A bluebird bio bejelentette, hogy az FDA jóváhagyja a LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) 12 éves és annál idősebb sarlósejtes betegségben szenvedő és vaso-okkluzív események történetében szenvedő betegek számára
Bluebird bio bejelentette, hogy az FDA jóváhagyja a LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) sarlósejtes betegségben szenvedő és vaso-okkluzív események történetében szenvedő, 12 éves vagy annál idősebb betegeket.
SOMERVILLE, Mass .--(BUSINESS WIRE)--dec. 2023. 8. – bluebird bio, Inc. (Nasdaq: BLUE) („bluebird bio” vagy „bluebird”) ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta a LYFGENIA™-t (ejtsd: „lif-JEN-ee- uh') (lovotibeglogene autotemcel), más néven lovo-cel, sarlósejtes betegség kezelésére olyan 12 éves és idősebb betegeknél, akiknek kórtörténetében vasocclusiv események (VOE) szerepelnek. A LYFGENIA egy egyszeri génterápia, amely képes megoldani az érelzáródásos eseményeket, és személyre szabottan úgy lett kialakítva, hogy kezelje a sarlósejtes betegség kiváltó okát.
"A LYFGENIA elterjesztése a sarlósejtes betegségben szenvedők számára egy olyan mérföldkő, amely felé a bluebird közel egy évtizede dolgozik – és amelyre a sarlósejtes betegségek közösségének tagjai már sokkal régebb óta várnak” – mondta Andrew Obenshain, a bluebird bio vezérigazgatója. „A LYFGENIA-ban megvan a lehetőség, hogy átalakító hatást gyakorolnak azokra a betegekre, akik jelenleg a kiszámíthatatlan és legyengítő érelzáródási események árnyékában élnek. Ez a jóváhagyás egyben a Bluebird harmadik ex vivo génterápiáját is jelenti, amelyet az FDA egy ritka genetikai betegségre, és egy második FDA-jóváhagyást egy öröklött hemoglobin-rendellenességre, megerősítjük pozíciónkat génterápia vezetőként.”
„Lelkesen várjuk az Amerikai Sarlósejtes Betegségek Szövetségét, hogy az FDA jóváhagyta ezt a terápiát, amely megváltoztathatja az érintett emberek és családok életét. sarlósejtes betegség miatt” – mondta Regina Hartfield, az Amerikai Sarlósejtes Betegségek Szövetségének elnök-vezérigazgatója. „A sarlósejtes betegek nemzeti érdekvédelmi szervezeteként határozottan támogatjuk az új, potenciálisan gyógyító kezelési lehetőséget, és izgatottak vagyunk a jövőért.”
„A sarlósejtes betegségben szenvedők potenciálisan pusztító egészségügyi következményekkel, romló életminőséggel és káros megbélyegzéssel szembesülnek betegségük következtében” – mondta Julie Kanter, M.D., a LYFGENIA kutatója. és az Alabama Egyetem Birminghami Felnőtt Sarlósejtes Klinika igazgatója, valamint a Hematológiai és Onkológiai Osztály docense. „Ma egy potenciálisan átalakuló új terápiás lehetőség elérhetőségét ünnepelhetjük, amelyet a klinikai vizsgálatokban részt vevő betegek és családtagok hihetetlen bátorsága tette lehetővé.”
„A sarlósejtes betegség volt az első genetikai rendellenesség, amelyet jellemeztek molekuláris szinten fél évszázaddal ezelőtt és ma – több évtizedes várakozás után – végre van egy olyan terápiánk, amely ennek a pusztító betegségnek a kiváltó okát kezeli” – mondta John Tisdale, MD, a National Heart sejt- és molekuláris terápiás részlegének vezetője. , Lung and Blood Institute (NHLBI), aki a HGB-206 vizsgálat vezető kutatójaként szolgált, és kulcsfontosságú munkatársa volt a klinikai fejlesztési program során. "Ennek a terápiának a fejlesztését az átláthatóság és az együttműködés jellemezte, amely megalapozta a további technológiákat." Az NHLBI a National Institutes of Health része.
A sarlósejtes betegség egy összetett és progresszív genetikai betegség, amely előre nem látható és legyengítő érelzáródási eseményekkel (VOE) társul.1,2,3,4 Sarlósejtes A sarlós hemoglobin (HbS) magas koncentrációja a vörösvértestekben (vvt-k) elrontja az alakot, ragadóssá és merevevé válik, rövidebb élettartammal, ami akut módon hemolitikus anémiában, vasculopathiában és érelzáródásban nyilvánul meg. A VOE-ekkel kapcsolatos teher kiterjedt, és hatással lehet a betegek, családjaik és gondozóik életének minden területére.
A LYFGENIA úgy működik, hogy tartósan hozzáad egy funkcionális β-globin gént a betegek saját hematopoietikus (vér) őssejtjéhez. (HSC-k). A sikeres beültetést követően sarlócsillapító tulajdonságokkal rendelkező felnőtt hemoglobin (HbAT87Q) tartós termelése várható. A HbAT87Q a vad típusú HbA-hoz hasonló oxigénkötő affinitással rendelkezik, korlátozza a vörösvértestek sarlósodását, és képes csökkenteni a vazookkluzív eseményeket (VOE).
A LYFGENIA a bluebird bio-ban lesz elérhető. minősített kezelési központok (QTC) hálózata, amelyek speciális képzésben részesülnek az olyan komplex génterápiák kezeléséhez, mint a LYFGENIA. A bluebird QTC hálózatával kapcsolatos információk, valamint az egyes betegek igényeire összpontosító személyre szabott támogatás a kezelési útjuk során elérhető a bluebird betegtámogatási programján, a my bluebird supporton keresztül. A betegek felhívhatják a 833-888-NEST (833-888-6378) számot, vagy ellátogathatnak a következő oldalra: https://register.vevent.com/register/BI50feb64355294f899507004a73e5ffb8, hogy tárcsázási számot és egyedi PIN-kódot kapjon az élő konferenciahíváshoz.
A felhívás élő webközvetítése a bluebird weboldalának Investors & Media részében található „Események és prezentációk” oldalon érhető el: http ://investor.bluebirdbio.com. A webcast visszajátszása az eseményt követő 90 napig elérhető lesz a bluebird honlapján.
A LYFGENIA™-ról (lovotibeglogene autotemcel) vagy a lovo-celLYFGENIA egyszeri ex. - vivo lentivírus vektor génterápia 12 éves vagy annál idősebb, sarlósejtes analízisben szenvedő betegek kezelésére, akiknek az anamnézisében vazookkluzív események (VOE) szerepelnek. A LYFGENIA úgy működik, hogy funkcionális β-globin gént ad a betegek saját hematopoietikus (vér) őssejtjéhez (HSC). Sikeres beültetés után sarlósodásgátló tulajdonságokkal rendelkező felnőtt hemoglobin (HbAT87Q) tartós termelése lehetséges. A HbAT87Q hasonló oxigénkötő affinitással rendelkezik, mint a vad típusú HbA, korlátozza a vörösvértestek sarlósodását, és képes csökkenteni a VOE-t.
A LYFGENIA 1/2 fázisú HGB-206 vizsgálata folyamatban van a beiratkozás és a kezelés befejeződött; és a LYFGENIA-t értékelő 3. fázisú HGB-210 vizsgálat folyamatban van. A bluebird bio egy hosszú távú biztonságossági és hatékonysági nyomon követési vizsgálatot (LTF-307) is végez olyan sarlósejtes betegségben szenvedő betegek számára, akiket bluebird biológiailag szponzorált klinikai vizsgálatok során LYFGENIA-val kezeltek.
JavallatokA LYFGENIA sarlósejtes analízisben szenvedő, 12 éves vagy annál idősebb betegek kezelésére javallt, és a kórelőzményében vasocclusiv események (VOE) szerepelnek.
Alkalmazási korlátokA LYFGENIA-kezelést követően az α-thalassamiás (α3,7/α3,7) betegek vörösvértest-diszpláziával járó vérszegénységet tapasztalhatnak, amely krónikus vörösvérsejt-transzfúziót tehet szükségessé. A LYFGENIA-t nem vizsgálták kettőnél több α-globin gén delécióban szenvedő betegeknél.
Fontos biztonsági tudnivalók
Keretezett FIGYELMEZTETÉS: HEMATOLÓGIAI MALIGNANCIÁK
LYFGENIA-val kezelt betegeknél hematológiai rosszindulatú daganat fordult elő. A betegek gondos ellenőrzése a rosszindulatú daganatok jelenlétét illetően legalább 6 havonta végzett teljes vérkép és integrációs hely elemzésével a 6., 12. hónapban és indokolt esetben. /p> Hematológiai rosszindulatú daganatok LYFGENIA-val kezelt betegeknél hematológiai rosszindulatú daganat fordult elő (1. vizsgálat, A csoport). A termék első jóváhagyásának időpontjában két, a LYFGENIA korábbi verziójával, eltérő gyártási eljárással és transzplantációs eljárással kezelt betegnél (1. vizsgálat, A csoport) akut mieloid leukémia (AML) alakult ki. Egy α-thalassaemia tulajdonsággal rendelkező betegnél (1. vizsgálat, C csoport) myelodysplasiás szindrómát (MDS) diagnosztizáltak. A LYFGENIA mobilizálásával, kondicionálásával és infúziójával kapcsolatos további vérképzőszervi stressz, beleértve a regenerálja a vérképző rendszert, növelheti a hematológiai rosszindulatú daganatok kialakulásának kockázatát. A sarlósejtes analízisben szenvedő betegeknél az általános populációhoz képest nagyobb a hematológiai rosszindulatú daganatok kockázata. A LYFGENIA-val kezelt betegeknél rosszindulatú hematológiai daganatok alakulhatnak ki, ezért egész életen át tartó megfigyelés alatt kell állniuk. A LYFGENIA-kezelést követően legalább 15 éven keresztül legalább 6 havonta teljes vérképet (különböző vizsgálattal), valamint a 6., 12. hónapban és indokolt esetben az integrációs hely elemzését végezze el. rosszindulatú daganat előfordulása esetén lépjen kapcsolatba a Bluebird bio-val az 1-833-999-6378-as telefonszámon jelentésért, valamint a vizsgálathoz szükséges mintavételi utasításokért. Forgalomba hozatal utáni hosszú távú nyomon követési vizsgálat: A LYFGENIA-kezelésben részesülni szándékozó betegeket arra bátorítjuk, hogy lehetőség szerint vegyenek részt a vizsgálatban, hogy értékeljék a LYFGENIA hosszú távú biztonságosságát és a rosszindulatú daganatok kockázatát a kezelés után LYFGENIA a bluebird bio telefonszámon az 1-833-999-6378 telefonszámon. A vizsgálat magában foglalja (előre meghatározott időközönként) a klonális expanzió monitorozását. Késleltetett vérlemezke-beültetés LYFGENIA-val késleltetett vérlemezke-beültetést figyeltek meg. Az elhúzódó thrombocytopeniában szenvedő betegeknél a vérzés kockázata megnövekszik a vérlemezke-beültetés előtt, és a beültetés után is fennállhat. Két betegnek (4%) több mint 100 napra volt szüksége a LYFGENIA-kezelést követően a thrombocyta-beültetés eléréséhez. A betegeket fel kell hívni a vérzés kockázatára mindaddig, amíg a vérlemezkék helyreállnak. Kövesse nyomon a betegeket a thrombocytopenia és a vérzés szempontjából a standard irányelvek szerint. Végezzen gyakori thrombocyta-számlálást, amíg el nem éri a vérlemezke-beültetést és a thrombocyta-visszaállást. Végezze el a vérsejtszám meghatározását és más megfelelő vizsgálatokat, amikor vérzésre utaló klinikai tünetek jelentkeznek. Neutrophil beültetési kudarc Fennáll a neutrofil beültetés kudarcának kockázata LYFGENIA-kezelés után. A neutrofil beültetés sikertelensége a LYFGENIA infúziót követő 43. napra három egymást követő ≥ 0,5 × 109 sejt/l abszolút neutrofilszám (ANC) elérésének elmulasztása. Figyelje a neutrofilek számát, amíg el nem éri a beültetést. Ha a LYFGENIA-val kezelt betegnél a neutrofil beültetés sikertelensége következik be, biztosítson mentőkezelést a CD34+ sejtek tartalék gyűjteményével. Inszerciós onkogenezis Van a lentivírus-vektor által közvetített inszerciós onkogenezis lehetséges kockázata a LYFGENIA-kezelést követően. Túlérzékenységi reakciók A LYFGENIA infúziója során allergiás reakciók léphetnek fel. A LYFGENIA-ban található dimetil-szulfoxid (DMSO) vagy dextrán 40 túlérzékenységi reakciókat okozhat, beleértve az anafilaxiát is. Antiretrovirális alkalmazás A betegek nem szedhetnek profilaktikus HIV antiretrovirális gyógyszereket a mobilizálás előtt legalább egy hónapig, és amíg az összes aferézis ciklus be nem fejeződik. Vannak olyan hosszú hatású antiretrovirális gyógyszerek, amelyeknél hosszabb ideig kell abbahagyni a gyógyszeres kezelés megszüntetését. Ha a beteg antiretrovirális szereket szed HIV-profilaxis céljából, a CD34+ sejtek mobilizálásának és aferézisének megkezdése előtt erősítse meg a HIV-teszt negatív eredményét. Hidroxi-karbamid alkalmazása A betegek nem szedhetnek hidroxi-karbamidot legalább 2 hónapig a mobilizálás előtt, és amíg az összes aferézis ciklus be nem fejeződik. Ha hidroxi-karbamidot adnak be a mobilizálás és a kondicionálás között, hagyja abba a kezelést 2 nappal a kondicionálás megkezdése előtt. Vaskeláció Drog-gyógyszer kölcsönhatások a vaskelátképzők és a figyelembe kell venni a mobilizációs folyamatot és a mieloablatív kondicionáló szert. A vaskelátképzők alkalmazását legalább 7 nappal a mobilizálás vagy kondicionálás megkezdése előtt fel kell függeszteni. Ne adjon mieloszuppresszív vaskelátorokat (például deferipront) a LYFGENIA-kezelést követő 6 hónapig. A nem mieloszuppresszív vaskelátképzést a LYFGENIA infúzió után legkorábban 3 hónappal újra kell kezdeni. A phlebotomia alkalmazható vaskelátképzés helyett, ha szükséges. A PCR-alapú tesztelés zavarása A LYFGENIA-val kezelt betegek tesztje valószínűleg pozitív lesz polimeráz láncreakcióval (PCR) végzett HIV-teszttel az integrált BB305 LVV provirális DNS miatt, ami egy esetleges álpozitív HIV PCR vizsgálati eredményt eredményezhet. Ezért a LYFGENIA-val kezelt betegeket nem szabad PCR-alapú vizsgálattal HIV-fertőzésre szűrni. Mellékhatások A leggyakoribb mellékhatások ≥ A 3. fokozat (incidenciája ≥ 20%) a szájgyulladás, thrombocytopenia, neutropenia, lázas neutropenia, anaemia és leukopenia volt. Három beteg halt meg a LYFGENIA klinikai vizsgálatok során; egy alapbetegség miatti hirtelen szívhalálból, kettő pedig akut mieloid leukémiából, akiket a LYFGENIA korábbi verziójával kezeltek, eltérő gyártási eljárással és transzplantációs eljárással (1. vizsgálat, A csoport). Terhesség/szoptatás Tájékoztassa a betegeket a mieloablatív kondicionáló szerekkel kapcsolatos kockázatokról, beleértve a terhességet és a termékenységet. A LYFGENIA nem adható terhes nőknek, és A LYFGENIA infúzió utáni terhességet meg kell beszélni a kezelőorvossal. A LYFGENIA alkalmazása nem javasolt szoptató nőknek, a LYFGENIA infúzió utáni szoptatást pedig meg kell beszélni a kezelőorvossal. Reprodukciós potenciállal rendelkező nőstények és hímek A negatív szérum terhességi tesztet a mobilizálás megkezdése előtt meg kell erősíteni, és a kondicionáló eljárások és a LYFGENIA beadása előtt újra meg kell erősíteni. A fogamzóképes nőknek és a gyermeknemzésre képes férfiaknak hatékony fogamzásgátlási módszert (méhen belüli eszközt vagy hormonális és barrier fogamzásgátlás kombinációját) kell alkalmazniuk a mobilizáció kezdetétől a LYFGENIA beadását követő legalább 6 hónapig. Tájékoztassa a betegeket a termékenység megőrzésének lehetőségeiről. Elküldve : 2023-12-11 06:15 Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek. Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.Olvass tovább
Felelősség kizárása
Népszerű kulcsszavak