ベピロビルセンが優先審査に受理され、米国FDAによる画期的治療薬の指定を取得

治療法: B 型肝炎

ベピロビルセンが米国食品医薬品局により優先審査に受理され、画期的治療薬指定を取得

英国ロンドン -- 2026 年 4 月 28 日 GSK plc (LSE/NYSE: GSK) は本日、米国食品医薬品局が次のことを発表しました。米国食品医薬品局（FDA）は、慢性B型肝炎（CHB）の成人の治療を目的とした治験中のアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）であるベピロビルセンの新薬申請（NDA）を優先審査のために受理した。

慢性 B 型肝炎における統計的に有意で臨床的に意味のある機能的治癒率を実証した第 III 相 B ウェル試験によって規制申請が裏付けられました

既存の治療法に比べて大幅な改善の可能性が認められ、ブレークスルー療法指定がファストトラック指定に追加

慢性 B 型肝炎は世界的に肝がんの主な原因となっています1

2026 年 10 月 26 日、FDA により次のように割り当てられました。 PDUFA の日付

ベピロビルセンは、画期的な治療薬指定 (BTD) も取得しています。この指定は、予備的な臨床証拠により、利用可能な治療法に比べて大幅な改善の可能性が示されている治験薬に与えられます。 BTD により、資産の開発プログラムに関する FDA のガイダンスが強化されます。2 ベピロビルセンの BTD は、同じく 2024 年 2 月に米国 FDA によって提供されたファストトラック指定に基づいています。3 ファストトラック指定により、重篤な症状を治療し、満たされていない医療ニーズを満たすための医薬品の審査が迅速化されます。

慢性 B 型肝炎は、世界中で 2 億 5,000 万人以上4、国内では推定 170 万人が罹患している重大な公衆衛生上の課題です。現在の標準治療（典型的にはヌクレオシド類似体）では、多くの場合生涯にわたる治療が必要であり、機能的治癒率は通常約 1% と低いままです。6 機能的治癒は、B 型肝炎ウイルスの DNA とウイルスタンパク質（B 型肝炎表面抗原（HBsAg））が、すべての治療を中止した後少なくとも 24 週間血液中に検出されなくなると起こります。これは、病気が投薬なしで免疫系によって制御されていることを示しています。機能的な治癒を達成すると、肝臓がんなどの長期合併症のリスクが大幅に減少します。7

規制当局への申請と BTD は、ベピロビルセンが統計的に有意で臨床的に意味のある機能的治癒率を示した第 III 相 B-ウェル 1 試験および B-ウェル 2 試験の肯定的な結果によって裏付けられています。機能的治癒率は、ベースラインのHBs抗原レベルが低い患者を含め、ランク付けされたすべてのエンドポイントで標準治療単独と比較して、ベピロビルセンと標準治療の併用で有意に高かったが、そこではさらに大きな効果が観察された。ベピロビルセンは、以前の研究と一致して、許容可能な安全性と忍容性プロファイルを実証しました。 B-Well 1 および B-Well 2 試験のデータは欧州肝臓学会 (EASL) で発表され、2026 年に科学的査読を経て出版される予定です。

FDA は、2026 年 10 月 26 日を処方薬使用料法 (PDUFA) の目標日として割り当てました。

慢性B型肝炎について

B 型肝炎は、急性および慢性の両方の肝疾患を引き起こす可能性があるウイルス感染症です。慢性B型肝炎は、免疫システムがウイルスを除去できない場合に発生し、感染が長期にわたって続き、世界中で2億5,000万人以上が罹患しています。この病気により、世界中で毎年約 110 万人が死亡しています。4 多くの患者は、ウイルス抑制のために生涯にわたる抗ウイルス療法を必要とすることがよくあります。機能的治療を疾患管理の重要な目標にしています。

ベピロビルセンについて

ベピロビルセンは、慢性疾患を引き起こす可能性がある B 型肝炎ウイルスの遺伝的構成要素 (mRNA やプレゲノム RNA) の破壊を認識して調整するように設計されたトリプルアクションの治験用アンチセンスオリゴヌクレオチドであり、人の免疫系が制御を取り戻すことができる可能性があります。ベピロビルセンは、体内のウイルスゲノムの複製を阻害し、血中の B 型肝炎表面抗原のレベルを抑制し、免疫系を刺激して持続的かつ持続的な反応の可能性を高めます。

臨床試験プログラム

B-Well 1 および B-Well 2 試験は、29 か国で実施される世界的な多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照試験です。彼らは、B型慢性肝炎およびベースライン表面抗原（HBsAg）≤3000 IU/mlのヌクレオシド類似体による治療を受けた参加者を対象に、有効性、安全性、薬物動態プロファイル、および機能的治癒の持続性を評価した。主要評価項目は、ベースラインのHBs抗原が3000 IU/ml以下の患者において機能的治癒を達成した参加者の割合を評価した。主要なランク付けされた副次評価項目は、ベースラインのHBsAgが1000 IU/ml以下の参加者における機能的治癒を評価した。機能的治癒とは、すべての治療を中止した後、少なくとも 24 週間血液中に HBs 抗原が検出されないことと定義され、この病気が投薬なしで免疫系によって制御されていることを示しています。

ベピロビルセンは、機能的治癒をより広範囲の患者集団に拡大することを目的とした、将来の逐次治療戦略の基幹療法の可能性としても評価されています。

GSK は Ionis Pharmaceuticals からベピロビルセンのライセンスを取得し、開発に協力しました。ベピロビルセンは、その革新性とB型肝炎における満たされていない大きなニーズに対処する可能性が世界の規制当局によって認められており、米国FDAからファストトラック指定と画期的治療薬指定、中国で画期的治療薬指定、そして日本でSENKU指定を受けています。ベピロビルセンは現在、世界のどこでも承認されていません。

GSK について

GSK は、科学、技術、人材を結び付けて病気の予防に取り組むことを目的とした世界的なバイオ医薬品企業です。詳細については、www.gsk.com をご覧ください。

将来の見通しに関する記述に関する注意事項

GSK は、本発表で行ったものを含め、GSK が行う将来の見通しに関する記述や予測にはリスクや不確実性が伴い、実際の結果が予測と大きく異なる可能性があることを投資家に警告します。このような要因には、GSK の 2025 年フォーム 20-F 年次報告書の「リスク要因」セクションに記載されている要因が含まれますが、これらに限定されません。

参考文献

Rumgay H et al. 2020 年の原発性肝がんの世界的負担と 2040 年までの予測。J Hepatol。 2022;77:1598–1606。 doi: 10.1016/j.jhep.2022.08.021

米国食品医薬品局。画期的な治療法。参照可能: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy (最終アクセス 2026 年 3 月)

GSK プレスリリース、以下で参照可能: https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/gsk-receives-us-fda-fast-track-designation-for-bepirovirsen-in-chronic-hepatitis-b/ (最終アクセス 2026 年 3 月)

WHO。世界肝炎レポート 2024。こちらから入手可能: https://www.who.int/publications/i/item/9789240091672 (最終アクセス日: 2026 年 3 月)

Razavi-Shearer D、Gamkrelidze I、Hall S、Cohen C、Gish R、Pham T、他。米国における B 型肝炎の現在の負担: 州、地域、および郡のモデリング分析。 Jウイルス肝。 2026;33(1):e70122

Slaets、L. 他。「メタ分析による系統的レビュー: ヌクレオシド類似体またはペグ化インターフェロン療法を受けている慢性 B 型肝炎患者における B 型肝炎表面抗原の減少と血清クリアランス」GastroHep 2、106-116 (2020)

EASL、Journal of Hepatology 第 83 巻、第 83 号の「B 型肝炎ウイルス感染の管理に関する臨床実践ガイドライン」 2、2025 年 8 月、502 ～ 583 ページ。参照可能: https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0168827825001746 (最終アクセス: 2026 年 3 月)。

出典: GSK

出典: HealthDay

ベピロビルセン FDA の承認履歴

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投稿しました : 2026-05-12 15:34

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