Bepirovirsen Öncelikli İnceleme İçin Kabul Edildi ve ABD FDA Tarafından Çığır Açan Tedavi Unvanı Aldı
Tedavi: Hepatit B
Bepirovirsen Öncelikli İnceleme İçin Kabul Edildi ve ABD FDA Tarafından Çığır Açan Tedavi Unvanı Aldı
Londra, Birleşik Krallık -- 28 Nisan 2026 GSK plc (LSE/NYSE: GSK) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) öncelikli incelemeyi kabul ettiğini duyurdu Kronik hepatit B'li (CHB) yetişkinlerin tedavisine yönelik araştırma amaçlı bir antisens oligonükleotid (ASO) olan bepirovirsen için Yeni İlaç Başvurusu (NDA).
Bepirovirsen ayrıca, ön klinik kanıtların mevcut tedavilere göre önemli iyileşme potansiyeli gösterdiği durumlarda araştırma aşamasındaki ilaçlara ayrılan Çığır Açan Tedavi Unvanını (BTD) aldı. BTD, bir varlığın geliştirme programı hakkında daha fazla FDA rehberliği sağlar.2 Bepirovirsen için BTD, yine ABD FDA tarafından Şubat 2024'te sağlanan Hızlı Takip Tanımını temel alır.3 Hızlı Takip Tanımı, ciddi durumları tedavi etmek ve karşılanmayan tıbbi ihtiyaçları karşılamak için ilaçların incelenmesini hızlandırır.
Kronik hepatit B, dünya çapında 250 milyondan fazla insanı4 ve Amerika Birleşik Devletleri'nde tahminen 1,7 milyon kişiyi etkileyen önemli bir halk sağlığı sorunudur.5 Mevcut standart Bakımın (tipik olarak nükleoz(t)id analogları) genellikle ömür boyu tedavi gerektirir ve fonksiyonel iyileşme oranları düşük kalır, tipik olarak %1 civarındadır.6 Fonksiyonel iyileşme, hepatit B virüsü DNA'sı ve viral protein - hepatit B yüzey antijeni (HBsAg) - tüm tedaviyi bıraktıktan sonra en az 24 hafta boyunca kanda saptanamadığında meydana gelir; bu, hastalığın ilaçsız bağışıklık sistemi tarafından kontrol edildiğini gösterir. İşlevsel bir tedaviye ulaşmak, karaciğer kanseri de dahil olmak üzere uzun vadeli komplikasyon riskinde önemli bir azalma ile ilişkilidir.7
Düzenlemelerin sunulması ve BTD, bepirovirsen'in istatistiksel olarak anlamlı ve klinik olarak anlamlı fonksiyonel iyileşme oranları gösterdiği Faz III B-Well 1 ve B-Well 2 denemelerinden elde edilen olumlu sonuçlarla desteklenmektedir. Bepirovirsen artı standart bakım ile fonksiyonel iyileşme oranları, daha da büyük bir etkinin gözlemlendiği başlangıç HBsAg düzeyleri daha düşük olan hastalar da dahil olmak üzere sıralanan tüm son noktalarda tek başına standart bakıma kıyasla anlamlı derecede daha yüksekti. Bepirovirsen önceki çalışmalarla tutarlı olarak kabul edilebilir bir güvenlik ve tolere edilebilirlik profili gösterdi. B-Well 1 ve B-Well 2 denemelerinden elde edilen veriler Avrupa Karaciğer Kongresi Çalışmaları Birliği'nde (EASL) sunulacak ve 2026'da bilimsel hakemli yayına sunulacak.
FDA, Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) hedef tarihi olarak 26 Ekim 2026'yı belirledi.
Kronik hepatit B hakkında
Hepatit B, hem akut hem de kronik karaciğer hastalığına neden olabilen viral bir enfeksiyondur. Kronik hepatit B, bağışıklık sistemi virüsü temizleyemediğinde ortaya çıkar ve dünya çapında 250 milyondan fazla insanı etkileyen uzun süreli enfeksiyona neden olur. Hastalık, dünya çapında her yıl yaklaşık 1,1 milyon ölüme neden olmaktadır.4 Çoğu hasta, viral baskılama için sıklıkla ömür boyu antiviral tedaviye ihtiyaç duyar; işlevsel tedaviyi hastalık yönetiminde kritik bir hedef haline getiriyor.
Bepirovirsen hakkında
Bepirovirsen, hepatit B virüsünün kronik hastalığa yol açabilen genetik bileşenlerinin (yani mRNA ve pregenomik RNA) yok edilmesini tanımak ve düzenlemek için tasarlanmış, üçlü etkili, araştırma amaçlı bir antisens oligonükleotiddir ve potansiyel olarak kişinin bağışıklık sisteminin kontrolü yeniden ele geçirmesine olanak tanır. Bepirovirsen vücutta viral genomun replikasyonunu inhibe eder, kandaki hepatit B yüzey antijeninin seviyesini baskılar ve kalıcı ve sürekli bir yanıt şansını artırmak için bağışıklık sistemini uyarır.
Klinik deneme programı
B-Well 1 ve B-Well 2 denemeleri, 29 ülkede yürütülen küresel çok merkezli, randomize, çift kör, plasebo kontrollü çalışmalardır. Kronik hepatit B ve başlangıç yüzey antijeni (HBsAg) ≤3000 IU/ml olan, nükleos(t)id analogu ile tedavi edilen katılımcılarda etkililiği, güvenliği, farmakokinetik profili ve fonksiyonel iyileşmenin kalıcılığını değerlendirdiler. Birincil son nokta, başlangıçta HBsAg ≤3000 IU/ml olan hastalarda fonksiyonel iyileşme sağlayan katılımcıların oranını değerlendirdi. Anahtar dereceli bir ikincil son nokta, başlangıç HBsAg ≤1000 IU/ml olan katılımcılarda fonksiyonel iyileşmeyi değerlendirdi. Fonksiyonel tedavi, HBsAg'nin tüm tedavi durdurulduktan sonra en az 24 hafta boyunca kanda tespit edilememesi olarak tanımlanır; bu, hastalığın ilaçsız olarak bağışıklık sistemi tarafından kontrol edildiğini gösterir.
Bepirovirsen ayrıca fonksiyonel tedaviyi daha geniş hasta popülasyonlarına yaymayı amaçlayan gelecekteki sıralı tedavi stratejileri için potansiyel bir omurga tedavisi olarak değerlendirilmektedir.
GSK, Ionis Pharmaceuticals'tan bepirovirsen lisansını aldı ve geliştirilmesinde onlarla iş birliği yaptı. Bepirovirsen, yenilikçiliği ve hepatit B'de karşılanmayan önemli ihtiyaçları karşılama potansiyeli nedeniyle küresel düzenleyici otoriteler tarafından ABD FDA'dan Hızlı Takip Tanımı ve Çığır Açan Terapi Unsuru, Çin'de Çığır Açan Terapi Unvanı ve Japonya'da SENKU Atamasıyla tanınmıştır. Bepirovirsen şu anda dünyanın hiçbir yerinde onaylanmamıştır.
GSK Hakkında
GSK, hastalığın üstesinden gelmek için bilimi, teknolojiyi ve yeteneği birleştirmeyi amaçlayan küresel bir biyofarma şirketidir. Daha fazla bilgiyi www.gsk.com adresinde bulabilirsiniz.
İleriye dönük beyanlarla ilgili uyarı beyanı
GSK, yatırımcıları, bu duyuruda yapılanlar da dahil olmak üzere, GSK tarafından yapılan ileriye dönük beyanların veya öngörülerin, gerçek sonuçların öngörülenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek risklere ve belirsizliklere tabi olduğu konusunda uyarmaktadır. Bu faktörler, GSK'nın 2025 yılı Form 20-F Yıllık Raporu'nun "Risk Faktörleri" bölümünde açıklananları içerir ancak bunlarla sınırlı değildir.
Referanslar
Kaynak: GSK
Kaynak: HealthDay
Bepirovirsen FDA Onay Geçmişi
Daha fazla haber kaynağı
Bültenimize abone olun
İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, Drugs.com'un en iyi yönlerini gelen kutunuza almak için bültenlerimize abone olun.
Gönderildi : 2026-05-12 15:34
Devamını oku
- FDA, Lantus'un Değiştirilebilir Biyobenzeri Langlara'yı (insülin glarjin-aldi) Onayladı
- Aşırı İklim Olayları Artan Kalp Hastalığı Riskine Bağlı
- Kannabinoidin Opioidle Birleştirilmesi Diz Osteoartritinde Ağrıyı Hafifletmez
- Depresyon ve Anksiyetede Olumlu Etki Tedavisi Olumsuz Etki Tedavisinden Daha İyi Performans Gösteriyor
- 2015'ten 2023'e Uzun Süreli Opioid Reçeteli ABD'li Hastalarda Düşüş Görüldü
- Biriktirilen Göbek Kordonu Kanı Kök Hücre Nakli Başarısını Artırıyor, Deneme Bulguları
Sorumluluk reddi beyanı
Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.
Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.
Popüler Anahtar Kelimeler
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions