Biogen trình bày dữ liệu Salanersen bổ sung cho thấy các cột mốc vận động mới đạt được ở trẻ em mắc bệnh SMA trước đây đã được điều trị bằng liệu pháp gen
CAMBRIDGE, Mass., ngày 11 tháng 3 năm 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) đã trình bày các kết quả bổ sung từ nghiên cứu Giai đoạn 1b về salanersen, một loại antisense oligonucleotide (ASO) mới mang tính nghiên cứu được dùng mỗi năm một lần đối với bệnh teo cơ cột sống (SMA), tại Hội nghị Khoa học & Lâm sàng của Hiệp hội Loạn dưỡng Cơ (MDA) năm 2026. Nghiên cứu đã đánh giá salanersen ở những trẻ có tình trạng lâm sàng dưới mức tối ưu mặc dù đã sử dụng liệu pháp gen trước đó (onasemnogene abeparvovec-xioi). Salanersen nhìn chung được dung nạp tốt. Những người tham gia đã trải qua quá trình thoái hóa thần kinh và cải thiện chức năng chậm lại, bao gồm cả việc đạt được các cột mốc vận động mới của Tổ chức Y tế Thế giới (WHO), sau khi bắt đầu dùng salanersen. Những kết quả mới này bao gồm thời gian theo dõi tối thiểu là một năm đối với tất cả những người tham gia, dựa trên dữ liệu nghiên cứu tạm thời được trình bày tại Cure SMA 2025. Công ty cũng trình bày các thiết kế nghiên cứu của các thử nghiệm lâm sàng salanersen Giai đoạn 3.
“Chứng teo cơ cột sống đã được hưởng lợi từ tiến bộ điều trị phi thường, nhưng trong bối cảnh điều trị vẫn còn chỗ để cải thiện. đồng giám đốc, Phòng khám Hiệp hội Loạn dưỡng Cơ tại Bệnh viện Johns Hopkins. "Những dữ liệu bổ sung của Giai đoạn 1 này tăng thêm niềm tin vào hồ sơ lâm sàng salanersen mới nổi. Chúng tôi có thêm lý do để mong đợi kết quả của chương trình Giai đoạn 3."
Kết quả nghiên cứu Salanersen Giai đoạn 1bTrong phân tích này, dữ liệu mới có sẵn cho những người tham gia nghiên cứu (n=24, độ tuổi 0,5-12 tuổi), tất cả những người này đã nhận được ít nhất 2 liều salanersen (40 mg hoặc 80 mg). Liều 80 mg sẽ được đánh giá thêm trong các nghiên cứu ở Giai đoạn 3.
Ở những người tham gia dùng salanersen 40 mg và 80 mg và có nồng độ ban đầu của chuỗi ánh sáng sợi thần kinh (NfL), một dấu hiệu của sự thoái hóa thần kinh đang diễn ra, mức NfL giảm có ý nghĩa (75%) đã được quan sát thấy sau sáu tháng; mức giảm này được duy trì trong suốt thời gian theo dõi. Tất cả 24 người tham gia được điều trị bằng salanersen đều có sự cải thiện so với mức cơ bản ở một hoặc nhiều điểm cuối. Đáng chú ý, 12 trong số 24 người đã đạt được ít nhất một cột mốc vận động mới của WHO và tất cả những người tham gia đều duy trì các cột mốc vận động được ghi nhận ở mức cơ bản của họ. Salanersen nhìn chung được dung nạp tốt ở cả liều 40 và 80 mg trong nghiên cứu Giai đoạn 1 đang diễn ra và hầu hết các tác dụng phụ (AE) đều có mức độ nghiêm trọng từ nhẹ đến trung bình. Theo phân tích, các AE phổ biến nhất ở nhóm 40 mg là nhiễm trùng đường hô hấp trên và nôn mửa, còn các AE phổ biến nhất ở nhóm 80 mg là sốt và nhiễm trùng đường hô hấp trên.
Chương trình phát triển lâm sàng Giai đoạn 3 của SalanersenBiogen cũng trình bày thiết kế của chương trình lâm sàng Giai đoạn 3 sẽ đánh giá salanersen 80 mg mỗi năm một lần trên toàn bộ dân số mắc bệnh SMA. Chương trình này bao gồm ba nghiên cứu toàn cầu:
Các thử nghiệm STELLAR là bổ sung và được thiết kế để so sánh nhiều phương pháp điều trị sớm chiến lược ở trẻ sơ sinh không có triệu chứng – riêng salanersen, riêng liệu pháp gen và salanersen như một phần bổ sung cho liệu pháp gen – để cung cấp thông tin về các phương pháp điều trị trong tương lai cho bệnh SMA. Chương trình phát triển lâm sàng đã bắt đầu với sàng lọc bắt đầu bằng STELLAR-1 và các nghiên cứu khác dự kiến sẽ bắt đầu vào quý 2 năm 2026 (SOLAR) và quý 3 năm 2026 (STELLAR-2).
“Với kết quả đáng khích lệ của Giai đoạn 1b, chúng tôi đang bắt đầu các nghiên cứu về salanersen STELLAR-1, STELLAR-2 và SOLAR Giai đoạn 3 càng nhanh càng tốt,” Stephanie Fradette, Pharm.D., Trưởng bộ phận Phát triển Thần kinh cơ tại Biogen cho biết. “Cùng với cộng đồng SMA, chúng tôi đã thiết kế những nghiên cứu này để tự tin trả lời những câu hỏi phù hợp nhất trong lĩnh vực này và xác lập vai trò của Salanersen trong bối cảnh điều trị trong tương lai.”
Ngoài việc được trình bày tại MDA, những dữ liệu này cũng sẽ được chia sẻ tại Hội nghị khoa học quốc tế về SMA lần thứ 5 (SMA Châu Âu 2026).
Giới thiệu về SalanersenSalanersen (BIIB115) là một loại antisense oligonucleotide (ASO) mới được sử dụng trong vỏ não đang được phát triển cho SMA. Salanersen được thiết kế để điều chỉnh việc ghép nối pre-mRNA SMN2 nhằm tăng sản xuất protein SMN. Nó có một chất hóa học cốt lõi mới dẫn đến hiệu lực cao, mang lại tiềm năng đạt hiệu quả cao khi dùng liều một lần mỗi năm.
Salanersen đang được đánh giá trong ba nghiên cứu Giai đoạn 3 toàn cầu được thiết kế để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của 80 mg dùng mỗi năm một lần trên nhiều cá nhân mắc bệnh SMA. Biogen đã cấp phép cho quyền phát triển, sản xuất và thương mại hóa toàn cầu đối với salanersen từ Ionis Pharmaceuticals, Inc. Salanersen được phát hiện bởi Ionis.
Giới thiệu về bệnh teo cơ cột sống (SMA)SMA là một bệnh di truyền, thần kinh cơ hiếm gặp, ảnh hưởng đến mọi người ở mọi lứa tuổi. Nó được đặc trưng bởi sự mất đi các tế bào thần kinh vận động ở tủy sống và thân não phía dưới, dẫn đến teo và yếu cơ tiến triển.1 SMA là do sự thiếu hụt trong việc sản xuất protein tế bào thần kinh vận động sống sót (SMN) do gen SMN1 bị hư hỏng hoặc bị thiếu, kèm theo nhiều mức độ nghiêm trọng của bệnh.1 Một số người mắc SMA có thể không bao giờ ngồi được; một số ngồi nhưng không bao giờ đi; và một số có thể đi bộ nhưng có thể mất khả năng đó theo thời gian.2 Nếu không được điều trị, trẻ em mắc bệnh SMA nặng nhất thường khó có thể sống được đến sinh nhật thứ hai.1
SMA ảnh hưởng đến khoảng 1 trên 10.000 ca sinh sống,3-6 là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong do di truyền ở trẻ sơ sinh7 và gây ra nhiều loại khuyết tật ở thanh thiếu niên và người lớn.2
Giới thiệu về BiogenĐược thành lập vào năm 1978, Biogen là công ty công nghệ sinh học hàng đầu, đi tiên phong trong khoa học đổi mới nhằm cung cấp các loại thuốc mới nhằm thay đổi cuộc sống của bệnh nhân và tạo ra giá trị cho các cổ đông và cộng đồng của chúng ta. Chúng tôi áp dụng sự hiểu biết sâu sắc về sinh học con người và tận dụng các phương thức khác nhau để nâng cao các phương pháp điều trị hoặc liệu pháp hạng nhất mang lại kết quả vượt trội. Cách tiếp cận của chúng tôi là chấp nhận rủi ro táo bạo, cân bằng với lợi tức đầu tư để mang lại sự tăng trưởng dài hạn. Chúng tôi thường xuyên đăng thông tin có thể quan trọng đối với các nhà đầu tư trên trang web của chúng tôi tại www.biogen.com. Theo dõi chúng tôi trên mạng xã hội - Facebook, Instagram, LinkedIn, X, YouTube.
Bản tin an toàn BiogenBản tin này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai, bao gồm các tuyên bố được đưa ra theo quy định về bến cảng an toàn của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995, bao gồm các tuyên bố về tác dụng lâm sàng tiềm tàng của salanersen; những lợi ích tiềm năng, sự an toàn và hiệu quả của salanersen, bao gồm khả năng làm chậm quá trình thoái hóa thần kinh và cải thiện chức năng vận động; chương trình phát triển lâm sàng cho Salanersen; việc xác định và điều trị SMA; chương trình nghiên cứu và phát triển của chúng tôi để điều trị bệnh SMA; tiềm năng kinh doanh thương mại và các chương trình đường ống của chúng tôi, bao gồm cả Salanersen; và những rủi ro cũng như sự không chắc chắn liên quan đến việc phát triển và thương mại hóa thuốc. Những tuyên bố hướng tới tương lai này có thể đi kèm với những từ như “mục tiêu”, “dự đoán”, “tin tưởng”, “có thể”, “ước tính”, “mong đợi”, “dự báo”, “dự định”, “có thể”, “kế hoạch”, “tiềm năng”, “có thể”, “sẽ”, “sẽ”, “giả định”, “tin tưởng”, “dự tính”, “tiếp tục”, “có thể”, “ước tính”, “mong đợi”, “dự báo”, “mục tiêu”, “hướng dẫn”, “hy vọng”, “dự định”, “có thể”, “khách quan”, “quan điểm”, “kế hoạch”, “có thể”, “tiềm năng”, “dự đoán”, “dự án”, “triển vọng”, “nên”, “mục tiêu”, “sẽ”, “sẽ” hoặc phủ định của những từ này hoặc những từ và thuật ngữ khác có ý nghĩa tương tự. Việc phát triển và thương mại hóa thuốc có mức độ rủi ro cao và chỉ một số ít chương trình nghiên cứu và phát triển có thể thương mại hóa sản phẩm. Kết quả trong các thử nghiệm lâm sàng ở giai đoạn đầu có thể không biểu thị kết quả đầy đủ hoặc kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng ở giai đoạn sau hoặc quy mô lớn hơn và không đảm bảo sự chấp thuận của cơ quan quản lý. Bạn không nên phụ thuộc quá mức vào những tuyên bố này hoặc dữ liệu khoa học được trình bày. Do tính chất hướng tới tương lai, những tuyên bố này chứa đựng những rủi ro và sự không chắc chắn đáng kể có thể dựa trên những giả định không chính xác và có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kết quả được phản ánh trong những tuyên bố đó.
Những tuyên bố hướng tới tương lai này dựa trên niềm tin và giả định hiện tại của ban quản lý cũng như dựa trên thông tin hiện có cho ban quản lý. Với bản chất của chúng, chúng tôi không thể đảm bảo rằng bất kỳ kết quả nào thể hiện trong các tuyên bố hướng tới tương lai này sẽ được hiện thực hóa toàn bộ hoặc một phần. Chúng tôi lưu ý rằng những tuyên bố này có thể chứa rủi ro và sự không chắc chắn, nhiều trong số đó nằm ngoài tầm kiểm soát của chúng tôi và có thể khiến các sự kiện hoặc kết quả trong tương lai khác biệt đáng kể so với những gì được nêu hoặc ngụ ý trong tài liệu này, bao gồm, cùng với những điều khác, sự không chắc chắn về thành công lâu dài của chúng tôi trong việc phát triển, cấp phép hoặc mua các ứng cử viên sản phẩm khác hoặc các chỉ dẫn bổ sung cho các sản phẩm hiện có; kỳ vọng, kế hoạch, triển vọng và thời gian thực hiện các hành động liên quan đến phê duyệt sản phẩm, phê duyệt các chỉ dẫn bổ sung cho các sản phẩm hiện có, doanh số bán hàng, định giá, tăng trưởng, hoàn trả và ra mắt các sản phẩm được tiếp thị và bán ra thị trường của chúng tôi; tác động tiềm tàng của việc gia tăng cạnh tranh sản phẩm trong ngành dược phẩm sinh học và chăm sóc sức khỏe, cũng như bất kỳ thị trường nào khác mà chúng tôi cạnh tranh, bao gồm sự cạnh tranh gia tăng từ các liệu pháp khởi đầu mới, thuốc gốc, tiền thuốc và thuốc sinh học tương tự của các sản phẩm hiện có và sản phẩm được phê duyệt theo lộ trình quản lý rút gọn; khả năng thực hiện hiệu quả chiến lược công ty của chúng tôi; khó khăn trong việc có được và duy trì mức độ bao phủ, định giá và hoàn trả đầy đủ cho các sản phẩm của chúng tôi; các động lực phát triển hoạt động kinh doanh của chúng tôi, bao gồm sự phụ thuộc của chúng tôi vào các cộng tác viên và các bên thứ ba khác để phát triển, phê duyệt theo quy định và thương mại hóa sản phẩm cũng như các khía cạnh khác trong hoạt động kinh doanh của chúng tôi, nằm ngoài tầm kiểm soát hoàn toàn của chúng tôi; rủi ro liên quan đến thương mại hóa thuốc sinh học tương tự, vốn phải chịu những rủi ro liên quan đến việc chúng tôi phụ thuộc vào bên thứ ba, sở hữu trí tuệ, thách thức cạnh tranh và thị trường cũng như việc tuân thủ quy định; nguy cơ kết quả tích cực trong một thử nghiệm lâm sàng có thể không được lặp lại trong các thử nghiệm tiếp theo hoặc xác nhận hoặc thành công trong các thử nghiệm lâm sàng ở giai đoạn đầu có thể không dự đoán được kết quả ở giai đoạn sau hoặc các thử nghiệm lâm sàng quy mô lớn hoặc các thử nghiệm trong các chỉ định tiềm năng khác; rủi ro liên quan đến các thử nghiệm lâm sàng, bao gồm khả năng quản lý đầy đủ các hoạt động lâm sàng của chúng tôi, những lo ngại không mong muốn có thể phát sinh từ dữ liệu hoặc phân tích bổ sung thu được trong các thử nghiệm lâm sàng, cơ quan quản lý có thể yêu cầu thông tin bổ sung hoặc nghiên cứu sâu hơn hoặc có thể không phê duyệt hoặc có thể trì hoãn phê duyệt các loại thuốc tiềm năng của chúng tôi; và việc xảy ra các sự kiện bất lợi về an toàn, hạn chế sử dụng sản phẩm của chúng tôi hoặc khiếu nại trách nhiệm pháp lý về sản phẩm; và mọi rủi ro cũng như sự không chắc chắn khác được mô tả trong các báo cáo khác mà chúng tôi đã nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ, có sẵn trên trang web của SEC tại www.sec.gov.
Những tuyên bố này chỉ có giá trị kể từ ngày phát hành thông cáo báo chí này và dựa trên thông tin cũng như ước tính mà chúng tôi có được tại thời điểm này. Nếu những rủi ro hoặc sự không chắc chắn đã biết hoặc chưa biết trở thành hiện thực hoặc nếu các giả định cơ bản tỏ ra không chính xác, thì kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với kết quả trong quá khứ và những kết quả được dự đoán, ước tính hoặc dự kiến. Các nhà đầu tư được cảnh báo không nên phụ thuộc quá mức vào các tuyên bố hướng tới tương lai. Bạn có thể tìm thấy danh sách và mô tả thêm về rủi ro, sự không chắc chắn và các vấn đề khác trong Báo cáo thường niên theo Mẫu 10-K cho năm tài chính kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2025 và trong các báo cáo tiếp theo của chúng tôi theo Mẫu 10-Q. Trừ khi luật pháp yêu cầu, chúng tôi không có nghĩa vụ cập nhật công khai bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào cho dù là do bất kỳ thông tin mới nào, sự kiện trong tương lai, hoàn cảnh đã thay đổi hay lý do khác.
Tiết lộ trên phương tiện truyền thông kỹ thuật sốĐôi khi, chúng tôi đã sử dụng hoặc dự kiến sẽ sử dụng trong tương lai trang web quan hệ nhà đầu tư của chúng tôi (investors.biogen.com), tài khoản Biogen LinkedIn (linkedin.com/company/biogen-) và tài khoản Biogen X (https://x.com/biogen) như một phương tiện tiết lộ thông tin cho công chúng một cách rộng rãi, không mang tính loại trừ, bao gồm cả các mục đích của Quy định tiết lộ công bằng (Reg) của SEC FD). Theo đó, các nhà đầu tư nên theo dõi trang web quan hệ nhà đầu tư của chúng tôi và kênh truyền thông xã hội này bên cạnh các thông cáo báo chí, hồ sơ SEC, các cuộc gọi hội nghị công khai và webcast của chúng tôi, vì thông tin đăng trên đó có thể là tài liệu quan trọng đối với các nhà đầu tư.
Tài liệu tham khảo:
Nguồn: Biogen Inc.
Nguồn: HealthDay
Các nguồn tin tức khác
Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi
Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.
Đã đăng : 2026-03-12 08:45
Đọc thêm
- Moderna nhận được thư từ chối nộp hồ sơ từ Cục quản lý thực phẩm và dược phẩm Hoa Kỳ đối với vắc xin cúm theo mùa đang điều tra, mRNA-1010
- Thuốc tiêm tác dụng siêu dài GLP-1 RA PF'3944 của Pfizer cho thấy khả năng giảm cân mạnh mẽ và liên tục khi dùng liều hàng tháng trong thử nghiệm giai đoạn 2b
- ID lo lắng của cha mẹ Hầu hết các trường hợp bệnh nặng ở trẻ em và thanh thiếu niên
- Các yếu tố nguy cơ tim mạch, tỷ lệ mắc bệnh sẽ tăng lên đến năm 2050 ở phụ nữ
- Calquence Plus Venetoclax được phê duyệt ở Hoa Kỳ dưới dạng kết hợp hoàn toàn bằng đường uống, trong thời gian cố định đầu tiên dành cho bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính ở tuyến đầu
Tuyên bố từ chối trách nhiệm
Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.
Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.
Từ khóa phổ biến
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions