Avidity Biosciences ได้รับการแต่งตั้งการรักษาด้วย FDA สำหรับ Delpacibart Zotadirsen (Del-zota) สำหรับการรักษา DMD ในผู้ที่มีการกลายพันธุ์คล้อย

ติดตาม Drugslib ได้ที่

ซานดิเอโก, 23 กรกฎาคม 2025 / PRNewswire / - Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ: RNA) ซึ่งเป็น บริษัท ชีวเวชภัณฑ์ที่มุ่งมั่นที่จะส่งมอบการบำบัด RNA ที่เรียกว่า Zotadirsen (del-zota) สำหรับการรักษา Duchenne กล้ามเนื้อ dystrophy (DMD) ในผู้ที่อาศัยอยู่กับการกลายพันธุ์คล้อยตามการข้าม 44 การข้าม (DMD44)

Del-Zota กำลังได้รับการประเมินในระยะที่ 2 กำลังพัฒนาสำหรับ dmd.

DMD เป็นเงื่อนไขทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งโดดเด่นด้วยความเสียหายของกล้ามเนื้อและความอ่อนแอเนื่องจากการสูญเสียโปรตีน dystrophin ซึ่งโดยทั่วไปจะเริ่มตั้งแต่อายุยังน้อยมาก Del-zota ได้รับการออกแบบมาเพื่อส่ง phosphorodiamidate morpholino oligomers (PMOS) ไปยังกล้ามเนื้อโครงร่างและเนื้อเยื่อหัวใจเพื่อข้าม exon 44 ของยีน dystrophin และช่วยให้การผลิต dystrophin ความยาวใกล้เต็ม

"การกำหนดการรักษาด้วยการพัฒนาต่อไปตอกย้ำความกตัญญูขององค์การอาหารและยาต่อศักยภาพที่สำคัญของ Del-Zota เพื่อจัดการกับสาเหตุพื้นฐานของ DMD44 และความจำเป็นเร่งด่วนในการนำทางเลือกการรักษาที่เป็นนวัตกรรมมาสู่ชุมชน DMD" Steve Hughes, M.D. หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ Avidity กล่าว "ด้วยการปรับปรุงที่น่าทึ่งและสอดคล้องกันที่เราได้เห็นใน Biomarkers หลายตัวรวมถึง dystrophin ในการทดลองระยะที่ 1/2 Explore44 เรามุ่งเน้นไปที่การนำ Del-Zota มาสู่ผู้คนที่อาศัยอยู่กับ DMD44 โดยเร็วที่สุดและยังคงติดตาม

ในระยะที่ 1/2 Explore44®การทดลองใช้สำหรับผู้ที่อาศัยอยู่กับ DMD44, Del-Zota แสดงให้เห็นถึงการเพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติในการข้าม exon การเพิ่มขึ้นอย่างมากในการผลิต dystrophin การลดลงอย่างมีนัยสำคัญและยั่งยืนในระดับ creatine kinase Avidity วางแผนที่จะนำเสนอข้อมูล topline และการทำงานจากการทดลองระยะที่ 2 ที่ลงทะเบียนอย่างต่อเนื่องอย่างเต็มที่ในการทดลองใช้การทดลอง 444-OLE ในไตรมาสที่สี่ของปี 2568

บริษัท ยังคงดำเนินการตามการส่ง BLA ที่วางแผนไว้ในปี 2025 การเตรียมการเชิงพาณิชย์ของ Avidity การเปิดตัวที่คาดการณ์ไว้ของ Del-Zota ตั้งค่ารากฐานสำหรับการเปิดตัวต่อเนื่องของโปรแกรมประสาทและกล้ามเนื้อเพิ่มเติมของ Avidity สำหรับ del-desiran ใน myotonic dystrophy type 1 (DM1) และ del-brax ใน facioscapulohumeral กล้ามเนื้อ dystrophy (FSHD)

การกำหนดวิธีการรักษาแบบก้าวหน้าเป็นกระบวนการที่ออกแบบมาเพื่อเร่งการพัฒนาและทบทวนยาที่มีจุดประสงค์เพื่อรักษาสภาพที่ร้ายแรงและหลักฐานทางคลินิกเบื้องต้นบ่งชี้ว่ายาอาจแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงที่สำคัญมากกว่าการรักษาที่มีอยู่อย่างมีนัยสำคัญทางคลินิก (EMA) และโรคสำหรับเด็กที่หายากและการกำหนดเส้นทางที่รวดเร็วโดย FDA สำหรับการรักษา DMD44.

เกี่ยวกับ Explore44 ® การทดลองระยะที่ 1/2 การทดลองExplore44®เป็นการทดลองแบบสุ่มที่ควบคุมด้วยยาหลอกสองครั้งตาบอดระยะที่ 1/2 การทดลองทางคลินิกที่ลงทะเบียน 26 คนด้วยการกลายพันธุ์ของกล้ามเนื้อ Duchenne dystrophy การศึกษาได้รับการออกแบบมาเพื่อประเมินความปลอดภัยความทนทานต่อเภสัชจลนศาสตร์และผลกระทบทางเภสัชจลนศาสตร์ของ Del-Zota (เดิมคือ AOC 1044) ที่ได้รับการดูแลในอาสาสมัครที่มีสุขภาพดีและผู้เข้าร่วมที่อาศัยอยู่กับ DMD44 การทดลอง Explore44 ประเมินการข้าม exon และระดับโปรตีน dystrophin ในผู้เข้าร่วมด้วย DMD44 ผู้เข้าร่วมที่มี DMD44 มีตัวเลือกในการลงทะเบียนเข้าสู่ Explore44-Ole ™ซึ่งเป็นการศึกษาส่วนขยายแบบเปิดฉลากในตอนท้ายของระยะเวลาหลังการรักษา สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการทดลองใช้ Explore44 เยี่ยมชมเว็บไซต์ Explore44 หรือเยี่ยมชม https://www.clinicaltrials.gov และค้นหา NCT05670730

เกี่ยวกับระยะที่ 2 Explore44-Ole ™การศึกษาความปลอดภัย เภสัชจลนศาสตร์ผลกระทบทางเภสัชจลนศาสตร์และประสิทธิภาพของ del-zota ในผู้เข้าร่วมด้วย DMD44 การลงทะเบียนเสร็จสมบูรณ์ในการศึกษา Explore44-OLE โดยมีผู้เข้าร่วม 23 คนที่เคยลงทะเบียนในการทดลองระยะที่ 1/2 Explore44®และผู้เข้าร่วม 16 คนที่ลงทะเบียนโดยตรงในการศึกษา Explore44-OLE ผู้เข้าร่วมในการศึกษา Explore44-OLE จะได้รับ Del-Zota 5 มก./กก. ทุก ๆ หกสัปดาห์ ระยะเวลาทั้งหมดของการรักษาที่ใช้งานกับ del-zota ในการศึกษา Explore44-Ole ประมาณ 24 เดือน เมื่อผู้เข้าร่วมได้รับการรักษาเสร็จสิ้นจะมีระยะเวลาการติดตามความปลอดภัยสามเดือน ความโลภอาจขยายการรักษาที่ใช้งานได้เกิน 24 เดือนในช่วงเวลาในอนาคต สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการศึกษาครั้งนี้เยี่ยมชม http://www.clinicaltrials.gov และค้นหา NCT06244082.

เกี่ยวกับ Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Duchenne กล้ามเนื้อ dystrophy (DMD) ทำให้ขาดการทำงานของ dystrophin ที่นำไปสู่ความเครียดและน้ำตาของเยื่อหุ้มเซลล์กล้ามเนื้อทำให้เกิดการตายของเซลล์กล้ามเนื้อและการสูญเสียกล้ามเนื้อ โปรตีน dystrophin รักษาความสมบูรณ์ของเส้นใยกล้ามเนื้อและทำหน้าที่เป็นตัวดูดซับแรงกระแทกผ่านบทบาทของมันในฐานะรากฐานของกลุ่มโปรตีนที่เชื่อมต่อองค์ประกอบภายในและภายนอกของเซลล์กล้ามเนื้อ ผู้คนที่อาศัยอยู่กับ DMD ต้องทนทุกข์ทรมานจากความอ่อนแอของกล้ามเนื้อก้าวหน้าซึ่งโดยทั่วไปจะเริ่มตั้งแต่อายุยังน้อยมาก เมื่อเวลาผ่านไปผู้ที่มี Duchenne จะพัฒนาปัญหาการเดินและหายใจและในที่สุดกล้ามเนื้อหัวใจและระบบทางเดินหายใจจะหยุดทำงาน ผู้ที่อาศัยอยู่กับเงื่อนไขมักต้องการความช่วยเหลือและความช่วยเหลือเป็นพิเศษตลอดชีวิตและมีอายุขัยที่สั้นลงอย่างมีนัยสำคัญ ในขณะที่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติให้ปฏิบัติต่อผู้ที่มี DMD แต่ก็ยังมีความต้องการที่ไม่คาดคิดสูงมาก DMD เป็นโรค monogenic, X-linked, recessive ที่มีผลกระทบต่อผู้ชายเป็นหลักโดยมีเด็กหนึ่งใน 3,500 ถึง 5,000 คนที่เกิดทั่วโลกที่มี Duchenne

เกี่ยวกับ Del-Zota Del-Zota ได้รับการออกแบบมา ยีน Dystrophin เพื่อให้สามารถผลิต dystrophin ในคนที่อาศัยอยู่กับ Duchenne กล้ามเนื้อ dystrophy พร้อมการกลายพันธุ์คล้อยตาม exon 44 การข้าม (DMD44) DMD มีลักษณะโดยการเสื่อมของกล้ามเนื้อและความอ่อนแอเนื่องจากการเปลี่ยนแปลงของโปรตีนที่เรียกว่า dystrophin ที่ปกป้องเซลล์กล้ามเนื้อจากการบาดเจ็บในระหว่างการหดตัว Del-Zota ประกอบด้วยโมโนโคลนอลแอนติบอดีที่เป็นกรรมสิทธิ์ซึ่งผูกกับตัวรับ transferrin 1 (TFR1) ที่เชื่อมต่อกับ PMO ที่กำหนดเป้าหมาย EXON 44 การทดลองระยะที่ 1/2 Explore44®ของ Del-Zota ได้เสร็จสิ้นแล้ว ข้อมูล topline จากการทดลอง Del-Zota ระยะที่ 1/2 ที่เสร็จสมบูรณ์จากการทดลองแสดงให้เห็นถึงการส่งมอบ PMOS ไปยังกล้ามเนื้อโครงร่างการเพิ่มขึ้นอย่างรวดเร็วในการผลิต dystrophin การเพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสำคัญในการข้าม 44 และลดลงอย่างมีนัยสำคัญและลดลงของระดับไคเนส creatine Del-zota ได้รับโรคเด็กที่หายากยาเด็กกำพร้าการติดตามอย่างรวดเร็วและการกำหนดการรักษาด้วยการพัฒนาโดยสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) และการกำหนดเด็กกำพร้าโดยสำนักงานยายุโรป (EMA)

เกี่ยวกับ Avidity Avidity Biosciences, Inc. ของ Inc. คือการปรับปรุงชีวิตของผู้คนอย่างลึกซึ้งโดยการส่งมอบการบำบัด RNA คลาสใหม่ - แอนติบอดี oligonucleotide Conjugates (AOCS ™) Avidity กำลังปฏิวัติสาขา RNA ด้วย AOC ที่เป็นกรรมสิทธิ์ซึ่งได้รับการออกแบบมาเพื่อรวมความจำเพาะของโมโนโคลนอลแอนติบอดีกับความแม่นยำของการรักษา oligonucleotide เพื่อแก้ไขเป้าหมายและโรคที่ไม่สามารถเข้าถึงได้ก่อนหน้านี้ด้วยการรักษา RNA ที่มีอยู่ การใช้แพลตฟอร์ม AOC ที่เป็นกรรมสิทธิ์ความโลภแสดงให้เห็นถึงการส่งมอบ RNA ที่ประสบความสำเร็จเป็นครั้งแรกที่ประสบความสำเร็จในกล้ามเนื้อและเป็นผู้นำในการพัฒนาทางคลินิกสำหรับสาม neuromusculardiseases ที่หายาก: myotonic dystrophy type 1 (DM1), duchenne muscular dystrophy (DMD) Avidity ยังก้าวหน้าไปสองคนที่มีความแม่นยำในการพัฒนาโรคหัวใจ นอกจากนี้ Avidity กำลังขยายขอบเขตการเข้าถึง AOC ด้วยการขยายและขยายไปป์ไลน์รวมถึงโปรแกรมในด้านโรคหัวใจและภูมิคุ้มกันวิทยาผ่านการเป็นพันธมิตรที่สำคัญ ความโลภมีสำนักงานใหญ่ในซานดิเอโกแคลิฟอร์เนีย สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับแพลตฟอร์ม AOC ของเราไปป์ไลน์การพัฒนาทางคลินิกและผู้คนกรุณาเยี่ยมชม www.aviditybiosciences.com และมีส่วนร่วมกับเราใน LinkedIn และ x.

แถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้า คำเตือนผู้อ่านที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้ ข้อความเหล่านี้ขึ้นอยู่กับความเชื่อและความคาดหวังในปัจจุบันของ บริษัท ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวรวมถึง แต่ไม่ จำกัด เฉพาะข้อความเกี่ยวกับ: แผนการของ Avidity ในการส่ง BLA สำหรับ Del-Zota และเวลาของมัน; แผนการของ Avidity สำหรับการเปิดตัวตามลำดับสามครั้งและเวลาดังกล่าว แผนการของ Avidity ที่จะนำเสนอข้อมูล topline และการทำงานจากการศึกษา Explore44-Ole ™อย่างต่อเนื่องและช่วงเวลาดังกล่าว การจำแนกลักษณะของข้อมูลที่เกี่ยวข้องกับ Del-Zota และผลกระทบของข้อมูลดังกล่าวต่อความก้าวหน้าของ Del-Zota; แผนการของ Avidity สำหรับผู้สมัคร DMD นอกเหนือจาก Del-Zota สำหรับ DMD44; การออกแบบเป้าหมายและสถานะของการศึกษา Explore44-Ole; แผนและความคาดหวังของ Avidity ในการพัฒนาโปรแกรมทางคลินิกและเวลาดังกล่าว และแพลตฟอร์มของ Avidity การดำเนินงานและโปรแกรมที่วางแผนไว้ การรวมงบคาดการณ์ล่วงหน้าไม่ควรถือว่าเป็นตัวแทนโดยความโลภว่าแผนใด ๆ เหล่านี้จะสำเร็จ ผลลัพธ์ที่เกิดขึ้นจริงอาจแตกต่างจากที่กำหนดไว้ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้เนื่องจากความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่เกิดขึ้นในธุรกิจของ Avidity และนอกเหนือจากการควบคุมรวมถึง แต่ไม่ จำกัด เพียง: ผลลัพธ์เบื้องต้นของการทดลองทางคลินิกไม่จำเป็นต้องบ่งบอกถึงผลลัพธ์สุดท้าย การวิเคราะห์เพิ่มเติมเกี่ยวกับข้อมูลทางคลินิกที่มีอยู่และการวิเคราะห์ข้อมูลใหม่อาจนำไปสู่ข้อสรุปที่แตกต่างจากที่จัดตั้งขึ้น ณ วันที่ตัดข้อมูลในการทดลองทางคลินิกของ del-zota และข้อมูลดังกล่าวอาจไม่เป็นไปตามความคาดหวังของ Avidity หรือหน่วยงานกำกับดูแล ผลข้างเคียงที่ไม่พึงประสงค์ที่ไม่คาดคิดกับหรือประสิทธิภาพไม่เพียงพอของ del-zota ที่อาจล่าช้าหรือ จำกัด การพัฒนาการอนุมัติกฎระเบียบและ/หรือการค้า การพัฒนาในภายหลังกับ FDA และหน่วยงานกำกับดูแลทั่วโลกอื่น ๆ ที่อาจไม่สอดคล้องกับข้อเสนอแนะที่ได้รับจนถึงปัจจุบันเกี่ยวกับ Del-Zota และอาจชะลอระยะเวลาที่คาดการณ์ไว้ในปัจจุบัน แนวทางของ Avidity ในการค้นพบและพัฒนาผู้สมัครผลิตภัณฑ์ตามแพลตฟอร์ม AOC ™นั้นไม่ได้รับการพิสูจน์ ความล่าช้าที่อาจเกิดขึ้นในการเริ่มต้นการลงทะเบียนการอ่านข้อมูลและการเสร็จสิ้นการศึกษา Explore44-Ole; การพึ่งพาอาศัยของบุคคลที่สามที่เกี่ยวข้องกับการทดสอบทางคลินิกและการผลิตผลิตภัณฑ์ การพัฒนาด้านกฎหมายการพิจารณาคดีและกฎระเบียบในสหรัฐอเมริกาและต่างประเทศ Avidity อาจหมดทรัพยากรเงินทุนที่มีอยู่เร็วกว่าที่คาดไว้ในปัจจุบัน และความเสี่ยงอื่น ๆ ที่อธิบายไว้ในรายงานประจำปีของ Avidity เกี่ยวกับแบบฟอร์ม 10-K สำหรับปีงบประมาณสิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2567 และยื่นต่อคณะกรรมการ ก.ล.ต. การเตือนผู้อ่านไม่ควรพึ่งพาข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ซึ่งพูดถึงวันที่นี้เท่านั้นและ บริษัท ไม่มีข้อผูกมัดในการอัปเดตข้อความดังกล่าวเพื่อสะท้อนเหตุการณ์ที่เกิดขึ้นหรือสถานการณ์ที่เกิดขึ้นหลังจากวันที่ในที่นี้ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าทั้งหมดมีคุณสมบัติครบถ้วนโดยคำแถลงเตือนนี้ซึ่งทำภายใต้บทบัญญัติที่ปลอดภัยของพระราชบัญญัติการปฏิรูปการดำเนินคดีหลักทรัพย์เอกชนปี 2538

Source Avidity Biosciences, Inc.

โพสต์แล้ว : 2025-07-24 06:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำหลักยอดนิยม