การบำบัดด้วยไบโอเจนและเดนาลีให้ข้อมูลอัปเดตเกี่ยวกับการศึกษา LUMA ระยะที่ 2b ของ BIIB122 (DNL151) ในผู้ป่วยโรคพาร์กินสันระยะเริ่มต้น

ติดตาม Drugslib ได้ที่

เคมบริดจ์ แมสซาชูเซตส์ และเซาท์ซานฟรานซิสโก แคลิฟอร์เนีย, 21 พฤษภาคม 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- วันนี้ Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) และ Denali Therapeutics Inc. (Nasdaq: DNLI) ได้ประกาศผลลัพธ์สำคัญจากการศึกษา LUMA ระยะที่ 2b ที่ประเมิน BIIB122 (DNL151) ซึ่งเป็นสารยับยั้งโมเลกุลขนาดเล็กที่ใช้ในการวิจัยของ LRRK2 (ไคเนสซ้ำที่อุดมด้วยลิวซีน 2) ในผู้ที่เป็นโรคพาร์กินสันระยะเริ่มแรก ผลลัพธ์จากการศึกษาแสดงให้เห็นว่า BIIB122 ไม่ได้ชะลอการลุกลามของโรคพาร์กินสันเมื่อเทียบกับยาหลอก โดยวัดจากจุดสิ้นสุดปฐมภูมิของ Time to Confirmed Worsening ในคะแนนรวมของ Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part II และ III จุดสิ้นสุดรองยังไม่แสดงประโยชน์ของ BIIB122 จุดสิ้นสุดของตัวชี้วัดทางชีวภาพเชิงสำรวจแสดงให้เห็นการยับยั้งไคเนส >90% ของ LRRK2 ส่วนปลาย (ฟอสโฟซีรีน 935) และในการศึกษาย่อยของน้ำไขสันหลัง (CSF) พบว่ามีการลดลงได้ประมาณ 30% ในตัวชี้วัดทางชีวภาพของกิจกรรมของ LRRK2 (phosphorylated Rab10) ระดับ BIIB122 ในเลือดและน้ำไขสันหลังที่คาดหวังไว้คงที่ตลอดการศึกษา โดยทั่วไปแล้ว BIIB122 ได้รับการยอมรับอย่างดีโดยมีโปรไฟล์ด้านความปลอดภัยที่ยอมรับได้ จากผลลัพธ์เหล่านี้ ไบโอเจนและเดนาลีจะหยุดการพัฒนา BIIB122 เพิ่มเติมสำหรับโรคพาร์กินสันที่ไม่ทราบสาเหตุ Denali จะดำเนินการศึกษา BEACON ระยะที่ 2a อย่างอิสระต่อไป เพื่อประเมินตัวยับยั้งโมเลกุลขนาดเล็กในพาหะของตัวแปร LRRK2 ที่ทำให้เกิดโรค

  • การศึกษา LUMA ระยะที่ 2b ของ BIIB122 ในผู้ป่วยโรคพาร์กินสันระยะเริ่มแรก ไม่บรรลุจุดสิ้นสุดหลักหรือรอง
  • ตามข้อมูลจากการศึกษา LUMA ระยะที่ 2b นั้น Biogen และ Denali จะหยุดดำเนินการ การพัฒนา BIIB122 ในผู้ป่วยโรคพาร์กินสันที่ไม่ทราบสาเหตุ
  • Denali ยังคงดำเนินการศึกษา BEACON ระยะที่ 2a อย่างเป็นอิสระในพาหะของตัวแปร LRRK2 ที่ทำให้เกิดโรค

    • “แม้ว่าสิ่งเหล่านี้จะไม่ใช่ผลลัพธ์ที่เราคาดหวังไว้ แต่ข้อมูลเหล่านี้ให้ข้อมูลที่สำคัญต่อชุมชนของโรคพาร์กินสัน และจะถูกนำเสนอในการประชุมทางวิทยาศาสตร์ที่กำลังจะมีขึ้น” ไดอานา กัลลาเกอร์ รองประธานอาวุโสและหัวหน้าฝ่ายคลินิกการเสื่อมของระบบประสาท กล่าว การพัฒนาที่ไบโอเจน “เรารู้สึกขอบคุณอย่างสุดซึ้งต่อผู้ป่วย ครอบครัว และผู้วิจัยที่เข้าร่วมในการศึกษานี้ และมีส่วนช่วยให้เราเข้าใจโรคพาร์กินสัน”

    LUMA เป็นการศึกษาแบบสหสถาบัน ระยะที่ 2b แบบสุ่ม ปกปิดสองด้าน มีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอก เพื่อประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ BIIB122 เปรียบเทียบกับยาหลอกในผู้ที่เป็นโรคพาร์กินสันระยะเริ่มแรก 648 ราย อายุระหว่าง 30 ถึง 80 ปี ผู้เข้าร่วมได้รับ BIIB122 หรือยาหลอกเป็นเวลาอย่างน้อย 48 สัปดาห์และสูงสุด 144 สัปดาห์ การศึกษานี้รวมบุคคลที่เป็นโรคพาร์กินสันระยะเริ่มแรกโดยมีหรือไม่มีตัวแปร LRRK2 ที่ทำให้เกิดโรค การศึกษาของ LUMA ได้รับการออกแบบมาเพื่อประเมินศักยภาพของการยับยั้ง LRRK2 เพื่อจัดการกับชีววิทยาเบื้องหลังของโรคพาร์กินสัน

    “แม้ว่าเราจะผิดหวังกับผลลัพธ์เหล่านี้ แต่เราเชื่อว่าการศึกษาของ LUMA นั้นเป็นการทดสอบที่มีประสิทธิภาพของการยับยั้ง LRRK2 โดยใช้ BIIB122 ในโรคพาร์กินสันที่ไม่ทราบสาเหตุ และยังต้องเรียนรู้อีกมากเกี่ยวกับ LRRK2 ในฐานะเป้าหมายในการรักษา” นพ. ปีเตอร์ ชิน ประธานเจ้าหน้าที่การแพทย์และหัวหน้าแผนกกล่าว การพัฒนาการบำบัดแบบเดนาลี "เรายังคงศึกษาตัวยับยั้งโมเลกุลขนาดเล็กนี้ต่อไปในการศึกษา BEACON ระยะที่ 2a ในบุคคลที่เป็นโรคพาร์กินสันซึ่งได้รับการยืนยันโดยการทดสอบทางพันธุกรรมว่าเป็นพาหะของตัวแปร LRRK2 ที่ทำให้เกิดโรค ซึ่งเกี่ยวข้องกับกิจกรรมไคเนสของ LRRK2 ที่เพิ่มขึ้น เราหวังว่าจะวิเคราะห์ข้อมูล LUMA เพิ่มเติมและผลลัพธ์จาก BEACON เพื่อแจ้งขั้นตอนต่อไปสำหรับการพัฒนา"

    การศึกษา BEACON ระยะที่ 2a ทั่วโลก ได้รับการออกแบบมาเพื่อประเมินความปลอดภัย เภสัชจลนศาสตร์ และตัวบ่งชี้ทางชีวภาพของการมีส่วนร่วมของวิถีทางไลโซโซม ซึ่งจะแจ้งโปรไฟล์ของตัวบ่งชี้ทางชีวภาพในตัวพาหะนำโรคที่ทำให้เกิดโรค LRRK2 และผลกระทบของการยับยั้ง LRRK2 ข้อมูลจากการศึกษา BEACON คาดว่าจะเกิดขึ้นในช่วงครึ่งแรกของปี 2570 การศึกษา BEACON ดำเนินการโดย Denali และได้รับทุนสนับสนุนภายใต้ข้อตกลงความร่วมมือและเงินทุนเพื่อการพัฒนาระหว่าง Denali และบุคคลที่สาม

    Biogen และ Denali จะแบ่งปันรายละเอียดการค้นพบจากการศึกษาของ LUMA ในการประชุมทางวิทยาศาสตร์ที่กำลังจะมีขึ้น เพื่อช่วยให้เกิดความเข้าใจที่กว้างขึ้นเกี่ยวกับโรคพาร์กินสันและชีววิทยา LRRK2

    เกี่ยวกับโรคพาร์กินสันโรคพาร์กินสันเป็นโรคที่เกิดจากความเสื่อมของระบบประสาทที่ลุกลาม ซึ่งส่งผลต่อการเคลื่อนไหวและการทำงานที่หลากหลายที่ไม่ใช่การเคลื่อนไหว โดยจะมีลักษณะเฉพาะคืออาการของการเคลื่อนไหว เช่น อาการสั่น กล้ามเนื้อตึง การเคลื่อนไหวช้า และทรงตัวลำบาก รวมถึงอาการที่ไม่ใช่การเคลื่อนไหว เช่น การรบกวนการนอนหลับ อารมณ์เปลี่ยนแปลง และความบกพร่องทางสติปัญญา คาดว่าหนึ่งล้านคนในสหรัฐอเมริกาและมากกว่า 10 ล้านคนทั่วโลกเป็นโรคพาร์กินสัน โรคพาร์กินสันเป็นเรื่องยากเป็นพิเศษในการพัฒนายาเนื่องจากมีความซับซ้อน โดยผู้ป่วยจะนำเสนออาการแตกต่างออกไปและตอบสนองต่อการรักษาแตกต่างกันไป การขาดแคลนตัวชี้วัดทางชีวภาพที่เชื่อถือได้ ประกอบกับสาเหตุทางชีวภาพที่หลากหลายและมักไม่ทราบสาเหตุ ยังทำให้การติดตามการลุกลามของโรคในการทดลองทางคลินิกเป็นเรื่องที่ท้าทาย

    เกี่ยวกับ LRRK2หลังจากการค้นพบการกลายพันธุ์ของ LRRK2 (ไคเนส 2 ที่อุดมไปด้วยลิวซีนซ้ำ) ในฐานะปัจจัยทางพันธุกรรมที่ทำให้เกิดโรคสำหรับโรคพาร์กินสัน การวิจัยเพิ่มเติมได้เปิดเผยว่ามีศักยภาพที่จะเป็นเป้าหมายใหม่ในการรักษาโรคพาร์กินสัน การกลายพันธุ์ใน LRRK2 คิดเป็น 4-5% ของครอบครัวและ 1-2% ของโรคพาร์กินสันประปราย1, 2 นอกจากนี้ รูปแบบทั่วไปในและรอบ ๆ LRRK2 ได้รับการระบุว่าเป็นปัจจัยเสี่ยงสำหรับโรคพาร์กินสันประปราย

    ในขณะที่กลไกการทำให้เกิดโรคที่แน่นอนยังไม่ทราบ เชื่อกันว่า LRRK2 มีบทบาทในการค้ามนุษย์ภายในเซลล์ในระบบเอนโดลิโซโซม และระบบเอนโดลิโซโซมนั้นมีอยู่มากเกินไปในกลุ่มยีนเสี่ยงที่หายากและพบบ่อยสำหรับโรคพาร์กินสัน 3,4,5 ความผิดปกติของไลโซโซมเป็นสาเหตุสำคัญที่ทำให้เกิดโรคพาร์กินสัน โดยมีลักษณะเฉพาะคือความล้มเหลวของระบบกำจัดของเสียของเซลล์ (ไลโซโซม) ในการสลายตัว จากนั้นโปรตีนจะสะสมและสร้างมวลรวมที่สามารถทำให้เกิดการเสื่อมของเซลล์ประสาท6

    เกี่ยวกับ BiogenBiogen ก่อตั้งขึ้นในปี 1978 โดยเป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพชั้นนำที่บุกเบิกนวัตกรรมทางวิทยาศาสตร์เพื่อส่งมอบยาใหม่ๆ เพื่อเปลี่ยนแปลงชีวิตของผู้ป่วย และเพื่อสร้างมูลค่าให้กับผู้ถือหุ้นและชุมชนของเรา เราใช้ความเข้าใจอย่างลึกซึ้งเกี่ยวกับชีววิทยาของมนุษย์และใช้ประโยชน์จากวิธีการที่แตกต่างกันเพื่อพัฒนาการรักษาหรือการบำบัดระดับเฟิร์สคลาสที่ให้ผลลัพธ์ที่เหนือกว่า แนวทางของเราคือการกล้าเสี่ยงโดยสมดุลกับผลตอบแทนจากการลงทุนเพื่อสร้างการเติบโตในระยะยาว เราโพสต์ข้อมูลที่อาจมีความสำคัญต่อนักลงทุนบนเว็บไซต์ของเราที่ www.biogen.com เป็นประจำ ติดตามเราบนโซเชียลมีเดีย - Facebook, Instagram, LinkedIn, X, YouTube

    เกี่ยวกับ Denali Therapeutics Denali Therapeutics Inc. เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่บุกเบิกการบำบัดทางชีวภาพรูปแบบใหม่ ซึ่งออกแบบมาเพื่อข้ามอุปสรรคเลือดและสมองโดยใช้แพลตฟอร์ม TransportVehicle™ ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัท ด้วยแพลตฟอร์มการจัดส่งที่ได้รับการตรวจสอบทางคลินิกและกลุ่มผลิตภัณฑ์การรักษาที่เพิ่มขึ้นในทุกขั้นตอนของการพัฒนา Denali กำลังก้าวไปสู่เป้าหมายในการส่งมอบยาที่มีประสิทธิภาพเพื่อเปลี่ยนแปลงชีวิตของผู้ที่เป็นโรคเกี่ยวกับระบบประสาทเสื่อม ความผิดปกติของการจัดเก็บไลโซโซม และโรคร้ายแรงอื่น ๆ สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม กรุณาเยี่ยมชมที่ www.denalitherapeutics.com

    Biogen Safe Harborข่าวประชาสัมพันธ์นี้มีข้อความที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้า ซึ่งรวมถึงอื่นๆ ที่เกี่ยวข้องกับผลประโยชน์ที่อาจเกิดขึ้นและผลลัพธ์ที่อาจได้รับจากความร่วมมือของ Biogen กับ Denali; ความพยายามของเราในการสนับสนุนและพัฒนาความเข้าใจเกี่ยวกับโรคพาร์กินสัน โปรแกรมการพัฒนาทางคลินิก การทดลองทางคลินิก การอ่านข้อมูลและการนำเสนอที่เกี่ยวข้องกับ BIIB122 การรักษาโรคพาร์กินสันและความสัมพันธ์ระหว่างชีววิทยาของ LRRK2 กับโรคพาร์กินสัน ศักยภาพของธุรกิจเชิงพาณิชย์และโครงการไปป์ไลน์ของไบโอเจน และความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่เกี่ยวข้องกับการพัฒนาและการจำหน่ายยา ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้อาจมาพร้อมกับคำต่างๆ เช่น “ตั้งเป้า” “คาดการณ์” “เชื่อ” “สามารถ” “ประมาณการณ์” “คาดหวัง” “คาดการณ์” “เป้าหมาย” “ตั้งใจ” “อาจ” “วางแผน” “ศักยภาพ” “เป็นไปได้” “จะ” “จะ” และคำและเงื่อนไขอื่นๆ ที่มีความหมายคล้ายคลึงกัน การพัฒนายาและการจำหน่ายยามีความเสี่ยงในระดับสูง และโครงการวิจัยและพัฒนาเพียงไม่กี่โปรแกรมเท่านั้นที่ส่งผลให้เกิดการจำหน่ายผลิตภัณฑ์ในเชิงพาณิชย์ ผลลัพธ์ในการทดลองทางคลินิกระยะเริ่มต้นอาจไม่บ่งบอกถึงผลลัพธ์ทั้งหมดหรือผลลัพธ์จากการทดลองทางคลินิกระยะหลังหรือในวงกว้างขึ้น และไม่รับประกันการอนุมัติตามกฎระเบียบ คุณไม่ควรเชื่อถือข้อความเหล่านี้หรือข้อมูลทางวิทยาศาสตร์ที่นำเสนอมากเกินไป เมื่อพิจารณาจากลักษณะที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้า ข้อความเหล่านี้มีความเสี่ยงและความไม่แน่นอนอย่างมากซึ่งอาจอิงตามสมมติฐานที่ไม่ถูกต้อง และอาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างอย่างมากจากที่สะท้อนอยู่ในข้อความดังกล่าว

    ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ขึ้นอยู่กับความเชื่อและสมมติฐานในปัจจุบันของฝ่ายบริหาร และจากข้อมูลที่ฝ่ายบริหารมีอยู่ในปัจจุบัน ด้วยธรรมชาติของข้อความดังกล่าว เราไม่สามารถรับประกันได้ว่าผลลัพธ์ใดๆ ที่แสดงในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้จะถูกรับรู้ทั้งหมดหรือบางส่วน เราขอเตือนว่าข้อความเหล่านี้ขึ้นอยู่กับความเสี่ยงและความไม่แน่นอน ซึ่งส่วนใหญ่อยู่นอกเหนือการควบคุมของเราและอาจทำให้เหตุการณ์หรือผลลัพธ์ในอนาคตแตกต่างอย่างมากจากที่ระบุไว้หรือโดยนัยในเอกสารนี้ รวมถึงความไม่แน่นอนของความสำเร็จในระยะยาวของเราในการพัฒนา ออกใบอนุญาต หรือการได้มาซึ่งผู้สมัครผลิตภัณฑ์อื่น ๆ หรือข้อบ่งชี้เพิ่มเติมสำหรับผลิตภัณฑ์ที่มีอยู่ ความคาดหวัง แผนงาน แนวโน้ม และช่วงเวลาของการดำเนินการที่เกี่ยวข้องกับการอนุมัติผลิตภัณฑ์ การอนุมัติข้อบ่งชี้เพิ่มเติมสำหรับผลิตภัณฑ์ที่มีอยู่ของเรา การขาย การกำหนดราคา การเติบโต การคืนเงิน และการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ที่วางตลาดและไปป์ไลน์ของเรา ผลกระทบที่อาจเกิดขึ้นจากการแข่งขันผลิตภัณฑ์ที่เพิ่มขึ้นในอุตสาหกรรมชีวเภสัชภัณฑ์และการดูแลสุขภาพ เช่นเดียวกับตลาดอื่น ๆ ที่เราแข่งขัน รวมถึงการแข่งขันที่เพิ่มขึ้นจากการบำบัดด้วยผู้สร้างใหม่ ยาชื่อสามัญ ผลิตภัณฑ์ยา และชีววัตถุคล้ายคลึงของผลิตภัณฑ์ที่มีอยู่และผลิตภัณฑ์ที่ได้รับอนุมัติภายใต้เส้นทางการกำกับดูแลแบบย่อ ความสามารถของเราในการนำกลยุทธ์องค์กรของเราไปใช้อย่างมีประสิทธิผล ความยากลำบากในการได้รับและรักษาความครอบคลุม ราคา และการคืนเงินสำหรับผลิตภัณฑ์ของเราอย่างเพียงพอ แรงผลักดันสำหรับการเติบโตทางธุรกิจของเรา รวมถึงการพึ่งพาผู้ร่วมมือและบุคคลที่สามอื่น ๆ ในการพัฒนา การอนุมัติตามกฎระเบียบ และการค้าผลิตภัณฑ์และด้านอื่น ๆ ของธุรกิจของเรา ซึ่งอยู่นอกเหนือการควบคุมทั้งหมดของเรา ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับการขายไบโอซิมิลาร์ในเชิงพาณิชย์ ซึ่งขึ้นอยู่กับความเสี่ยงดังกล่าวที่เกี่ยวข้องกับการพึ่งพาบุคคลที่สาม ทรัพย์สินทางปัญญา ความท้าทายด้านการแข่งขันและตลาด และการปฏิบัติตามกฎระเบียบ ความเสี่ยงที่ผลลัพธ์เชิงบวกในการทดลองทางคลินิกอาจไม่ถูกทำซ้ำในการทดลองครั้งต่อไปหรือการทดลองเพื่อยืนยัน หรือความสำเร็จในการทดลองทางคลินิกระยะเริ่มต้น อาจไม่สามารถคาดการณ์ผลลัพธ์ในระยะต่อมาหรือการทดลองทางคลินิกขนาดใหญ่ หรือการทดลองในสิ่งบ่งชี้ที่อาจเกิดขึ้นอื่น ๆ ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับการทดลองทางคลินิก รวมถึงความสามารถของเราในการจัดการกิจกรรมทางคลินิกอย่างเพียงพอ ข้อกังวลที่ไม่คาดคิดที่อาจเกิดขึ้นจากข้อมูลเพิ่มเติมหรือการวิเคราะห์ที่ได้รับระหว่างการทดลองทางคลินิก หน่วยงานกำกับดูแลอาจต้องการข้อมูลเพิ่มเติมหรือการศึกษาเพิ่มเติม หรืออาจไม่อนุมัติหรืออาจทำให้การอนุมัติยาที่เป็นตัวเลือกของเราล่าช้า และการเกิดเหตุการณ์ด้านความปลอดภัยที่ไม่พึงประสงค์ ข้อจำกัดในการใช้ผลิตภัณฑ์ของเรา หรือการเรียกร้องความรับผิดชอบต่อผลิตภัณฑ์ และความเสี่ยงและความไม่แน่นอนอื่น ๆ ที่อธิบายไว้ในรายงานอื่น ๆ ที่เรายื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ของสหรัฐอเมริกา ซึ่งมีอยู่ในเว็บไซต์ของ SEC ที่ www.sec.gov

    ข้อความเหล่านี้กล่าวถึง ณ วันที่ของข่าวประชาสัมพันธ์นี้เท่านั้น และขึ้นอยู่กับข้อมูลและการประมาณการที่เรามีอยู่ในขณะนี้ หากความเสี่ยงหรือความไม่แน่นอนที่ทราบหรือไม่ทราบเกิดขึ้นจริงหรือหากสมมติฐานพื้นฐานพิสูจน์ได้ว่าไม่ถูกต้อง ผลลัพธ์ที่แท้จริงอาจแตกต่างกันอย่างมากจากผลลัพธ์ในอดีตและที่คาดการณ์ ประมาณการ หรือคาดการณ์ไว้ นักลงทุนควรระมัดระวังไม่ให้เชื่อถือข้อความคาดการณ์ล่วงหน้ามากเกินไป รายการและคำอธิบายเพิ่มเติมเกี่ยวกับความเสี่ยง ความไม่แน่นอน และเรื่องอื่นๆ สามารถดูได้ในรายงานประจำปีของเราในแบบฟอร์ม 10-K สำหรับปีงบประมาณที่สิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2025 และในรายงานต่อๆ ไปของเราในแบบฟอร์ม 10-Q ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด เราไม่มีหน้าที่ใดๆ ในการอัปเดตข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ ต่อสาธารณะ ไม่ว่าจะเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่ เหตุการณ์ในอนาคต สถานการณ์ที่เปลี่ยนแปลง หรืออื่นๆ

    การเปิดเผยข้อมูลสื่อดิจิทัลในบางครั้งที่เราได้ใช้หรือคาดหวังในอนาคตที่จะใช้เว็บไซต์นักลงทุนสัมพันธ์ของเรา (investors.biogen.com), บัญชี Biogen LinkedIn (linkedin.com/company/biogen-) และบัญชี Biogen X (https://x.com/biogen) เป็นวิธีการเปิดเผยข้อมูลต่อสาธารณะในลักษณะที่กว้างและไม่มีการผูกขาด รวมถึงเพื่อวัตถุประสงค์ของการเปิดเผยข้อมูลตามกฎระเบียบที่ยุติธรรม (Reg) ของ SEC เอฟดี) ดังนั้น นักลงทุนควรติดตามเว็บไซต์นักลงทุนสัมพันธ์ของเราและช่องทางโซเชียลมีเดียนี้ นอกเหนือจากข่าวประชาสัมพันธ์ เอกสารที่ยื่นต่อ SEC การประชุมทางโทรศัพท์สาธารณะ และเว็บคาสต์ของเรา เนื่องจากข้อมูลที่โพสต์บนเว็บไซต์อาจเป็นข้อมูลสำคัญสำหรับนักลงทุน

    Denali Safe Harbor

    ข่าวประชาสัมพันธ์นี้ประกอบด้วยข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าตามความหมายของ Private Securities Litigation Reform Act of 1995 ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าที่แสดงหรือบอกเป็นนัยในข่าวประชาสัมพันธ์นี้รวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียงข้อความโดย Denali Therapeutics Inc. (“Denali” หรือ “บริษัท”) เกี่ยวกับแผน ลำดับเวลา และความคาดหวังที่เกี่ยวข้องกับการศึกษา BIIB122 ในระยะที่ 2a ที่กำลังดำเนินอยู่สำหรับโรคพาร์กินสันที่เกี่ยวข้องกับ LRRK2 รวมถึง ระยะเวลาและความพร้อมของข้อมูลทางคลินิก การนำเสนอข้อมูลที่เกี่ยวข้องกับการศึกษา LUMA ระยะที่ 2b การหยุดการพัฒนา DNL151 ในโรคพาร์กินสันที่ไม่ทราบสาเหตุ; การประเมิน DNL151 อย่างต่อเนื่องโดยพิจารณาจากโปรไฟล์ด้านความปลอดภัย ศักยภาพของ LRRK2 ในฐานะเป้าหมายในการรักษา แผนการของ Denali ที่จะแบ่งปันการค้นพบโดยละเอียดจากการศึกษาของ LUMA ในการประชุมทางวิทยาศาสตร์ที่กำลังจะมีขึ้น และคำแถลงของหัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์และหัวหน้าฝ่ายพัฒนาของ Denali ผลลัพธ์ที่แท้จริงอาจแตกต่างอย่างมากจากที่แสดงหรือบอกเป็นนัยในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ เนื่องจากความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่หลากหลาย ซึ่งรวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียงความไม่แน่นอนที่เกี่ยวข้องกับนโยบายของ FDA; ความเสี่ยงที่เกิดจากภาวะเศรษฐกิจที่ไม่เอื้ออำนวยและผลกระทบต่อธุรกิจและการดำเนินงานของ Denali ความเป็นไปได้ของเหตุการณ์หรือการเปลี่ยนแปลงที่อาจนำไปสู่การยุติข้อตกลงความร่วมมือของ Denali ความท้าทายที่เกี่ยวข้องกับการเปลี่ยนผ่านของ Denali ไปเป็นบริษัทเชิงพาณิชย์ ความสามารถของ Denali และผู้ร่วมงานในการพัฒนาให้เสร็จสมบูรณ์ และหากได้รับอนุมัติ ก็สามารถนำกลุ่มผลิตภัณฑ์ไปใช้ในเชิงพาณิชย์ได้ ความยากลำบากในการลงทะเบียนผู้ป่วยสำหรับการทดลองทางคลินิกที่กำลังดำเนินอยู่และในอนาคต การพึ่งพาผู้ผลิตและซัพพลายเออร์ที่เป็นบุคคลที่สามสำหรับวัสดุการทดลองทางคลินิก ความล่าช้าหรือความล้มเหลวที่อาจเกิดขึ้นในการดำเนินการตามกำหนดเวลาการทดลองทางคลินิกที่คาดหวัง ความแตกต่างระหว่างผลลัพธ์ทางคลินิกพรีคลินิก ระยะเริ่มต้น หรือเบื้องต้น และผลลัพธ์จากการทดลองระยะหลัง ความเสี่ยงที่ผลลัพธ์ทางคลินิกระหว่างกาลหรือสรุปผลด้านบนอาจไม่สามารถคาดการณ์ผลการศึกษาขั้นสุดท้ายหรือผลลัพธ์ในระยะยาวได้ การเกิดขึ้นของเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่สำคัญหรือผลข้างเคียงที่ไม่พึงประสงค์อื่น ๆ ความไม่แน่นอนเกี่ยวกับการอนุมัติตามกฎระเบียบที่จำเป็นสำหรับการค้าในสหรัฐอเมริกา ยุโรป หรือเขตอำนาจศาลระหว่างประเทศอื่น ๆ ความสามารถของ Denali ในการพัฒนากลุ่มผลิตภัณฑ์หรือพัฒนาผลิตภัณฑ์ที่ประสบความสำเร็จในเชิงพาณิชย์ การพัฒนาที่เกี่ยวข้องกับคู่แข่งของ Denali และผู้สมัครผลิตภัณฑ์คู่แข่ง ความสามารถของ Denali ในการขอรับ รักษา หรือปกป้องสิทธิ์ในทรัพย์สินทางปัญญาที่เกี่ยวข้องกับกลุ่มผลิตภัณฑ์ของตน การดำเนินการและความสำเร็จของแผนเชิงกลยุทธ์ของ Denali สำหรับธุรกิจ ผู้สมัครผลิตภัณฑ์ และเทคโนโลยีแพลตฟอร์มอุปสรรคเลือดสมอง ความสามารถของ Denali ในการจัดหาเงินทุนเพิ่มเติมเพื่อใช้ในการดำเนินงานตามความจำเป็น ความสามารถของ Denali ในการคาดการณ์ผลลัพธ์ทางการเงินในอนาคตในสภาพแวดล้อมปัจจุบันได้อย่างแม่นยำ และความเสี่ยงและความไม่แน่นอนอื่นๆ ซึ่งรวมถึงที่อธิบายไว้ในรายงานประจำปีและรายไตรมาสล่าสุดของ Denali ในแบบฟอร์ม 10-K และ 10-Q ที่ยื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ (SEC) เมื่อวันที่ 26 กุมภาพันธ์ 2569 และ 7 พฤษภาคม 2569 ตามลำดับ และรายงานในอนาคตของ Denali ที่จะยื่นต่อ SEC ยกเว้น AVLAYAH™ (tividenofusp alfa-eknm) ผลิตภัณฑ์ของ Denali อยู่ระหว่างการตรวจสอบ และโปรไฟล์ด้านความปลอดภัยและประสิทธิภาพยังไม่ได้รับการจัดทำขึ้น Denali ไม่มีภาระผูกพันใดๆ ในการอัปเดตหรือแก้ไขข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ เพื่อให้สอดคล้องกับข้อความเหล่านี้กับผลลัพธ์ที่แท้จริง หรือเพื่อเปลี่ยนแปลงการคาดการณ์ของ Denali ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด

    ข้อมูลอ้างอิง:

  • Healy DG, Falchi M, O'Sullivan SS และคณะ ฟีโนไทป์ จีโนไทป์ และการแทรกซึมทางพันธุกรรมทั่วโลกของโรคพาร์กินสันที่เกี่ยวข้องกับ LRRK2: การศึกษาแบบควบคุมเฉพาะกรณี แลนเซต นิวรอล. 2008;7(7):583-90
  • เฮอร์นันเดซ ดีจี, รีด เอ็กซ์, ซิงเกิลตัน เอบี พันธุศาสตร์ในโรคพาร์กินสัน: มรดก Mendelian เทียบกับที่ไม่ใช่ Mendelian เจ นิวโรเคม. 2016;139 อนุมาน 1:59-74. Epub 2016/04/18
  • Bonet-Ponce, Luis และคณะ “LRRK2 เป็นสื่อกลางในการแยก tubulation และ vesicle จากไลโซโซม” ความก้าวหน้าทางวิทยาศาสตร์ เล่ม 6,46 eabb2454. 11 พ.ย. 2020 ดอย:10.1126/sciadv.abb2454
  • Robak, Laurie A และคณะ “ภาระที่มากเกินไปของตัวแปรของยีนความผิดปกติของการจัดเก็บข้อมูลไลโซโซมในโรคพาร์กินสัน” สมอง : วารสารประสาทวิทยา ฉบับที่. 140.12 (2560): 3191-3203. doi:10.1093/brain/awx285
  • สโมลเดอร์ส, สเตฟานี และคริสติน แวน โบรคโฮเฟน “มุมมองทางพันธุกรรมเกี่ยวกับการเชื่อมโยงการทำงานร่วมกันระหว่างการขนส่งตุ่ม ไลโซโซม และวิถีไมโตคอนเดรียที่เกี่ยวข้องกับการเกิดโรคของโรคพาร์กินสัน” การสื่อสารของ Acta neuropathologica ฉบับที่ 8,1 63. 6 พ.ค. 2020, doi:10.1186/s40478-020-00935-4
  • มัวร์, ทิม และคณะ “ความผิดปกติของ Lysosomal และการรวมตัวของα-Synuclein ในโรคพาร์กินสัน: ลิงก์การวินิจฉัย” ความผิดปกติของการเคลื่อนไหว : วารสารอย่างเป็นทางการของ Movement Disorder Society ฉบับที่ 31.6 (2559): 791-801. ดอย:10.1002/mds.26562

    • แหล่งที่มา: Biogen Inc.

    แหล่งที่มา: HealthDay

    แหล่งข่าวเพิ่มเติม

  • การแจ้งเตือนยา Medwatch ของ FDA
  • Daily MedNews
  • ข่าวสำหรับผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพ
  • การอนุมัติยาใหม่
  • การประยุกต์ใช้ยาใหม่
  • ผลการทดลองทางคลินิก
  • ยาสามัญ การอนุมัติ
  • Drugs.com Podcast

    • สมัครรับจดหมายข่าวของเรา

    ไม่ว่าคุณจะสนใจหัวข้อใด สมัครรับจดหมายข่าวของเราเพื่อรับประโยชน์สูงสุดจาก Drugs.com ในกล่องจดหมายของคุณ

    โพสต์แล้ว : 2026-05-25 09:59

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม