Biohaven cung cấp thông tin cập nhật về Chương trình phát triển Taldefgrobep Alfa cho bệnh teo cơ cột sống và béo phì

Theo dõi Drugslib trên

NEW HAVEN, Conn., ngày 25 tháng 11 năm 2024 /PRNewswire/ -- Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN) (Bihaven), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng toàn cầu tập trung vào việc khám phá, phát triển và thương mại hóa các liệu pháp thay đổi cuộc sống để điều trị nhiều loại bệnh hiếm gặp và phổ biến, đã cung cấp thông tin cập nhật ngày hôm nay về các chương trình phát triển Taldefgrobep alfa trong bệnh SMA và béo phì.

Trong nghiên cứu SMA PHỤC HỒI, Taldefgrobep cho thấy sự cải thiện có ý nghĩa lâm sàng về chức năng vận động ở tất cả các mốc thời gian trên thang đo Chức năng Vận động-32 (MFM-32) nhưng nhóm điều trị không tách biệt về mặt thống kê trên kết quả chính ở tuần thứ 48 so với nhóm dùng giả dược + chăm sóc tiêu chuẩn (SOC). Các tín hiệu về hiệu quả đã được quan sát thấy ở các phân nhóm liên quan đến lâm sàng và được xác định bằng dấu ấn sinh học bao gồm những dấu hiệu liên quan đến tuổi tác, tình trạng cấp cứu, liệu pháp cơ bản và sự hiện diện của myostatin ở thời điểm ban đầu. Đáng chú ý, có một phân nhóm lớn bất ngờ (35%) đối tượng không có mức myostatin đo được ở mức cơ bản và sự mất cân bằng ở một số yếu tố di truyền (số lượng bản sao SMN2, chủng tộc) trong các nhóm điều trị.

Các nhóm dân cư đa dạng bị ảnh hưởng bởi SMA, nhưng dịch tễ học di truyền và tỷ lệ người mang mầm bệnh thay đổi tùy theo chủng tộc hoặc sắc tộc, với tỷ lệ lưu hành ở người da trắng cao hơn gấp 2 lần so với người không phải người da trắng1 . Phân tích các phân nhóm được xác định trước theo chủng tộc và sắc tộc đã chứng minh rằng nhóm nghiên cứu lớn nhất (87% người da trắng; n=180) cho thấy sự cải thiện 2,2 điểm so với ban đầu khi điều trị bằng Taldefgrobep trên MFM-32 ở Tuần 48 so với 1,1- mức cải thiện điểm thay đổi so với ban đầu ở nhóm dùng giả dược+SOC tương ứng (p < 0,039). Sự cải thiện liên quan đến Taldefgrobep trong phân nhóm này còn tăng thêm lên mức thay đổi so với ban đầu được điều chỉnh bằng giả dược là 1,4 điểm (p=0,02) khi được phân tích bởi các đối tượng có mức myostatin có thể đo được ở thời điểm ban đầu (xem Hình 1). Những lợi ích này của MFM-32 tiếp tục tăng trong giai đoạn mở rộng nhãn mở dựa trên dữ liệu sơ bộ đến Tuần mở rộng thứ 24. Ngoài ra, phân tích phản hồi của phân nhóm dương tính với myostatin này, với phản hồi được xác định là thay đổi ≥ 3 điểm so với mức cải thiện ban đầu trên MFM-32 ở Tuần 48, cho thấy 50% đối tượng được điều trị bằng Taldefgrobep có phản ứng so với 30% ở nhóm dùng giả dược+SOC.

Các đối tượng không phải người da trắng (n=26) có phản ứng với giả dược cao hơn mong đợi và không tách biệt khỏi giả dược trong nghiên cứu MFM-32 ở Tuần 48 (p=0,24). Sự phong phú đáng kể của các đa hình di truyền phổ biến đã biết ở các đối tượng không phải người da trắng, được coi là có khả năng mang lại sự độc lập ức chế myostatin cho các liệu pháp myostatin, có thể giải thích được sự phân biệt chủng tộc về khả năng đáp ứng với trị liệu. Điều này cung cấp một dấu ấn sinh học có khả năng dễ dàng để xác định bệnh nhân SMA có khả năng hưởng lợi từ Taldefgrobep và các liệu pháp myostatin khác. Phân tích sâu hơn đang được tiến hành để hiểu rõ hơn về tác động tiềm ẩn của các yếu tố di truyền và dấu ấn sinh học có thể theo dõi dễ dàng này, bao gồm tần số alen myostatin, ở cả khả năng đáp ứng tổng thể thấp hơn ở các đối tượng được điều trị và phản ứng tổng thể cao hơn quan sát thấy ở các đối tượng dùng giả dược.

Trong dân số nghiên cứu tổng thể và có liên quan đến hoạt động của Taldefgrobep trên cơ và mỡ, các thước đo kết quả được xác định trước khi phân tích sự thay đổi so với mức cơ bản trong thành phần cơ thể ở Tuần 48 đã chứng minh sự giảm nhiều hơn về tỷ lệ mắc bệnh. phần trăm thay đổi về tổng khối lượng mỡ trong cơ thể ở nhóm dùng Taldefgrobep so với nhóm dùng giả dược+SOC (p=0,008) được đo bằng phép đo hấp thụ tia X năng lượng kép (DXA). Nhóm dùng Taldefgrobep cũng cho thấy khối lượng cơ nạc và mật độ xương tăng lên nhiều hơn so với nhóm dùng giả dược + SOC. Điều quan trọng là các biến số như chủng tộc hoặc nồng độ myostatin cơ bản không làm thay đổi tác động của Taldefgrobep lên tác động có lợi lên khối lượng mỡ trong suốt quá trình nghiên cứu. Những kết quả này cho thấy những thay đổi về thành phần cơ thể được quan sát thấy ở những đối tượng được điều trị bằng Taldefgrobep, bao gồm cả khối lượng mỡ thấp hơn, không chỉ qua trung gian tác dụng của Taldefgrobep lên myostatin mà còn thông qua tác động của nó lên các mục tiêu khác như activin A. Những tác động có lợi được quan sát thấy trên thành phần cơ thể tổng thể (khối lượng mỡ và nạc) phù hợp với dữ liệu phi lâm sàng cho thấy rằng Taldefgrobep có tác dụng trực tiếp lên mô mỡ qua trung gian truyền tín hiệu thụ thể activin thông qua nhiều phối tử, bao gồm cả activin A, myostatin và những chất khác. Đáng chú ý, Taldefgrobep là chất ngăn chặn myostatin đầu tiên và duy nhất cho thấy khả năng thay đổi khối lượng mỡ một cách thuận lợi ở những người mắc bệnh SMA. Phát hiện này có ý nghĩa quan trọng đối với tiềm năng của Taldefgrobep như một phương pháp điều trị bệnh béo phì trên diện rộng.

Dựa trên dữ liệu từ nghiên cứu này chứng minh sự tham gia của mục tiêu (tức là myostatin giảm) và những thay đổi liên quan đến Taldefgrobep trong thành phần cơ thể (tức là khối lượng mỡ, khối lượng cơ nạc và mật độ xương), Biohaven dự định đẩy nhanh các kế hoạch lâm sàng về Taldefgrobep trong quý 4 năm 24, thúc đẩy ống tiêm tự động thân thiện với người dùng, tự sử dụng ở những người trưởng thành thừa cân và béo phì, các tình trạng bệnh lý được xác định do lượng mỡ trong cơ thể dư thừa, bất thường.

Các phân tích về dấu ấn sinh học đã chứng minh rằng Taldefgrobep đạt được mức độ tương tác mục tiêu mạnh mẽ, giảm mức myostatin ở tất cả các đối tượng được điều trị xuống dưới mức phát hiện ở mọi thời điểm được đo trong Tuần 48. Phân tích hiệu quả hậu kiểm ở các đối tượng với myostatin cơ bản có thể đo lường được (mục tiêu dược lý của Taldefgrobep) cho thấy tín hiệu hiệu quả được cải thiện ở nhóm người dương tính với myostatin này.

Cliff Bechtold, Trưởng nhóm Phát triển Taldefgrobep và Chủ tịch Biohaven Ireland, nhận xét: "SMA là một căn bệnh hiếm gặp và tàn khốc và mặc dù chúng tôi thất vọng vì Taldefgrobep không đạt được sự khác biệt có ý nghĩa thống kê trong dân số nghiên cứu rộng rãi trên MFM-32, chúng tôi được khuyến khích rằng một phân nhóm đa số đã cho thấy lợi ích điều trị so với nhóm dùng giả dược. Hiệu quả điều trị quan sát được trên chức năng vận động có mức độ tương tự trên MFM-32 sau 1 năm điều trị như các liệu pháp đã được phê duyệt (tức là, risdiplam), cùng với bằng chứng dấu ấn sinh học mạnh mẽ về sự tham gia của mục tiêu, cho thấy rằng Taldefgrobep có thể đóng một vai trò có lợi trong phần lớn nhóm bệnh nhân mắc bệnh SMA. Ngoài ra, Taldefgrobep đã chứng minh tác dụng có lợi quan trọng đối với thành phần cơ thể, hỗ trợ các kế hoạch của chúng tôi nhằm thúc đẩy sự phát triển ở nhiều nhóm dân số mắc bệnh béo phì hơn."

Taldefgrobep được dung nạp tốt trong thử nghiệm RESILIENT với 97% đối tượng tiếp tục sử dụng thời gian kéo dài tùy chọn, thời gian này sẽ vẫn mở và đang chờ thảo luận với FDA. Không có SAE nào liên quan đến điều trị bằng Taldefgrobep.

Việc đánh giá dữ liệu dấu ấn sinh học và lâm sàng bổ sung đang được tiến hành và Biohaven có kế hoạch hợp tác với FDA về những dữ liệu mới nổi này để thảo luận một con đường phía trước. Dữ liệu tổng quát đầy đủ sẽ được trình bày tại cuộc họp khoa học sắp tới.

Lindsey Lair, MD, MBA, Phó Chủ tịch Thần kinh học và Trưởng nhóm Lâm sàng về SMA tại Biohaven cho biết thêm: "Bihaven vẫn cam kết chống lại các bệnh hiếm gặp và sẽ thu hút các chuyên gia SMA cũng như cơ quan quản lý về vấn đề này. dữ liệu đầy đủ từ nghiên cứu RESILIENT. Chúng tôi vô cùng biết ơn cộng đồng SMA quốc tế - đặc biệt là những người tham gia và gia đình họ, các nhà điều tra và nhóm của họ cũng như các nhóm vận động cho bệnh nhân đã giúp cho thử nghiệm này có thể thực hiện được."

Giới thiệu về Taldefgrobep alfaTaldefgrobep alfa là một loại protein tái tổ hợp hoàn toàn ở người được thiết kế đặc biệt để ức chế cả tín hiệu thụ thể myostatin và activin. Bằng cách ngăn chặn sự hình thành phức hợp thụ thể myostatin-activin, Taldefgrobep ngăn chặn hoạt động xuôi dòng dẫn đến teo cơ và tích tụ khối lượng mỡ. Bạn có thể tìm thêm thông tin về Taldefgrobep alfa tại trang web Biohaven.

Giới thiệu về SMASMA là một chứng rối loạn thoái hóa thần kinh di truyền hiếm gặp, đặc trưng bởi sự mất tế bào thần kinh vận động, teo các cơ chủ động của chi và thân và cơ tiến triển điểm yếu thường gây tử vong và thường được chẩn đoán ở trẻ nhỏ. Bệnh lý cơ bản của SMA là do sản xuất không đủ protein SMN (sự sống sót của tế bào thần kinh vận động), cần thiết cho sự tồn tại của tế bào thần kinh vận động và được mã hóa bởi hai gen SMN1 và SMN2. Trên toàn cầu, SMA ảnh hưởng đến khoảng 1 trong 10.000 ca sinh và khoảng 1 trong 50 cá nhân là người mang gen.

Giới thiệu về Biohaven Biohaven là một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào việc khám phá, phát triển và thương mại hóa các phương pháp điều trị thay đổi cuộc sống trong các lĩnh vực trị liệu quan trọng, bao gồm miễn dịch học, khoa học thần kinh và ung thư. Công ty đang thúc đẩy danh mục trị liệu đổi mới của mình, tận dụng kinh nghiệm phát triển thuốc đã được chứng minh và nhiều nền tảng phát triển thuốc độc quyền. Các chương trình lâm sàng và tiền lâm sàng mở rộng của Biohaven bao gồm điều chế kênh ion Kv7 cho bệnh động kinh và rối loạn tâm trạng; suy thoái protein ngoại bào đối với các bệnh miễn dịch; Đối kháng TRPM3 đối với chứng đau nửa đầu và đau thần kinh; Ức chế TYK2/JAK1 đối với các rối loạn viêm thần kinh; điều chế glutamate cho OCD và SCA (mất điều hòa spinocerebellar); ức chế myostatin đối với các bệnh về thần kinh cơ và chuyển hóa, bao gồm SMA và béo phì; tuyển dụng kháng thể các phân tử đặc hiệu kép và liên hợp thuốc kháng thể cho bệnh ung thư. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập www.biohaven.com.

Tuyên bố hướng tới tương laiBản tin này bao gồm các tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995, bao gồm cả các tuyên bố về Biohaven Ltd . và các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra và theo kế hoạch của chúng tôi, thời gian và tính sẵn có của dữ liệu từ các thử nghiệm đó (bao gồm dữ liệu PHỤC HỒI Giai đoạn 3 đầy đủ cho Taldefgrobep alfa), thời gian và các quyết định của chúng tôi đối với hồ sơ pháp lý theo kế hoạch, thời gian và khả năng của chúng tôi. để có được sự chấp thuận theo quy định cho các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi, tiện ích tiềm năng lâm sàng của các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi, một mình và so với các lựa chọn điều trị tiềm năng hiện có khác, cũng như sự tiến bộ tiềm năng của các chương trình giai đoạn đầu của chúng tôi. Việc sử dụng một số từ nhất định, bao gồm "tiếp tục", "kế hoạch", "sẽ", "tin tưởng", "có thể", "mong đợi", "dự đoán" và các cách diễn đạt tương tự, nhằm xác định các tuyên bố hướng tới tương lai. Các nhà đầu tư được cảnh báo rằng bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào, bao gồm các tuyên bố liên quan đến sự phát triển trong tương lai, thời gian và khả năng phê duyệt tiếp thị cũng như thương mại hóa các ứng cử viên phát triển của chúng tôi, đều không phải là sự đảm bảo cho hiệu suất hoặc kết quả trong tương lai và liên quan đến những rủi ro và sự không chắc chắn đáng kể. Các kết quả, sự phát triển và sự kiện thực tế có thể khác biệt đáng kể so với những kết quả trong các tuyên bố hướng tới tương lai do nhiều yếu tố khác nhau bao gồm: thời gian dự kiến, sự bắt đầu và kết quả của các thử nghiệm lâm sàng đã và đang diễn ra theo kế hoạch của Biohaven (bao gồm các thử nghiệm lâm sàng tiếp theo đối với Taldefgrobep alfa); thời điểm tương tác và nộp hồ sơ theo kế hoạch với FDA; tuân thủ các yêu cầu quy định hiện hành của Hoa Kỳ; tiềm năng thương mại hóa các sản phẩm ứng cử viên của Biohaven cũng như tính hiệu quả và an toàn của các ứng cử viên sản phẩm Biohaven. Các yếu tố quan trọng khác cần được xem xét liên quan đến các tuyên bố hướng tới tương lai được mô tả trong hồ sơ của Biohaven gửi Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch, bao gồm trong các phần có tiêu đề "Các yếu tố rủi ro" và "Thảo luận và phân tích của Ban quản lý về tình trạng tài chính và kết quả hoạt động". Các tuyên bố hướng tới tương lai được đưa ra kể từ ngày phát hành tin tức này và Biohaven không có nghĩa vụ cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào, cho dù là do thông tin mới, sự kiện trong tương lai hay lý do khác, ngoại trừ theo yêu cầu của pháp luật. Bản tin này cũng có thể chứa các tham chiếu đến các nguồn độc lập đã xuất bản được cung cấp một cách thiện chí.

(1: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK1352/)

SOURCE Biohaven Ltd.

Đã đăng : 2024-11-26 06:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến