Bioarctic nhận chỉ định thuốc mồ côi cho exidavnemab Mỹ

Theo dõi Drugslib trên

Stockholm, ngày 17 tháng 3 năm 2025 - Bioarctic AB (Publ) (Nasdaq Stockholm: BioA B) hôm nay đã thông báo rằng Văn phòng Phát triển Sản phẩm mồ côi của Hoa Kỳ

Teo hệ thống nhiều hệ thống (MSA) là một bệnh hiếm gặp tiến triển nhanh chóng và gây tử vong ảnh hưởng đến hệ thống thần kinh trung ương và tự trị. MSA được đặc trưng bởi tập hợp alpha-synuclein bệnh lý, gây ra tổn thương dần dần cho các tế bào thần kinh trong não. Điều này ảnh hưởng đến sự cân bằng, chuyển động và hệ thống thần kinh tự trị, điều khiển một số chức năng cơ bản, chẳng hạn như thở, tiêu hóa và kiểm soát bàng quang. Hiện tại không có cách chữa và không có khả năng điều trị để làm chậm tiến trình của nó.

Exidavnemab đang được phát triển như một phương pháp điều trị biến đổi bệnh mới cho các synucleinopathies như bệnh MSA và Parkinson. Đây là một kháng thể đơn dòng (MAb) nhắm mục tiêu chọn lọc các tập hợp alpha-synuclein hòa tan, chẳng hạn như oligomers hoặc protofibrils. Bằng cách thúc đẩy độ thanh thải của alpha-synuclein tổng hợp, exidavnemab có thể làm giảm sự lây lan và tác động tiêu cực của alpha-synuclein. Do đó, chức năng tế bào thần kinh và sự sống còn có thể được bảo tồn và tiến triển bệnh cuối cùng bị chậm lại. Các nhà tài trợ cho các loại thuốc được chỉ định thuốc mồ côi được hưởng một số ưu đãi nhất định và hỗ trợ theo quy định, bao gồm các khoản tín dụng thuế cho các thử nghiệm lâm sàng đủ điều kiện, miễn trừ của người dùng thuốc theo toa và độc quyền tiếp thị bảy năm tiềm năng khi được FDA phê duyệt.

-

Bản phát hành này thảo luận về việc sử dụng điều tra của một tác nhân đang phát triển và không nhằm truyền đạt kết luận về hiệu quả hoặc an toàn. Không có gì đảm bảo rằng các tác nhân điều tra như vậy sẽ hoàn thành thành công phát triển lâm sàng hoặc có được sự chấp thuận của cơ quan y tế.

Thông tin này là thông tin rằng Bioarctic AB (Publ) có nghĩa vụ phải tiết lộ theo quy định lạm dụng thị trường EU. Thông tin được công bố để tiết lộ công khai, thông qua cơ quan của người liên lạc bên dưới, vào ngày 17 tháng 3 năm 2025, lúc 18:25 CET.

Giới thiệu về MSA Teo hệ thống nhiều hệ thống (MSA) là một bệnh hiếm gặp và tiến triển nhanh chóng ảnh hưởng đến hệ thống thần kinh trung ương và tự trị. MSA là một bệnh lý khớp, một nhóm các bệnh thoái hóa thần kinh được đặc trưng bởi một tập hợp alpha-synuclein bất thường, gây ra tổn thương dần dần cho các tế bào thần kinh trong não. Điều này ảnh hưởng đến sự cân bằng, chuyển động và hệ thống thần kinh tự trị, điều khiển một số chức năng cơ bản, chẳng hạn như thở, tiêu hóa và kiểm soát bàng quang. Hiện tại không có cách chữa và không có khả năng điều trị để làm chậm tiến trình của nó.

MSA là một điều kiện có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng rất cao và tiên lượng kém. Hiện tại, không có phương pháp chữa trị hoặc điều trị nào để làm chậm sự tiến triển của bệnh. Bệnh nhân thường sống khoảng 6 đến 10 năm sau khi các triệu chứng MSA xuất hiện lần đầu tiên, với rất ít bệnh nhân sống sót hơn 15 năm [1], [2]. MSA đang suy nhược đáng kể và được phân loại là một bệnh hiếm gặp, ảnh hưởng đến ít hơn 42.000 người ở Hoa Kỳ Trong các rối loạn thoái hóa thần kinh bao gồm bệnh Parkinson và MSA. Mục tiêu là phát triển một điều trị sửa đổi bệnh ngăn chặn hoặc làm chậm sự tiến triển của bệnh Parkinson, và MSA.

về Bioarctic AB Bioarctic AB (Publ) là một công ty sinh học dựa trên nghiên cứu Thụy Điển tập trung vào các phương pháp điều trị sáng tạo có thể trì hoãn hoặc ngăn chặn sự tiến triển của các bệnh thoái hóa thần kinh. Công ty là người khởi xướng Leqembi® (Lecanemab) - Thuốc đầu tiên trên thế giới đã được chứng minh là làm chậm sự tiến triển của bệnh và giảm suy giảm nhận thức trong bệnh Alzheimer sớm. Leqembi đã được phát triển cùng với Eisai. Bioarctic có một danh mục nghiên cứu rộng rãi trong bệnh Alzheimer, bệnh Parkinson, ALS và các bệnh thiếu enzyme. Một số dự án sử dụng công nghệ Braintransporter ™ độc quyền của công ty, giúp cải thiện việc vận chuyển thuốc vào não. Bioarctic từ B chia sẻ (BioA B) được liệt kê trên NASDAQ Stockholm Cap. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cậpwww.bioarctic.com.

[1] Jellinger KA. J Alzheimers dis. 2018; 62 (3): 1141-1179.

[2] Jellinger et al. Y sinh. 2022 tháng 3 3; 10 (3): 599.

Đã đăng : 2025-03-18 06:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến