A Biogen további Salanersen-adatokat mutat be, amelyek új motoros mérföldköveket mutatnak be a korábban génterápiával kezelt SMA-ban szenvedő gyermekeknél

A STELLAR vizsgálatok kiegészítő jellegűek, és arra készültek, hogy összehasonlítsák a tünetmentes újszülöttek több korai kezelési stratégiáját – önmagában a salanersent, egyedül a génterápiát és a salanersent a génterápia kiegészítéseként –, hogy tájékoztassák az SMA jövőbeni kezelési megközelítéseit. A klinikai fejlesztési program a STELLAR-1 által kezdeményezett szűréssel már elkezdődött, a többi vizsgálat pedig 2026 második negyedévében (SOLAR) és 2026 harmadik negyedévében (STELLAR-2) indul.

"A biztató 1b. fázis eredményeivel a lehető leggyorsabban elindítjuk a STELLAR-1, STELLAR-2 és SOLAR salanersen 3. fázisú vizsgálatait" - mondta Stephanie Fradette, a Pharm.D., a Biogen Neuromuscularis Fejlesztési Egységének vezetője. „Az SMA közösséggel együtt úgy terveztük meg ezeket a tanulmányokat, hogy magabiztosan megválaszolják a terület legfontosabb kérdéseit, és megállapítsák a salanersen szerepét a jövőbeni kezelési környezetben.”

Az MDA-n való bemutatás mellett ezeket az adatokat az SMA 5. Nemzetközi Tudományos Kongresszusán (SMA Europe 2026) is megosztjuk.

A SalanersenrőlA Salanersen (BIIB115) egy új, intratekálisan beadott antiszensz oligonukleotid (ASO), amelyet SMA-ra fejlesztettek ki. A Salanersent az SMN2 pre-mRNS splicing korrekciójára tervezték, hogy növelje az SMN fehérje termelését. Új gerinc kémiával rendelkezik, amely nagy hatékonyságot eredményez, lehetővé téve a nagy hatékonyság lehetőségét az éves egyszeri adagolás mellett.

A Salanersent három globális, 3. fázisú vizsgálatban értékelik, amelyek célja az évente egyszer beadott 80 mg biztonságosságának és hatékonyságának értékelése SMA-val élő egyének széles körében. A Biogen licencelte a salanersen globális fejlesztési, gyártási és kereskedelmi jogait az Ionis Pharmaceuticals, Inc.-től. A Salanersent az Ionis fedezte fel.

A spinális izomsorvadásról (SMA)Az SMA egy ritka, genetikai eredetű, neuromuszkuláris betegség, amely minden korosztályt érint. Jellemzője a motoros neuronok elvesztése a gerincvelőben és az alsó agytörzsben, ami progresszív izomsorvadást és gyengeséget eredményez.1 Az SMA-t a túlélési motoros neuron (SMN) fehérje termelésének hiánya okozza egy sérült vagy hiányzó SMN1 gén miatt, a betegség súlyosságának spektrumával.1 Néhány SMA-ban szenvedő egyén soha nem ül; néhányan ülnek, de soha nem járnak; és vannak, akik sétálnak, de idővel elveszíthetik ezt a képességüket.2 Kezelés hiányában az SMA legsúlyosabb formájában szenvedő gyermekek általában nem töltik be a második születésnapjukat.1

10 000 élveszületésből körülbelül 1-et érint az SMA, 3-6 a csecsemők genetikai halálozásának vezető oka7, és számos fogyatékosságot okoz tinédzsereknél és felnőtteknél.2

A BiogenrőlAz 1978-ban alapított Biogen vezető biotechnológiai vállalat, amely úttörő szerepet tölt be az innovatív tudományban, hogy új gyógyszereket hozzon létre, amelyek átalakítják a betegek életét, és értéket teremtenek a részvényesek és közösségeink számára. Mélyreható ismereteket alkalmazunk az emberi biológiában, és különböző módozatokat alkalmazunk a kiváló eredményeket biztosító, első osztályú kezelések vagy terápiák előmozdítása érdekében. Megközelítésünk az, hogy merész kockázatokat vállalunk, egyensúlyban tartva a befektetések megtérülését a hosszú távú növekedés érdekében. A befektetők számára fontos információkat rendszeresen közzétesszük a www.biogen.com címen. Kövessen minket a közösségi médián – Facebook, Instagram, LinkedIn, X, YouTube.

Biogen Safe HarborEz a hírközlemény előremutató kijelentéseket tartalmaz, beleértve az 1995-ös magán-értékpapír-perek reformja biztonságos kikötő rendelkezései alapján tett kijelentéseket, beleértve a salanersen lehetséges klinikai hatásaira vonatkozó kijelentéseket; a salanersen lehetséges előnyei, biztonságossága és hatékonysága, beleértve a neurodegeneráció lassításának és a motoros funkciók javításának lehetőségét; a salanersen klinikai fejlesztési programja; az SMA azonosítása és kezelése; kutatási és fejlesztési programunk az SMA kezelésére; kereskedelmi üzletünkben és csővezeték-programjainkban rejlő lehetőségek, beleértve a salanersent is; valamint a gyógyszerfejlesztéssel és kereskedelmi forgalomba hozatallal kapcsolatos kockázatok és bizonytalanságok. Ezeket a jövőbe mutató kijelentéseket olyan szavak kísérhetik, mint „cél”, „előre”, „hiszem”, „lehet”, „becslés”, „várható”, „előrejelzés”, „szándék”, „terv”, „lehetséges”, „lehetséges”, „akar”, „gondolná”, „gondolom”, „továbbra is várható”, „kiszámít”, „cél”, „útmutatás”, „remény”, „szándék”, „lehet”, „cél”, „kitekintés”, „terv”, „lehetséges”, „potenciális”, „jósolni”, „terv”, „lehető”, „kell”, „cél”, „akarat”, „lenne” vagy ezeknek a szavaknak vagy más, hasonló jelentésű szavaknak és kifejezéseknek a negatívuma. A gyógyszerfejlesztés és kereskedelmi forgalomba hozatal nagyfokú kockázattal jár, és csak kis számú kutatási és fejlesztési program eredményez egy termék kereskedelmi forgalomba hozatalát. A korai stádiumú klinikai vizsgálatok eredményei nem feltétlenül jelzik a teljes eredményeket vagy a későbbi szakaszban vagy nagyobb léptékű klinikai vizsgálatok eredményeit, és nem biztosítják a hatósági jóváhagyást. Ne hagyatkozzon indokolatlanul ezekre az állításokra vagy a bemutatott tudományos adatokra. Előretekintő jellegükből adódóan ezek a kijelentések jelentős kockázatokat és bizonytalanságokat rejtenek magukban, amelyek pontatlan feltételezéseken alapulhatnak, és a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az ilyen kijelentésekben szereplőktől.

Ezek az előretekintő kijelentések a vezetés jelenlegi meggyőződésein és feltételezésein, valamint a vezetés számára jelenleg rendelkezésre álló információkon alapulnak. Természetükből adódóan nem tudjuk garantálni, hogy ezekben az előretekintő nyilatkozatokban kifejezett bármely eredmény részben vagy egészben megvalósul. Figyelmeztetjük, hogy ezek a kijelentések kockázatoknak és bizonytalanságoknak vannak kitéve, amelyek közül sok kívül esik az ellenőrzésünkön, és a jövőbeni események vagy eredmények lényegesen eltérhetnek az ebben a dokumentumban foglaltaktól, beleértve többek között a más termékjelöltek fejlesztése, engedélyezése vagy beszerzése terén elért hosszú távú sikerünk bizonytalanságát vagy a meglévő termékekre vonatkozó további jelzéseket; a termékjóváhagyással kapcsolatos elvárások, tervek, intézkedések kilátásai és ütemezése, meglévő termékeink további indikációinak jóváhagyása, forgalmazott és gyártási termékeink értékesítése, árazása, növekedése, visszatérítése és bevezetése; a megnövekedett termékverseny lehetséges hatása a biogyógyszer- és egészségügyi iparban, valamint bármely más olyan piacon, ahol versenyzünk, ideértve az új innovatív terápiák, generikumok, prodrugok és biohasonló termékek, valamint a rövidített szabályozási módokon jóváhagyott termékek által okozott megnövekedett versenyt; vállalati stratégiánk hatékony végrehajtására való képességünk; nehézségek a termékeink megfelelő fedezetének, árának és visszatérítésének megszerzésében és fenntartásában; üzletünk növekedésének mozgatórugói, beleértve az együttműködőktől és más harmadik felektől való függőségünket a termékek fejlesztése, hatósági jóváhagyása és kereskedelmi forgalomba hozatala, valamint üzleti tevékenységünk egyéb vonatkozásai tekintetében, amelyek kívül esnek teljes ellenőrzésünkön; a biohasonló anyagok kereskedelmi forgalomba hozatalával kapcsolatos kockázatok, amelyek ki vannak téve a harmadik felekre való támaszkodásunkkal, a szellemi tulajdonnal, a verseny- és piaci kihívásokkal és a szabályozási megfeleléssel kapcsolatos kockázatoknak; annak kockázata, hogy a klinikai vizsgálat pozitív eredményei nem ismétlődnek meg a későbbi vagy megerősítő vizsgálatokban, vagy a korai stádiumú klinikai vizsgálatok sikere nem jelezheti előre a későbbi szakaszban vagy a nagyszabású klinikai vizsgálatokban vagy más lehetséges indikációkban végzett vizsgálatokban elért eredményeket; a klinikai vizsgálatokkal kapcsolatos kockázatok, beleértve a klinikai tevékenységek megfelelő kezelésének képességét, a klinikai vizsgálatok során nyert további adatokból vagy elemzésekből eredő váratlan aggályok, a szabályozó hatóságok további információkat vagy további vizsgálatokat kérhetnek, vagy esetleg nem hagyják jóvá, vagy elhalaszthatják a gyógyszerjelöltjeink jóváhagyását; és nemkívánatos biztonsági események bekövetkezése, termékeinkkel való használat korlátozása vagy termékfelelősségi igények; és minden egyéb kockázat és bizonytalanság, amelyet az Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdefelügyeletéhez benyújtott egyéb jelentésekben ismertetünk, amelyek elérhetők a SEC honlapján, a www.sec.gov címen.

Ezek a kijelentések csak a jelen sajtóközlemény dátumára vonatkoznak, és a jelenleg rendelkezésünkre álló információkon és becsléseken alapulnak. Amennyiben ismert vagy ismeretlen kockázatok vagy bizonytalanságok valósulnak meg, vagy ha az alapul szolgáló feltételezések pontatlannak bizonyulnak, a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek a múltbeli és a várt, becsült vagy előrejelzett eredményektől. A befektetőket figyelmeztetik, hogy ne hagyatkozzanak indokolatlanul az előretekintő kijelentésekre. A kockázatok, bizonytalanságok és egyéb kérdések további listája és leírása megtalálható a 2025. december 31-én végződött pénzügyi évre vonatkozó 10-K formanyomtatványról szóló éves jelentésünkben és a 10-Q űrlapról szóló későbbi jelentéseinkben. A törvény által előírt esetek kivételével nem vállalunk semmilyen kötelezettséget arra, hogy nyilvánosan frissítsünk jövőre vonatkozó kijelentéseket, akár új információk, jövőbeli események, megváltozott körülmények vagy egyéb következmények miatt.

Digitális média nyilvánosságra hozatala Időről időre használtuk, vagy várhatóan a jövőben használni fogjuk a befektetői kapcsolatok webhelyét (investors.biogen.com), a Biogen LinkedIn fiókot (linkedin.com/company/biogen-) és a Biogen X fiókot (https://x.com/biogen) az információk nyilvánosságra hozatalának eszközeként az S, az EK-szabályzat nem-exkluzív céljaira. Közzététel (Reg FD). Ennek megfelelően a befektetőknek a sajtóközleményeinken, a SEC-bejelentéseinken, a nyilvános konferenciahívásainkon és a webcastjainkon kívül figyelemmel kell kísérniük befektetői kapcsolatainkkal foglalkozó webhelyünket és ezt a közösségimédia-csatornánkat, mivel az azokon közzétett információk fontosak lehetnek a befektetők számára.

Referenciák: