Az Avidity Biosciences FDA áttöréses terápiás megnevezést kap a Delpacibart Zotadirsen (Del-Zota) számára a DMD kezelésére a 44-es exon-extra alkalmazható mutációkban szenvedő embereknél

Kövesse a Drugslib-et

San Diego, 2025. július 23. / PRNewswire / - AVIDIDID BISCIENCES, Inc. (NASDAQ: RNA), egy biofarmakoni vállalat, amely elkötelezte magát az RNS -terápia új osztályának átadására, az úgynevezett antitest oligonukleotid -konjugátumok (AOCS ™), ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynökségének (FDA) az adományozást tervezi (AOCS ™). Zotadirsen (Del-Zota) a Duchenne izomdisztrófia (DMD) kezelésére a 44-es exonra alkalmazható mutációkkal rendelkező embereknél (DMD44). A vállalat fejleszti a DMD -t.

A DMD egy ritka genetikai állapot, amelyet progresszív izomkárosodás és gyengeség jellemez a dystrophin fehérje elvesztése miatt, amely általában nagyon fiatalon kezdődik. A Del-ZOTA-t úgy tervezték, hogy a foszforodiamidát morfolino oligomereket (PMOS) a vázizom és a szívszövethez juttassa, hogy kifejezetten kihagyja a disztrofin gén 44 exonját, és lehetővé tegye a közel teljes hosszúságú dystrophin előállítását.

"Az áttöréses terápia megnevezése tovább hangsúlyozza az FDA elismerését a Del-Zota jelentős potenciáljáról, hogy foglalkozzon a DMD44 mögöttes okainak és az innovatív kezelési lehetőségek sürgős szükségességének a DMD közösség számára"-mondta Steve Hughes, M.D., az Avidity. "A figyelemre méltó, következetes javulásokkal, amelyeket több biomarkerben láttunk, beleértve a dystrophint is az 1/2 fázisban az Explore44 kísérletben, arra koncentrálunk, hogy a Del-Zota-t a DMD44-rel a lehető leggyorsabban éljünk, és továbbra is pályán maradjunk a tervezett Bla-benyújtáshoz a 2025-ös év végén."

A kitöltött 1/2 fázisban Explore44® kísérlet a DMD44-ben élő embereknél, a Del-Zota statisztikailag szignifikáns növekedést mutatott az exon kihagyásában, a disztrofintermelés jelentős növekedését, a kreatin-kináz szintjének jelentős és tartós csökkenését a normál és következetes kedvező biztonsághoz és tolerálhatósághoz. Az aviditási tervek a 2025 negyedik negyedévében a folyamatban lévő, teljesen beiratkozott 2. fázisú Explore44-oe próbaverzió legfelső és funkcionális adatait tervezik. A Del-Zota várható bevezetése megalapozza az Avidity kiegészítő neuromuszkuláris programjainak potenciális szekvenciális bevezetésének alapját a Del-Desiran számára az 1. típusú myotonic dystrophy-ban (DM1) és a Del-Brax-ban a Facioscapulohumeral izomdisztrófiában (FSHD).

.

Áttörő terápiás jelölés egy olyan folyamat, amelynek célja a súlyos állapot kezelésére irányuló gyógyszerek fejlesztésének és felülvizsgálatának felgyorsítása és felülvizsgálata, és az előzetes klinikai bizonyítékok azt mutatják, hogy a gyógyszer a rendelkezésre álló terápiában a klinikailag szignifikáns végpont (ek) -ben való jelentős javulását mutathatja be. (EMA) és a ritka gyermekbetegség és az FDA által a DMD44 kezelésére szolgáló ritka gyermekbetegségek és az FDA gyorsított jelölései.

az Explore44 ® 1/2 fázisú vizsgálat Az Explore44® vizsgálat egy randomizált, placebo-kontrollos, kettős vak, 1/2 fázisú klinikai vizsgálat volt, amely 26 résztvevőt vett fel Duchenne izomdisztrófia mutációkkal. A tanulmányt úgy tervezték, hogy felmérje a Del-Zota (korábban AOC 1044), az egészséges önkéntesekben és a DMD44-ben élő résztvevőkben alkalmazott, a Del-Zota (korábban AOC 1044) egy- és többszörös növekvő dózisának biztonságát, tolerálhatóságát, farmakokinetikáját és farmakodinamikai hatásait. Az Explore44 vizsgálat kiértékelte az exon kihagyását és a dystrophin fehérje szintjét a DMD44 -ben szenvedő résztvevőknél. A DMD44-es résztvevőknek lehetősége volt beiratkozni az Explore44-OLE ™ -be, egy nyílt kiterjesztési tanulmányba, a kezelés utáni időszak végén. Az Explore44 próbával kapcsolatos további információkért látogasson el a Explore44 Tanulmány weboldalra, vagy keresse fel a https://www.clinicaltrials.gov webhelyet, és keresse meg az NCT05670730-at. A Del-Zota farmakokinetikája, farmakodinamikai hatásai és hatékonysága a DMD44-ben szenvedő résztvevőknél. A beiratkozás befejeződött az Explore44-oe tanulmányban, 23 résztvevővel, akiket korábban beiratkoztak az 1/2 Explore44® kísérletbe, és 16 résztvevő, akik közvetlenül beiratkoztak az Explore44-oe tanulmányba. Az Explore44-oe vizsgálat résztvevői hat hetente 5 mg/kg Del-Zotát kapnak. A Del-Zota-val végzett aktív kezelés teljes időtartama az Explore44-ke vizsgálatban körülbelül 24 hónap. Miután a résztvevők elvégezték az aktív kezelést, három hónapos biztonsági követési időszak lesz. Az aviditás meghosszabbíthatja az aktív kezelést a 24 hónapon túl a jövőbeli időpontban. A tanulmányról további információt a http://www.clinicaltrials.gov webhelyen és az nct06244082 -en keressen.

A Duchenne izomdisztrófiáról (DMD) Duchenne izomdisztrófia (DMD) a funkcionális disztrofin hiányát okozza, ami az izomsejtmembránok stresszéhez és könnyéhez vezet, és az izomsejtek halálához és az izomfunkció fokozatos veszteségéhez vezet. A disztrofinfehérje fenntartja az izomrostok integritását, és lengéscsillapítóként működik, mint egy olyan fehérjék csoportjának, amely összeköti az izomsejtek belső és külső elemeit. A DMD -vel élő emberek progresszív izomgyengeségtől szenvednek, amely általában nagyon fiatalon kezdődik. Az idő múlásával a Duchenne -ben szenvedő embereknek problémák merülnek fel a járás és a légzés, és végül a szív- és légzőszervi izmok nem fognak működni. Az állapotban élők gyakran egész életük során különleges segélyt és segítséget igényelnek, és jelentősen rövidítették a várható élettartamot. Noha vannak olyan kezelések, amelyek jóváhagytak a DMD -vel rendelkező emberek kezelésére, továbbra is nagyon magas kielégítetlen szükség van. A DMD egy monogén, X-kapcsolt, recesszív betegség, amely elsősorban a férfiakat érinti, a világszerte született 3500–5000 fiúval, akiknek Duchenne-je van. A dystrophin gén lehetővé teszi a disztrofintermelést a Duchenne izomdisztrófiában élő emberekben, amelyek mutációkkal járhatnak, amelyek a 44 -es exon átugrást alkalmazhatják (DMD44). A DMD -t a progresszív izomdegeneráció és a disztrofinnak nevezett fehérje megváltozása miatti gyengeség jellemzi, amely megvédi az izomsejteket a sérülésektől a összehúzódás során. A Del-Zota egy szabadalmaztatott monoklonális antitestből áll, amely kötődik a transzferrin receptorhoz (TFR1), amelyet egy PMO-val konjugáltak a 44-es exon célzó exonnal. Az 1/2 fázisú Explore44® Del-Zota kísérlete befejeződött, és a Del-Zota jelenleg a Del-Zota-ból származó vizsgálati vizsgálat. A kitöltött Del-Zota 1/2 fázisú Explore44 kísérlet legfontosabb adatai azt mutatták, hogy a PMO-k páratlanul történő bejuttatása a vázizomba, a dystrophintermelés robusztus növekedése, a 44 exon kihagyásának szignifikáns növekedése, valamint a kreatin-kináz szintjének szignifikáns és tartós csökkenése a DMD44-ben élő emberek közeli normál szintjére. A Del-Zota ritka gyermekbetegségeket, árva gyógyszereket, gyors pályát és áttöréses terápiás megnevezést kapott az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynökségének (FDA) és az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) árva megnevezése.

aviditástól Avidity Biosciences, Inc. küldetése az, hogy mélyen javítsa az emberek életét azáltal, hogy új RNS -terápiák - antitest oligonukleotid -konjugátumok (AOCS ™) - antitest -osztályának (AOCS ™) szállításával rendelkezik. Az aviditás forradalmasítja az RNS mezőjét a szabadalmaztatott AOC -kkal, amelyek célja a monoklonális antitestek specifitásának és az oligonukleotid -terápiák pontosságának kombinációjának kombinálása a célok és betegségek kezelése érdekében, hogy a meglévő RNS -terápiákkal korábban nem rendelkezzenek. A szabadalmaztatott AOC-platform felhasználásával az Avidity bebizonyította, hogy az RNS első sikeres célzott bejuttatása az izomba, és három ritka neuromusculardisees: Myotonic Dystrophy 1. típusú disztrófia (DM1), Duchenne izomdisztrófia (DMD) és fabioscapulohumeralis izom-dystrophy (fshd) klinikai fejlesztési programjaival vezeti a területet. Az aviditás szintén elősegíti a ritka genetikopátiákkal foglalkozó, a 100 % -ban tulajdonában lévő precíziós kardiológiai fejlesztési jelölteket is. Ezenkívül az aviditás kibővíti az AOC -ok elérhetőségét az előrehaladó és bővülő csővezetékkel, beleértve a kardiológiai és immunológiai programokat a kulcsfontosságú partnerségek révén. Az Avidity székhelye San Diego, Kalifornia. Az AOC platformunkról, a klinikai fejlesztési csővezetékről és az emberekről további információt a www.aviditybiosciences.com webhelyen talál, és vegye fel velünk a kapcsolatot a LinkedIn-en és az X-en. Ezek az állítások a társaság jelenlegi hiedelmein és elvárásain alapulnak. Az ilyen előretekintő nyilatkozatok magukban foglalják, de nem korlátozódnak azokra vonatkozóan: az Aviditesség azon tervei, hogy benyújtják a BLA-t a Del-Zota számára és annak időzítését; Az Avidity tervei a potenciálisan három szekvenciális indításra és annak időzítésére; Az Avidity azon tervei, hogy a folyamatban lévő Explore44-OLE ™ tanulmányból és annak időzítéséből bemutatják a legnépszerűbb és funkcionális adatokat; a Del-Zota-val kapcsolatos adatok jellemzése és az ilyen adatok hatása a Del-Zota előmozdítására; Az Avidity Del-Zota-n kívüli DMD-jelöltek tervei a DMD44-re; az Explore44-oe tanulmány megtervezése, célja és állapota; Aviditesség tervei és elvárásai, hogy előmozdítsák klinikai programjait és annak időzítését; és az Avidity platformja, a tervezett műveletek és programok. Az előretekintő kijelentések beillesztését nem szabad úgy tekinteni, mint az aviditás általi ábrázolást, amelyet ezeknek a terveknek a megvalósítására kell megvalósítani. A tényleges eredmények eltérhetnek az ebben a sajtóközleményben meghatározott eredményektől az Avidity üzleti tevékenységében rejlő kockázatok és bizonytalanságok miatt, ideértve korlátozás nélkül: a klinikai vizsgálat előzetes eredményei nem feltétlenül jelzik a végső eredményeket; A meglévő klinikai adatok további elemzése és az új adatok elemzése következtetésekhez vezethet a Del-Zota klinikai vizsgálatában az adatkutattási dátumoktól származó adatoktól, és ezek az adatok nem felelnek meg az Avidity vagy a szabályozók elvárásainak; váratlanul káros mellékhatások, vagy nem megfelelő hatékonyság a Del-Zota számára, amelyek késleltethetik vagy korlátozhatják annak fejlődését, a szabályozási jóváhagyást és/vagy a kereskedelmet; Későbbi fejlemények az FDA-val és más globális szabályozókkal, amelyek összeegyeztethetetlenek lehetnek a Del-Zota-val kapcsolatos eddig kapott visszajelzésekkel, és amelyek késleltethetik a várható ütemterveit; Az Avidity megközelítése az AOC ™ platformon alapuló termékjelöltek felfedezésére és fejlesztésére nem bizonyított; lehetséges késések az Explore44-oe tanulmány megkezdésében, beiratkozásában, adatolvasásában és befejezésében; Aviditás harmadik felektől való függése a klinikai teszteléssel és a termékgyártással kapcsolatban; jogalkotási, igazságügyi és szabályozási fejlemények az Egyesült Államokban és a külföldi országokban; Az aviditás hamarabb kimerítheti a rendelkezésre álló tőkeforrásait, mint amire jelenleg számít; és az Avidity éves jelentésében a 2024. december 31-én véget ért 10-K formanyomtatványról szóló éves jelentésben és az azt követő bejelentések a SEC-hez képest. Az Avidity az olvasókat arra figyelmezteti, hogy ne támaszkodjanak az előretekintő nyilatkozatokra, amelyek csak a jelen időponttól kezdve beszélnek, és a társaság nem vállal kötelezettséget az ilyen nyilatkozatok frissítésére, hogy tükrözzék az eseményeket, vagy a jelen dátum után felmerülő körülményeket. Az összes előretekintő nyilatkozatot teljes egészében ez a figyelmeztető nyilatkozat minősíti, amelyet az 1995. évi magánpapír-peres reformról szóló törvény biztonságos kikötői rendelkezései alapján tesznek.

Source Avidity Biosciences, Inc.

Elküldve : 2025-07-24 06:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak