A Beren Therapeutics bejelentette, hogy az FDA elfogadja az Adrabetadex új gyógyszeralkalmazását a csecsemőkorban kezdődő Niemann Pick C típusú betegségben

Kövesse a Drugslib-et

Az alábbiak kezelése: Niemann-Pick-betegség

A Beren Therapeutics bejelentette, hogy az FDA elfogadja az Adrabetadex új gyógyszeralkalmazását csecsemőkorban kialakuló Niemann Pick-kór, C-típusú Niemann-Pick-kór– A Beren Therapeutics P.B.C.®, a Mandos LLC® anyavállalata, a koleszterin-kereskedelem biológiájában és a ciklodextrin alapú terápiákban vezető szerepet betöltő cég ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) felülvizsgálatra elfogadta az új gyógyszer-kezelési alkalmazást (NDA) a cycloddex-érték növelésére. intracelluláris koleszterin-kereskedelem C típusú Niemann-Pick betegségben (NPC). Ha jóváhagyják, az adrabetadex az első osztályú, betegségmódosító megközelítést képviselné a csecsemőkorban kezdődő NPC, egy ritka és gyorsan végzetes gyermekkori neurodegeneratív rendellenesség kezelésében. Az FDA a vényköteles gyógyszerek használati díjáról szóló törvény (PDUFA) intézkedési dátumaként 2026. augusztus 17-ét jelölte ki az adrabetadex-nek.

  • Elfogadva kiemelt felülvizsgálatra a 2026. augusztus 17-i vényköteles gyógyszerek használati díjáról szóló törvény (PDUFA) intézkedési dátuma szerint.
  • Ha a dexet közvetlenül jóváhagyják, akkor a terápia csak közvetlenül jóváhagyásra kerül. a C típusú Niemann-Pick-betegség (NPC) patofiziológiája
  • Az átfogó NDA alkalmazás hosszú távú túlélési előnyöket, lelassult betegség progressziót, megerősítő biomarkereket és nem klinikai bizonyítékokat tartalmaz.

    • "Az, hogy az FDA elfogadta az NDA felülvizsgálatra benyújtott beadványunkat, egy fontos mérföldkő, ami újabb lépéssel közelebb visz minket a csecsemőkorban kialakult NPC-vel élő gyermekek új kezelési lehetőségéhez" - mondta Jason Camm, a Beren Therapeutics P.B.C. vezérigazgatója. "Az, hogy az FDA prioritási felülvizsgálatot adott, tovább erősíti a csecsemőkorban kezdődő NPC iránti igény kielégítetlenségét. Szigorú és átfogó NDA-csomagunk tartalmazta az FDA-tól és az NPC-közösségtől kapott visszajelzéseket, és továbbra is az alkalmazásunk előmozdítására összpontosítunk. Hálásak vagyunk a betegeknek, családoknak, klinikusoknak és ügyvédeknek, akik lehetővé tették ezt az NDA-t az adatok benyújtásával." klinikailag jelentős túlélési előny csecsemőkorú betegeknél. Ez a bizonyíték egy külsőleg ellenőrzött elemzésből származik, amelynek célja egyetlen megfelelő és jól kontrollált vizsgálat. Az átfogó beadvány a betegség lelassult progresszióját, a megerősítő biomarker és a nem klinikai leleteket, valamint a betegek tapasztalatait bemutató adatokat is tartalmaz.

    A legfontosabb eredményeket a közelmúltban mutatták be a WORLDSymposium 2026-on, a lizoszómális raktározási betegségekkel foglalkozó legnagyobb éves tudományos találkozón, beleértve a csecsemőkorban kezdődő NPC túlélési adatait is: 71%-kal csökkent a mortalitás kockázata az adrabetadex-kezelt betegeknél a megfelelő külső kontrollokhoz képest (HR 0,28%9; 0,141-0,593; P < 0,0001).

    "A csecsemőkorban kezdődő NPC a leggyorsabban fejlődő altípus, és korlátozott kezelési lehetőségei vannak" - mondta Elizabeth Berry-Kravis, M.D., Ph.D., a Rush University Medical Center gyermekgyógyász professzora és az Expanded Access Program vezető kutatója. "Az adrabetadex jóváhagyása lenne az első alkalom, hogy rendelkezünk betegségmódosító terápiás lehetőséggel, amelyre sürgősen szükség van ezeknek a kisgyermekeknek és családjaiknak."

    Beren korábban bejelentette, hogy 2025-ben az FDA megadta az adrabetadex áttörést jelentő terápiás kijelölést, amely felgyorsítja a súlyos vagy életveszélyes állapotok kezelésére szolgáló gyógyszerek kifejlesztését, amikor a korai bizonyítékok jelentős javulást mutatnak a meglévő terápiához képest.

    A C típusú Niemann-Pick-betegségről

    C típusú Niemann-Pick-kór (NPC) egy ritka, autoszomális-recesszív, súlyos, neurodegeneratív rendellenesség, amelyet az NPC1 (az esetek kb. 95%-a) vagy az NPC2 gének patológiás variánsai okoznak, és ami a koleszterin-kereskedelem károsodásához vezet, ami progresszív neurológiai hanyatláshoz és korai halálhoz vezet. A csecsemőkorban kialakuló NPC olyan csecsemők és gyermekek NPC-re utal, akik 0 és 6 éves koruk között tapasztalnak először neurológiai tüneteket. A korábbi neurológiai megjelenés gyorsabb progresszióval és rosszabb prognózissal jár, az átlagos túlélés körülbelül 5,6 év a korai csecsemőkorban (a neurológiai kezdetek életkora <2 év), és ~13,4 év a késői csecsemőkorban (2-től <6 évig).

    Az Adrabetadexről

    Az Adrabetadex a 2-hidroxipropil-β-ciklodextrin izomerek szabadalmaztatott keveréke, amely a C típusú Niemann-Pick-betegség (NPC) kezelésére szolgál. Az adatok arra utalnak, hogy az intracelluláris koleszterin-kereskedelem helyreállításával az adrabetadexet úgy tervezték, hogy közvetlenül kezelje az NPC mögöttes patológiát. Klinikai vizsgálatokból és kiterjesztett hozzáférésű programokból származó adatok arra utalnak, hogy az adrabetadex általában jól tolerálható. Az adrabetadexhez kapcsolódó fő nemkívánatos események közé tartozik a halláskárosodás, amely szükség esetén hallókészülékkel kezelhető, valamint az adagolás utáni fáradtság és/vagy ataxia. Az Adrabetadexet jelenleg nem hagyta jóvá az FDA vagy más egészségügyi hatóság.

    A Beren Therapeutics P.B.C.-ről

    Beren Therapeutics P.B.C. egy alapító által vezetett, klinikai szakaszban lévő biotechnológiai vállalat, amely úttörő szerepet játszik a ciklodextrin alapú terápiás szerek felfedezésében, fejlesztésében és kereskedelmi forgalomba hozatalában a hibás koleszterin-kereskedelemmel jellemezhető állapotok kezelésére. A Beren és leányvállalata, a Mandos LLC elkötelezett az adrabetadex C típusú Niemann-Pick betegségben (NPC) szenvedő egyének számára történő fejlesztése mellett, és támogatták az NPC közösséget azzal, hogy egy kiterjesztett hozzáférési programon (EAP) keresztül hozzáférést biztosítanak az adrabetadexhez.

    A Beren közhasznú célja a betegek újszerű terápiáinak felfedezése, fejlesztése és szolgáltatása, a betegek optimális ellátása, ellátása és ellátása révén. a klinikusok és az egészségügyi rendszerek a fejlesztési folyamat kezdetétől fogva, és hosszú távon az értelmes terápiák és hozzáférés biztosítására összpontosítanak.

    A Beren székhelye a kaliforniai Thousand Oaksban található. Ha többet szeretne megtudni a Berenről, az adrabetadex programról és a Beren koleszterin-kereskedelemre összpontosító terápiás stratégiájáról, látogasson el a vállalat újonnan indult webhelyére, vagy látogasson el a Beren LinkedIn csatornájára.

    Jövőre tekintő nyilatkozatok

    Ez a sajtóközlemény előretekintő kijelentéseket tartalmaz, beleértve, de nem kizárólagosan, az adrabetadexre vonatkozó NDA FDA felülvizsgálatával kapcsolatos nyilatkozatokat; a szabályozási felülvizsgálat időzítése és eredménye; az adrabetadex azon lehetősége, hogy klinikai előnyökkel járjon, vagy kezelje a C típusú Niemann-Pick-betegség mögöttes patológiáját; a jóváhagyás vagy kereskedelmi forgalomba hozatal lehetősége; az a képesség, hogy a kiterjesztett hozzáférésen keresztül továbbra is hozzáférést biztosítsanak; és Beren tervei a csővezeték bővítésére. A tényleges eredmények jelentősen eltérhetnek a kockázatok és bizonytalanságok miatt, beleértve a klinikai fejlesztéssel, szabályozási felülvizsgálattal, gyártással, biztonságossággal és hatékonysággal kapcsolatos eredményeket és egyéb tényezőket.

    Forrás: Beren Therapeutics P.B.C.

    Forrás: HealthDay

    Kapcsolódó cikkek

  • A Beren leányvállalatán, a Mandoson keresztül új gyógyszer iránti kérelmet nyújtott be az Egyesült Államok FDA-hoz az Adrabetadex számára a csecsemőkorú NPC-ben – 2025. december 19.

    • Adrabetadex források

    referens

    FDA Approh2
  • FDA Medwatch gyógyszerfigyelmeztetések
  • Napi MedNews
  • Hírek egészségügyi szakembereknek
  • Új gyógyszerengedélyek
  • Új gyógyszeralkalmazások
  • Gyógyszerhiány
  • Klinikai vizsgálatok eredményei
    • Drug
  • Generic
    • href="https://podcasts.drugs.com/" target="_blank" rel="noopener noreferrer">Drugs.com Podcast

    Iratkozzon fel hírlevelünkre

    Bármilyen témát is érdekel, iratkozzon fel hírleveleinkre, hogy a Drugs.com legjavát kapja postafiókjába.

    Elküldve : 2026-02-25 13:58

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak