Avadel Pharmaceuticals công bố FDA chấp thuận thuốc hỗn dịch uống phóng thích kéo dài Lumryz (natri oxybate) (CIII) để điều trị chứng mất trương lực hoặc buồn ngủ ban ngày quá mức ở bệnh nhân từ 7 tuổi trở lên mắc chứng ngủ rũ

DUBLIN, ngày 17 tháng 10 năm 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL), một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào việc biến đổi các loại thuốc để biến đổi cuộc sống, hôm nay đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt đơn đăng ký thuốc mới bổ sung (sNDA) cho Lumryz để điều trị chứng mất trương lực hoặc EDS ở bệnh nhân từ 7 tuổi trở lên mắc chứng ngủ rũ.

“Sự chấp thuận này đánh dấu một cột mốc quan trọng đối với cộng đồng chứng ngủ rũ, đặc biệt là đối với những người trẻ tuổi hơn bệnh nhân mắc chứng ngủ rũ và người chăm sóc họ phải đối mặt với những thách thức đáng kể liên quan đến việc thức dậy vào lúc nửa đêm để hoàn thành phác đồ điều trị. Với việc mở rộng nhãn này, bệnh nhân nhi từ 7 tuổi trở lên mắc chứng ngủ rũ giờ đây có cùng lựa chọn mà bệnh nhân trưởng thành mắc chứng ngủ rũ có - chọn phương án điều trị một lần mỗi đêm mà không làm gián đoạn giấc ngủ với liều lượng vào lúc nửa đêm,” Greg nói. Divis, Giám đốc điều hành của Avadel Pharmaceuticals. “Trong vòng chưa đầy hai năm, Avadel đã đạt được những bước tiến lớn trong việc thiết lập cam kết của chúng tôi trong việc phát triển các loại thuốc biến đổi điều trị chứng rối loạn giấc ngủ. Điều này bao gồm việc triển khai thành công Lumryz cho nhóm bệnh nhân mắc chứng ngủ rũ ở người trưởng thành, bắt đầu thử nghiệm then chốt Giai đoạn 3 đánh giá Lumryz trong việc điều trị chứng mất ngủ vô căn và bây giờ là mở rộng Lumryz sang nhóm bệnh nhân mắc chứng ngủ rũ ở trẻ em.”

"Tôi đã kê đơn natri oxybate cho trẻ em và thanh thiếu niên mắc chứng ngủ rũ trong nhiều năm vì tôi thấy loại thuốc này hiệu quả như thế nào và có thể sử dụng một cách an toàn", Anne Marie Morse, DO, một bác sĩ nhi khoa được hội đồng chứng nhận và được đào tạo bằng học bổng cho biết. nhà thần kinh học và chuyên gia về thuốc ngủ tại Hệ thống Y tế Geisinger. “Và trước đó, mặc dù nhiều gia đình cũng đã chứng kiến ​​sự thay đổi trong cuộc sống của con cái họ, nhưng tôi cũng đã có nhiều gia đình từ chối dùng thuốc hoặc ngừng thuốc sau khi bắt đầu dùng thuốc vì thử thách hoặc sợ phải trải qua việc bị ép buộc phải thức tỉnh gây ra hành vi có chủ đích. sự gián đoạn hàng đêm, nhiều lần phải đấu tranh mệt mỏi để uống liều oxybates thế hệ thứ hai. Sự chấp thuận mở rộng của FDA đối với Lumryz cho phép tôi chia sẻ với bệnh nhân của mình và gia đình họ rằng có một phương pháp điều trị được FDA chấp thuận cung cấp một liều thuốc duy nhất trước khi đi ngủ, được cung cấp dưới dạng gói đóng sẵn. Giờ đây tôi có thể cung cấp nhiều lựa chọn hơn cho nhiều bệnh nhân hơn, điều này cho phép tôi tiếp tục đóng vai trò là đối tác trong hành trình của bệnh nhân."

Chứng ngủ rũ là một tình trạng thần kinh mãn tính làm suy yếu khả năng điều chỉnh giấc ngủ của não chu kỳ. Tình trạng này ảnh hưởng đến khoảng 1 trong 2.000 người ở Hoa Kỳ, nơi có khoảng 5% bệnh nhân dưới 18 tuổi. Các triệu chứng của chứng ngủ rũ là EDS và cũng có thể bao gồm mất trương lực cơ đột ngột, thường do cảm xúc mạnh (cataplexy). ), giấc ngủ ban đêm bị gián đoạn, tê liệt khi ngủ và ảo giác khi ngủ hoặc khi thức dậy.

Lumryz là natri oxybate giải phóng kéo dài có công thức dùng một lần trước khi đi ngủ và được FDA phê duyệt lần đầu tiên vào ngày 1 tháng 5 năm 2023 để điều trị chứng mất trương lực hoặc EDS ở bệnh nhân trưởng thành mắc chứng ngủ rũ.

Lumryz đã được FDA chấp thuận để sử dụng trong điều trị chứng mất trương lực hoặc EDS ở trẻ em mắc chứng ngủ rũ từ 7 tuổi trở lên vào ngày 16 tháng 10 năm 2024 và được cấp Độc quyền thuốc dành cho trẻ mồ côi cho đến ngày 16 tháng 10 năm 2031.

Lumryz được cảnh báo là chất ức chế hệ thần kinh trung ương và có khả năng bị lạm dụng và sử dụng sai mục đích. Lumryz chỉ khả dụng thông qua một chương trình hạn chế theo Chiến lược giảm thiểu và đánh giá rủi ro được gọi là Lumryz REMS. Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (tỷ lệ mắc > 5% và lớn hơn giả dược) được báo cáo đối với tất cả các liều Lumryz kết hợp trong một thử nghiệm trên người lớn mắc chứng ngủ rũ là buồn nôn, chóng mặt, đái dầm, nhức đầu và nôn. Tương tự, trong một thử nghiệm trên bệnh nhân mắc chứng ngủ rũ ở trẻ em được dùng natri oxybate phóng thích ngay, các phản ứng bất lợi thường gặp nhất (tỷ lệ mắc ≥5%) là buồn nôn, đái dầm, nôn mửa, nhức đầu, giảm cân, chán ăn, chóng mặt và mộng du.

Giới thiệu về Lumryz™ (natri oxybate) dạng hỗn dịch uống phóng thích kéo dàiLumryz là thuốc natri oxybate phóng thích kéo dài được FDA phê duyệt vào ngày 1 tháng 5 năm 2023, là thuốc đầu tiên và duy nhất một lần -điều trị trước khi đi ngủ đối với chứng mất trương lực hoặc buồn ngủ ban ngày quá mức (EDS) ở người lớn mắc chứng ngủ rũ.  Vào ngày 16 tháng 10 năm 2024, Lumryz đã được phê duyệt bổ sung là phương pháp điều trị một lần trước khi đi ngủ đối với chứng mất trương lực cơ hoặc EDS ở bệnh nhân từ 7 tuổi trở lên mắc chứng ngủ rũ.  Sự chấp thuận của FDA đối với Lumryz được hỗ trợ bởi các kết quả từ REST-ON, một thử nghiệm then chốt Giai đoạn 3 ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược ở người lớn mắc chứng ngủ rũ. Lumryz đã chứng minh sự cải thiện có ý nghĩa lâm sàng và có ý nghĩa thống kê ở ba tiêu chí chính: EDS (MWT), đánh giá tổng thể của bác sĩ lâm sàng về chức năng của bệnh nhân (CGI-I) và các cơn tê liệt, đối với cả ba liều được đánh giá khi so sánh với giả dược.   Với sự chấp thuận vào tháng 5 năm 2023, FDA cũng đã cấp 7 năm độc quyền về thuốc mồ côi cho Lumryz để điều trị chứng mất trương lực hoặc EDS ở người lớn mắc chứng ngủ rũ do nhận thấy Lumryz có tính vượt trội về mặt lâm sàng so với các phương pháp điều trị bằng oxybate hiện có. Đặc biệt, FDA nhận thấy rằng Lumryz đóng góp lớn vào việc chăm sóc bệnh nhân so với các sản phẩm oxybate hai lần mỗi đêm hiện có bằng cách cung cấp chế độ dùng thuốc một lần mỗi đêm để tránh việc phải thức giấc về đêm để dùng liều thứ hai.

Giới thiệu về Avadel Pharmaceuticals plc

Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL) là một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào việc biến đổi các loại thuốc để thay đổi cuộc sống. Cách tiếp cận của chúng tôi bao gồm việc áp dụng các giải pháp đổi mới để phát triển các loại thuốc nhằm giải quyết những thách thức mà bệnh nhân gặp phải với các lựa chọn điều trị hiện tại. Sản phẩm thương mại của Avadel, Lumryz, đã được Cơ quan Quản lý Thực phẩm & Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt là thuốc oxybate đầu tiên và duy nhất dùng một lần trước khi đi ngủ để điều trị chứng mất trương lực hoặc EDS ở cả người lớn và trẻ em mắc chứng ngủ rũ. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.avadel.com.

CHỈ ĐỊNHLumryz (natri oxybate) dạng hỗn dịch uống phóng thích kéo dài là thuốc kê đơn dùng để điều trị các triệu chứng sau ở bệnh nhân từ 7 tuổi trở lên mắc chứng ngủ rũ:

THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNG