A bepirovirszent prioritási felülvizsgálatra elfogadta, és áttörést jelentő terápiás kijelölést kapott az Egyesült Államok FDA-tól

Kövesse a Drugslib-et

A következők kezelése: Hepatitis B

Bepirovirszen elsőbbségi felülvizsgálatra és áttörést jelentő terápiás kijelölést kapott az Egyesült Államok FDA-tól

London, Egyesült Királyság -- a GSKNYSE ma bejelentette, hogy a GSKNYSE 28. április 20. Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) prioritási felülvizsgálatra elfogadta a bepirovirszen, a krónikus hepatitis B-ben (CHB) szenvedő felnőttek kezelésére szolgáló antiszensz oligonukleotid (ASO) vizsgálati célú antiszensz oligonukleotidot (New Drug Application – NDA).

  • Fázis III B-Well vizsgálatok által támogatott szabályozási alkalmazás, amelyek statisztikailag szignifikáns és klinikailag jelentős funkcionális gyógyulási arányt mutatnak be krónikus hepatitis B-ben.
  • Az áttörést jelentő terápia megjelölés hozzáadva a Fast Track elnevezéshez, felismerve a meglévő kezelésekhez képest jelentős javulás lehetőségét.
  • A krónikus hepatitis B világszerte vezető ok az FDA PDUFA-dátumként jelölte ki

    • A Bepirovirsen megkapta a Breakthrough Therapy Designation (BTD) elnevezést is, amely olyan vizsgálati gyógyszerek számára van fenntartva, ahol az előzetes klinikai bizonyítékok azt mutatják, hogy a rendelkezésre álló terápiákhoz képest jelentős javulás lehetséges. A BTD lehetővé teszi az FDA pontosabb útmutatását egy eszköz fejlesztési programjával kapcsolatban.2 A bepirovirsen BTD az Egyesült Államok FDA által 2024 februárjában szintén biztosított Fast Track kijelölésre épül.3 A Fast Track kijelölés felgyorsítja a súlyos állapotok kezelésére és a világszerte kielégítetlen egészségügyi szükségletek kielégítésére szolgáló gyógyszerek felülvizsgálatát.

    A B5 több millió embert érint, mint a krónikus hepatitis2. és becslések szerint 1,7 millió az Egyesült Államokban.5 Az ellátás jelenlegi színvonala – jellemzően nukleozid analógok – gyakran egész életen át tartó terápiát igényel, és a funkcionális gyógyulási arány továbbra is alacsony, jellemzően 1 körül.6 A funkcionális gyógyulás akkor következik be, ha a hepatitis B vírus DNS-e és a vírusfehérje – hepatitis B felszíni antigén (HBsAg) – a kezelés leállítása után legalább 2 héttel a vérben nem kontrollált. az immunrendszer által gyógyszer nélkül. A funkcionális gyógyulás elérése a hosszú távú szövődmények, köztük a májrák kockázatának jelentős csökkenésével jár.7

    A hatósági beadványt és a BTD-t a III. fázisú B-Well 1 és B-Well 2 vizsgálatok pozitív eredményei támasztják alá, ahol a bepirovirsen statisztikailag szignifikáns és klinikailag jelentős funkcionális gyógyulási arányt mutatott. A funkcionális gyógyulási arányok szignifikánsan magasabbak voltak a bepirovirsen plusz standard ellátás mellett, mint a standard ellátás önmagában minden rangsorolt ​​végpontban, beleértve az alacsonyabb kiindulási HBsAg-szintű betegeket is, ahol még nagyobb hatást figyeltek meg. A bepirovirsen a korábbi vizsgálatokkal összhangban elfogadható biztonságossági és tolerálhatósági profilt mutatott. A B-Well 1 és B-Well 2 vizsgálatok adatait a European Association for the Study of Liver Congress (EASL) fogja bemutatni, és 2026-ban benyújtják tudományos szakértői publikációra.

    Az FDA 2026. október 26-át jelölte meg a vényköteles gyógyszerek felhasználói díjáról szóló törvény (PDUFA) céldátumaként.

    A krónikus hepatitis B-ről

    A hepatitis B egy vírusos fertőzés, amely akut és krónikus májbetegséget is okozhat. A krónikus hepatitis B akkor fordul elő, amikor az immunrendszer nem képes megtisztítani a vírust, ami hosszan tartó fertőzést eredményez, amely világszerte több mint 250 millió embert érint. A betegség évente megközelítőleg 1,1 millió halálesetet okoz világszerte.4 Sok betegnek gyakran élethosszig tartó vírusellenes terápiára van szüksége a vírusok elnyomására; a funkcionális gyógyítást a betegségkezelés kritikus céljává téve.

    A bepirovirsenről

    A bepirovirsen egy hármas hatású vizsgálati antiszensz oligonukleotid, amelyet a hepatitis B vírus genetikai összetevőinek (azaz mRNS és pregenomikus RNS) elpusztításának felismerésére és lebonyolítására terveztek, ami potenciálisan lehetővé teheti a krónikus betegség újraszabályozását egy személy immunrendszerében. A bepirovirsen gátolja a vírusgenom replikációját a szervezetben, elnyomja a hepatitis B felszíni antigén szintjét a vérben, és serkenti az immunrendszert, hogy növelje a tartós és tartós válasz esélyét.

    Klinikai vizsgálati program

    A B-Well 1 és B-Well 2 vizsgálatok globális többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálatok, amelyeket 29 országban végeztek. Felmérték a hatékonyságot, a biztonságosságot, a farmakokinetikai profilt és a funkcionális gyógyulás tartósságát nukleos(t)ide analóggal kezelt, krónikus hepatitis B-ben szenvedő résztvevőknél, akiknél a kiindulási felszíni antigén (HBsAg) ≤3000 NE/ml. Az elsődleges végpont a funkcionális gyógyulást elérő résztvevők arányát értékelte a kiindulási HBsAg ≤3000 NE/ml-nél. A kulcsfontosságú rangsorolt ​​másodlagos végpont a funkcionális gyógyulást értékelte azoknál a résztvevőknél, akiknél a kiindulási HBsAg ≤1000 NE/ml. A funkcionális gyógyulást úgy definiálják, hogy a HBsAg a kezelés leállítása után legalább 24 hétig nem mutatható ki a vérben, ami azt jelzi, hogy a betegséget az immunrendszer gyógyszer nélkül is kontrollálja.

    A bepirovirsent a jövőbeni szekvenciális kezelési stratégiák lehetséges gerincterápiájaként is értékelik, amelyek célja a funkcionális gyógymód kiterjesztése a betegpopuláció szélesebb körére.

    A GSK az Ionis Pharmaceuticalstól engedélyezte a bepirovirszent, és együttműködött velük a fejlesztésében. A Bepirovirsent a globális szabályozó hatóságok elismerték innovációs képességéért és a hepatitis B-vel kapcsolatos jelentős kielégítetlen szükségletek kielégítésének lehetőségéért, az Egyesült Államok FDA Fast Track Kijelölésével és Áttörő Terápiás Megjelölésével, Kínában Áttörő Terápiás Megjelöléssel és Japánban a SENKU minősítéssel. A Bepirovirsen jelenleg sehol a világon nem engedélyezett.

    A GSK-ról

    A GSK egy globális biogyógyszer-vállalat, amelynek célja, hogy egyesítse a tudományt, a technológiát és a tehetségeket, hogy együtt megelőzze a betegségeket. További információ a www.gsk.com oldalon.

    Figyelmeztető nyilatkozat az előretekintő kijelentésekkel kapcsolatban

    A GSK figyelmezteti a befektetőket, hogy a GSK minden előretekintő kijelentése vagy előrejelzése, beleértve a jelen közleményben szereplőket is, olyan kockázatoknak és bizonytalanságoknak van kitéve, amelyek miatt a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek a tervezetttől. Ilyen tényezők közé tartoznak többek között a GSK 2025. évi 20-F. formanyomtatványának „Kockázati tényezők” szakaszában leírtak.

    Hivatkozások

  • Rumgay H et al. Az elsődleges májrák globális terhe 2020-ban és előrejelzések 2040-re. J Hepatol. 2022;77:1598–1606. doi: 10.1016/j.jhep.2022.08.021
  • US Food and Drug Administration. Áttörő terápia. Elérhető: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy (utolsó hozzáférés: 2026. március)
  • GSK sajtóközlemény, elérhető: https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/gsk-receives-us-fda-fast-track-designation-for-bepirovirsen-in-chronic-hepatitis-b/ (utolsó hozzáférés: 2026. március)
  • WHO. Globális hepatitis jelentés 2024. Elérhető: https://www.who.int/publications/i/item/9789240091672 (utolsó hozzáférés: 2026. március)
  • Razavi-Shearer D, Gamkrelidze I, Hall S, Cohen C, Gish R, Pham T és társai. A hepatitis B jelenlegi terhe az Egyesült Államokban: Állami, területi és megyei modellezési elemzés. J Viral Hepat. 2026;33(1):e70122
  • Slaets, L. et al. „Szisztematikus áttekintés metaanalízissel: A hepatitis B felületi antigén csökkenése és szeroclearance krónikus hepatitis B-betegeknél nukleos(t)id analógok vagy pegilált interferon terápiában” in GastroHep 2, 106–116 (2020)
  • EASL, „Clinical Practice Journal of the hepatitu virus Management Guidelines of the Volume Hepatology” 83. szám, 2. szám, 2025. augusztus, 502-583. oldal. Elérhető: https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0168827825001746 (utolsó hozzáférés: 2026. március).

    • Forrás: GSK

    Forrás: HealthDay

    Bepirovirsen FDA-jóváhagyási előzmények

    További hírforrások

  • FDA Medwatch gyógyszerfigyelmeztetések
  • Napi MedNews
  • Hírek egészségügyi szakembereknek
  • Új gyógyszer-jóváhagyások
    • Rövid gyógyszeralkalmazások
  • Klinikai vizsgálatok eredményei
  • Általános gyógyszerengedélyek
  • Drugs.com podcast

    • Feliratkozás hírlevelünkre

    Bármilyen témát is érdekel, iratkozzon fel hírleveleinkre, hogy a Drugs.com legjavát kapja postafiókjába.

    Elküldve : 2026-05-12 15:34

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak