Biohaven công bố sự chấp nhận của FDA và đánh giá ưu tiên của troriluzole ứng dụng thuốc mới để điều trị ataxia spinocerebellar

Theo dõi Drugslib trên

Điều trị cho: ataxia spinocerebellar

Biohaven thông báo sự chấp nhận của FDA và xem xét ưu tiên của troriluzole ứng dụng thuốc mới để điều trị ataxia spinocerebellar

New Haven, Conn., Ngày 11 tháng 2 năm 2025 / PRNewswire / - Biohaven Ltd. . và đã cấp đánh giá ưu tiên. Chỉ định này được chỉ định cho các ứng dụng cho các loại thuốc sẽ cung cấp một sự cải thiện đáng kể so với các phương pháp điều trị có sẵn khác cho một rối loạn nhất định hoặc sẽ cung cấp một lựa chọn điều trị trong đó không tồn tại. Trong trường hợp của SCA, một bệnh hiếm gặp, di truyền, thoái hóa thần kinh, troriluzole sẽ là phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất được FDA chấp thuận cho rối loạn đe dọa tính mạng này. Quyết định của FDA liên quan đến NDA dự kiến ​​trong vòng 6 tháng sau khi nộp đơn (trong thời gian 3Q2025). Dựa trên các mốc thời gian đánh giá ưu tiên của FDA và nếu cuối cùng được phê duyệt, Biohaven được chuẩn bị để thương mại hóa troriluzole cho SCA ở Mỹ vào năm 2025.

Melissa Beiner, M.D., Trưởng nhóm phát triển lâm sàng SCA tại Biohaven, nhận xét, "Nộp NDA của chúng tôi là đỉnh cao của hơn 8 năm nghiên cứu lâm sàng và đại diện cho sự hợp tác quan trọng trên cộng đồng SCA. Các nhóm, bệnh nhân và gia đình của họ, các chuyên gia lâm sàng về SCA và Biohaven. Thể hiện nhu cầu chưa được đáp ứng cực kỳ cao trong bệnh thoái hóa thần kinh hiếm gặp này. và nuốt. " Tiến sĩ Beiner nói thêm, "dữ liệu lâm sàng mạnh mẽ được trình bày trong NDA thể hiện lợi ích điều trị bền vững và hấp dẫn ở bệnh nhân SCA được điều trị bằng troriluzole, một viên thuốc một lần mỗi ngày. Điều trị đầu tiên cho bệnh nhân và gia đình bị SCA. " BHV4157-206-Rwe (NCT06529146), trong đó troriluzole 200 mg liều ở những bệnh nhân mắc SCA đã đáp ứng điểm cuối của nghiên cứu về sự thay đổi từ đường cơ sở trên quy mô chức năng để đánh giá và đánh giá ataxia (F-SARA) , lúc 3 năm so với một nhánh điều khiển bên ngoài. Troriluzole cho thấy sự vượt trội có ý nghĩa thống kê trong 9 điểm cuối chính và thứ cấp liên tiếp, được chỉ định trước với các hiệu ứng điều trị có ý nghĩa, bền vững và có ý nghĩa lâm sàng. Bệnh nhân SCA được điều trị bằng troriluzole cho thấy tỷ lệ suy giảm chậm hơn 50-70%, giảm độ trễ 1,5-2,2 năm trong tiến triển bệnh, trong thời gian nghiên cứu 3 năm. NDA cũng bao gồm dữ liệu xác nhận và hỗ trợ từ các nghiên cứu BHV4157-201 và BHV4157-206, các thử nghiệm đăng ký lớn, đa trung tâm đầu tiên trong SCA. Đáng chú ý, những dữ liệu này bao gồm ổn định bệnh trong kiểu gen SCA3 và giảm giảm trong tất cả các kiểu gen SCA, cả hai đều so với giả dược trong 48 tuần trong nghiên cứu BHV4157-206.

Jeremy Schmahmann, M.D., Giáo sư Thần kinh học tại Trường Y Harvard và Giám đốc sáng lập của Trung tâm Ataxia và Chủ tịch của Martha và Robert Fogelman đã ban tặng cho Ataxia và Neuroble Đại diện cho một cột mốc quan trọng cho bệnh nhân SCA. bởi SCA đã theo dõi thế hệ sau khi bị khuyết tật nghiêm trọng, tiến triển và tử vong sớm mà không có lựa chọn điều trị nào có thể can thiệp có thể làm chậm tiến triển bệnh và giúp bệnh nhân duy trì sự độc lập của họ là cấp bách. Nghiên cứu bằng chứng là một đầu nguồn trong lịch sử của SCAs. Tác dụng của Troriluzole đối với việc giảm giảm trong dân số bệnh nhân này không thể được cường điệu hóa. Tôi hoan nghênh FDA vì đã nhận ra sự cấp bách này bằng cách cấp đánh giá ưu tiên và mong muốn sử dụng troriluzole trong phòng khám nếu được phê duyệt. " Hồ sơ an toàn, và là thử nghiệm công nghiệp đầu tiên được thực hiện trong SCA. Nghiên cứu BHV4157-206-Rwe được cung cấp từ dữ liệu khách quan, bên thứ ba được thu thập từ hai đoàn hệ lịch sử tự nhiên độc lập: một ở Hoa Kỳ và một ở Châu Âu (Nghiên cứu Lịch sử Tự nhiên Eurosca). Hiệp hội nghiên cứu về Ataxia tiểu não (CRC-SCA) đóng vai trò là cơ sở cho đoàn hệ lịch sử tự nhiên của Hoa Kỳ. Được quản lý bởi Viện Tin học Y tế Đại học Nam Florida. Theo hướng dẫn từ FDA trên Kế hoạch thiết kế nghiên cứu bằng chứng và phân tích thống kê trong thế giới thực, nhóm kiểm soát bên ngoài được xác định bằng phương pháp khớp điểm số (PSM) để đảm bảo rằng các đối tượng không được điều trị từ đoàn hệ lịch sử tự nhiên so sánh được khớp một cách nghiêm ngặt để điều trị các đối tượng được điều trị từ nhánh troriluzole của nghiên cứu BHV4157-206. PSM đã được sử dụng trên tất cả các đặc điểm tiên lượng, nhân khẩu học và đường cơ sở được biết là có liên quan đến tiến triển bệnh trong SCA, bao gồm F-SARA cơ bản, tuổi, giới tính, tuổi khi khởi phát triệu chứng, kiểu gen và độ dài lặp lại của trinucleotide (theo kiểu gen).

Andrew Rosen, Giám đốc điều hành của Quỹ Ataxia National (NAF), đã tuyên bố: "Chương trình SCA của Biohaven phản ánh nhiều năm nghiên cứu lâm sàng và hợp tác với các chuyên gia vận động hàng đầu thế giới để thúc đẩy lĩnh vực ataxia. Nỗ lực nhiều năm để tài trợ và hỗ trợ Hiệp hội nghiên cứu lâm sàng cho nghiên cứu về ataxia tiểu não đã đóng một vai trò quan trọng như vậy trong việc cung cấp nhóm kiểm soát bên ngoài của Nghiên cứu của Biohaven. Ông Rosen nói thêm, "Thay mặt cho bệnh nhân và gia đình, những người đã theo dõi các thế hệ thành viên gia đình chịu thua căn bệnh tàn khốc này và đã chờ đợi hàng thập kỷ để điều trị có thể làm chậm tiến triển bệnh, tôi cảm ơn FDA không chỉ chấp nhận NDA này Để xem xét, nhưng nhận ra sự cần thiết phải cấp bách cho cộng đồng của chúng tôi dưới dạng đánh giá ưu tiên. " .

Một giao thức truy cập mở rộng (EAP) hiện đang đăng ký bệnh nhân mắc SCA đủ điều kiện. EAP được thiết kế để tiếp cận sớm với các liệu pháp tiềm năng trước khi chúng được FDA chấp thuận. Thông tin về có thể được tìm thấy tại https://clinicaltrials.gov/study/nct06034886. bằng cách mất tiến triển kiểm soát vận động tự nguyện và teo tiểu não và não. SCA ảnh hưởng đến khoảng 15.000 người ở Hoa Kỳ và 24.000 ở châu Âu và Vương quốc Anh. Bệnh nhân gặp phải tỷ lệ mắc bệnh đáng kể, bao gồm cả dáng đi bị suy yếu dẫn đến ngã, mất tham vọng và tiến triển đến xe lăn, không có khả năng giao tiếp do suy giảm lời nói, khó nuốt và tử vong sớm. Mặc dù các dấu hiệu và triệu chứng có thể xuất hiện bất cứ lúc nào từ thời thơ ấu đến tuổi trưởng thành, SCA thường trình bày ở tuổi trưởng thành sớm và tiến triển trong một số năm. Hiện tại, không có phương pháp điều trị được FDA chấp thuận và không có cách chữa trị cho SCA.

Giới thiệu về troriluzole troriluzole là một thực thể hóa học mới (NCE) và tiểu thuyết thế hệ thứ ba điều chỉnh glutamate, chất dẫn truyền thần kinh kích thích phong phú nhất trong cơ thể con người. Phương thức hoạt động chính của troriluzole là làm giảm mức độ synap của glutamate. Troriluzole làm tăng sự hấp thu glutamate từ khớp thần kinh, bằng cách tăng cường biểu hiện và chức năng của các chất vận chuyển axit amin kích thích nằm trên các tế bào thần kinh đệm đóng vai trò chính trong việc xóa glutamate khỏi khớp thần kinh. Hoạt động điều chế glutamate của troriluzole giải quyết sự bãi bỏ glutamate được ghi nhận rộng rãi làm nền tảng cho sự thoái hóa thần kinh và rối loạn chức năng tế bào Purkinje ở bệnh nhân mắc SCA. Troriluzole cũng có khả năng được phát triển trong một số bệnh khác liên quan đến glutamate quá mức. Thông tin về Troriluzole có thể được tìm thấy tại trang web của Biohaven: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/. Công ty dược phẩm sinh học tập trung vào việc phát hiện, phát triển và thương mại hóa các phương pháp điều trị thay đổi cuộc sống trong điều trị quan trọng Các lĩnh vực, bao gồm miễn dịch học, khoa học thần kinh và ung thư. Công ty đang thúc đẩy danh mục trị liệu sáng tạo của mình, tận dụng kinh nghiệm phát triển thuốc đã được chứng minh và nhiều nền tảng phát triển thuốc độc quyền. Các chương trình lâm sàng và tiền lâm sàng rộng rãi của Biohaven bao gồm điều chế kênh ion KV7 cho bệnh động kinh và rối loạn tâm trạng; Suy thoái protein ngoại bào cho các bệnh miễn dịch; Sự đối kháng TRPM3 đối với đau nửa đầu và đau thần kinh; Ức chế TYK2/JAK1 đối với các rối loạn viêm thần kinh; điều chế glutamate cho OCD và SCA; Ức chế myostatin đối với các bệnh thần kinh cơ và chuyển hóa, bao gồm SMA và béo phì; Tuyển dụng kháng thể các phân tử bispecific và liên hợp thuốc kháng thể cho ung thư. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập www.biohaven.com.

Các tuyên bố hướng về phía trước Bản tin này bao gồm các tuyên bố hướng tới theo nghĩa của Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995. Việc sử dụng một số từ nhất định, bao gồm "tiếp tục", "kế hoạch", "Will", "tin", "có thể", "mong đợi", "dự đoán" và các biểu thức tương tự, nhằm xác định các câu lệnh hướng tới. Các nhà đầu tư được cảnh báo rằng bất kỳ tuyên bố hướng tới nào, bao gồm các tuyên bố liên quan đến sự phát triển trong tương lai, thời gian và phê duyệt tiếp thị tiềm năng và thương mại hóa các ứng cử viên phát triển, bao gồm cả sự chấp thuận tiềm năng và thương mại hóa troriluzole cho SCA, không đảm bảo hiệu suất hoặc kết quả trong tương lai và liên quan đến Rủi ro đáng kể và sự không chắc chắn. Kết quả thực tế, sự phát triển và sự kiện có thể khác biệt về mặt vật chất so với các tuyên bố hướng tới do kết quả của các yếu tố khác nhau bao gồm: thời gian dự kiến, bắt đầu và kết quả của các thử nghiệm lâm sàng theo kế hoạch và liên tục của Biohaven; thời gian của các tương tác và hồ sơ theo kế hoạch với FDA; thời gian và kết quả của hồ sơ quy định dự kiến; tuân thủ các yêu cầu pháp lý hiện hành của Hoa Kỳ; sự thương mại hóa tiềm năng của các ứng cử viên sản phẩm của Biohaven; tiềm năng cho các ứng cử viên sản phẩm của Biohaven được các liệu pháp được phê duyệt đầu tiên; và hiệu quả và sự an toàn của các ứng cử viên sản phẩm của Biohaven. Các yếu tố quan trọng khác được xem xét liên quan đến các tuyên bố hướng tới được mô tả trong hồ sơ của Biohaven với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch, bao gồm trong các phần có tiêu đề "Các yếu tố rủi ro" và "Thảo luận và phân tích của quản lý về điều kiện tài chính và kết quả hoạt động". Các tuyên bố hướng tới tương lai được thực hiện kể từ ngày phát hành tin tức này và Biohaven không thực hiện bất kỳ nghĩa vụ nào để cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới nào, cho dù là kết quả của thông tin mới, các sự kiện trong tương lai hay cách khác, trừ khi theo yêu cầu của pháp luật.

Nguồn Biohaven Ltd.

Đã đăng : 2025-02-19 18:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến