A Bioarctic árva gyógyszer -jelölést kap az Egyesült Államok Exidavnemab számára

Kövesse a Drugslib-et

stockholm, 2025. március 17. - Bioarctic AB (Publ) (NASDAQ Stockholm: Bioa B) ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok FDA -i árva termékfejlesztési irodája (OOPD) árva gyógyszer -jelölést adott (ODD) az ExidavNemab számára a többszörös rendszer atrófiájának kezelésére. A

többszörös rendszer atrófiája (MSA) egy gyorsan progresszív és halálos ritka betegség, amely a központi és autonóm idegrendszereket érinti. Az MSA-t patológiás alfa-szinuklein aggregáció jellemzi, amely fokozatos károsodást okoz az agyban az idegsejtekben. Ez befolyásolja az egyensúlyt, a mozgást és az autonóm idegrendszert, amely számos alapvető funkciót vezérel, mint például a légzés, az emésztés és a hólyagvezérlés. Jelenleg nincs gyógymód és nincs rendelkezésre álló kezelés a progresszió lelassítására.

Az

exidavnemabot új betegséget módosító kezelésként fejlesztették ki olyan szinukleinopátiák, mint az MSA és a Parkinson-kór számára. Ez egy monoklonális antitest (mAb), amely szelektíven célozza meg az oldható alfa-szinuklein aggregátumokat, például oligomereket vagy protofibrillákat. Az aggregált alfa-szinuklein clearance előmozdításával az exidavnemab csökkentheti az alfa-szinuklein terjedését és negatív hatásait. Ezáltal az idegrendszeri funkciót és a túlélést meg lehet őrizni, és a betegség progressziója végül lelassul. Az árva gyógyszer-kijelölt gyógyszerek szponzorai jogosultak bizonyos ösztönzőkre és szabályozási segítségre, ideértve a minősített klinikai vizsgálatokra vonatkozó adójóváírást, a vényköteles gyógyszerhasználó-mentes mentességeket és a potenciális hétéves marketing kizárólagosságot az FDA jóváhagyásakor.

-

Ez a kiadás a fejlesztésben szereplő ügynök vizsgálati felhasználását tárgyalja, és nem célja a hatékonyságról vagy a biztonságról szóló következtetések közvetítése. Nincs garancia arra, hogy az ilyen vizsgálati ágensek sikeresen befejezik a klinikai fejlesztést, vagy megszerezik az egészségügyi hatóság jóváhagyását.

Ez az információ olyan információ, amely szerint a Bioarctic AB (Publ) köteles nyilvánosságra hozni az EU piaci visszaélési rendelete szerint. Az információkat a nyilvános nyilvánosságra hozatalról az alábbi kapcsolattartó személyen keresztül, 2025. március 17 -én, 18:25 CET -ben tették közzé.

az MSA A többszörös rendszer atrófiája (MSA) egy gyorsan progresszív és halálos ritka betegség, amely a központi és autonóm idegrendszereket érinti. Az MSA egy szinukleinopátia, egy olyan neurodegeneratív betegségek csoportja, amelyet egy rendellenes alfa-szinuklein aggregáció jellemez, amely az agy idegsejtjeinek fokozatos károsodását okozza. Ez befolyásolja az egyensúlyt, a mozgást és az autonóm idegrendszert, amely számos alapvető funkciót vezérel, mint például a légzés, az emésztés és a hólyagvezérlés. Jelenleg nincs gyógymód és nincs rendelkezésre álló kezelés a progresszió lelassítására.

A

MSA olyan állapot, amelynek nagyon magas kielégítetlen orvosi igénye van és rossz prognózis. Jelenleg nem áll rendelkezésre gyógymód vagy kezelés a betegség előrehaladásának lassítására. A betegek általában kb. 6-10 évvel az MSA tünetek megjelenése után élnek, néhány betegnél több mint 15 évet éltek [1], [2]. Az MSA jelentősen gyengít és ritka betegségnek minősül, kevesebb mint 42 000 embert érint az Egyesült Államokban. neurodegeneratív rendellenességekben, beleértve a Parkinson -kórot és az MSA -t. A cél egy olyan betegség módosító kezelésének kidolgozása, amely megállítja vagy lelassítja a Parkinson -kór és az MSA előrehaladását.

A bioarctikai ab Bioarctic AB (Publ) egy svéd kutatáson alapuló biofarma vállalat, amelynek innovatív kezelésekre összpontosít, amelyek késleltethetik vagy megállíthatják a neurodegeneratív betegségek előrehaladását. A társaság a Leqembi® (Lecanemab) kezdeményezője - a világ első gyógyszere bebizonyította, hogy lassítja a betegség előrehaladását és csökkenti a kognitív károsodást az Alzheimer -kór korai részében. A Leqembi -t az Eisai -val együtt fejlesztették ki. A Bioarctic széles körű kutatási portfólióval rendelkezik az Alzheimer -kórban, a Parkinson -kórban, az ALS -ben és az enzimhiányban. Számos projekt használja a vállalat szabadalmaztatott Braintranporter ™ technológiáját, amely javítja a gyógyszerek agyába történő szállítását. A Bioarctic B részesedése (Bioa B) a NASDAQ Stockholm nagy sapkán szerepel. További információkért kérjük, látogasson el awwww.bioarctic.com webhelyre.

[1] Jellinger KA. J Alzheimers Dis. 2018; 62 (3): 1141-1179.

[2] Jellinger et al. Biomedicinák. 2022 március 3 .; 10 (3): 599.

Elküldve : 2025-03-18 06:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak