Biohaven ประกาศการยอมรับของ FDA และการทบทวนลำดับความสำคัญของการใช้ยาใหม่ของ Troriluzole สำหรับการรักษา stinocerebellar ataxia

ติดตาม Drugslib ได้ที่

การรักษาสำหรับ: spinocerebellar ataxia

Biohaven ประกาศการยอมรับของ FDA และการตรวจสอบลำดับความสำคัญของการใช้ยาใหม่ของ Troriluzole สำหรับการรักษา Spinocerebellar Ataxia

New Haven, Conn., 11 กุมภาพันธ์, 2025 / PRNewswire / - Biohaven Ltd (NYSE: BHVN) (Biohaven หรือ บริษัท ) ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้รับการยอมรับสำหรับการทบทวนแอปพลิเคชันยาใหม่ของ บริษัท (NDA) สำหรับ Troriluzole สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มี Spinocerebellar Ataxia (SCA) (SCA) และได้รับการตรวจสอบลำดับความสำคัญ การกำหนดนี้ได้รับมอบหมายให้ใช้งานยาเสพติดที่จะให้การปรับปรุงที่สำคัญมากกว่าการรักษาที่มีอยู่อื่น ๆ สำหรับความผิดปกติที่กำหนดหรือจะให้ตัวเลือกการรักษาที่ไม่มีอยู่ ในกรณีของ SCA โรคที่หายากทางพันธุกรรมโรคทางระบบประสาท troriluzole จะเป็นการรักษาที่ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาคนแรกและเพียงคนเดียวสำหรับความผิดปกติที่คุกคามชีวิตนี้ การตัดสินใจของ FDA เกี่ยวกับ NDA นั้นคาดว่าภายใน 6 เดือนของการยื่น (ระหว่าง 3Q2025) ขึ้นอยู่กับระยะเวลาการทบทวนลำดับความสำคัญของ FDA และหากได้รับการอนุมัติในที่สุด Biohaven ก็พร้อมที่จะทำการค้า Troriluzole สำหรับ SCA ในสหรัฐอเมริกาในปี 2025

Melissa Beiner, M.D. , การพัฒนาทางคลินิก SCA ที่ Biohaven แสดงความคิดเห็นว่า "การยื่น NDA ของเราคือสุดยอดของการวิจัยทางคลินิกกว่า 8 ปีและแสดงถึงความร่วมมือที่สำคัญทั่วชุมชน SCA กลุ่มผู้ป่วยและครอบครัวผู้เชี่ยวชาญทางคลินิกใน SCA และ Biohaven แสดงให้เห็นถึงความต้องการที่สูงมากในโรค neurodegenerative ที่หายากนี้ และกลืน " ดร. Beiner กล่าวเสริมว่า "ข้อมูลทางคลินิกที่มีประสิทธิภาพที่นำเสนอใน NDA แสดงให้เห็นถึงผลประโยชน์การรักษาที่ยั่งยืนและน่าสนใจในผู้ป่วย SCA ที่ได้รับการรักษาด้วย Troriluzole ยาเม็ดในช่องปากวันละครั้งเราหวังว่าจะได้ทำงานอย่างใกล้ชิดกับ FDA ตลอดกระบวนการตรวจสอบเพื่อนำ การรักษาครั้งแรกสำหรับผู้ป่วยและครอบครัวที่ทุกข์ทรมานจาก SCA "

การส่ง NDA นั้นมีพื้นฐานมาจากผลการศึกษาเชิงบวกจากการศึกษา BHV4157-206-RWE (NCT06529146) ซึ่ง troriluzole 200 มก. รับประทานยาในผู้ป่วยที่มี SCA พบจุดสิ้นสุดหลักของการเปลี่ยนแปลงจากพื้นฐานในระดับการทำงานสำหรับการประเมินและการจัดอันดับของ ataxia (F-SARA) ที่ 3 ปีเมื่อเทียบกับแขนควบคุมภายนอก Troriluzole แสดงให้เห็นถึงความเหนือกว่าอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติตลอด 9 จุดต่อเนื่องหลักและรองปลายทางที่มีผลการรักษาที่สอดคล้องกันอย่างยั่งยืนแข็งแกร่งและมีความหมายทางคลินิก ผู้ป่วย SCA ที่ได้รับการรักษาด้วย troriluzole แสดงให้เห็นว่าอัตราการลดลงช้าลง 50-70% ซึ่งคิดเป็นระยะเวลา 1.5-2.2 ปีในการพัฒนาโรคในช่วงระยะเวลาการศึกษา 3 ปี NDA ยังรวมถึงข้อมูลยืนยันและสนับสนุนจากการศึกษา BHV4157-201 และ BHV4157-206 การทดลองลงทะเบียนขนาดใหญ่หลายศูนย์แห่งแรกใน SCA โดยเฉพาะอย่างยิ่งข้อมูลเหล่านี้รวมถึงการรักษาเสถียรภาพของโรคในจีโนไทป์ SCA3 และการลดลงของการตกในจีโนไทป์ SCA ทั้งหมดทั้งคู่เมื่อเทียบกับยาหลอกในช่วง 48 สัปดาห์ในการศึกษา BHV4157-206

Jeremy Schmahmann, M.D. , ศาสตราจารย์ด้านประสาทวิทยาที่ Harvard Medical School และผู้อำนวยการก่อตั้งศูนย์ Ataxia และ Martha และ Robert Fogelman มอบเก้าอี้ให้เก้าอี้ใน Ataxia และ NDA โรงพยาบาล Massachusetts แสดงถึงเหตุการณ์สำคัญที่สำคัญสำหรับผู้ป่วย SCA ครอบครัวที่ได้รับผลกระทบจาก SCA ได้เฝ้าดูรุ่นใหม่หลังจากคนรุ่นต่อไปประสบกับความพิการที่รุนแรงและมีความตายก่อนวัยอันควรโดยไม่มีทางเลือกในการรักษา -การศึกษาหลักฐานของโลกเป็นแหล่งต้นน้ำในประวัติศาสตร์ของ SCAs ผลกระทบของ Troriluzole ต่อการลดลงของประชากรผู้ป่วยรายนี้ไม่สามารถพูดเกินจริงได้ ฉันปรบมือองค์การอาหารและยาเพื่อรับรู้ถึงความเร่งด่วนนี้โดยให้การตรวจสอบลำดับความสำคัญและหวังว่าจะได้ใช้ Troriluzole ในคลินิกหากได้รับการอนุมัติ "

โปรแกรมการพัฒนาทางคลินิก Troriluzole ของ Biohaven ใน SCA รวบรวมข้อมูลในช่วง 8 ปี -โปรไฟล์ความปลอดภัยระยะยาวและเป็นการทดลองในอุตสาหกรรมครั้งแรกที่ดำเนินการใน SCA การศึกษา BHV4157-206-RWE ได้รับจากวัตถุประสงค์ข้อมูลของบุคคลที่สามที่รวบรวมจากกลุ่มประวัติศาสตร์ธรรมชาติสองแห่งที่เป็นอิสระ: หนึ่งในสหรัฐอเมริกาและอีกหนึ่งในยุโรป (การศึกษาประวัติศาสตร์ธรรมชาติยูโร) กลุ่มสำหรับการศึกษาของสมองน้อย ataxia (CRC-SCA) ที่ทำหน้าที่เป็นพื้นฐานสำหรับกลุ่มประวัติศาสตร์ธรรมชาติของสหรัฐอเมริกา จัดการโดยสถาบันสารสนเทศสุขภาพของมหาวิทยาลัยเซาท์ฟลอริดา ตามคำแนะนำจากองค์การอาหารและยาในการออกแบบการศึกษาหลักฐานในโลกแห่งความเป็นจริงและแผนการวิเคราะห์ทางสถิติแขนควบคุมภายนอกถูกกำหนดโดยใช้วิธีการจับคู่คะแนนความชอบ (PSM) เพื่อให้แน่ใจว่าวิชาที่ไม่ได้รับการรักษาจากกลุ่มประวัติศาสตร์ธรรมชาติเปรียบเทียบได้รับการจับคู่อย่างเข้มงวดกับวิชาที่ได้รับการรักษาอย่างเข้มงวด จากแขน Troriluzole ของการศึกษา BHV4157-206 PSM ถูกนำมาใช้กับลักษณะการพยากรณ์โรคทางประชากรศาสตร์และพื้นฐานที่รู้จักกันว่าเกี่ยวข้องกับความก้าวหน้าของโรคใน SCA รวมถึงพื้นฐาน F-Sara อายุเพศอายุที่เริ่มมีอาการจีโนไทป์และความยาวซ้ำของ Trinucleotide (โดยจีโนไทป์)

Andrew Rosen ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ National Ataxia Foundation (NAF) กล่าวว่า "โครงการ SCA ของ Biohaven สะท้อนให้เห็นถึงการวิจัยทางคลินิกโดยเฉพาะและการทำงานร่วมกันกับผู้เชี่ยวชาญระดับโลกและกลุ่มผู้สนับสนุนเพื่อพัฒนาสนาม Ataxia ความพยายามหลายปีในการสนับสนุนและสนับสนุนกลุ่มวิจัยทางคลินิกสำหรับการศึกษาของสมองน้อย ataxia มีบทบาทสำคัญในการจัดหาแขนควบคุมภายนอกของ การศึกษาของ Biohaven Mr. Rosen กล่าวเสริมว่า "ในนามของผู้ป่วยและครอบครัวที่เฝ้าดูสมาชิกในครอบครัวหลายชั่วอายุคนยอมจำนนต่อโรคร้ายแรงนี้และรอคอยมานานหลายทศวรรษสำหรับการรักษา สำหรับการตรวจสอบ แต่ตระหนักถึงความจำเป็นในการเร่งด่วนสำหรับชุมชนของเราในรูปแบบของการตรวจสอบลำดับความสำคัญ "

Biohaven ก่อนหน้านี้ได้รับทั้งการติดตามอย่างรวดเร็วและการกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้า (แปลก) จากองค์การอาหารและยาและแปลกจากสำนักงานยาแห่งยุโรปที่ซึ่ง Troriluzole MAA กำลังอยู่ในระหว่างการตรวจสอบ

โปรโตคอลการเข้าถึงแบบขยาย (EAP) กำลังลงทะเบียนผู้ป่วยด้วย SCA ที่มีสิทธิ์ EAPs ได้รับการออกแบบมาเพื่อให้เข้าถึงการรักษาที่มีศักยภาพก่อนที่จะได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยา ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับสามารถพบได้ที่ https://clinicaltrials.gov/study/nct06034886.

เกี่ยวกับ spinocerebellar ataxia (SCA) spinocerebellar ataxia เป็นกลุ่ม โดยการสูญเสียการควบคุมมอเตอร์โดยสมัครใจและการฝ่อของสมองน้อยและ ก้านสมอง SCA ส่งผลกระทบต่อผู้คนประมาณ 15,000 คนในสหรัฐอเมริกาและ 24,000 คนในยุโรปและสหราชอาณาจักร ผู้ป่วยมีประสบการณ์การเจ็บป่วยอย่างมีนัยสำคัญรวมถึงการเดินที่บกพร่องซึ่งนำไปสู่การตกการสูญเสียความทะเยอทะยานและความก้าวหน้าไปสู่รถเข็นคนพิการไม่สามารถสื่อสารได้เนื่องจากการด้อยค่าการพูดการกลืนยากและการเสียชีวิตก่อนวัยอันควร ในขณะที่สัญญาณและอาการแสดงสามารถปรากฏขึ้นได้ตลอดเวลาตั้งแต่วัยเด็กจนถึงวัยผู้ใหญ่ตอนปลาย SCA มักจะนำเสนอในวัยผู้ใหญ่ตอนต้นและดำเนินไปในช่วงหลายปีที่ผ่านมา ปัจจุบันยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA และไม่มีวิธีรักษา SCA.

เกี่ยวกับ Troriluzole Troriluzole เป็นเอนทิตีเคมีใหม่ (NCE) และ prodrug รุ่นที่สามที่ปรับเปลี่ยนกลูตาเมตซึ่งเป็นสารสื่อประสาท excitatory ที่อุดมสมบูรณ์ที่สุดในร่างกายมนุษย์ โหมดหลักของการกระทำของ Troriluzole คือการลดระดับ synaptic ของกลูตาเมต Troriluzole เพิ่มการดูดซึมกลูตาเมตจาก synapse โดยเพิ่มการแสดงออกและการทำงานของการขนส่งกรดอะมิโน excitatory ที่ตั้งอยู่บนเซลล์ glial ที่มีบทบาทสำคัญในการล้างกลูตาเมตจาก synapse กิจกรรมการปรับกลูตาเมตของ troriluzole กล่าวถึงกฎระเบียบกลูตาเมตที่บันทึกไว้อย่างกว้างขวางซึ่งรองรับ neurodegeneration และความผิดปกติของเซลล์ Purkinje ในผู้ป่วยที่มี SCA Troriluzole ยังมีศักยภาพที่จะพัฒนาในโรคอื่น ๆ ที่เกี่ยวข้องกับกลูตาเมตมากเกินไป ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Troriluzole สามารถดูได้ที่เว็บไซต์ของ Biohaven: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/.

เกี่ยวกับ Biohaven Biohaven บริษัท ชีวเวชภัณฑ์ชีวภาพมุ่งเน้นไปที่การค้นพบการพัฒนาและการค้าในเชิงพาณิชย์ของการรักษาที่เปลี่ยนแปลงชีวิตในการรักษาที่สำคัญ พื้นที่รวมถึงภูมิคุ้มกันวิทยาประสาทและเนื้องอก บริษัท กำลังพัฒนาผลงานการบำบัดที่เป็นนวัตกรรมใหม่ใช้ประโยชน์จากประสบการณ์การพัฒนายาที่พิสูจน์แล้วและแพลตฟอร์มการพัฒนายาที่เป็นกรรมสิทธิ์หลายแห่ง โปรแกรมทางคลินิกและพรีคลินิกที่กว้างขวางของ Biohaven รวมถึงการปรับช่อง KV7 ไอออนสำหรับโรคลมชักและอารมณ์ผิดปกติ การย่อยสลายโปรตีนนอกเซลล์สำหรับโรคภูมิคุ้มกันวิทยา TRPM3 การเป็นปรปักษ์กันสำหรับไมเกรนและอาการปวด neuropathic; การยับยั้ง TYK2/JAK1 สำหรับความผิดปกติของ neuroinflammatory; การปรับกลูตาเมตสำหรับ OCD และ SCA; การยับยั้ง Myostatin สำหรับโรคประสาทและกล้ามเนื้อและการเผาผลาญรวมถึง SMA และโรคอ้วน การสรรหาแอนติบอดีโมเลกุล bispecific และแอนติบอดี้ยาคอนจูเกตสำหรับมะเร็ง สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมโปรดเยี่ยมชม www.biohaven.com.

แถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้า ข่าวประชาสัมพันธ์นี้รวมถึงข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าภายใต้ความหมายของพระราชบัญญัติการปฏิรูปการดำเนินคดีหลักทรัพย์เอกชนปี 1995 การใช้คำบางคำรวมถึง "ดำเนินการต่อ", "แผน", "จะ", "เชื่อ", "พฤษภาคม", "คาดหวัง", "คาดหวัง" และการแสดงออกที่คล้ายกันมีวัตถุประสงค์เพื่อระบุข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า นักลงทุนได้รับการเตือนว่าแถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ รวมถึงงบเกี่ยวกับการพัฒนาในอนาคตเวลาและการอนุมัติทางการตลาดที่อาจเกิดขึ้นและการค้าของผู้สมัครการพัฒนารวมถึงการอนุมัติที่อาจเกิดขึ้นและการค้าของ Troriluzole สำหรับ SCA ไม่ได้รับประกันผลการดำเนินงาน ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่สำคัญ ผลลัพธ์การพัฒนาและเหตุการณ์ที่เกิดขึ้นจริงอาจแตกต่างอย่างมากจากคำแถลงที่คาดการณ์ล่วงหน้าอันเป็นผลมาจากปัจจัยต่าง ๆ รวมถึง: เวลาที่คาดหวังการเริ่มต้นและผลลัพธ์ของการทดลองทางคลินิกของ Biohaven และการทดลองทางคลินิกอย่างต่อเนื่อง ระยะเวลาของการโต้ตอบและการยื่นต่อ FDA ที่วางแผนไว้ เวลาและผลลัพธ์ของการยื่นเอกสารที่คาดหวัง ปฏิบัติตามข้อกำหนดด้านกฎระเบียบของสหรัฐอเมริกา การค้าที่มีศักยภาพของผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของ Biohaven; ศักยภาพสำหรับผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของ Biohaven ที่จะได้รับการอนุมัติการรักษาครั้งแรก และประสิทธิภาพและความปลอดภัยของผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของ Biohaven ปัจจัยสำคัญเพิ่มเติมที่ต้องพิจารณาเกี่ยวกับข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าได้อธิบายไว้ในการยื่นเอกสารของ Biohaven กับสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์รวมถึงในหัวข้อ "ปัจจัยเสี่ยง" และ "การอภิปรายและการวิเคราะห์ทางการเงินและผลการดำเนินงาน" ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเกิดขึ้น ณ วันที่ข่าวประชาสัมพันธ์นี้และ Biohaven ไม่ได้ทำหน้าที่ใด ๆ ในการอัปเดตข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ ไม่ว่าจะเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่เหตุการณ์ในอนาคตหรืออื่น ๆ ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด

Source Biohaven Ltd.

โพสต์แล้ว : 2025-02-19 18:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำหลักยอดนิยม