Biogen và Stoke Therapeutics thông báo bệnh nhân đầu tiên dùng liều trong nghiên cứu của Hoàng đế giai đoạn 3 về Zorevunersen, một phương pháp điều trị biến đổi bệnh tiềm năng cho hội chứng Dravet

Hội chứng Dravet là một trong những động kinh di truyền được nghiên cứu tốt nhất vì vậy chúng tôi biết những tác động đáng kể và thay đổi cuộc sống mà nó có thể có đối với bệnh nhân và người chăm sóc của họ Cung cấp thêm cứu trợ từ các cơn động kinh vẫn là kết quả lâm sàng quan trọng, nhưng khả năng giải quyết nguyên nhân di truyền tiềm ẩn cũng để giải quyết các triệu chứng phát triển thần kinh báo hiệu một cách điều trị cơ bản về bệnh. Để biết thêm thông tin về nghiên cứu của Hoàng đế, vui lòng truy cập https://www.emperorstudy.com/ và https://clinicaltrials.gov/study/nct06872125.

Giới thiệu về Biogen Được thành lập vào năm 1978, Biogen là một công ty công nghệ sinh học hàng đầu, những người tiên phong trong khoa học sáng tạo để cung cấp các loại thuốc mới để biến đổi cuộc sống của bệnh nhân và tạo ra giá trị cho các cổ đông và cộng đồng của chúng tôi. Chúng tôi áp dụng sự hiểu biết sâu sắc về sinh học của con người và tận dụng các phương thức khác nhau để thúc đẩy các phương pháp điều trị hoặc liệu pháp đầu tiên mang lại kết quả vượt trội. Cách tiếp cận của chúng tôi là chấp nhận rủi ro táo bạo, cân bằng với lợi tức đầu tư để mang lại sự tăng trưởng dài hạn. Theo dõi chúng tôi trên phương tiện truyền thông xã hội - Facebook, LinkedIn, X, YouTube.

về Stoke Therapeutics Stoke Therapeutics (NASDAQ: STOK), là một công ty công nghệ sinh học dành riêng để khôi phục biểu hiện protein bằng cách khai thác tiềm năng cơ thể với y học RNA. Sử dụng phương pháp tiếp cận Tango độc quyền của Stoke (mục tiêu tăng cường của phương pháp sản lượng gen hạt nhân), Stoke đang phát triển các oligonucleotide antisense (ASOS) để khôi phục một cách có chọn lọc mức độ protein xuất hiện tự nhiên. Thuốc đầu tiên của Stoke, trong phát triển, Zorevunersen, đã chứng minh khả năng điều chỉnh bệnh ở bệnh nhân mắc hội chứng Dravet và hiện đang được đánh giá trong một nghiên cứu giai đoạn 3. Trọng tâm ban đầu của Stoke là các bệnh của hệ thống thần kinh trung ương và mắt do mất ~ 50% mức protein bình thường (Haploinsffic). Bằng chứng về khái niệm đã được chứng minh trong các cơ quan, mô và hệ thống khác, hỗ trợ tiềm năng rộng rãi cho phương pháp tiếp cận độc quyền của công ty. Stoke có trụ sở tại Bedford, Massachusetts. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập https://www.stoketherapeutics.com/. Hầu hết các trường hợp của Dravet là do đột biến trong một bản sao của gen SCN1A, dẫn đến mức độ không đủ protein NAV1.1 trong các tế bào thần kinh trong não. Hơn 90 phần trăm bệnh nhân tiếp tục bị co giật mặc dù điều trị với các loại thuốc chống động kinh tốt nhất hiện có. Các biến chứng của bệnh thường góp phần vào chất lượng cuộc sống kém cho bệnh nhân và người chăm sóc họ. Suy giảm phát triển và nhận thức thường bao gồm khuyết tật trí tuệ, chậm phát triển, các vấn đề về chuyển động và cân bằng, rối loạn ngôn ngữ và lời nói, khiếm khuyết tăng trưởng, bất thường về giấc ngủ, sự gián đoạn của hệ thống thần kinh tự trị và rối loạn tâm trạng. So với dân số bệnh động kinh nói chung, những người mắc hội chứng Dravet có nguy cơ tử vong bất ngờ cao hơn ở bệnh động kinh, hoặc SUDEP. Hội chứng Dravet xảy ra trên toàn cầu và không tập trung trong một khu vực địa lý hoặc dân tộc cụ thể. Hiện tại, ước tính có tới 38.000 người đang sống với hội chứng Dravet ở Hoa Kỳ (~ 16.000), Anh, EU-4 và Nhật Bản.1

Giới thiệu về Zorevunersen Zorevunersen là một oligonucleotide antisense điều tra được thiết kế để điều trị nguyên nhân cơ bản của hội chứng Dravet bằng cách tăng sản xuất protein NAV1.1 trong các tế bào não từ bản sao không bị cắt (kiểu hoang dã) của gen SCN1A. Cơ chế hoạt động khác biệt cao này nhằm mục đích giảm tần số động kinh vượt ra ngoài những gì đã đạt được với các loại thuốc chống động kinh và để cải thiện sự phát triển thần kinh, nhận thức và hành vi. Zorevunersen đã chứng minh khả năng sửa đổi bệnh và đã được FDA và EMA chỉ định thuốc mồ côi. FDA cũng đã cấp chỉ định bệnh nhi và chỉ định bệnh nhi hiếm gặp của Zorevunersen để điều trị hội chứng Dravet bằng đột biến được xác nhận không liên quan đến chức năng tăng, trong gen SCN1A. Stoke có sự hợp tác chiến lược với Biogen để phát triển và thương mại hóa Zorevunersen cho hội chứng Dravet. Dưới sự hợp tác, Stoke giữ quyền độc quyền cho Zorevunersen ở Hoa Kỳ, Canada và Mexico; Biogen nhận được độc quyền của quyền thương mại hóa thế giới. không liên quan đến việc đạt được chức năng. Thử nghiệm dự kiến sẽ ghi danh những người tham gia trên khắp Hoa Kỳ, Nhật Bản, Vương quốc Anh và Liên minh châu Âu, với những người tham gia được chọn ngẫu nhiên 1: 1 để nhận Zorevunersen thông qua quản trị nội nhãn hoặc so sánh giả mạo trong thời gian điều trị 52 tuần sau thời gian cơ sở 8 tuần. Sau khi hoàn thành nghiên cứu, những người tham gia đủ điều kiện sẽ được điều trị liên tục với Zorevunersen như một phần của nghiên cứu OLE. Điểm cuối chính của nghiên cứu là phần trăm thay đổi từ đường cơ sở trong tần số động cơ động cơ chính ở tuần 28 ở những bệnh nhân dùng zorevunersen so với giả. Các điểm cuối thứ cấp quan trọng là độ bền của hiệu ứng đối với tần số động cơ động cơ chính và cải thiện hành vi và nhận thức được đo bằng các tên miền phụ Vineland-3, bao gồm giao tiếp biểu cảm, giao tiếp tiếp nhận, mối quan hệ giữa các cá nhân, kỹ năng đối phó và kỹ năng cá nhân. Các điểm cuối bổ sung bao gồm an toàn, bác sĩ lâm sàng ấn tượng toàn cầu về thay đổi (CGI-C), người chăm sóc ấn tượng toàn cầu về thay đổi (CAGI-C) và thang đo phát triển của trẻ sơ sinh Bayley (BSID-IV). Để biết thêm thông tin, hãy truy cập https://www.emperorstudy.com/.

Biogen Safe Harbor Bản tin này có chứa các tuyên bố hướng tới, bao gồm liên quan đến tiềm năng, lợi ích, an toàn và hiệu quả của Zorevunersen; tiềm năng của các chương trình kinh doanh và đường ống thương mại Biogen, bao gồm cả Zorevunersen; Những lợi ích dự kiến và tiềm năng của sự sắp xếp hợp tác Biogen, với Stoke Therapeutics; và rủi ro và sự không chắc chắn liên quan đến phát triển thuốc và thương mại hóa. Những tuyên bố hướng về phía trước này có thể được đi kèm với những từ như là mục tiêu, một cách khác, dự báo, một trong những người khác Target nên, mục tiêu, mục tiêu của họ, sẽ có ý nghĩa và các từ khác về ý nghĩa tương tự. Phát triển và thương mại hóa thuốc liên quan đến mức độ rủi ro cao, và chỉ một số ít các chương trình nghiên cứu và phát triển dẫn đến thương mại hóa sản phẩm. Kết quả trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu có thể không cho thấy kết quả đầy đủ hoặc kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn sau hoặc quy mô lớn hơn và không đảm bảo phê duyệt theo quy định. Bạn không nên đặt sự phụ thuộc quá mức vào những tuyên bố này. Với bản chất hướng tới tương lai của chúng, những tuyên bố này liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn đáng kể có thể dựa trên các giả định không chính xác và có thể khiến kết quả thực tế khác biệt về mặt vật chất so với những điều được phản ánh trong các tuyên bố đó. Những tuyên bố hướng tới tương lai này dựa trên niềm tin và giả định hiện tại của ban quản lý và thông tin hiện có sẵn để quản lý. Với bản chất của họ, chúng tôi không thể đảm bảo rằng bất kỳ kết quả nào được thể hiện trong các tuyên bố hướng tới này sẽ được thực hiện toàn bộ hoặc một phần. Chúng tôi cảnh báo rằng những tuyên bố này chịu rủi ro và sự không chắc chắn, nhiều trong số đó nằm ngoài tầm kiểm soát của chúng tôi và có thể khiến các sự kiện hoặc kết quả trong tương lai khác biệt về mặt vật chất so với những sự kiện đã nêu hoặc ngụ ý trong tài liệu này, bao gồm, trong số những người khác, không chắc chắn về thành công lâu dài trong việc phát triển, cấp phép hoặc có được các ứng cử viên sản phẩm khác hoặc các sản phẩm bổ sung cho các sản phẩm hiện có; Kỳ vọng, kế hoạch và triển vọng liên quan đến phê duyệt sản phẩm, phê duyệt các chỉ định bổ sung cho các sản phẩm hiện tại, doanh số, giá cả, tăng trưởng, bồi hoàn và ra mắt các sản phẩm đường ống được bán trên thị trường của chúng tôi; Khả năng của chúng tôi để thực hiện hiệu quả chiến lược công ty của chúng tôi; Việc thực hiện thành công các sáng kiến chiến lược và tăng trưởng của chúng tôi, bao gồm cả việc mua lại; Nguy cơ kết quả dương tính trong một thử nghiệm lâm sàng có thể không được nhân rộng trong các thử nghiệm hoặc thành công sau đó hoặc xác nhận trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu có thể không dự đoán kết quả trong giai đoạn sau hoặc các thử nghiệm lâm sàng quy mô lớn hoặc thử nghiệm trong các chỉ định tiềm năng khác; Rủi ro liên quan đến các thử nghiệm lâm sàng, bao gồm khả năng quản lý đầy đủ các hoạt động lâm sàng, những lo ngại bất ngờ có thể phát sinh từ dữ liệu bổ sung hoặc phân tích thu được trong các thử nghiệm lâm sàng, các cơ quan quản lý có thể yêu cầu thêm thông tin hoặc nghiên cứu thêm hoặc có thể không phê duyệt hoặc có thể trì hoãn phê duyệt các ứng cử viên thuốc của chúng tôi; sự xuất hiện của các sự kiện an toàn bất lợi, hạn chế sử dụng với các sản phẩm của chúng tôi hoặc yêu cầu trách nhiệm sản phẩm; Và bất kỳ rủi ro và sự không chắc chắn nào khác được mô tả trong các báo cáo khác mà chúng tôi đã nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ. Nên biết hoặc không biết rủi ro hoặc sự không chắc chắn sẽ thành hiện thực hoặc các giả định cơ bản chứng minh không chính xác, kết quả thực tế có thể thay đổi về mặt vật chất so với kết quả trong quá khứ và những giả định, ước tính hoặc dự kiến. Các nhà đầu tư được cảnh báo không đặt sự phụ thuộc quá mức vào các tuyên bố hướng tới tương lai. Một danh sách và mô tả thêm về rủi ro, sự không chắc chắn và các vấn đề khác có thể được tìm thấy trong báo cáo hàng năm của chúng tôi về Mẫu 10-K cho năm tài chính kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2024 và trong các báo cáo tiếp theo của chúng tôi về Mẫu 10-Q và Mẫu 10-K, trong mỗi trường hợp bao gồm các phần của chúng tôi. Trừ khi theo yêu cầu của pháp luật, chúng tôi không thực hiện bất kỳ nghĩa vụ nào để cập nhật công khai bất kỳ tuyên bố hướng tới nào cho dù là kết quả của bất kỳ thông tin mới nào, các sự kiện trong tương lai, hoàn cảnh thay đổi hay không.

Lưu ý cảnh báo liên quan đến các tuyên bố về phía trước Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới theo nghĩa của các điều khoản của Har Safe Harbor của Đạo luật Cải cách Vụ kiện Chứng khoán tư nhân năm 1995, bao gồm, nhưng không giới hạn: thiết kế, thời gian và kết quả của nghiên cứu Hoàng đế Giai đoạn 3; và những kỳ vọng và lợi ích tiềm năng của sự hợp tác của Stoke với Biogen. Các tuyên bố bao gồm các từ như dự đoán, có thể, có thể, một trong những câu nói, một trong những câu nói, đó Những tuyên bố hướng tới tương lai này liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn, cũng như các giả định, nếu chúng chứng minh không chính xác hoặc không thành hiện thực đầy đủ, có thể khiến kết quả của Stoke, khác với những điều không chắc chắn về mặt. rằng nếu các cộng tác viên của Stoke, vi phạm hoặc chấm dứt các thỏa thuận của họ, nó sẽ không có được các lợi ích tài chính hoặc các lợi ích khác dự kiến; Khả năng Stoke và Biogen có thể không thành công trong việc phát triển Zorevunersen của họ và ngay cả khi thành công, họ có thể không thể thương mại hóa thành công Zorevunersen; Kết quả dương tính trong một thử nghiệm lâm sàng có thể không được nhân rộng trong các thử nghiệm hoặc thành công tiếp theo trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu có thể không dự đoán kết quả trong các thử nghiệm giai đoạn sau; Khả năng bảo vệ tài sản trí tuệ của Stoke; Khả năng tài trợ cho các hoạt động phát triển của Stoke và đạt được các mục tiêu phát triển đến giữa năm 2028; Và các rủi ro và sự không chắc chắn khác được mô tả theo các yếu tố rủi ro của tiêu đề, trong báo cáo thường niên của Stoke, về Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2024, các báo cáo hàng quý của nó về Mẫu 10-Q và các tài liệu khác mà nó nộp với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch. Những tuyên bố hướng tới này chỉ nói kể từ ngày thông cáo báo chí này và Stoke không có nghĩa vụ sửa đổi hoặc cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới nào để phản ánh các sự kiện hoặc hoàn cảnh sau ngày của đây. tỷ lệ tử vong. Ước tính dựa trên tỷ lệ mắc bệnh được công bố bởi Wu et al., Nhi khoa, 2015 .