Av Avility Bioscatics nhận chỉ định trị liệu đột phá của FDA cho Delpacibart Zotadirsen (Del-Zota) để điều trị DMD ở những người có đột biến có thể điều chỉnh exon 44 bỏ qua

Theo dõi Drugslib trên

San Diego, ngày 23 tháng 7 năm 2025 / PRNewswire / - Avidity Bioscatics, Inc. (NASDAQ: RNA), một công ty dược phẩm sinh học cam kết cung cấp một loại điều trị RNA mới được gọi zotadirsen (del-zota) để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những người sống với đột biến có thể bỏ qua exon 44 (DMD44). Công ty đang phát triển cho DMD.

DMD là một tình trạng di truyền hiếm gặp được đặc trưng bởi tổn thương cơ bắp tiến triển và yếu do mất protein dystrophin thường bắt đầu từ khi còn rất trẻ. Del-Zota được thiết kế để cung cấp phosphorodiamidate morpholino oligomers (PMOS) cho cơ xương và mô tim để bỏ qua exon 44 của gen dystrophin và cho phép sản xuất dystrophin có độ dài gần như gần như.

"Chỉ định trị liệu đột phá tiếp tục nhấn mạnh sự đánh giá cao của FDA về tiềm năng đáng kể của Del-Zota để giải quyết nguyên nhân cơ bản của DMD44 và nhu cầu cấp thiết để mang lại các lựa chọn điều trị sáng tạo cho cộng đồng DMD," Steve Hughes, M.D. "Với những cải tiến đáng chú ý, nhất quán mà chúng ta đã thấy ở nhiều dấu ấn sinh học bao gồm dystrophin trong thử nghiệm giai đoạn 1/2 explore44, chúng tôi tập trung vào việc đưa del-zota đến những người sống với DMD44 càng nhanh càng tốt và vẫn theo dõi việc đệ trình BLA theo kế hoạch của chúng tôi vào cuối năm 2025."

<

Trong thử nghiệm hoàn thành giai đoạn 1/2 Explore44® cho những người sống với DMD44, Del-Zota đã chứng minh sự gia tăng đáng kể về mặt thống kê trong việc bỏ qua exon, sự gia tăng đáng kể trong sản xuất dystrophin, giảm đáng kể và duy trì mức độ kinase creatine đối với sự an toàn gần như bình thường và nhất quán. Av Avility có kế hoạch trình bày dữ liệu Topline và chức năng từ thử nghiệm Aprete44-le của giai đoạn 2 đang diễn ra, được ghi danh đầy đủ trong quý IV năm 2025.

Công ty vẫn theo dõi đệ trình BLA theo kế hoạch vào cuối năm 2025. Sự ra mắt dự kiến của Del-Zota đặt nền tảng cho các lần ra mắt tuần tự tiềm năng của các chương trình thần kinh cơ bổ sung của Avility cho Del-Desiran trong chứng loạn dưỡng myotonic loại 1 (DM1) và Del-Brax trong Dystrophoal cơ bắp FACIOscapulohumeral (FSHD).

Chỉ định trị liệu đột phá là một quá trình được thiết kế để thúc đẩy sự phát triển và xem xét các loại thuốc nhằm điều trị một tình trạng nghiêm trọng và bằng chứng lâm sàng sơ bộ cho thấy rằng thuốc có thể chứng minh sự cải thiện đáng kể so với liệu pháp có sẵn trong một điều trị bằng cách sử dụng. (EMA) và bệnh nhi hiếm gặp và chỉ định theo dõi nhanh của FDA để điều trị DMD44.

Giới thiệu về Exprore44 ® Thử nghiệm giai đoạn 1/2 Thử nghiệm Exprore44® là một thử nghiệm ngẫu nhiên, kiểm soát giả dược, mù đôi, thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 đã đăng ký 26 người tham gia mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne. Nghiên cứu được thiết kế để đánh giá sự an toàn, khả năng dung nạp, dược động học và tác dụng dược lực học của liều Del-Zota (trước đây là AOC 1044) đã tiêm tĩnh mạch ở các tình nguyện viên khỏe mạnh và người tham gia sống với DMD44. Thử nghiệm exprore44 đã đánh giá mức độ bỏ qua exon và protein dystrophin ở những người tham gia với DMD44. Những người tham gia với DMD44 có tùy chọn đăng ký vào Explore44-Ole ™, một nghiên cứu mở rộng nhãn mở, vào cuối giai đoạn sau điều trị. Để biết thêm thông tin về thử nghiệm44 thử nghiệm, hãy truy cập trang web nghiên cứu Expore44 hoặc truy cập https://www.clinicaltrials.gov và tìm kiếm NCT05670730. Dược động học, tác dụng dược lực học và hiệu quả của del-Zota ở những người tham gia với DMD44. Ghi danh đã được hoàn thành trong nghiên cứu Explore44-Ole, với 23 người tham gia trước đây đã đăng ký vào thử nghiệm Giai đoạn 1/2 Explore44® và 16 người tham gia trực tiếp đăng ký vào nghiên cứu Explore44-Ole. Những người tham gia nghiên cứu khám phá44-Ole sẽ nhận được 5 mg/kg del-zota cứ sau sáu tuần. Tổng thời gian điều trị tích cực với Del-Zota trong nghiên cứu Explore44-Ole là khoảng 24 tháng. Khi những người tham gia đã hoàn thành điều trị tích cực, sẽ có thời gian theo dõi an toàn ba tháng. Avlity có thể mở rộng điều trị tích cực sau 24 tháng tại một mốc thời gian trong tương lai. Để biết thêm thông tin về nghiên cứu này, hãy truy cập http://www.clinicaltrials.gov và tìm kiếm NCT06244082.

về chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) Dystrophy cơ Duchenne (DMD) gây ra sự thiếu dystrophin chức năng dẫn đến căng thẳng và nước mắt của màng tế bào cơ bắp, dẫn đến chết tế bào cơ và mất tiến trình. Protein dystrophin duy trì tính toàn vẹn của các sợi cơ và hoạt động như một sự hấp thụ sốc thông qua vai trò của nó như là nền tảng của một nhóm protein kết nối các yếu tố bên trong và bên ngoài của các tế bào cơ. Những người sống với DMD bị yếu cơ tiến bộ thường bắt đầu từ khi còn rất trẻ. Theo thời gian, những người bị Duchenne sẽ phát triển các vấn đề đi bộ và thở, và cuối cùng, cơ tim và cơ hô hấp sẽ ngừng hoạt động. Những người sống với tình trạng này thường đòi hỏi sự trợ giúp và hỗ trợ đặc biệt trong suốt cuộc đời của họ và đã rút ngắn tuổi thọ đáng kể. Mặc dù có những phương pháp điều trị được phê duyệt để điều trị cho những người mắc DMD, nhưng vẫn có một nhu cầu chưa được đáp ứng rất cao. DMD là một bệnh đơn tính, liên kết X, lặn, chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới, với một trong số 3.500 đến 5.000 cậu bé trên toàn thế giới có Duchenne. Gene dystrophin để cho phép sản xuất dystrophin ở những người sống với chứng loạn dưỡng cơ Duchenne với các đột biến có thể điều trị để bỏ qua 44 (DMD44). DMD được đặc trưng bởi thoái hóa cơ tiến triển và yếu do thay đổi protein gọi là dystrophin bảo vệ các tế bào cơ khỏi chấn thương trong quá trình co lại. DEL-ZOTA bao gồm một kháng thể đơn dòng độc quyền liên kết với thụ thể transferrin 1 (TFR1) kết hợp với PMO nhắm mục tiêu exon 44. Pha 1/2 khám phá thử nghiệm DEL-ZOTA hiện đang được hoàn thành. Dữ liệu topline từ thử nghiệm DEL-ZOTA 1/2 đã hoàn thành đã chứng minh sự phân phối PMO vượt trội đến cơ xương, tăng mạnh trong sản xuất dystrophin, tăng đáng kể trong exon 44 bỏ qua, và giảm đáng kể mức độ creatine kinase đến gần như bình thường ở những người sống với DMD44. Del-Zota đã nhận được bệnh nhi hiếm gặp, thuốc mồ côi, chỉ định điều trị đột phá và theo dõi nhanh chóng của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) và chỉ định mồ côi của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA).

Về tính khả dụng Av Avility Bioscatics, Inc. Avility đang cách mạng hóa lĩnh vực RNA với các AOC độc quyền của nó, được thiết kế để kết hợp tính đặc hiệu của các kháng thể đơn dòng với độ chính xác của các liệu pháp oligonucleotide để giải quyết các mục tiêu và bệnh trước đây không thể truy cập được với các liệu pháp RNA hiện có. Sử dụng nền tảng AOC độc quyền của mình, Av Avility đã chứng minh việc cung cấp RNA mục tiêu thành công đầu tiên vào cơ bắp và đang dẫn đầu lĩnh vực các chương trình phát triển lâm sàng cho ba bệnh thần kinh hiếm gặp: Dystrophy myotonic loại 1 (DM1) Avility cũng đang thúc đẩy hai ứng cử viên phát triển tim mạch chính xác hoàn toàn thuộc sở hữu giải quyết các bệnh cơ tim di truyền hiếm gặp. Ngoài ra, Avility đang mở rộng phạm vi của AOC với sự tiến bộ và mở rộng đường ống bao gồm các chương trình về tim mạch và miễn dịch học thông qua quan hệ đối tác chính. Hàng không có trụ sở tại San Diego, CA. Để biết thêm thông tin về nền tảng AOC của chúng tôi, đường ống phát triển lâm sàng và mọi người, vui lòng truy cập www.avidesbiosciences.com và tham gia với chúng tôi trên LinkedIn và X.

Những tuyên bố này dựa trên niềm tin và kỳ vọng hiện tại của công ty. Các tuyên bố hướng tới như vậy bao gồm, nhưng không giới hạn ở các tuyên bố liên quan đến: các kế hoạch của Av Aclity để gửi BLA cho Del-Zota và thời gian của chúng; Các kế hoạch của Av Acress cho ba lần ra mắt tuần tự và thời gian của chúng; Av Aclity có kế hoạch trình bày dữ liệu Topline và chức năng từ nghiên cứu Explore44-Ole ™ đang diễn ra và thời gian của chúng; đặc tính của dữ liệu liên quan đến del-zota và tác động của dữ liệu đó đến sự tiến bộ của del-zota; Các kế hoạch của Av Acress cho các ứng cử viên DMD ngoài Del-Zota cho DMD44; thiết kế, mục tiêu và tình trạng của nghiên cứu exprore44-ole; Các kế hoạch và kỳ vọng của Av Air để thúc đẩy các chương trình lâm sàng của nó, và thời gian của chúng; và nền tảng của Av Aclity, các hoạt động và chương trình theo kế hoạch. Việc đưa vào các tuyên bố hướng tới tương lai không nên được coi là một đại diện bởi sự khao khát mà bất kỳ kế hoạch nào trong số này sẽ đạt được. Kết quả thực tế có thể khác với kết quả được nêu trong thông cáo báo chí này do rủi ro và sự không chắc chắn vốn có trong hoạt động kinh doanh của Av Avility và vượt quá tầm kiểm soát của nó, bao gồm, nhưng không giới hạn: kết quả sơ bộ của một thử nghiệm lâm sàng không nhất thiết là chỉ ra kết quả cuối cùng; Phân tích sâu hơn về dữ liệu lâm sàng hiện tại và phân tích dữ liệu mới có thể dẫn đến kết luận khác với các dữ liệu được thiết lập theo ngày cắt dữ liệu trong thử nghiệm lâm sàng của Del-Zota và dữ liệu đó có thể không đáp ứng kỳ vọng của AV AVITY hoặc các cơ quan quản lý; Các tác dụng phụ bất lợi bất ngờ đối với, hoặc hiệu quả không đầy đủ của Del-Zota có thể trì hoãn hoặc hạn chế sự phát triển của nó, phê duyệt quy định và/hoặc thương mại hóa; Những phát triển sau này với FDA và các cơ quan quản lý toàn cầu khác có thể không phù hợp với phản hồi nhận được cho đến nay về Del-Zota và có thể trì hoãn các mốc thời gian hiện đang dự đoán của nó; Cách tiếp cận của Av Aclity đối với việc khám phá và phát triển các ứng cử viên sản phẩm dựa trên nền tảng AOC ™ của nó chưa được chứng minh; Sự chậm trễ tiềm năng trong việc bắt đầu, đăng ký, đọc dữ liệu và hoàn thành nghiên cứu Explore44-Ole; Sự phụ thuộc của Avility vào các bên thứ ba liên quan đến xét nghiệm lâm sàng và sản xuất sản phẩm; phát triển lập pháp, tư pháp và quy định ở Hoa Kỳ và nước ngoài; Avility có thể làm cạn kiệt tài nguyên vốn có sẵn của nó sớm hơn hiện tại; và các rủi ro khác được mô tả trong Báo cáo thường niên của Avidity về Mẫu 10-K cho năm tài chính kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2024 và các hồ sơ tiếp theo với SEC. Av Avility cảnh báo người đọc không đặt sự phụ thuộc quá mức vào các tuyên bố hướng tới này, chỉ nói về ngày này, và công ty không có nghĩa vụ cập nhật các tuyên bố đó để phản ánh các sự kiện xảy ra hoặc hoàn cảnh phát sinh sau ngày này. Tất cả các tuyên bố về phía trước đều đủ điều kiện toàn bộ bởi tuyên bố cảnh báo này, được đưa ra theo các điều khoản của Cảng an toàn của Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995.

Nguồn Av Aclity Bioscatics, Inc.

Đã đăng : 2025-07-24 06:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến