Bepirovirsen được chấp nhận để đánh giá ưu tiên và được FDA Hoa Kỳ cấp chỉ định trị liệu đột phá

Điều trị: Viêm gan B

Bepirovirsen được FDA Hoa Kỳ chấp nhận xem xét ưu tiên và được cấp chỉ định trị liệu đột phá bởi FDA Hoa Kỳ

London, Vương quốc Anh -- Ngày 28 tháng 4 năm 2026 GSK plc (LSE/NYSE: GSK) hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận ưu tiên xem xét Đơn đăng ký Thuốc Mới (NDA) cho bepirovirsen, một oligonucleotide antisense đang nghiên cứu (ASO), để điều trị cho người lớn mắc bệnh viêm gan B mãn tính (CHB).

Ứng dụng quy định được hỗ trợ bởi các thử nghiệm B-Well giai đoạn III chứng minh tỷ lệ chữa khỏi bệnh viêm gan B mãn tính có ý nghĩa thống kê và có ý nghĩa lâm sàng

Chỉ định Liệu pháp Đột phá được thêm vào Chỉ định Theo dõi Nhanh, công nhận tiềm năng cải thiện đáng kể so với các phương pháp điều trị hiện có

Viêm gan B mãn tính là nguyên nhân hàng đầu gây ung thư gan trên toàn cầu1

Ngày 26 tháng 10 năm 2026 được FDA ấn định là ngày PDUFA

Bepirovirsen cũng đã nhận được Chỉ định Liệu pháp Đột phá (BTD), dành riêng cho các loại thuốc nghiên cứu trong đó bằng chứng lâm sàng sơ bộ cho thấy tiềm năng cải thiện đáng kể so với các liệu pháp hiện có. BTD cho phép FDA hướng dẫn tốt hơn về chương trình phát triển tài sản.2 BTD cho bepirovirsen được xây dựng dựa trên Chỉ định theo dõi nhanh cũng được FDA Hoa Kỳ cung cấp vào tháng 2 năm 2024.3 Chỉ định theo dõi nhanh đẩy nhanh việc xem xét các loại thuốc để điều trị các tình trạng nghiêm trọng và đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.

Viêm gan B mãn tính là một thách thức lớn về sức khỏe cộng đồng, ảnh hưởng đến hơn 250 triệu người trên toàn thế giới4 và ước tính khoảng 1,7 triệu người ở Hoa Kỳ.5 Tiêu chuẩn hiện tại về điều trị chăm sóc – điển hình là các chất tương tự nucleos(t)ide – thường yêu cầu điều trị suốt đời và tỷ lệ khỏi bệnh về mặt chức năng vẫn ở mức thấp, điển hình là khoảng 1%.6 Chữa khỏi theo chức năng xảy ra khi DNA của virus viêm gan B và protein của virus – kháng nguyên bề mặt viêm gan B (HBsAg) – không thể phát hiện được trong máu trong ít nhất 24 tuần sau khi ngừng tất cả các phương pháp điều trị, cho thấy rằng bệnh được kiểm soát bởi hệ thống miễn dịch mà không cần dùng thuốc. Đạt được phương pháp chữa trị chức năng có liên quan đến việc giảm đáng kể nguy cơ biến chứng lâu dài, bao gồm cả ung thư gan.7

Việc đệ trình quy định và BTD được hỗ trợ bởi các kết quả tích cực từ các thử nghiệm Giai đoạn III B-Well 1 và B-Well 2, trong đó bepirovirsen đã chứng minh tỷ lệ chữa khỏi bệnh có ý nghĩa lâm sàng và có ý nghĩa thống kê về mặt lâm sàng. Tỷ lệ khỏi bệnh về mặt chức năng cao hơn đáng kể với bepirovirsen cộng với chăm sóc tiêu chuẩn so với tiêu chuẩn chăm sóc đơn thuần trên tất cả các tiêu chí được xếp hạng, kể cả ở những bệnh nhân có mức HBsAg ban đầu thấp hơn, nơi hiệu quả thậm chí còn lớn hơn được quan sát thấy. Bepirovirsen đã chứng minh được đặc tính an toàn và dung nạp chấp nhận được nhất quán với các nghiên cứu trước đây. Dữ liệu từ các thử nghiệm B-Well 1 và B-Well 2 sẽ được trình bày tại Hiệp hội Nghiên cứu Đại hội Gan Châu Âu (EASL) và được đệ trình để xuất bản bình duyệt khoa học vào năm 2026.

FDA đã chỉ định ngày 26 tháng 10 năm 2026 là ngày mục tiêu của Đạo luật Phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA).

Về bệnh viêm gan B mãn tính

Viêm gan B là một bệnh nhiễm trùng do virus có thể gây ra bệnh gan cấp tính và mãn tính. Viêm gan B mãn tính xảy ra khi hệ thống miễn dịch không thể loại bỏ virus, dẫn đến tình trạng nhiễm trùng kéo dài ảnh hưởng đến hơn 250 triệu người trên toàn thế giới. Căn bệnh này gây ra khoảng 1,1 triệu ca tử vong mỗi năm trên toàn cầu.4 Nhiều bệnh nhân thường phải điều trị bằng thuốc kháng vi-rút suốt đời để ức chế vi-rút; làm cho phương pháp điều trị chức năng trở thành mục tiêu quan trọng trong quản lý bệnh.

Giới thiệu về bepirovirsen

Bepirovirsen là một oligonucleotide antisense nghiên cứu ba tác dụng được thiết kế để nhận biết và điều phối sự phá hủy các thành phần di truyền (tức là mRNA và RNA tiền gen) của vi rút viêm gan B có thể dẫn đến bệnh mãn tính, có khả năng cho phép hệ thống miễn dịch của một người lấy lại quyền kiểm soát. Bepirovirsen ức chế sự sao chép bộ gen của virus trong cơ thể, ức chế mức độ kháng nguyên bề mặt viêm gan B trong máu và kích thích hệ thống miễn dịch để tăng cơ hội đáp ứng lâu dài và bền vững.

Chương trình thử nghiệm lâm sàng

Thử nghiệm B-Well 1 và B-Well 2 là các thử nghiệm đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược được tiến hành ở 29 quốc gia. Họ đã đánh giá hiệu quả, độ an toàn, đặc tính dược động học và độ bền của phương pháp chữa trị bằng chức năng ở những người tham gia được điều trị bằng chất tương tự nucleos(t)ide bị viêm gan B mạn tính và kháng nguyên bề mặt cơ bản (HBsAg) ≤3000 IU/ml. Tiêu chí chính đánh giá tỷ lệ người tham gia đạt được sự chữa khỏi về mặt chức năng ở những bệnh nhân có HBsAg ban đầu ≤3000 IU/ml. Một điểm cuối thứ cấp được xếp hạng quan trọng đánh giá khả năng chữa khỏi về mặt chức năng ở những người tham gia có HBsAg ban đầu ≤1000 IU/ml. Chữa bệnh theo chức năng được định nghĩa là khi HBsAg không được phát hiện trong máu trong ít nhất 24 tuần sau khi ngừng tất cả các phương pháp điều trị, điều này cho thấy rằng bệnh được kiểm soát bởi hệ thống miễn dịch mà không cần dùng thuốc.

Bepirovirsen cũng đang được đánh giá là liệu pháp xương sống tiềm năng cho các chiến lược điều trị tuần tự trong tương lai nhằm mở rộng phương pháp chữa trị chức năng cho nhiều nhóm bệnh nhân hơn.

GSK đã cấp phép cho bepirovirsen từ Ionis Pharmaceuticals và hợp tác với họ để phát triển sản phẩm này. Bepirovirsen đã được các cơ quan quản lý toàn cầu công nhận về sự đổi mới và tiềm năng giải quyết nhu cầu đáng kể chưa được đáp ứng về bệnh viêm gan B, với Chỉ định Theo dõi Nhanh và Chỉ định Liệu pháp Đột phá từ FDA Hoa Kỳ, Chỉ định Trị liệu Đột phá ở Trung Quốc và Chỉ định SENKU ở Nhật Bản. Bepirovirsen hiện chưa được phê duyệt ở bất kỳ nơi nào trên thế giới.

Giới thiệu về GSK

GSK là một công ty dược phẩm sinh học toàn cầu với mục đích hợp nhất khoa học, công nghệ và nhân tài để cùng nhau vượt qua bệnh tật. Tìm hiểu thêm tại www.gsk.com.

Tuyên bố cảnh báo về các tuyên bố hướng tới tương lai

GSK cảnh báo các nhà đầu tư rằng mọi tuyên bố hoặc dự đoán hướng tới tương lai do GSK đưa ra, bao gồm cả những tuyên bố trong thông báo này, đều có rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kết quả dự kiến. Những yếu tố này bao gồm nhưng không giới hạn ở những yếu tố được mô tả trong phần “Các yếu tố rủi ro” trong Báo cáo thường niên của GSK theo Mẫu 20-F cho năm 2025.

Tài liệu tham khảo

Rumgay H et al . Gánh nặng toàn cầu về ung thư gan nguyên phát năm 2020 và dự đoán đến năm 2040. J Hepatol. 2022;77:1598–1606. doi: 10.1016/j.jhep.2022.08.021

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ. Liệu pháp đột phá. Có tại: https://www.fda.gov/ Patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy (truy cập lần cuối vào tháng 3 năm 2026)

Thông cáo báo chí của GSK, có tại: https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/gsk-receives-us-fda-fast-track-designation-for-bepirovirsen-in-chronic-hepatitis-b/ (truy cập lần cuối vào tháng 3 năm 2026)

WHO. Báo cáo viêm gan toàn cầu năm 2024. Có tại: https://www.who.int/publications/i/item/9789240091672 (truy cập lần cuối: tháng 3 năm 2026)

Razavi-Shearer D, Gamkrelidze I, Hall S, Cohen C, Gish R, Pham T, et al. Gánh nặng hiện nay của bệnh viêm gan B ở Hoa Kỳ: Phân tích mô hình hóa của Tiểu bang, Lãnh thổ và Quận. J Viral Gan. 2026;33(1):e70122

Slaets, L. và cộng sự. “Đánh giá có hệ thống với phân tích tổng hợp: sự suy giảm kháng nguyên bề mặt viêm gan B và thanh lọc huyết thanh ở bệnh nhân viêm gan B mãn tính sử dụng chất tương tự nucleos(t)ide hoặc liệu pháp interferon pegylat hóa” trong GastroHep 2, 106–116 (2020)

EASL, “Hướng dẫn thực hành lâm sàng về quản lý nhiễm vi rút viêm gan B” trong Tạp chí Gan học Tập 83, Số 2, tháng 8 năm 2025, Trang 502-583. Có tại: https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0168827825001746 (truy cập lần cuối: tháng 3 năm 2026).

Nguồn: GSK

Nguồn: HealthDay

Lịch sử phê duyệt của FDA về Bepirovirsen

Các nguồn tin tức khác

Cảnh báo về thuốc Medwatch của FDA

Daily MedNews

Tin tức dành cho các chuyên gia y tế

Các loại thuốc mới được phê duyệt

Ứng dụng thuốc mới

Tình trạng thiếu thuốc

Kết quả thử nghiệm lâm sàng

Phê duyệt thuốc gốc

Drugs.com Podcast

Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

Đã đăng : 2026-05-12 15:34

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.