A Biogen és a Denali Therapeutics frissíti a 2b fázisú LUMA vizsgálatot a BIIB122-ről (DNL151) a Parkinson-kór korai stádiumában
CAMBRIDGE, Mass. és SOUTH SAN FRANCISCO, Kalifornia, 2026. május 21. (GLOBE NEWSWIRE) -- A Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) és a Denali Therapeutics Inc. (Nasdaq: DNLI) ma bejelentette az IB12b. fázisú 2b. fázisú LUBIBI vizsgálat felső vonalának eredményeit (DNL151), az LRRK2 (leucinban gazdag ismétlődő kináz 2) vizsgálati kis molekulájú inhibitora, korai stádiumú Parkinson-kórban szenvedő betegeknél. A vizsgálat eredményei azt mutatják, hogy a BIIB122 nem lassította le a Parkinson-kór progresszióját a placebóval szemben, amit a módosított Mozgászavar Társaság Egységes Parkinson-kór értékelési skála (MDS-UPDRS) II. és III. rész kombinált pontszáma alapján mért elsődleges végpontja, a megerősített rosszabbodásig eltelt idő. A másodlagos végpontok sem mutattak előnyt a BIIB122 esetében. A feltáró biomarker végpontok a perifériás LRRK2 (foszfoszerin 935) >90%-os kinázgátlását mutatták ki, és egy cerebrospinális folyadék (CSF) alvizsgálatban az LRRK2 aktivitás biomarkerében (foszforilált Rab10) körülbelül 30%-os csökkenést figyeltek meg. A BIIB122 várt szintje a vérben és a CSF-ben a vizsgálat során fennmaradt. A BIIB122 általában jól tolerálható volt, elfogadható biztonsági profillal. Ezen eredmények alapján a Biogen és a Denali leállítja a BIIB122 továbbfejlesztését idiopátiás Parkinson-kórban. Denali továbbra is önállóan folytatja a 2a fázisú BEACON vizsgálatot, amely a kis molekula inhibitort értékeli egy patogén LRRK2 variáns hordozóiban.
„Bár ezek nem azok az eredmények, amelyeket reméltünk” – hangzott el, hogy a Parkinson-konferencián bemutatott tudományos adatok fontos információkkal szolgálnak majd a közösség számára. Diana Gallagher, MD, a Biogen alelnöke és a neurodegenerációs klinikai fejlesztés vezetője. „Nagyon hálásak vagyunk azoknak a betegeknek, családoknak és kutatóknak, akik részt vettek ebben a tanulmányban, és hozzájárultak a Parkinson-kór megértéséhez.”
A LUMA egy 2b. fázisú, többközpontú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat volt a BIIB122 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére a placebóval összehasonlítva, 648, korai stádiumú Parkinson-kórban szenvedő, 30 és 80 év közötti emberen. A résztvevők BIIB122-t vagy placebót kaptak legalább 484 hétig. A vizsgálatban korai stádiumú Parkinson-kórban szenvedő egyének vettek részt patogén LRRK2 variánssal vagy anélkül. A LUMA-tanulmány célja az volt, hogy felmérje az LRRK2-gátlásban rejlő lehetőségeket a Parkinson-kór mögöttes biológiájának kezelésében.
„Bár csalódottak vagyunk ezekben az eredményekben, úgy gondoljuk, hogy a LUMA-tanulmány az LRRK2-gátlás robusztus tesztje volt idiopátiás Parkinson-kórban a BIIB122-t használva” – mondta Peter. tiszti főorvos és a Denali Therapeutics fejlesztési vezetője. „Egyébként továbbra is folytatjuk ennek a kis molekulájú inhibitornak a tanulmányozását a 2a fázisú BEACON vizsgálatban Parkinson-kórban szenvedő egyéneken, akikről genetikai vizsgálatok megerősítették, hogy egy patogén LRRK2 variáns hordozói, ami fokozott LRRK2 kináz aktivitással jár. Várjuk a LUMA adatok további elemzését és a BEACON eredményeit, hogy tájékoztassuk a fejlesztés következő lépéseiről.”
A globális 2a fázisú BEACON vizsgálat célja a lizoszómális útvonalak biztonságosságának, farmakokinetikájának és biomarkereinek felmérése, amely tájékoztatja az LRRK2 patogén variáns hordozóiban lévő biomarker profilt és az LRRK2 gátlás hatását. A BEACON-tanulmány adatai várhatóan 2027 első felében várhatók. A BEACON-tanulmányt a Denali működteti, és a Denali és egy harmadik fél közötti együttműködési és fejlesztési finanszírozási megállapodás alapján finanszírozza.
Biogen és Denali megosztja a LUMA-tanulmány részletes megállapításait egy közelgő tudományos konferencián, hogy hozzájáruljon a ParkinpRK2 biológiai betegségének és az LRson 2 betegségének szélesebb körű megértéséhez.
A Parkinson-kórrólA Parkinson-kór progresszív neurodegeneratív rendellenesség, amely a mozgást és a nem motoros funkciók széles körét érinti. Jellemzői a motoros tünetek, mint például a remegés, az izommerevség, a mozgás lassúsága és az egyensúlyi nehézségek, valamint a nem motoros tünetek, beleértve az alvászavarokat, a hangulati változásokat és a kognitív károsodást. Becslések szerint az Egyesült Államokban egymillió ember, világszerte pedig több mint 10 millió ember szenved Parkinson-kórban. A Parkinson-kórra különösen nehéz gyógyszereket kifejleszteni összetettsége miatt, mivel a betegek eltérően jelentkeznek, és eltérően reagálnak a kezelésre. A megbízható biomarkerek hiánya, valamint a betegség sokrétű és gyakran ismeretlen biológiai okai szintén kihívást jelentenek a betegség progressziójának nyomon követése klinikai vizsgálatok során.
Az LRRK2-rőlAz LRRK2 (leucinban gazdag ismétlődő kináz 2) mutáció, mint patogén genetikai faktor kutatása során felfedezhető, hogy a Parkin-kór tovább növeli a genetikai faktor lehetőségét a Parkin-kór számára. új terápiás célpont a Parkinson-kór számára. Az LRRK2 mutációi a családi Parkinson-kór 4-5%-áért, a szórványos Parkinson-kór 1-2%-áért felelősek.1, 2 Ezen túlmenően, az LRRK2-ben és környékén gyakori változatokat azonosítottak a sporadikus Parkinson-kór kockázati tényezőiként.
Noha a pontos patogén mechanizmusok ismeretlenek, az LRRK2-ről úgy gondolják, hogy szerepet játszik az endolizoszomális rendszerben zajló intracelluláris kereskedelemben, és az endolizoszomális rendszer felülreprezentált a Parkinson-kór ritka és gyakori kockázati génváltozatai között. (lizoszómák) lebontják a fehérjéket, amelyek aztán felhalmozódnak, és olyan aggregátumokat hoznak létre, amelyek neuronális degenerációt okozhatnak.6
A BiogenrőlAz 1978-ban alapított Biogen vezető biotechnológiai vállalat, amely úttörő szerepet tölt be az innovatív tudományban, hogy új gyógyszereket szállítson a betegek életének átalakítására, valamint értékteremtésre a részvényesek és közösségeink számára. Mélyreható ismereteket alkalmazunk az emberi biológiában, és különböző módozatokat alkalmazunk a kiváló eredményeket biztosító, első osztályú kezelések vagy terápiák előmozdítása érdekében. Megközelítésünk az, hogy merész kockázatokat vállalunk, egyensúlyban tartva a befektetések megtérülését a hosszú távú növekedés érdekében. A befektetők számára fontos információkat rendszeresen közzétesszük a www.biogen.com címen. Kövess minket a közösségi médiában – Facebook, Instagram, LinkedIn, X, YouTube.
A Denali Therapeutics-ról A Denali Therapeutics Inc. egy biotechnológiai vállalat, amely úttörő szerepet tölt be a bioterápiás szerek egy új osztályában, amelyet a vér-agy gáton való átjutásra terveztek szabadalmazott TransportVehicle™ platformja segítségével. Klinikailag validált szállítási platformjával és a fejlesztés minden szakaszában növekvő terápiás jelöltek portfóliójával a Denali halad azon célja felé, hogy hatékony gyógyszereket szállítson a neurodegeneratív betegségekben, lizoszómális tárolási zavarokban és más súlyos betegségekben szenvedők életének átalakítására. További információért látogasson el a www.denalitherapeutics.com oldalra.
Biogen Safe HarborEz a sajtóközlemény előremutató kijelentéseket tartalmaz, többek között a Biogen és Denali együttműködésével elérhető lehetséges előnyökről és eredményekről; erőfeszítéseinket a Parkinson-kór megértésének elősegítésére és elősegítésére; a BIIB122-vel kapcsolatos klinikai fejlesztési program, klinikai vizsgálatok, adatleolvasások és prezentációk; a Parkinson-kór kezelése, valamint az LRRK2 biológia és a Parkinson-kór kapcsolata; a Biogen kereskedelmi üzletágában és csővezeték-programjaiban rejlő lehetőségek; valamint a gyógyszerfejlesztéssel és kereskedelmi forgalomba hozatallal kapcsolatos kockázatok és bizonytalanságok. Ezeket az előretekintő kijelentéseket olyan szavak kísérhetik, mint „cél”, „előre”, „hiszem”, „lehet”, „becslés”, „vár”, „előrejelzés”, „cél”, „szándék”, „lehet”, „terv”, „lehetséges”, „lehető”, „akarat”, „lenne” és más hasonló jelentésű szavak és kifejezések. A gyógyszerfejlesztés és kereskedelmi forgalomba hozatal nagyfokú kockázattal jár, és csak kis számú kutatási és fejlesztési program eredményez egy termék kereskedelmi forgalomba hozatalát. A korai stádiumú klinikai vizsgálatok eredményei nem feltétlenül jelzik a teljes eredményeket vagy a későbbi szakaszban vagy nagyobb léptékű klinikai vizsgálatok eredményeit, és nem biztosítják a hatósági jóváhagyást. Ne hagyatkozzon indokolatlanul ezekre az állításokra vagy a bemutatott tudományos adatokra. Előretekintő jellegükből adódóan ezek a kijelentések jelentős kockázatokat és bizonytalanságokat rejtenek magukban, amelyek pontatlan feltételezéseken alapulhatnak, és a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az ilyen kijelentésekben szereplőktől.
Ezek az előretekintő kijelentések a vezetés jelenlegi meggyőződésein és feltételezésein, valamint a vezetés számára jelenleg rendelkezésre álló információkon alapulnak. Természetükből adódóan nem tudjuk garantálni, hogy ezekben az előretekintő nyilatkozatokban kifejezett bármely eredmény részben vagy egészben megvalósul. Figyelmeztetjük, hogy ezek a kijelentések kockázatoknak és bizonytalanságoknak vannak kitéve, amelyek közül sok kívül esik az ellenőrzésünkön, és a jövőbeni események vagy eredmények lényegesen eltérhetnek az ebben a dokumentumban foglaltaktól, beleértve többek között a más termékjelöltek fejlesztése, engedélyezése vagy beszerzése terén elért hosszú távú sikerünk bizonytalanságát vagy a meglévő termékekre vonatkozó további jelzéseket; a termékjóváhagyással kapcsolatos elvárások, tervek, intézkedések kilátásai és ütemezése, meglévő termékeink további indikációinak jóváhagyása, forgalmazott és gyártási termékeink értékesítése, árazása, növekedése, visszatérítése és bevezetése; a megnövekedett termékverseny lehetséges hatása a biogyógyszer- és egészségügyi iparban, valamint bármely más olyan piacon, ahol versenyzünk, ideértve az új innovatív terápiák, generikumok, prodrugok és biohasonló termékek, valamint a rövidített szabályozási módokon jóváhagyott termékek által okozott megnövekedett versenyt; vállalati stratégiánk hatékony végrehajtására való képességünk; nehézségek a termékeink megfelelő fedezetének, árának és visszatérítésének megszerzésében és fenntartásában; üzletünk növekedésének mozgatórugói, beleértve az együttműködőktől és más harmadik felektől való függőségünket a termékek fejlesztése, hatósági jóváhagyása és kereskedelmi forgalomba hozatala, valamint üzleti tevékenységünk egyéb vonatkozásai tekintetében, amelyek kívül esnek teljes ellenőrzésünkön; a biohasonló anyagok kereskedelmi forgalomba hozatalával kapcsolatos kockázatok, amelyek ki vannak téve a harmadik felekre való támaszkodásunkkal, a szellemi tulajdonnal, a verseny- és piaci kihívásokkal és a szabályozási megfeleléssel kapcsolatos kockázatoknak; annak kockázata, hogy a klinikai vizsgálat pozitív eredményei nem ismétlődnek meg a későbbi vagy megerősítő vizsgálatokban, vagy a korai stádiumú klinikai vizsgálatok sikere nem jelezheti előre a későbbi szakaszban vagy a nagyszabású klinikai vizsgálatokban vagy más lehetséges indikációkban végzett vizsgálatokban elért eredményeket; a klinikai vizsgálatokkal kapcsolatos kockázatok, beleértve a klinikai tevékenységek megfelelő kezelésének képességét, a klinikai vizsgálatok során nyert további adatokból vagy elemzésekből eredő váratlan aggályok, a szabályozó hatóságok további információkat vagy további vizsgálatokat kérhetnek, vagy esetleg nem hagyják jóvá, vagy elhalaszthatják a gyógyszerjelöltjeink jóváhagyását; és nemkívánatos biztonsági események bekövetkezése, termékeinkkel való használat korlátozása vagy termékfelelősségi igények; és minden egyéb kockázat és bizonytalanság, amelyet az Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdefelügyeletéhez benyújtott egyéb jelentésekben ismertetünk, amelyek elérhetők a SEC honlapján, a www.sec.gov címen.
Ezek a kijelentések csak a jelen sajtóközlemény dátumára vonatkoznak, és a jelenleg rendelkezésünkre álló információkon és becsléseken alapulnak. Amennyiben ismert vagy ismeretlen kockázatok vagy bizonytalanságok valósulnak meg, vagy ha az alapul szolgáló feltételezések pontatlannak bizonyulnak, a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek a múltbeli és a várt, becsült vagy előrejelzett eredményektől. A befektetőket figyelmeztetik, hogy ne hagyatkozzanak indokolatlanul az előretekintő kijelentésekre. A kockázatok, bizonytalanságok és egyéb kérdések további listája és leírása megtalálható a 2025. december 31-én végződött pénzügyi évre vonatkozó 10-K formanyomtatványról szóló éves jelentésünkben, valamint a 10-Q űrlapról szóló későbbi jelentéseinkben. A törvény által előírt esetek kivételével nem vállalunk semmilyen kötelezettséget arra, hogy nyilvánosan frissítsünk jövőre vonatkozó kijelentéseket, akár új információk, jövőbeli események, megváltozott körülmények vagy egyéb következmények miatt.
Digitális média nyilvánosságra hozatala Időről időre használtuk, vagy várhatóan a jövőben használni fogjuk a befektetői kapcsolatok webhelyét (investors.biogen.com), a Biogen LinkedIn fiókot (linkedin.com/company/biogen-) és a Biogen X fiókot (https://x.com/biogen) az információk nyilvánosságra hozatalának eszközeként az S, az EK-szabályzat nem-exkluzív céljaira. Közzététel (Reg FD). Ennek megfelelően a befektetőknek a sajtóközleményeinken, SEC-bejelentéseinken, nyilvános konferenciahívásainkon és webcastjainkon kívül figyelemmel kell kísérniük a befektetői kapcsolatokkal foglalkozó webhelyünket és ezt a közösségi médiacsatornánkat, mivel az ezeken közzétett információk fontosak lehetnek a befektetők számára.
Denali Safe Harbor
Ez a sajtóközlemény az 1995. évi zártkörű értékpapír-perek reformtörvénye értelmében előretekintő kijelentéseket tartalmaz. A sajtóközleményben kifejezett vagy utalt előretekintő kijelentések magukban foglalják többek között a Denali Therapeutics Inc. („Denali” vagy „Vállalat”) kijelentéseit a 2005. évi PhEAase-val kapcsolatos tervekről, a PhEAase-hez kapcsolódó tanulmányokról és várakozásokról. BIIB122 LRRK2-vel összefüggő Parkinson-kórban, beleértve a klinikai adatok időzítését és elérhetőségét; a LUMA 2b. fázisú vizsgálatához kapcsolódó adatok bemutatása; a DNL151 kialakulásának leállítása idiopátiás Parkinson-kórban; a DNL151 folyamatos értékelése annak biztonsági profilja alapján; az LRRK2 potenciálja terápiás célpontként; Denali azt tervezi, hogy egy közelgő tudományos konferencián megosztja a LUMA-tanulmány részletes megállapításait; valamint a Denali tiszti főorvosának és fejlesztési vezetőjének nyilatkozatai. A tényleges eredmények számos kockázat és bizonytalanság miatt lényegesen eltérhetnek az ezekben az előretekintő állításokban kifejezett vagy sugalmazott eredményektől. Ide tartoznak, de nem kizárólagosan, az FDA politikájával kapcsolatos bizonytalanságok; a kedvezőtlen gazdasági feltételekből eredő kockázatok és ezek hatása a Denali üzletére és működésére; olyan események vagy változások lehetősége, amelyek a Denali együttműködési szerződéseinek felmondásához vezethetnek; a Denali kereskedelmi vállalattá válásával kapcsolatos kihívások; a Denali és munkatársai azon képessége, hogy befejezzék a termékjelöltek fejlesztését és jóváhagyása esetén kereskedelmi forgalomba hozatalát; nehézségek a folyamatban lévő és jövőbeli klinikai vizsgálatokba való beiratkozás során; a klinikai vizsgálati anyagok harmadik fél gyártóira és beszállítóira való támaszkodás; lehetséges késések vagy kudarcok a klinikai vizsgálatok várható ütemtervének betartásában; a preklinikai, korai stádiumú vagy előzetes klinikai eredmények és a későbbi stádiumú vizsgálatok eredményei közötti eltérések; annak a kockázata, hogy az időközi vagy a legfontosabb klinikai eredmények nem jelezhetik előre a végső vizsgálati eredményeket vagy a hosszabb távú eredményeket; jelentős nemkívánatos események vagy egyéb nemkívánatos mellékhatások előfordulása; az Egyesült Államokban, Európában vagy más nemzetközi jogrendszerekben történő kereskedelmi forgalomba hozatalhoz szükséges hatósági jóváhagyások körüli bizonytalanság; a Denali azon képessége, hogy előmozdítsa a termékjelöltek sorát, vagy kereskedelmileg sikeres termékeket fejlesszen ki; a Denali versenytársaival és a versengő termékjelöltekkel kapcsolatos fejlesztések; a Denali azon képessége, hogy megszerezze, fenntartsa vagy megvédje a termékjelöltjeivel kapcsolatos szellemi tulajdonjogokat; a Denali üzletágára, termékjelöltekre és vér-agy gát platform technológiájára vonatkozó stratégiai terveinek megvalósítása és sikere; a Denali azon képessége, hogy szükség szerint további tőkét szerezzen működése finanszírozásához; Denali azon képessége, hogy a jelenlegi környezetben pontosan előre jelezze a jövőbeli pénzügyi eredményeket; és egyéb kockázatok és bizonytalanságok, beleértve azokat, amelyeket a Denali a 10-K és 10-Q formanyomtatványokról szóló legfrissebb éves és negyedéves jelentéseiben ismertet az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez (SEC) 2026. február 26-án, illetve 2026. május 7-én, valamint a Denali jövőbeni jelentéseiben, amelyeket az SEC-hez kell benyújtani. Az AVLAYAH™ (tividenofusp alfa-eknm) kivételével a Denali termékjelöltjei vizsgálat alatt állnak, és biztonságossági és hatásossági profiljukat még nem állapították meg. A Denali nem vállal semmilyen kötelezettséget arra, hogy frissítse vagy felülvizsgálja az előretekintő nyilatkozatokat, hogy ezeket a nyilatkozatokat a tényleges eredményekhez igazítsa, vagy a Denali elvárásaiban változtatásokat hajtson végre, kivéve, ha a törvény előírja.
Referenciák:
Forrás: Biogen Inc.
Forrás: HealthDay
További hírforrások
Iratkozzon fel hírlevelünkre
Bármilyen témát is érdekel, iratkozzon fel hírleveleinkre, hogy a Drugs.com legjavát kapja postafiókjába.
Elküldve : 2026-05-25 09:59
Olvass tovább
- A Viridian Therapeutics bejelentette az Elegrobart 3. fázisú REVEAL-2 klinikai vizsgálatának pozitív felső vonalának eredményeit krónikus pajzsmirigy-szembetegségben
- Az alváshoz, memóriazavarokhoz kapcsolódó atópiás dermatitis
- Becslések szerint 8 millió egyesült államokbeli személy használt varázsgombát az elmúlt évben
- A vízgyöngy-lenyelések száma megugrott kisgyermekeknél az elmúlt években
- Az új hordható poligráf nyomon követi a csecsemők és felnőttek rejtett stresszét
- A glukagonszerű peptid-1 receptor agonisták kezelhetik az alkoholfogyasztási zavarokat
Felelősség kizárása
Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.
Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.
Népszerű kulcsszavak
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions