Liệu pháp Biogen và Denali cung cấp thông tin cập nhật về nghiên cứu LUMA giai đoạn 2b về BIIB122 (DNL151) trong bệnh Parkinson giai đoạn đầu

LUMA là nghiên cứu đối chứng giả dược, ngẫu nhiên, mù đôi, đa trung tâm, Giai đoạn 2b nhằm đánh giá tính an toàn và hiệu quả của BIIB122 so với giả dược ở 648 người mắc bệnh Parkinson giai đoạn đầu trong độ tuổi từ 30 đến 80. Những người tham gia được dùng BIIB122 hoặc giả dược trong tối thiểu 48 tuần và tối đa 144 tuần. Nghiên cứu bao gồm những người mắc bệnh Parkinson giai đoạn đầu có hoặc không có biến thể LRRK2 gây bệnh. Nghiên cứu LUMA được thiết kế để đánh giá tiềm năng ức chế LRRK2 nhằm giải quyết cơ chế sinh học cơ bản của bệnh Parkinson.

“Mặc dù chúng tôi thất vọng với những kết quả này, chúng tôi tin rằng nghiên cứu LUMA là một thử nghiệm mạnh mẽ về khả năng ức chế LRRK2 bằng cách sử dụng BIIB122 trong bệnh Parkinson vô căn và còn nhiều điều cần tìm hiểu về LRRK2 như một mục tiêu điều trị tiềm năng,” Peter Chin, MD, Giám đốc Y tế và Trưởng phòng Phát triển Trị liệu Denali cho biết. "Một cách độc lập, chúng tôi tiếp tục nghiên cứu chất ức chế phân tử nhỏ này trong nghiên cứu BEACON Giai đoạn 2a ở những người mắc bệnh Parkinson được xác nhận bằng xét nghiệm di truyền là mang biến thể LRRK2 gây bệnh, có liên quan đến hoạt động tăng lên của LRRK2 kinase. Chúng tôi mong muốn phân tích sâu hơn về dữ liệu LUMA và kết quả từ BEACON để thông báo các bước phát triển tiếp theo."

Nghiên cứu BEACON Giai đoạn 2a toàn cầu được thiết kế để đánh giá tính an toàn, dược động học và dấu ấn sinh học của sự tham gia vào con đường lysosomal, giúp cung cấp thông tin về hồ sơ dấu ấn sinh học ở những người mang biến thể gây bệnh LRRK2 và tác động của việc ức chế LRRK2. Dữ liệu từ nghiên cứu BEACON dự kiến ​​sẽ được đưa ra vào nửa đầu năm 2027. Nghiên cứu BEACON đang được Denali vận hành và tài trợ theo Thỏa thuận hợp tác và tài trợ phát triển giữa Denali và bên thứ ba.

Biogen và Denali sẽ chia sẻ những phát hiện chi tiết từ nghiên cứu LUMA tại hội nghị khoa học sắp tới để góp phần nâng cao hiểu biết rộng hơn về bệnh Parkinson và sinh học LRRK2.

Giới thiệu về bệnh ParkinsonBệnh Parkinson là một chứng rối loạn thoái hóa thần kinh tiến triển ảnh hưởng đến khả năng vận động và một loạt các chức năng phi vận động. Nó được đặc trưng bởi các triệu chứng vận động như run, cứng cơ, di chuyển chậm và khó giữ thăng bằng, cũng như các triệu chứng không vận động bao gồm rối loạn giấc ngủ, thay đổi tâm trạng và suy giảm nhận thức. Ước tính có một triệu người ở Hoa Kỳ và hơn 10 triệu người trên toàn thế giới mắc bệnh Parkinson. Bệnh Parkinson đặc biệt khó phát triển thuốc vì tính phức tạp của nó, với các bệnh nhân có biểu hiện khác nhau và phản ứng khác nhau với điều trị. Việc thiếu các dấu ấn sinh học đáng tin cậy, cùng với các nguyên nhân sinh học đa dạng và thường chưa được biết đến của bệnh, cũng khiến việc theo dõi tiến triển bệnh trong các thử nghiệm lâm sàng trở nên khó khăn.

Giới thiệu về LRRK2Sau khi phát hiện đột biến LRRK2 (leucine-rich Repeat kinase 2) là yếu tố di truyền gây bệnh cho bệnh Parkinson, nghiên cứu sâu hơn đã phát hiện ra rằng nó có tiềm năng trở thành mục tiêu điều trị mới cho bệnh Parkinson. Các đột biến ở LRRK2 chiếm 4-5% bệnh Parkinson có tính chất gia đình và 1-2% bệnh Parkinson lẻ tẻ.1, 2 Ngoài ra, các biến thể phổ biến trong và xung quanh LRRK2 đã được xác định là yếu tố nguy cơ gây ra bệnh Parkinson lẻ tẻ.

Mặc dù cơ chế gây bệnh chính xác vẫn chưa được biết, nhưng LRRK2 được cho là có vai trò trong việc buôn bán nội bào trong hệ thống nội thể và hệ thống nội thể này chiếm tỷ lệ cao trong số các biến thể gen nguy cơ phổ biến và hiếm gặp đối với bệnh Parkinson.3,4,5 Rối loạn chức năng lysosomal là nguyên nhân gây bệnh trung tâm của bệnh Parkinson, đặc trưng bởi sự thất bại của hệ thống xử lý chất thải của tế bào (lysosome) trong việc phá vỡ các protein, sau đó tích tụ và tạo ra các tập hợp có thể gây ra tế bào thần kinh thoái hóa.6

Giới thiệu về BiogenĐược thành lập vào năm 1978, Biogen là công ty công nghệ sinh học hàng đầu, tiên phong trong lĩnh vực khoa học đổi mới nhằm cung cấp các loại thuốc mới nhằm thay đổi cuộc sống của bệnh nhân và tạo ra giá trị cho các cổ đông và cộng đồng của chúng ta. Chúng tôi áp dụng sự hiểu biết sâu sắc về sinh học con người và tận dụng các phương thức khác nhau để nâng cao các phương pháp điều trị hoặc liệu pháp hạng nhất mang lại kết quả vượt trội. Cách tiếp cận của chúng tôi là chấp nhận rủi ro táo bạo, cân bằng với lợi tức đầu tư để mang lại sự tăng trưởng dài hạn. Chúng tôi thường xuyên đăng thông tin có thể quan trọng đối với các nhà đầu tư trên trang web của chúng tôi tại www.biogen.com. Theo dõi chúng tôi trên mạng xã hội - Facebook, Instagram, LinkedIn, X, YouTube.

Giới thiệu về Denali Therapeutics Denali Therapeutics Inc. là một công ty công nghệ sinh học đi tiên phong trong một nhóm liệu pháp sinh học mới được thiết kế để vượt qua hàng rào máu não bằng cách sử dụng nền tảng TransportVehicle™ độc quyền của mình. Với nền tảng phân phối được xác nhận lâm sàng và danh mục ứng viên trị liệu ngày càng tăng trong tất cả các giai đoạn phát triển, Denali đang hướng tới mục tiêu cung cấp các loại thuốc hiệu quả nhằm thay đổi cuộc sống cho những người mắc bệnh thoái hóa thần kinh, rối loạn lưu trữ lysosomal và các bệnh nghiêm trọng khác. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.denalitherapeutics.com.

Bến cảng an toàn BiogenThông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai, bao gồm, trong số những tuyên bố khác, liên quan đến lợi ích và kết quả tiềm năng có thể đạt được thông qua sự hợp tác của Biogen với Denali; nỗ lực của chúng tôi nhằm đóng góp và nâng cao hiểu biết về bệnh Parkinson; chương trình phát triển lâm sàng, thử nghiệm lâm sàng, đọc và trình bày dữ liệu liên quan đến BIIB122; điều trị bệnh Parkinson và mối liên quan giữa sinh học LRRK2 và bệnh Parkinson; tiềm năng của các chương trình kinh doanh thương mại và đường ống của Biogen; và những rủi ro cũng như sự không chắc chắn liên quan đến việc phát triển và thương mại hóa thuốc. Những tuyên bố hướng tới tương lai này có thể đi kèm với các từ như “mục tiêu”, “dự đoán”, “tin tưởng”, “có thể”, “ước tính”, “mong đợi”, “dự báo”, “mục tiêu”, “dự định”, “có thể”, “kế hoạch”, “tiềm năng”, “có thể”, “sẽ”, “sẽ” và các từ và thuật ngữ khác có ý nghĩa tương tự. Việc phát triển và thương mại hóa thuốc có mức độ rủi ro cao và chỉ một số ít chương trình nghiên cứu và phát triển dẫn đến việc thương mại hóa sản phẩm. Kết quả trong các thử nghiệm lâm sàng ở giai đoạn đầu có thể không biểu thị kết quả đầy đủ hoặc kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng ở giai đoạn sau hoặc quy mô lớn hơn và không đảm bảo sự chấp thuận của cơ quan quản lý. Bạn không nên phụ thuộc quá mức vào những tuyên bố này hoặc dữ liệu khoa học được trình bày. Do tính chất hướng tới tương lai, những tuyên bố này chứa đựng những rủi ro và sự không chắc chắn đáng kể có thể dựa trên những giả định không chính xác và có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kết quả được phản ánh trong những tuyên bố đó.

Những tuyên bố hướng tới tương lai này dựa trên niềm tin và giả định hiện tại của ban quản lý cũng như dựa trên thông tin hiện có cho ban quản lý. Với bản chất của chúng, chúng tôi không thể đảm bảo rằng bất kỳ kết quả nào thể hiện trong các tuyên bố hướng tới tương lai này sẽ được hiện thực hóa toàn bộ hoặc một phần. Chúng tôi lưu ý rằng những tuyên bố này có thể chứa rủi ro và sự không chắc chắn, nhiều trong số đó nằm ngoài tầm kiểm soát của chúng tôi và có thể khiến các sự kiện hoặc kết quả trong tương lai khác biệt đáng kể so với những gì được nêu hoặc ngụ ý trong tài liệu này, bao gồm, cùng với những điều khác, sự không chắc chắn về thành công lâu dài của chúng tôi trong việc phát triển, cấp phép hoặc mua các ứng cử viên sản phẩm khác hoặc các chỉ dẫn bổ sung cho các sản phẩm hiện có; kỳ vọng, kế hoạch, triển vọng và thời gian thực hiện các hành động liên quan đến phê duyệt sản phẩm, phê duyệt các chỉ dẫn bổ sung cho các sản phẩm hiện có, doanh số bán hàng, định giá, tăng trưởng, hoàn trả và ra mắt các sản phẩm được tiếp thị và bán ra thị trường của chúng tôi; tác động tiềm tàng của việc gia tăng cạnh tranh sản phẩm trong ngành dược phẩm sinh học và chăm sóc sức khỏe, cũng như bất kỳ thị trường nào khác mà chúng tôi cạnh tranh, bao gồm sự cạnh tranh gia tăng từ các liệu pháp khởi đầu mới, thuốc gốc, tiền thuốc và thuốc sinh học tương tự của các sản phẩm hiện có và sản phẩm được phê duyệt theo lộ trình quản lý rút gọn; khả năng thực hiện hiệu quả chiến lược công ty của chúng tôi; khó khăn trong việc có được và duy trì mức độ bao phủ, định giá và hoàn trả đầy đủ cho các sản phẩm của chúng tôi; các động lực phát triển hoạt động kinh doanh của chúng tôi, bao gồm sự phụ thuộc của chúng tôi vào các cộng tác viên và các bên thứ ba khác để phát triển, phê duyệt theo quy định và thương mại hóa sản phẩm cũng như các khía cạnh khác trong hoạt động kinh doanh của chúng tôi, nằm ngoài tầm kiểm soát hoàn toàn của chúng tôi; rủi ro liên quan đến thương mại hóa thuốc sinh học tương tự, vốn phải chịu những rủi ro liên quan đến việc chúng tôi phụ thuộc vào bên thứ ba, sở hữu trí tuệ, thách thức cạnh tranh và thị trường cũng như việc tuân thủ quy định; nguy cơ kết quả tích cực trong một thử nghiệm lâm sàng có thể không được lặp lại trong các thử nghiệm tiếp theo hoặc xác nhận hoặc thành công trong các thử nghiệm lâm sàng ở giai đoạn đầu có thể không dự đoán được kết quả ở giai đoạn sau hoặc các thử nghiệm lâm sàng quy mô lớn hoặc các thử nghiệm trong các chỉ định tiềm năng khác; rủi ro liên quan đến các thử nghiệm lâm sàng, bao gồm khả năng quản lý đầy đủ các hoạt động lâm sàng của chúng tôi, những lo ngại không mong muốn có thể phát sinh từ dữ liệu hoặc phân tích bổ sung thu được trong các thử nghiệm lâm sàng, cơ quan quản lý có thể yêu cầu thông tin bổ sung hoặc nghiên cứu sâu hơn hoặc có thể không phê duyệt hoặc có thể trì hoãn phê duyệt các loại thuốc tiềm năng của chúng tôi; và việc xảy ra các sự kiện bất lợi về an toàn, hạn chế sử dụng sản phẩm của chúng tôi hoặc khiếu nại trách nhiệm pháp lý về sản phẩm; và mọi rủi ro cũng như sự không chắc chắn khác được mô tả trong các báo cáo khác mà chúng tôi đã nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ, có sẵn trên trang web của SEC tại www.sec.gov.

Những tuyên bố này chỉ có giá trị kể từ ngày phát hành thông cáo báo chí này và dựa trên thông tin cũng như ước tính mà chúng tôi có được tại thời điểm này. Nếu những rủi ro hoặc sự không chắc chắn đã biết hoặc chưa biết trở thành hiện thực hoặc nếu các giả định cơ bản tỏ ra không chính xác, thì kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với kết quả trong quá khứ và những kết quả được dự đoán, ước tính hoặc dự kiến. Các nhà đầu tư được cảnh báo không nên phụ thuộc quá mức vào các tuyên bố hướng tới tương lai. Bạn có thể tìm thấy danh sách và mô tả thêm về rủi ro, sự không chắc chắn và các vấn đề khác trong Báo cáo thường niên theo Mẫu 10-K cho năm tài chính kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2025 và trong các báo cáo tiếp theo của chúng tôi theo Mẫu 10-Q. Trừ khi luật pháp yêu cầu, chúng tôi không có nghĩa vụ cập nhật công khai bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào cho dù là do bất kỳ thông tin mới nào, sự kiện trong tương lai, hoàn cảnh đã thay đổi hay lý do khác.

Tiết lộ trên phương tiện truyền thông kỹ thuật sốĐôi khi, chúng tôi đã sử dụng hoặc dự kiến sẽ sử dụng trong tương lai trang web quan hệ nhà đầu tư của chúng tôi (investors.biogen.com), tài khoản Biogen LinkedIn (linkedin.com/company/biogen-) và tài khoản Biogen X (https://x.com/biogen) như một phương tiện tiết lộ thông tin cho công chúng một cách rộng rãi, không mang tính loại trừ, bao gồm cả các mục đích của Quy định tiết lộ công bằng (Reg) của SEC FD). Theo đó, các nhà đầu tư nên theo dõi trang web quan hệ nhà đầu tư của chúng tôi và kênh truyền thông xã hội này bên cạnh các thông cáo báo chí, hồ sơ SEC, các cuộc gọi hội nghị công khai và webcast của chúng tôi, vì thông tin đăng trên đó có thể là tài liệu quan trọng đối với các nhà đầu tư.

Denali Safe Harbor

Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995. Các tuyên bố hướng tới tương lai được thể hiện hoặc ngụ ý trong thông cáo báo chí này bao gồm nhưng không giới hạn ở các tuyên bố của Denali Therapeutics Inc. (“Denali” hoặc “Công ty”) về các kế hoạch, tiến trình và kỳ vọng liên quan đến nghiên cứu BEACON Giai đoạn 2a đang diễn ra về BIIB122 trong bệnh Parkinson liên quan đến LRRK2, bao gồm cả thời gian và tính sẵn có của dữ liệu lâm sàng; trình bày dữ liệu liên quan đến nghiên cứu LUMA Giai đoạn 2b; sự ngừng phát triển của DNL151 trong bệnh Parkinson vô căn; việc đánh giá liên tục DNL151 dựa trên hồ sơ an toàn của nó; tiềm năng của LRRK2 như một mục tiêu điều trị; Kế hoạch của Denali chia sẻ những phát hiện chi tiết từ nghiên cứu LUMA tại một hội nghị khoa học sắp tới; và các tuyên bố của Giám đốc Y tế và Giám đốc Phát triển của Denali. Kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với kết quả được thể hiện hoặc ngụ ý trong các tuyên bố hướng tới tương lai này do có nhiều rủi ro và sự không chắc chắn. Chúng bao gồm nhưng không giới hạn ở những điều không chắc chắn liên quan đến chính sách của FDA; rủi ro phát sinh từ các điều kiện kinh tế bất lợi và tác động của chúng đối với hoạt động kinh doanh của Denali; khả năng xảy ra các sự kiện hoặc thay đổi có thể dẫn đến việc chấm dứt thỏa thuận hợp tác của Denali; những thách thức liên quan đến quá trình chuyển đổi của Denali thành một công ty thương mại; khả năng của Denali và các cộng tác viên của mình trong việc hoàn thành quá trình phát triển và, nếu được chấp thuận, thương mại hóa các sản phẩm ứng cử viên; khó khăn trong việc tuyển chọn bệnh nhân cho các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra và trong tương lai; sự phụ thuộc vào các nhà sản xuất và nhà cung cấp bên thứ ba về vật liệu thử nghiệm lâm sàng; khả năng chậm trễ hoặc thất bại trong việc đáp ứng các mốc thời gian thử nghiệm lâm sàng dự kiến; sự khác biệt giữa kết quả lâm sàng tiền lâm sàng, giai đoạn đầu hoặc sơ bộ và kết quả từ các thử nghiệm ở giai đoạn sau; nguy cơ các kết quả lâm sàng tạm thời hoặc cơ bản có thể không dự đoán được kết quả nghiên cứu cuối cùng hoặc kết quả lâu dài hơn; sự xuất hiện của các tác dụng phụ đáng kể hoặc các tác dụng phụ không mong muốn khác; sự không chắc chắn xung quanh các phê duyệt theo quy định cần thiết để thương mại hóa ở Hoa Kỳ, Châu Âu hoặc các khu vực pháp lý quốc tế khác; Khả năng của Denali trong việc thúc đẩy nguồn ứng viên sản phẩm hoặc phát triển các sản phẩm thành công về mặt thương mại; những diễn biến liên quan đến đối thủ cạnh tranh của Denali và các sản phẩm cạnh tranh; Khả năng của Denali trong việc có được, duy trì hoặc bảo vệ quyền sở hữu trí tuệ liên quan đến các sản phẩm ứng cử viên của mình; việc thực hiện và thành công các kế hoạch chiến lược của Denali đối với hoạt động kinh doanh, ứng cử viên sản phẩm và công nghệ nền tảng hàng rào máu não; Khả năng của Denali để có được vốn bổ sung để tài trợ cho hoạt động của mình khi cần thiết; Khả năng dự đoán chính xác kết quả tài chính trong tương lai của Denali trong môi trường hiện tại; và các rủi ro cũng như sự không chắc chắn khác, bao gồm cả những rủi ro được mô tả trong Báo cáo hàng năm và hàng quý gần đây nhất của Denali theo Biểu mẫu 10-K và 10-Q nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch (SEC) lần lượt vào ngày 26 tháng 2 năm 2026 và ngày 7 tháng 5 năm 2026, cũng như các báo cáo trong tương lai của Denali sẽ được nộp cho SEC. Ngoại trừ AVLAYAH™ (tividenofusp alfa-eknm), các sản phẩm ứng cử viên của Denali đang trong quá trình nghiên cứu và hồ sơ về tính an toàn và hiệu quả của chúng vẫn chưa được thiết lập. Denali không có nghĩa vụ cập nhật hoặc sửa đổi bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào, để những tuyên bố này phù hợp với kết quả thực tế hoặc thực hiện những thay đổi trong kỳ vọng của Denali, trừ khi luật pháp yêu cầu.

Tài liệu tham khảo: