A Biogen és a Stoke Therapeutics bejelenti az első beteget, aki a Zorevunersen 3. fázisú császár-vizsgálatában adagolható, amely potenciális betegséget módosító kezelés a dralegó szindróma számára

„A Dravel-szindróma az egyik leginkább vizsgált genetikai epilepszia, így tudjuk, hogy milyen jelentős és életmódosító hatások lehetnek a betegekre és gondozóikra”-mondta Joseph Sullivan, M. D., a FAES, a Kaliforniai Egyetemen a San Friacco-i tanulmány fő kutatója, valamint a neurológia professzora, valamint a gyermekkori állampolgárság. „A rohamok további enyhítése továbbra is fontos klinikai eredmény, ám a neurodevelopmental tünetek kezelésének alapjául szolgáló genetikai ok kezelésének lehetősége alapvetően új módszert jelez a betegség kezelésére. A kezelések sürgős szükségessége nyilvánvaló az érdeklődés iránti érdeklődés iránt.” A császár tanulmányozásáról további információt a https://www.emperorstudy.com/ és a https://clinicaltrials.gov/study/nct06872125.

az 1978 -ban alapított Biogen A Biogen egy vezető biotechnológiai vállalat, amely az innovatív tudomány úttörője új gyógyszerek szállítására, hogy átalakítsa a betegek életét, és értéket teremtsen a részvényesek és közösségeink számára. Az emberi biológia mély megértését és a különböző módszereket kihasználjuk az első osztályú kezelések vagy terápiák előmozdításához, amelyek kiváló eredményeket eredményeznek. Megállapodásunk az, hogy merész kockázatokat vállaljunk, kiegyensúlyozva a befektetés megtérülésével a hosszú távú növekedés elérése érdekében. Kövessen minket a közösségi médiában - Facebook, LinkedIn, X, YouTube.

a Stoke Therapeutics Stoke Therapeutics (NASDAQ: STOK) egy biotechnológiai társaság, amelynek célja a fehérje expressziójának helyreállítása azáltal, hogy kiaknázza a test potenciálját az RNS gyógyszerrel. A Stoke szabadalmaztatott tangójának (a nukleáris gén kimenetének megcélzott kibővítése) megközelítésével a Stoke antiszensz oligonukleotidokat (ASOS) fejleszt, hogy szelektíven helyreállítsa a természetben előforduló fehérje szinteket. A Stoke első fejlesztési gyógyszere, a Zorevunersen, bebizonyította a betegség módosításának potenciálját a Dravet -szindrómás betegekben, és jelenleg egy 3. fázisú vizsgálatban értékelik. A Stoke kezdeti fókuszában a központi idegrendszer és a szem betegségei vannak, amelyeket a normál fehérje szint ~ 50% -ának (haploinsufty) elvesztése okoz. Más szervekben, szövetekben és rendszerekben kimutatták a koncepció igazolását, támogatva a vállalat védett megközelítésének széles körű potenciálját. A Stoke székhelye a Massachusetts -i Bedfordban található. További információkért látogasson el a https://www.stoketherapeutics.com/.

oldalra a Dravet -szindrómáról A Dravet -szindróma súlyos fejlődési és epilepsziás encephalopathia (DEE), amelyet súlyos, ismétlődő rohamok jellemeznek, valamint jelentős kognitív és viselkedési csökkentést. A legtöbb dralegiumot az SCN1a gén egy példányában mutációk okozzák, ami az agy neuronális sejtjeiben a NAV1.1 fehérje nem megfelelő szintjéhez vezet. A betegek több mint 90 % -a továbbra is rohamokat tapasztal, annak ellenére, hogy a rendelkezésre álló legjobban rendelkezésre álló gyógyszerek kezelése. A betegség szövődményei gyakran hozzájárulnak a betegek és gondozóik rossz életminőségéhez. A fejlődési és kognitív károsodások gyakran magukban foglalják a szellemi fogyatékosságot, a fejlődési késéseket, a mozgást és az egyensúly kérdéseit, a nyelvi és beszédzavarokat, a növekedési hibákat, az alvás rendellenességeit, az autonóm idegrendszer zavarait és a hangulati rendellenességeket. Az általános epilepsziás populációval összehasonlítva a Dravet -szindrómában szenvedő embereknél nagyobb a hirtelen váratlan halál kockázata az epilepsziában vagy a SUDEP -ben. A Dravet -szindróma globálisan fordul elő, és nem koncentrálódik egy adott földrajzi területre vagy etnikai csoportra. Jelenleg a becslések szerint legfeljebb 38 000 ember él Dravet-szindrómával az Egyesült Államokban (~ 16 000), az Egyesült Királyságban, az EU-4-ben és Japánban.1

A Zorevunersen A Zorevunersen egy vizsgáló antiszensz oligonukleotid, amelyet úgy terveztek, hogy a Dravet-szindróma mögöttes okát kezelje azáltal, hogy növeli a NAV1.1 proteintermelést az agysejtekben az SCN1A gén nem mutált (vad típusú) példányából. Ennek a nagyon differenciált cselekvési mechanizmusnak a célja a rohamok gyakoriságának csökkentése túlmutató gyógyszerekkel, valamint a neurodevelopment, a megismerés és a viselkedés javítására. A Zorevunersen bebizonyította a betegség módosításának potenciálját, és az FDA és az EMA árva gyógyszer -jelölést kapott. Az FDA emellett a Zorevunersen ritka gyermekbetegségek megnevezését és az áttöréses terápiás megnevezést is megadta a Dravet-szindróma kezelésére olyan megerősített mutációval, amely nem kapcsolódik a funkció nyereségéhez, az SCN1A génben. Stoke stratégiai együttműködést folytat a Biogen -rel a Zorevunersen fejlesztése és forgalmazása érdekében a Dravet -szindróma számára. Az együttműködés értelmében Stoke kizárólagos jogokat tart fenn a Zorevunersen számára az Egyesült Államokban, Kanadában és Mexikóban; A Biogen kizárólag a világ kereskedelmi jogosult jogainak kizárólagos többi részét kapja. a funkció nyereségével társítva. A tárgyalás várhatóan az Egyesült Államokban, Japánban, az Egyesült Királyságban és az Európai Unióban részt vesz a résztvevőkbe, a résztvevőket 1: 1-ben randomizálták, hogy akár a Zorevunersen-t az intrathecal adminisztráció révén vagy egy szégyenteljes összehasonlítóval kapják meg egy 52 hetes kezelési időtartamra egy 8 hetes alapidőszak után. A tanulmány befejezését követően a jogosult résztvevőknek egy OLE -tanulmány részeként folyamatosan kezelik a Zorevunersen kezelést. A vizsgálat elsődleges végpontja a kiindulási pontok százalékos változása a fő motoros rohamok gyakoriságánál a 28. héten a Zorevunersen -t kapó betegeknél. A kulcsfontosságú másodlagos végpontok a fő motor rohamaira gyakorolt hatás, valamint a viselkedés és a megismerés javulása a Vineland-3 aldomainek, ideértve az expresszív kommunikációt, a recepciós kommunikációt, az interperszonális kapcsolatokat, a megküzdési készségeket és a személyes készségeket. További végpontok a biztonság, a klinikusok globális benyomása a változásról (CGI-C), a gondozó globális benyomása a változásról (CAGI-C) és a csecsemő fejlődésének (BSID-IV) Bayley skálájának. További információ: https://www.emperorstudy.com/.

Biogen biztonságos kikötő Ez a sajtóközlemény előretekintő nyilatkozatokat tartalmaz, ideértve a Zorevunersen potenciáljával, előnyeivel, biztonságával és hatékonyságával; a Biogen kereskedelmi üzleti és csővezeték -programjai, beleértve a Zorevunersen lehetőségeit; a Biogen együttműködési megállapodásának várható előnyei és lehetőségei a Stoke Therapeutics -szal; valamint a gyógyszerfejlesztéssel és a kereskedelemmel kapcsolatos kockázatok és bizonytalanságok. These forward-looking statements may be accompanied by such words as “aim,” “anticipate,” “assume,” “believe,” “contemplate,” “continue,” “could,” “estimate,” “expect,” “forecast,” “goal,” “guidance,” “hope,” “intend,” “may,” “objective,” “plan,” “possible,” “potential,” “predict,” “project,” “prospect,” “should,” „Cél”, „Will”, „tenné”, más szavak és hasonló jelentés feltételei. A gyógyszerfejlesztés és a kereskedelem nagymértékben kockázatot jelent, és csak kevés kutatási és fejlesztési program eredményezi egy termék forgalmazását. A korai stádiumú klinikai vizsgálatok eredményei nem jelezhetik a későbbi stádiumú vagy nagyobb léptékű klinikai vizsgálatok teljes eredményeit vagy eredményeit, és nem biztosítják a szabályozási jóváhagyást. Nem szabad indokolatlanul támaszkodnia ezekre az állításokra. Tekintettel előretekintő jellegükre, ezek az állítások jelentős kockázatokat és bizonytalanságokat tartalmaznak, amelyek pontatlan feltételezéseken alapulhatnak, és a tényleges eredmények lényegesen különböznek az ilyen állításokban tükröződött tényezőktől. Ezek az előretekintő kijelentések a menedzsment jelenlegi hiedelmein és feltételezésein, valamint a menedzsment számára jelenleg elérhető információkon alapulnak. Természetük miatt nem tudjuk biztosítani, hogy az előretekintő nyilatkozatokban kifejezett eredmények egészben vagy részben megvalósulnak. Figyelembe vesszük, hogy ezeket az állításokat kockázatok és bizonytalanságok alá tartoznak, amelyek közül sokan kívül esnek az ellenőrzésen, és a jövőbeli események vagy eredmények lényegében különbözhetnek a dokumentumban szereplő vagy hallgatólagos személyektől, ideértve többek között a hosszú távú siker bizonytalanságát más termékjelöltek kidolgozásában, licencelésében vagy megszerzésében vagy a meglévő termékek további jelzéseinek. A termék jóváhagyásával kapcsolatos elvárások, tervek és kilátások, a meglévő termékeink további indikációinak jóváhagyása, értékesítés, árképzés, növekedés, visszatérítés és forgalmazott és csővezeték -termékek bevezetése; képességünk, hogy hatékonyan hajtsuk végre vállalati stratégiánkat; stratégiai és növekedési kezdeményezéseink sikeres végrehajtása, ideértve az akvizíciókat is; Az a kockázat, hogy a klinikai vizsgálat pozitív eredményeit nem lehet megismételni a későbbi vagy megerősítő vizsgálatok során, vagy a korai stádiumú klinikai vizsgálatok során a siker nem jósolhat a későbbi stádiumú vagy nagyméretű klinikai vizsgálatok vagy más lehetséges indikációk során végzett kísérletekben; A klinikai vizsgálatokkal kapcsolatos kockázatok, ideértve a klinikai tevékenységek megfelelő kezelésének képességét, a klinikai vizsgálatok során beszerzett további adatok vagy elemzések miatt felmerülő váratlan aggodalmakat, a szabályozó hatóságok további információkat vagy további vizsgálatokat igényelhetnek, vagy nem hagyhatják jóvá vagy késleltethetik kábítószer -jelöltjeink jóváhagyását; a kedvezőtlen biztonsági események előfordulása, a termékeinkkel való használat korlátozása vagy a termékfelelősségi igények; és minden egyéb kockázat és bizonytalanság, amelyet más jelentések ismertetünk az Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdebizottságához. Ha ismert vagy ismeretlen kockázatok vagy bizonytalanságok valósulnak meg, vagy a mögöttes feltételezések pontatlannak bizonyulnak, a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek a múltbeli eredményektől és a várható, becsült vagy előrejelzett eredményektől. A befektetőket arra figyelmeztetik, hogy ne támogassák az előretekintő nyilatkozatokat. A kockázatok, bizonytalanságok és egyéb kérdések további listája és leírása megtalálható a 2024. december 31-én véget ért 10-K formanyomtatványról szóló éves jelentésünkben, valamint a 10-Q és a 10-K formanyomtatványról szóló későbbi jelentéseinkben, mindegyik esetben, beleértve az azok szakaszaiban a „Megjegyzés az előretekintő kimutatásokra vonatkozóan” és az 1. tétel. A törvény előírásainak kivételével nem vállalunk semmilyen kötelezettséget az előretekintő nyilatkozatok nyilvános frissítésére, akár új információk, jövőbeli események, megváltozott körülmények eredményeként vagy más módon.

Vigyázat az előretekintő nyilatkozatokkal kapcsolatban Ez a sajtóközlemény előretekintő nyilatkozatokat tartalmaz az 1995. évi magánpapír-peres peres reformról szóló „biztonságos kikötő” rendelkezéseinek értelmében, ideértve, de nem kizárólag: a Zorevuners képessége a Dravet-szindróma alapjául szolgáló okok kezelésére vagy az összes jelzési szint kezelésére; a 3. fázisú császár -tanulmány tervezése, időzítése és eredményei; valamint a Stoke Biogenrel való együttműködés elvárásai és lehetséges előnyei. Az olyan szavakat, amelyek olyan szavakat tartalmaznak, mint például a „várható”, a „tudás”, a „várható”, a „terv”, a „akarat” vagy a „május”, és a jövőbeni nyilatkozatok előretekintő nyilatkozatok. Ezek az előretekintő kijelentések kockázatokat és bizonytalanságokat tartalmaznak, valamint a feltételezéseket, amelyek-ha helytelennek bizonyulnak vagy nem valósulnak meg teljesen, a Stoke eredményeitől lényegesen különböznek az ilyen előretekintő nyilatkozatok által kifejezett vagy hallgatólagos tényezőktől, ideértve, de nem korlátozva a termékeket; hogy ha a Stoke munkatársai megsértik vagy megszüntetik a megállapodásaikat, akkor nem kapnák meg a várt pénzügyi vagy egyéb előnyöket; annak a lehetősége, hogy a Stoke és a Biogen esetleg nem sikerül a Zorevunersen fejlődésében, és hogy még akkor is, ha sikeresek, nem tudják sikeresen forgalmazni a Zorevunersen -t; A klinikai vizsgálatban bekövetkezett pozitív eredményeket nem lehet megismételni a későbbi vizsgálatok során, vagy a korai stádiumú klinikai vizsgálatok sikerei nem tudják előrejelezni a későbbi stádiumú vizsgálatok eredményeit; Stoke képessége, hogy megvédje szellemi tulajdonát; Stoke képessége a fejlesztési tevékenységek finanszírozására és a fejlesztési célok elérésére 2012. közepén; valamint a Stoke-i „Kockázati tényezők” címsorában leírt egyéb kockázatok és bizonytalanságok a 2024. december 31-én véget ért év 10-K nyomtatványáról szóló éves jelentésben, a 10-Q formanyomtatványon szereplő negyedéves jelentéseiben, valamint a többi dokumentumban, amelyet az Értékpapír- és Tőzsdebizottsággal benyújt. Ezek az előretekintő nyilatkozatok csak a sajtóközlemény napjától szólnak, és Stoke nem vállal kötelezettséget az előretekintő nyilatkozatok felülvizsgálatára vagy frissítésére, hogy tükrözzék az események vagy körülményeket a jelen dátum után. Mortalitás. A becslés a Wu et al., Pediatrics, 2015 .