Beren Therapeutics ประกาศให้ FDA ยอมรับการใช้ยา Adrabetadex ใหม่สำหรับโรค Niemann Pick Disease Type C ที่เริ่มมีอาการในวัยแรกเกิด

ติดตาม Drugslib ได้ที่

การรักษาโรค: โรค Niemann-Pick

Beren Therapeutics ประกาศว่า FDA ยอมรับการใช้ยา Adrabetadex ในผู้ป่วยเด็กแรกเกิด Niemann Pick Disease Type C

THOUSAND OAKS, Calif. – 23 กุมภาพันธ์ 2026 – Beren Therapeutics P.B.C.® ซึ่งเป็นบริษัทแม่ของ Mandos LLC® และผู้นำด้านชีววิทยาการค้าโคเลสเตอรอลและการรักษาโรคที่ใช้ไซโคลเดกซ์ทริน ได้ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ยอมรับให้ทบทวน New Drug Application (NDA) สำหรับ adrabetadex ซึ่งเป็นการบำบัดด้วยไซโคลเดกซ์ทรินเชิงสืบสวนที่ออกแบบมาเพื่อเพิ่มการค้าโคเลสเตอรอลในเซลล์ในโรค Niemann-Pick ประเภท C (NPC) หากได้รับการอนุมัติ adrabetadex จะเป็นตัวแทนของแนวทางการปรับเปลี่ยนโรคระดับเฟิร์สคลาส เพื่อรักษา NPC ที่เริ่มมีอาการในวัยแรกเกิด ซึ่งเป็นโรคที่เกิดจากความเสื่อมของระบบประสาทในเด็กที่พบไม่บ่อยและถึงแก่ชีวิตอย่างรวดเร็ว FDA กำหนดให้ adrabetadex มีการดำเนินการตามเป้าหมายของพระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์ (PDUFA) ในวันที่ 17 สิงหาคม 2026

  • ได้รับการยอมรับให้ตรวจสอบลำดับความสำคัญด้วยวันที่ดำเนินการตามพระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์ (PDUFA) ในวันที่ 17 สิงหาคม 2026
  • หากได้รับการอนุมัติ adrabetadex จะเป็นวิธีการรักษาเพียงวิธีเดียวที่กำหนดเป้าหมายโดยตรงพยาธิสรีรวิทยาของโรค Niemann-Pick ประเภท C (NPC)
  • การสมัคร NDA ที่ครอบคลุมประกอบด้วยข้อมูลที่แสดงถึงผลประโยชน์ในการอยู่รอดในระยะยาว การชะลอการลุกลามของโรค ตัวบ่งชี้ทางชีวภาพที่ยืนยันได้ และหลักฐานที่ไม่ใช่ทางคลินิก

    • "การยอมรับของ FDA ต่อการยื่น NDA เข้ารับการตรวจสอบถือเป็นหลักชัยสำคัญ ซึ่งทำให้เราเข้าใกล้ทางเลือกการรักษาใหม่สำหรับเด็กที่อาศัยอยู่กับ NPC ที่เริ่มมีอาการในวัยแรกเกิดอีกก้าวหนึ่ง" Jason Camm ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Beren Therapeutics P.B.C. กล่าว "การให้สิทธิ์ Priority Review ของ FDA ตอกย้ำความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองใน NPC ที่เริ่มมีอาการในวัยแรกเกิด แพ็คเกจ NDA ที่เข้มงวดและครอบคลุมของเราได้รวมเอาข้อเสนอแนะจาก FDA และชุมชน NPC และเรายังคงมุ่งเน้นไปที่การพัฒนาแอปพลิเคชันของเรา เราขอขอบคุณผู้ป่วย ครอบครัว แพทย์ และผู้สนับสนุนที่ทำให้การยื่นคำร้องนี้เป็นไปได้"

    NDA สำหรับ adrabetadex ได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลที่แสดงให้เห็นถึงประโยชน์ในการรอดชีวิตที่มีความหมายทางคลินิกใน ผู้ป่วยที่เริ่มมีอาการในวัยแรกเกิด หลักฐานนี้มาจากการวิเคราะห์ที่มีการควบคุมภายนอกซึ่งมีจุดมุ่งหมายเพื่อใช้เป็นการศึกษาเดียวที่เพียงพอและมีการควบคุมอย่างดี ข้อมูลที่ส่งมายังรวมถึงข้อมูลที่แสดงถึงการลุกลามของโรคที่ช้าลง ตัวบ่งชี้ทางชีวภาพที่ยืนยันได้ และการค้นพบที่ไม่ใช่ทางคลินิก และการบรรยายประสบการณ์ของผู้ป่วย

    เมื่อเร็วๆ นี้การค้นพบที่สำคัญได้ถูกนำเสนอที่ WORLDSymposium 2026 ซึ่งเป็นการประชุมทางวิทยาศาสตร์ประจำปีที่ใหญ่ที่สุดในสาขาโรคที่เกิดจากการเก็บไลโซโซม ซึ่งรวมถึงข้อมูลการรอดชีวิตใน NPC ที่เริ่มมีอาการในวัยแรกเกิด: การลดความเสี่ยงต่อการเสียชีวิตในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย adrabetadex ลง 71% เมื่อเทียบกับการควบคุมภายนอกที่ตรงกัน (HR 0.289; 95% CI, 0.141-0.593; P < 0.0001)

    "NPC ที่เริ่มมีอาการในวัยทารกเป็นชนิดย่อยที่ก้าวหน้าเร็วที่สุดและมีทางเลือกในการรักษาที่จำกัด" นพ. เอลิซาเบธ เบอร์รี่-คราวิส ศาสตราจารย์สาขากุมารเวชศาสตร์จาก Rush University Medical Center และผู้วิจัยหลักของโครงการ Expanded Access Program กล่าว "การอนุมัติ adrabetadex จะนับเป็นครั้งแรกที่เรามีทางเลือกในการรักษาโรคซึ่งจำเป็นเร่งด่วนสำหรับเด็กเล็กและครอบครัวของพวกเขา"

    Beren ได้ประกาศก่อนหน้านี้ว่าในปี 2025 FDA ได้ให้สถานะ adrabetadex Breakthrough Therapy Designation ซึ่งเป็นสถานะที่ช่วยเร่งการพัฒนายาสำหรับสภาวะที่ร้ายแรงหรือเป็นอันตรายถึงชีวิต เมื่อหลักฐานในระยะเริ่มแรกชี้ให้เห็นถึงการปรับปรุงอย่างมีนัยสำคัญเหนือการรักษาที่มีอยู่

    เกี่ยวกับ Niemann-Pick Disease Type C

    โรค Niemann-Pick ประเภท C (NPC) เป็นโรคที่เกิดจากความเสื่อมของระบบประสาทที่พบไม่บ่อย มีลักษณะถอยแบบออโตโซม รุนแรง เกิดจากตัวแปรทางพยาธิวิทยาในยีน NPC1 (~95% ของกรณีทั้งหมด) หรือยีน NPC2 ซึ่งนำไปสู่ความบกพร่องในการค้าโคเลสเตอรอล ส่งผลให้ระบบประสาทเสื่อมถอยลงและเสียชีวิตก่อนวัยอันควร NPC ที่เริ่มมีอาการในวัยแรกเกิด หมายถึง NPC ในทารกและเด็กที่มีอาการทางระบบประสาทเป็นครั้งแรกระหว่างอายุ 0 ถึง 6 ปี การโจมตีทางระบบประสาทในระยะเริ่มแรกมีความเกี่ยวข้องกับการลุกลามอย่างรวดเร็วและการพยากรณ์โรคที่แย่ลง โดยอัตราการรอดชีวิตเฉลี่ยอยู่ที่ ~5.6 ปีสำหรับการโจมตีในวัยแรกเกิด (อายุที่เริ่มมีอาการทางระบบประสาท <2 ปี) และ ~13.4 ปีสำหรับการโจมตีในทารกในช่วงปลาย (2 ถึง <6 ปี)

    เกี่ยวกับ Adrabetadex

    Adrabetadex เป็นส่วนผสมที่เป็นกรรมสิทธิ์ของไอโซเมอร์ 2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin ที่อยู่ระหว่างการตรวจสอบเพื่อใช้รักษาโรค Niemann-Pick ประเภท C (NPC) ข้อมูลชี้ให้เห็นว่าด้วยการสร้างการค้าคอเลสเตอรอลในเซลล์ขึ้นใหม่ adrabetadex ได้รับการออกแบบมาเพื่อระบุพยาธิสภาพพื้นฐานของ NPC โดยตรง ข้อมูลจากการทดลองทางคลินิกและโปรแกรมการเข้าถึงแบบขยายชี้ให้เห็นว่าโดยทั่วไปแล้ว adrabetadex สามารถทนต่อยาได้ดี เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์หลักที่เกี่ยวข้องกับ adrabetadex ได้แก่ ความบกพร่องทางการได้ยินที่สามารถจัดการได้ด้วยเครื่องช่วยฟังเมื่อจำเป็น และความเหนื่อยล้าและ/หรือการสูญเสียน้ำหนักหลังการให้ยา Adrabetadex ยังไม่ได้รับการอนุมัติจาก FDA หรือหน่วยงานด้านสุขภาพอื่นใดในขณะนี้

    เกี่ยวกับ Beren Therapeutics P.B.C.

    Beren Therapeutics P.B.C. เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพทางคลินิกที่นำโดยผู้ก่อตั้ง ซึ่งบุกเบิกการค้นพบ การพัฒนา และการจำหน่ายยารักษาโรคที่ใช้ไซโคลเดกซ์ทรินสำหรับอาการที่มีลักษณะเฉพาะจากการค้าโคเลสเตอรอลที่มีข้อบกพร่อง Beren และบริษัทในเครือ Mandos LLC มุ่งมั่นที่จะพัฒนา adrabetadex สำหรับบุคคลที่อาศัยอยู่กับโรค Niemann-Pick ประเภท C (NPC) และได้สนับสนุนชุมชน NPC ด้วยการให้การเข้าถึง adrabetadex ผ่าน Expanded Access Program (EAP)

    วัตถุประสงค์เพื่อสาธารณประโยชน์ของ Beren คือการค้นพบ พัฒนา และส่งมอบวิธีการรักษาแบบใหม่ที่ให้ประโยชน์สูงสุดแก่ผู้ป่วย และดำเนินการดังกล่าวโดยการบูรณาการความต้องการของผู้ป่วย ผู้ดูแล แพทย์ และระบบสุขภาพ ตั้งแต่จุดเริ่มต้นของกระบวนการพัฒนาและการรักษาการมุ่งเน้นในระยะยาวในการส่งมอบการบำบัดและการเข้าถึงที่มีความหมาย

    Beren มีสำนักงานใหญ่อยู่ที่ Thousand Oaks รัฐแคลิฟอร์เนีย หากต้องการข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Beren ซึ่งเป็นโปรแกรม adrabetadex และกลยุทธ์การรักษาที่เน้นการค้าโคเลสเตอรอลของ Beren โปรดไปที่เว็บไซต์ที่เพิ่งเปิดตัวของบริษัท หรือเยี่ยมชมช่องทาง LinkedIn ของ Beren

    แถลงการณ์เชิงคาดการณ์ล่วงหน้า

    ข่าวประชาสัมพันธ์นี้มีข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ซึ่งรวมถึงแต่ไม่จำกัดเฉพาะข้อความเกี่ยวกับการทบทวน NDA ของ adrabetadex ของ FDA; ระยะเวลาและผลของการทบทวนกฎระเบียบ ศักยภาพของ adrabetadex ในการให้ประโยชน์ทางคลินิกหรือเพื่อแก้ไขพยาธิสภาพของโรค Niemann-Pick ประเภท C; ศักยภาพในการอนุมัติหรือการค้า; ความสามารถในการให้การเข้าถึงต่อไปผ่านการเข้าถึงแบบขยาย และแผนการของเบเรนที่จะขยายไปป์ไลน์ ผลลัพธ์ที่แท้จริงอาจแตกต่างกันอย่างมากเนื่องจากความเสี่ยงและความไม่แน่นอน รวมถึงปัจจัยที่เกี่ยวข้องกับการพัฒนาทางคลินิก การทบทวนกฎระเบียบ การผลิต ผลลัพธ์ด้านความปลอดภัยและประสิทธิภาพ และปัจจัยอื่นๆ

    ที่มา: Beren Therapeutics P.B.C.

    แหล่งที่มา: HealthDay

    บทความที่เกี่ยวข้อง

  • Beren ส่งใบสมัครยาใหม่ไปยัง U.S. FDA สำหรับ Adrabetadex ใน Infantile-Onset NPC - 19 ธันวาคม 2025

    • ประวัติการอนุมัติของ Adrabetadex FDA

    แหล่งข่าวเพิ่มเติม

  • FDA Medwatch การแจ้งเตือนยา
  • Daily MedNews
  • ข่าวสารสำหรับผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพ
  • การอนุมัติยาใหม่
  • การประยุกต์ใช้ยาใหม่
  • การขาดแคลนยา
  • ผลการทดลองทางคลินิก
  • การอนุมัติยาทั่วไป
  • Drugs.com Podcast

    • สมัครรับจดหมายข่าวของเรา

    ไม่ว่าคุณจะสนใจหัวข้อใด สมัครรับจดหมายข่าวของเราเพื่อรับประโยชน์สูงสุดจาก Drugs.com ในกล่องจดหมายของคุณ

    โพสต์แล้ว : 2026-02-25 13:58

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม