A Biohaven bejelenti az FDA elfogadását és a Troriluzole új gyógyszer alkalmazásának prioritási felülvizsgálatát a spinocerebellar ataxia kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Kezelés: spinocerebellar ataxia

Biohaven bejelenti az FDA elfogadását és a troriluzole új gyógyszer alkalmazásának prioritási felülvizsgálatát a spinocerebellar Ataxia kezelésére

New Haven, Conn., 2025. február 11. / PRNewswire / - Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN) (Biohaven vagy a társaság), ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynöksége (FDA) elfogadta a vállalat új gyógyszerkérelmét (NDA) a Troriluzol -ra, amely felnőtt betegek spinocerebellar ataxia (SCA) kezelésére szolgált felnőtt betegek kezelésére. és prioritási felülvizsgálatot kapott. Ezt a jelölést olyan gyógyszerek iránti kérelmekhez rendelik, amelyek jelentős javulást jelentenek egy adott rendellenesség más rendelkezésre álló kezeléseivel szemben, vagy olyan kezelési lehetőséget kínálnak, ahol nincs. Az SCA, egy ritka, genetikai, neurodegeneratív betegség esetén a troriluzol lenne az első és egyetlen FDA által jóváhagyott kezelés ennek az életveszélyes rendellenességnek. Az FDA NDA -val kapcsolatos döntése a bejelentéstől számított 6 hónapon belül várható (a 3Q2025 alatt). Az FDA prioritási felülvizsgálati ütemtervei alapján, és ha végül jóváhagyják, a Biohaven készen áll arra, hogy 2025 -ben az Egyesült Államokban az SCA -ban a Troriluzole forgalomba hozza.

Melissa Beiner, M. D., SCA klinikai fejlesztési ólom a Biohavennél, kommentálta: "Az NDA bejelentése a több mint 8 éves klinikai kutatás csúcspontja, és az SCA közösségben fontos együttműködést jelent. Csoportok, betegek és családtagjaik, az SCA és a Biohaven klinikai szakértői. Bemutatja a rendkívül magas kielégítetlen igényt ebben a ritka neurodegeneratív betegségben. és nyelés. " Dr. Beiner hozzátette: "Az NDA-ban bemutatott robusztus klinikai adatok tartós és lenyűgöző kezelési előnyöket mutatnak a Troriluzole-val kezelt SCA-betegeknél, egy napi egyszeri orális tablettákkal. Reméljük, hogy szorosan együttműködhetünk az FDA-val az áttekintési folyamat során. A legelső kezelés az SCA -ban szenvedő betegek és családok számára. " BHV4157-206-RWE (NCT06529146), amelyben az SCA-ban szenvedő betegeknél a 200 mg-os Troriluzole az Ataxia (F-SARA) értékelésének és besorolásának a kiindulási skálán történő értékelésének elsődleges végpontját, minden SCA genotípusban, az alapvető változási végpontjától, az alapértékektől. , 3 év múlva egy külső vezérlőkarhoz képest. A troriluzol statisztikailag szignifikáns fölényt mutatott 9 egymást követő, előre meghatározott primer és másodlagos végpontban, rendkívül következetes, tartós, robusztus és klinikailag értelmes kezelési hatásokkal. A troriluzollal kezelt SCA-betegek 50-70% -os lassabb csökkenést mutattak, ami 1,5–2,2 év késleltetést jelent a betegség előrehaladásában, a 3 éves vizsgálati időszak alatt. Az NDA megerősítő és támogató adatokat is tartalmaz a BHV4157-201 és a BHV4157-206 tanulmányokból, amelyek az első nagy, többcentrikus regisztrációs kísérletek az SCA-ban. Nevezetesen, ezek az adatok magukban foglalják a betegség stabilizálását az SCA3 genotípusban, és az összes SCA genotípus csökkenése, mindkettő a BHV4157-206 tanulmányban a 48 hét alatti placebóval összehasonlítva.

Jeremy Schmahmann, M. D., a Harvard Medical School neurológiai professzora, valamint az Ataxia Center alapító igazgatója, valamint a Martha és Robert Fogelman az Ataxia és a Cerebellar Neurology székét adta a Massachusetts Általános Kórházban. " Kritikus mérföldkövet jelent az SCA -betegek számára. Az SCA által a generáció után a generáció súlyos, progresszív fogyatékossággal és korai halálával jár, kezelési lehetőségek nélkül. A World Bizonyítványok tanulmánya a SCA -k történetében. A Troriluzole hatásait nem lehet túlbecsülni a betegpopuláció csökkentésére. Üdvözlöm az FDA -t azért, hogy elismeri ezt a sürgősséget prioritási felülvizsgálat megadásával, és várom, hogy a klinikán a troriluzolot használhassam, ha jóváhagyják. -Termi biztonsági profil, és volt az első ipari próba, amelyet az SCA -ban végeztek. A BHV4157-206-RWE tanulmányt két független természettudományi kohorszból gyűjtötte be a objektív, harmadik féltől származó adatokból: az egyik az Egyesült Államokban és egy Európában (Eurosca Természettudományi Tanulmány). A cerebelláris ataxia (CRC-SCA) tanulmányozására szolgáló konzorcium, amely az amerikai természettudományi kohort alapjául szolgált. A Dél-Floridai Egyetemi Egészségügyi Informatikai Intézet irányította. Az FDA utasításai szerint a valós bizonyítékok tanulmányi tervezésére és a statisztikai elemzési tervre vonatkozóan a külső vezérlőkarot egy hajlam-pontszám-illesztési (PSM) módszerrel határozták meg annak biztosítása érdekében, hogy a komparátor természettudományi kohorszának kezeletlen alanyai szigorúan illeszkedjenek a kezelt alanyokhoz. A BHV4157-206 tanulmány troriluzole karjából. A PSM-et az összes prognosztikai, demográfiai és kiindulási tulajdonságon használták, amelyről ismert, hogy az SCA-ban a betegség progressziójához kapcsolódik, ideértve az alapvonalat, az életkorot, a nemet, a tünet kezdetén, a genotípus és a trinukleotid ismételt hosszát (genotípus szerint). p>

Andrew Rosen, a Nemzeti Ataxia Alapítvány (NAF) vezérigazgatója kijelentette: "A Biohaven SCA programja az ataxia mező előmozdítása érdekében tükrözi az évekig tartó klinikai kutatást és együttműködést a vezető világszakértőkkel és az érdekképviseleti csoportokkal. Többéves erőfeszítések a cerebelláris ataxia klinikai kutatási konzorciumának finanszírozására és támogatására ilyen kritikus szerepet játszottak a Biohaven's külső ellenőrzési karjának biztosításában Tanulmány. Rosen úr hozzátette: "A betegek és a családok nevében, akik figyelték, hogy a családtagok generációi megbukik ezt a pusztító betegséget, és évtizedek óta vártak egy olyan kezelésre, amely lassíthatja a betegség előrehaladását, köszönetet mondok az FDA -nak, hogy nemcsak elfogadta ezt az NDA -t. felülvizsgálat céljából, de elismerve a közösségünk sürgősségének szükségességét prioritású áttekintés formájában. Az FDA és az ODD az Európai Gyógyszerügynökségtől, ahol a Troriluzole MAA jelenleg felülvizsgálat alatt áll.

A kibővített hozzáférési protokoll (EAP) jelenleg az SCA -ban szenvedő betegeket vesz fel, akik jogosultak. Az EAP -eket úgy tervezték, hogy korai hozzáférést biztosítsanak a potenciális terápiákhoz, mielőtt azokat az FDA jóváhagyná. További információ a https://clinicaltrials.gov/study/nct06034886 oldalon található. az önkéntes motorvezérlés fokozatos elvesztésével, valamint a kisagy és az agytörzs atrófiájával. Az SCA mintegy 15 000 embert érint az Egyesült Államokban és 24 000 Európában és az Egyesült Királyságban. A betegek jelentős morbiditást tapasztalnak, ideértve a károsodást, amely esésekhez, az ambuláció elvesztéséhez és a kerekes székre való előrehaladáshoz, a beszédkárosodás, a nyelési nehézségek és a korai halál miatt való kommunikáció képtelensége. Míg a jelek és a tünetek bármikor megjelenhetnek gyermekkortól a késői felnőttkorig, az SCA általában a korai felnőttkorban jelentkezik, és évek óta halad előre. Jelenleg nincsenek FDA által jóváhagyott kezelések és nem gyógyítják meg az SCA-t.

A Troriluzole-ról A Troriluzole egy új kémiai entitás (NCE) és harmadik generációs új prodrug, amely modulálja a glutamátot, amely az emberi test leggazdagabb gerjesztő neurotranszmittere. A troriluzol elsődleges hatásmódja a glutamát szinaptikus szintje csökkentése. A troriluzol növeli a glutamát felvételét a szinapszisból, növelve az izgalmas aminosav -transzporterek expresszióját és működését, amelyek olyan gliasejteken helyezkednek el, amelyek kulcsszerepet játszanak a glutamát tisztításában a szinapszisból. A troriluzol glutamát -moduláló aktivitása a széles körben dokumentált glutamát -deregulációt kezeli, amely a neurodegeneráció és a Purkinje sejtek diszfunkciójának alapját képezi az SCA -ban szenvedő betegekben. A troriluzole a túlzott glutamáttal kapcsolatos számos más betegségben is kialakulhat. További információ a Troriluzole-ról a Biohaven weboldalán található: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/. A biofarmakon társaság az életmódosító kezelések felfedezésére, fejlesztésére és forgalmazására összpontosított a kulcsfontosságú terápiás területeken, beleértve az immunológiát, az idegtudományt és az onkológiát. A vállalat előmozdítja innovatív terápiás portfólióját, kihasználva bizonyított gyógyszerfejlesztési tapasztalatait és több védett gyógyszerfejlesztési platformot. A Biohaven kiterjedt klinikai és preklinikai programjai között szerepel a KV7 ioncsatorna -moduláció az epilepsziás és a hangulati rendellenességekhez; extracelluláris protein lebontása immunológiai betegségek esetén; TRPM3 antagonizmus migrén és neuropátiás fájdalom; TYK2/JAK1 gátlás neuroinflammatorikus rendellenességek; Glutamát moduláció az OCD és az SCA számára; myosztatin gátlás neuromuszkuláris és anyagcsere -betegségek esetén, beleértve az SMA -t és az elhízást; antitest toborzása biszpecifikus molekulákat és antitest gyógyszerkonjugátumokat a rákhoz. További információkért látogasson el a www.biohaven.com oldalra.

előretekintő nyilatkozatok Ez a sajtóközlemény előretekintő nyilatkozatokat tartalmaz az 1995. évi magántulajdonban lévő peres peres reformról szóló törvény értelmében. Bizonyos szavak használata, beleértve a "folytatást", "terv", A "Will", a "Believe", a "May", a "Várakozás", a "Várható" és a hasonló kifejezések célja az előretekintő kijelentések azonosítása. A befektetőket figyelmeztetjük, hogy minden előretekintő nyilatkozat, ideértve a fejlesztési jelöltek jövőbeli fejlesztésével, időzítésével és potenciális marketing jóváhagyásával, valamint a Troriluzol SCA esetleges jóváhagyásával és forgalmazására vonatkozó nyilatkozatokkal kapcsolatos nyilatkozatokat, nem garantálják a jövőbeni teljesítményt vagy eredményeket, és magukban foglalják az eredményeket, és magukban foglalják az eredményeket, és magukban foglalják az eredményeket, és magukban foglalják az eredményeket. jelentős kockázatok és bizonytalanságok. A tényleges eredmények, a fejlemények és az események lényegesen különbözhetnek az előretekintő nyilatkozatok eredményeitől, különféle tényezők eredményeként, ideértve a Biohaven tervezett és folyamatban lévő klinikai vizsgálatainak várható időzítését, megkezdését és eredményeit; a tervezett interakciók és az FDA -val való bejelentések ütemezése; a várható szabályozási bejelentések ütemezése és eredménye; az alkalmazandó amerikai szabályozási követelményeknek való megfelelés; a Biohaven termékjelöltjeinek potenciális forgalmazása; a Biohaven termékjelöltjeinek első jóváhagyásának lehetősége; valamint a Biohaven termékjelöltjeinek hatékonysága és biztonsága. Az előretekintő nyilatkozatokkal kapcsolatos további fontos tényezőket a Biohaven az Értékpapír- és Tőzsdebizottsággal kapcsolatos bejelentései tartalmazzák, ideértve a „Kockázati tényezők” című szakaszokban, valamint a „vezetés megvitatása és a pénzügyi helyzet és a műveletek eredményeinek elemzése” című szakaszokban. Az előretekintő nyilatkozatokat a sajtóközlemény dátuma óta teszik, és a Biohaven nem vállal semmilyen kötelezettséget az előretekintő nyilatkozatok frissítésére, akár új információk, jövőbeli események vagy más módon, kivéve a törvény előírásainak eredményeként.

forrás Biohaven Ltd.

Elküldve : 2025-02-19 18:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak