Beren Therapeutics thông báo FDA chấp nhận đơn đăng ký thuốc mới cho Adrabetadex trong bệnh Niemann Pick Type C khởi phát ở trẻ sơ sinh

Theo dõi Drugslib trên

Điều trị: Bệnh Niemann-Pick

Beren Therapeutics công bố FDA chấp nhận đơn đăng ký thuốc mới cho Adrabetadex ở trẻ sơ sinh Loại bệnh Niemann Pick khởi phát ở trẻ sơ sinh

THOUSAND OAKS, California – Ngày 23 tháng 2 năm 2026 – Beren Therapeutics P.B.C.®, công ty mẹ của Mandos LLC® và là công ty dẫn đầu về sinh học buôn bán cholesterol và phương pháp trị liệu dựa trên cyclodextrin, hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận xem xét Đơn đăng ký Thuốc Mới (NDA) cho adrabetadex, một liệu pháp cyclodextrin nghiên cứu được thiết kế để tăng cường buôn bán cholesterol nội bào trong bệnh Niemann-Pick loại C (NPC). Nếu được phê duyệt, adrabetadex sẽ là phương pháp điều trị bệnh hàng đầu để điều trị NPC khởi phát ở trẻ sơ sinh, một chứng rối loạn thoái hóa thần kinh ở trẻ em hiếm gặp và gây tử vong nhanh chóng. FDA đã chỉ định adrabetadex làm mục tiêu cho Đạo luật phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) vào ngày 17 tháng 8 năm 2026.

  • Được chấp nhận để xem xét ưu tiên với ngày hành động theo Đạo luật phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) là ngày 17 tháng 8 năm 2026
  • Nếu được phê duyệt, adrabetadex sẽ là liệu pháp duy nhất nhắm trực tiếp vào sinh lý bệnh cơ bản của bệnh Niemann-Pick loại C (NPC)
  • Ứng dụng NDA toàn diện bao gồm dữ liệu cho thấy lợi ích sống sót lâu dài, làm chậm sự tiến triển của bệnh, dấu ấn sinh học xác nhận và bằng chứng phi lâm sàng

    • "Việc FDA chấp nhận đệ trình NDA của chúng tôi để xem xét là một cột mốc quan trọng, đưa chúng tôi tiến một bước gần hơn tới một lựa chọn điều trị mới cho trẻ em mắc bệnh NPC khởi phát từ trẻ sơ sinh", Jason Camm, Giám đốc điều hành của Beren Therapeutics P.B.C. "Việc FDA cấp Đánh giá ưu tiên càng củng cố thêm nhu cầu cao chưa được đáp ứng đối với NPC khởi phát ở trẻ sơ sinh. Gói NDA nghiêm ngặt và toàn diện của chúng tôi kết hợp phản hồi từ FDA và cộng đồng NPC, đồng thời chúng tôi vẫn tập trung vào việc thúc đẩy đơn đăng ký của mình. Chúng tôi rất biết ơn các bệnh nhân, gia đình, bác sĩ lâm sàng và những người ủng hộ đã thực hiện việc đệ trình này."

    NDA cho adrabetadex được hỗ trợ bởi dữ liệu chứng minh lợi ích sống còn có ý nghĩa lâm sàng ở những bệnh nhân khởi phát ở trẻ sơ sinh. Bằng chứng này là từ một phân tích được kiểm soát bên ngoài nhằm mục đích phục vụ như một nghiên cứu đầy đủ và được kiểm soát tốt. Việc gửi toàn diện cũng bao gồm dữ liệu cho thấy bệnh tiến triển chậm lại, dấu ấn sinh học xác nhận và các phát hiện phi lâm sàng cũng như tường thuật về trải nghiệm của bệnh nhân.

    Những phát hiện chính gần đây đã được trình bày tại WORLDSymposium 2026, cuộc họp khoa học thường niên lớn nhất trong lĩnh vực bệnh lưu trữ lysosomal, bao gồm dữ liệu về tỷ lệ sống sót ở NPC khởi phát ở trẻ sơ sinh: giảm 71% nguy cơ tử vong ở bệnh nhân được điều trị bằng adrabetadex so với các biện pháp kiểm soát bên ngoài phù hợp (HR 0,289; KTC 95%, 0,141-0,593; P < 0,0001).

    "NPC khởi phát ở trẻ sơ sinh là loại phụ tiến triển nhanh nhất và có ít lựa chọn điều trị", Elizabeth Berry-Kravis, M.D., Ph.D., giáo sư Nhi khoa tại Trung tâm Y tế Đại học Rush và là nhà nghiên cứu chính của Chương trình Tiếp cận Mở rộng, cho biết. "Việc phê duyệt adrabetadex sẽ đánh dấu lần đầu tiên chúng ta có được một phương pháp điều trị có tác dụng điều trị bệnh, điều này rất cần thiết cho những trẻ nhỏ này và gia đình chúng."

    Beren trước đây đã thông báo rằng vào năm 2025, FDA đã cấp Chứng nhận Liệu pháp Đột phá adrabetadex, một trạng thái giúp đẩy nhanh quá trình phát triển thuốc điều trị các tình trạng nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng khi bằng chứng ban đầu cho thấy sự cải thiện đáng kể so với liệu pháp hiện tại.

    Giới thiệu về Bệnh Niemann-Pick Loại C

    Bệnh Niemann-Pick loại C (NPC) là một bệnh thoái hóa thần kinh nghiêm trọng, hiếm gặp, có tính trạng lặn nhiễm sắc thể thường, gây ra bởi các biến thể bệnh lý trong gen NPC1 (~95% trường hợp) hoặc gen NPC2, dẫn đến suy giảm hoạt động trao đổi cholesterol dẫn đến suy giảm thần kinh tiến triển và tử vong sớm. NPC khởi phát ở trẻ sơ sinh đề cập đến NPC ở trẻ sơ sinh và trẻ em lần đầu gặp các triệu chứng thần kinh từ 0 đến 6 tuổi. Khởi phát thần kinh sớm hơn có liên quan đến tiến triển nhanh hơn và tiên lượng kém hơn, với tỷ lệ sống sót trung bình là ~5,6 năm đối với khởi phát thần kinh sớm ở trẻ sơ sinh (tuổi khởi phát thần kinh <2 tuổi) và ~13,4 năm đối với khởi phát ở giai đoạn cuối trẻ sơ sinh (2 đến <6 tuổi).

    Giới thiệu về Adrabetadex

    Adrabetadex là hỗn hợp độc quyền của các chất đồng phân 2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin đang được nghiên cứu để điều trị bệnh Niemann-Pick loại C (NPC). Dữ liệu cho thấy bằng cách thiết lập lại quá trình vận chuyển cholesterol nội bào, adrabetadex được thiết kế để giải quyết trực tiếp bệnh lý cơ bản của NPC. Dữ liệu từ các thử nghiệm lâm sàng và các chương trình tiếp cận mở rộng cho thấy adrabetadex nhìn chung được dung nạp tốt. Các tác dụng phụ chính liên quan đến adrabetadex bao gồm suy giảm thính lực có thể được kiểm soát bằng máy trợ thính khi cần thiết, mệt mỏi và/hoặc mất điều hòa sau dùng thuốc. Adrabetadex chưa được FDA hoặc bất kỳ cơ quan y tế nào khác chấp thuận tại thời điểm này.

    Giới thiệu về Beren Therapeutics P.B.C.

    Beren Therapeutics P.B.C. là một công ty công nghệ sinh học ở giai đoạn lâm sàng do người sáng lập lãnh đạo, đi tiên phong trong việc khám phá, phát triển và thương mại hóa phương pháp trị liệu dựa trên cyclodextrin để điều trị các tình trạng đặc trưng bởi việc buôn bán cholesterol khiếm khuyết. Beren và công ty con Mandos LLC cam kết phát triển adrabetadex cho những người mắc bệnh Niemann-Pick loại C (NPC) và đã hỗ trợ cộng đồng NPC bằng cách cung cấp quyền truy cập vào adrabetadex thông qua Chương trình truy cập mở rộng (EAP).

    Mục đích lợi ích công cộng của Beren là khám phá, phát triển và cung cấp các liệu pháp mới mang lại lợi ích tối ưu cho bệnh nhân và thực hiện điều đó bằng cách tích hợp nhu cầu của bệnh nhân, người chăm sóc, bác sĩ lâm sàng và hệ thống y tế ngay từ đầu quá trình phát triển và duy trì sự tập trung lâu dài vào việc cung cấp các liệu pháp và khả năng tiếp cận có ý nghĩa.

    Beren có trụ sở chính tại Thousand Oaks, California. Để tìm hiểu thêm về Beren, chương trình adrabetadex và chiến lược điều trị tập trung vào việc buôn bán cholesterol của Beren, hãy truy cập trang web mới ra mắt của công ty hoặc truy cập kênh LinkedIn của Beren.

    Tuyên bố hướng tới tương lai

    Thông cáo báo chí này bao gồm các tuyên bố hướng tới tương lai, bao gồm nhưng không giới hạn ở các tuyên bố liên quan đến việc FDA xem xét NDA đối với adrabetadex; thời gian và kết quả xem xét theo quy định; khả năng adrabetadex mang lại lợi ích lâm sàng hoặc giải quyết bệnh lý cơ bản của bệnh Niemann-Pick loại C; khả năng được phê duyệt hoặc thương mại hóa; khả năng tiếp tục cung cấp quyền truy cập thông qua quyền truy cập mở rộng; và kế hoạch mở rộng đường ống của Beren. Kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể do những rủi ro và sự không chắc chắn, bao gồm những rủi ro liên quan đến phát triển lâm sàng, đánh giá theo quy định, sản xuất, kết quả về tính an toàn và hiệu quả cũng như các yếu tố khác.

    Nguồn: Beren Therapeutics P.B.C.

    Nguồn: HealthDay

    Bài viết liên quan

  • Beren, Thông qua công ty con Mandos, nộp đơn đăng ký thuốc mới cho FDA Hoa Kỳ cho Adrabetadex ở NPC khởi phát ở trẻ sơ sinh - ngày 19 tháng 12 năm 2025

    • Lịch sử phê duyệt Adrabetadex của FDA

    Các nguồn tin tức khác

  • FDA Medwatch Drugwatch
  • Daily MedNews
  • Tin tức dành cho chuyên gia y tế
  • Cấp phép thuốc mới
  • Ứng dụng thuốc mới
  • Tình trạng thiếu thuốc
  • Kết quả thử nghiệm lâm sàng
  • Cấp phép thuốc chung
  • Drugs.com Podcast

    • Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

    Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

    Đã đăng : 2026-02-25 13:58

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến