Biogen nhận được chỉ định trị liệu đột phá của FDA Hoa Kỳ cho Felzartamab để điều trị thải ghép qua trung gian kháng thể ở người nhận ghép thận

Theo dõi Drugslib trên

CAMBRIDGE, Mass., ngày 09 tháng 10 năm 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) - Biogen hôm nay thông báo rằng felzartamab, một kháng thể đơn dòng kháng CD38 đang nghiên cứu, đã nhận được Chỉ định Trị liệu Đột phá (BTD) từ Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để điều trị thải ghép muộn qua trung gian kháng thể (AMR) mà không bị thải ghép qua trung gian tế bào T ở bệnh nhân ghép thận. FDA cấp BTD cho các loại thuốc điều trị các tình trạng nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng và có bằng chứng lâm sàng sơ bộ chứng minh tiềm năng mang lại sự cải thiện đáng kể so với các liệu pháp hiện có. Việc chỉ định này cung cấp thêm cơ hội để thu hút sự tham gia của FDA và hỗ trợ chương trình phát triển thuốc thông qua các tính năng chỉ định Fast Track.

Dữ liệu từ chương trình phát triển lâm sàng hỗ trợ chỉ định này đã được công bố trên Tạp chí Y học New England và được trình bày như một bài thuyết trình muộn màng tại Đại hội Hiệp hội Thận Châu Âu (ERA) lần thứ 61 ở Stockholm, tháng 5 năm 2024.

"Sự đào thải qua trung gian kháng thể là nguyên nhân chính khiến việc cấy ghép thận thất bại và hiện tại, bệnh nhân mắc AMR có nhu cầu y tế rất lớn chưa được đáp ứng", Travis Murdoch, Trưởng bộ phận HI-Bio tại Biogen cho biết. “Chúng tôi đang tập trung vào việc giải quyết vấn đề quan trọng này thách thức và việc chỉ định liệu pháp đột phá sẽ cho phép chúng tôi hợp tác hiệu quả với FDA để đẩy nhanh quá trình phát triển felzartamab trong điều trị AMR.”

Felzartamab trước đây đã nhận được BTD và Chỉ định thuốc mồ côi (ODD) từ FDA để phát triển trong điều trị bệnh thận màng nguyên phát (PMN) và ODD trong điều trị AMR ở những người được ghép thận. Các nghiên cứu Giai đoạn 2 đã được hoàn thành về bệnh thận AMR, PMN và IgA (IgAN). và PMN vào năm 2025.

Biogen mua lại Human Immunology Biosciences (HI-Bio) vào tháng 7 năm 2024.

Giới thiệu về FelzartamabFelzartamab là một kháng thể đơn dòng điều trị ở người đang nghiên cứu chống lại CD38, một loại protein biểu hiện trên tế bào trưởng thành tế bào plasma. Felzartamab đã được chứng minh trong các nghiên cứu lâm sàng là làm suy giảm có chọn lọc các tế bào huyết tương CD38+, điều này có thể cho phép các ứng dụng cải thiện kết quả lâm sàng cuối cùng trong một loạt các bệnh do kháng thể gây bệnh gây ra. Felzartamab ban đầu được MorphoSys AG phát triển để điều trị bệnh đa u tủy. HI-Bio độc quyền cấp phép quyền phát triển và thương mại hóa felzartamab trên tất cả các chỉ định ở tất cả các quốc gia và vùng lãnh thổ ngoại trừ Trung Quốc (bao gồm Ma Cao, Hồng Kông và Đài Loan).

Felzartamab là một ứng cử viên trị liệu đang nghiên cứu chưa được bất kỳ cơ quan quản lý nào phê duyệt và tính an toàn cũng như hiệu quả của nó chưa được xác lập.

Giới thiệu về thải ghép qua trung gian kháng thể (AMR) trong ghép thận Người nhậnSự đào thải qua trung gian kháng thể (AMR) là nguyên nhân chính gây ra suy thận ghép, trong đó AMR mạn tính ảnh hưởng đến ~12% bệnh nhân được ghép thận hàng năm ở Hoa Kỳ.1 AMR đã nổi lên là nguyên nhân hàng đầu gây mất thận ghép muộn ở người nhận ghép thận. Các lựa chọn điều trị hiệu quả cho bệnh AMR mãn tính hiện còn hạn chế.2

Giới thiệu về BiogenĐược thành lập vào năm 1978, Biogen là công ty công nghệ sinh học hàng đầu, đi tiên phong trong khoa học đổi mới nhằm cung cấp các loại thuốc mới nhằm thay đổi cuộc sống của bệnh nhân và tạo ra giá trị cho các cổ đông và cộng đồng của chúng ta. Chúng tôi áp dụng sự hiểu biết sâu sắc về sinh học con người và tận dụng các phương thức khác nhau để nâng cao các phương pháp điều trị hoặc liệu pháp hạng nhất mang lại kết quả vượt trội. Cách tiếp cận của chúng tôi là chấp nhận rủi ro táo bạo, cân bằng với lợi tức đầu tư để mang lại sự tăng trưởng dài hạn.

Chúng tôi thường xuyên đăng thông tin có thể quan trọng đối với các nhà đầu tư trên trang web của chúng tôi tại www.biogen.com. Theo dõi chúng tôi trên mạng xã hội - Facebook, LinkedIn, X, YouTube.

Bến cảng an toàn Biogen Bản tin này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai, bao gồm cả những tuyên bố liên quan đến tác dụng lâm sàng tiềm tàng của felzartamab; những lợi ích, độ an toàn và hiệu quả tiềm tàng của felzartamab; chương trình phát triển lâm sàng cho felzartamab; việc xác định và điều trị AMR; chương trình nghiên cứu và phát triển của chúng tôi để điều trị AMR; tiềm năng kinh doanh thương mại và các chương trình đường ống của chúng tôi, bao gồm SPINRAZA; và những rủi ro cũng như sự không chắc chắn liên quan đến việc phát triển và thương mại hóa thuốc. Những tuyên bố hướng tới tương lai này có thể đi kèm với những từ như “mục tiêu”, “dự đoán”, “tin tưởng”, “có thể”, “ước tính”, “mong đợi”, “dự báo”, “dự định”, “có thể”, “kế hoạch”. ,” “tiềm năng”, “có thể”, “sẽ”, “sẽ” và các từ và thuật ngữ khác có ý nghĩa tương tự. Việc phát triển và thương mại hóa thuốc có mức độ rủi ro cao và chỉ một số ít chương trình nghiên cứu và phát triển dẫn đến việc thương mại hóa sản phẩm. Kết quả trong các thử nghiệm lâm sàng ở giai đoạn đầu có thể không biểu thị kết quả đầy đủ hoặc kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng ở giai đoạn sau hoặc quy mô lớn hơn và không đảm bảo sự chấp thuận của cơ quan quản lý. Bạn không nên tin cậy quá mức vào các tuyên bố hướng tới tương lai của chúng tôi.

Những tuyên bố này liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kết quả được phản ánh trong các tuyên bố đó, bao gồm nhưng không giới hạn ở sự không chắc chắn về thành công trong phát triển và thương mại hóa tiềm năng của SPINRAZA; nguy cơ chúng tôi không thể đăng ký đầy đủ các thử nghiệm lâm sàng hoặc việc đăng ký sẽ mất nhiều thời gian hơn dự kiến; những lo ngại không mong muốn có thể phát sinh từ dữ liệu, phân tích bổ sung hoặc kết quả thu được trong quá trình thử nghiệm lâm sàng của chúng tôi; cơ quan quản lý có thể yêu cầu thông tin bổ sung hoặc nghiên cứu sâu hơn hoặc có thể không hoặc từ chối phê duyệt hoặc có thể trì hoãn phê duyệt các loại thuốc tiềm năng của chúng tôi, bao gồm cả SPINRAZA; sự xuất hiện của các sự kiện bất lợi về an toàn; rủi ro về những trở ngại, chi phí hoặc sự chậm trễ không mong đợi; không bảo vệ và thực thi dữ liệu, quyền sở hữu trí tuệ cũng như các quyền sở hữu khác của chúng tôi và những điều không chắc chắn liên quan đến các khiếu nại và thách thức về sở hữu trí tuệ; khiếu nại trách nhiệm pháp lý về sản phẩm; kết quả hoạt động kinh doanh và tình hình tài chính. Những điều trên nêu ra nhiều, nhưng không phải tất cả, các yếu tố có thể khiến kết quả thực tế khác với mong đợi của chúng tôi trong bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào. Các nhà đầu tư nên xem xét tuyên bố cảnh báo này cũng như các yếu tố rủi ro được xác định trong báo cáo hàng năm hoặc hàng quý gần đây nhất của chúng tôi và trong các báo cáo khác mà chúng tôi đã nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ. Những tuyên bố này chỉ được nói đến vào ngày phát hành tin tức này.

Chúng tôi không có nghĩa vụ cập nhật công khai bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào.

Tài liệu tham khảo:

  • Schinstock et al. (2018) Ghép thận với mức độ DSA thấp hoặc chéo dòng B dương tính thấp: Một lựa chọn không được đánh giá cao dành cho các ứng viên cấy ghép có độ nhạy cao (Trang 8). Có tại: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5481511/pdf/nihms837168.pdf#page=8 ; Ciancio và cộng sự. Từ chối qua trung gian kháng thể năm 2018 ngụ ý tiên lượng xấu trong ghép thận: Kết quả từ một trung tâm duy nhất. Có tại: https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/ctr.13392
  • Rodriguez-Ramirez et al. 2022 Thải ghép qua trung gian kháng thể: các tình huống khó xử trong phòng ngừa, theo dõi và điều trị (Trang 1). Có sẵn tại: https://www.ncbi.nlm .nih.gov/pmc/articles/PMC9475491/

    • Nguồn: Biogen Inc.

    Đã đăng : 2024-10-11 06:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến