A Bluerock Therapeutics FDA gyorsított jelölést kap az OPCT-001-re az elsődleges fotoreceptor-betegségek kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Berlin, Germany, and Cambridge, MA, USA February 27, 2025 – Bayer AG and BlueRock Therapeutics LP, a clinical-stage cell therapy company and wholly owned subsidiary of Bayer AG, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Fast Track designation for OpCT-001, an investigational induced pluripotent stem cell (iPSC)-derived cell therapy for the Az elsődleges fotoreceptor betegségek kezelése. Az OPCT-001 az első IPSC-ból származó vizsgálati sejtterápia, amelyet klinikailag tesztelnek az elsődleges fotoreceptor-betegségek kezelésére, amelyek az örökölt retina rendellenességek alcsoportjai, amelyek magukban foglalják a retinitis pigmentosa-t és a kúpos disztrófiát. Az a kábítószer -jelölt, aki gyors nyomvonal -jelölést kap, jogosult lehet az FDA -val való gyakoribb interakcióra, hogy megvitassák a kábítószer -jelölt fejlesztési tervét, valamint jogosultak a gyorsított jóváhagyásra és a prioritási felülvizsgálatra, ha a releváns kritériumok teljesülnek.

„Nagyon örülünk, hogy az OPCT-001-es FDA-tól származó gyorsvasút-jelölést kapunk”-mondta Amit Rakhit, MD, MBA, a Bluerock főfejlesztési és orvosi tisztviselője. „Az elsődleges fotóreceptor -betegségekben élő embereknek új kezelésekre van szükségük, amelyek képesek helyreállítani a látást, és reméljük, hogy szorosan együttműködhetünk az FDA -val, hogy klinikai vizsgálatokon keresztül elősegítsük ezt a programot.”

Az elsődleges fotoreceptor betegségek befolyásolják a retina fotoreceptor sejtjeinek szerkezetét és funkcióját, mindkét gyermek és felnőttkorban. Az OPCT-001 célja az elsődleges fotoreceptor-betegségben szenvedő betegek látásának helyreállítása azáltal, hogy a retina degenerált sejtjeit a funkcionális sejtekkel helyettesíti. Jelenleg korlátozott kezelési lehetőségek léteznek az elsődleges fotoreceptor -betegségek kezelésére, amelyek befolyásolják az Egyesült Államokban a becslések szerint10 000¹ embert.

„Az OPCT-001 FDA FART-TRAM-jelölése az innovatív kezelések sürgős szükségességét mutatja be az elsődleges fotoreceptor-betegségek területén”-mondta Christian Rommel, a Bayer Pharmaceuticals vezetői csoportjának tagja. „Büszkék vagyunk arra, hogy elkötelezettségünket végezünk az úttörő sejtterápiák előmozdítása iránt azáltal, hogy kidolgozzuk az első IPSC-ból származó vizsgálati sejtterápiát az elsődleges fotoreceptor-betegségekből származó pusztító következményekkel járó betegek számára.” A Bluerock Therapeutics, a Fujifilm cellularis dinamikája és az Opsis Therapeutics 2021-ben kovácsolt. Az együttműködés részeként a Fujifilm celluláris dinamika támogatta a Bluerock Therapeutics-t kutatás, fejlesztés és végrehajtás révén, ideértve az OPCT-001 klinikai gyártását.A

opct-001 olyan vizsgálati sejtterápia, amelyet egyetlen szabályozó hatóság sem hagyott jóvá, és annak hatékonyságát és biztonságát nem határozták meg vagy teljes mértékben értékelték. class = "ck-forchor" href = "https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/nbk519518/" name = "https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/nbk519518/;"> https://www.ncbi.nlm.gov/books/nbk519518/ ; https://www.ncbi.nlm.gov/pmc/articles/pmc18084442/ ; https://www.nidcd.nih.gov/health/usher-syndrome#b A Bluerock Therapeutics LP Bluerock Therapice LP-hez. A pusztító betegségek kezelésére szolgáló gyógyszerek. Hasznosítjuk a sejtterápia erejét, hogy új gyógyszereket hozzunk létre neurológiai, szemészeti, kardiovaszkuláris és immunológiai betegségekben szenvedő emberek számára. Két új vizsgálati sejtterápiánk, a Bemdaneprocel (BRT-DA01) a Parkinson-kór kezelésére és az OPCT-001-re az elsődleges fotoreceptor-betegség kezelésére klinikai stádiumú programok. A Bemdaneprocel RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) és a FDA (Élelmiszer- és Gyógyszerügynökség) gyorsított megnevezése; befejezte az 1. fázisú klinikai vizsgálatot, és a klinikai fejlődés következő szakaszába halad. Az OPCT-001-et az FDA törölte az 1. fázisú klinikai tesztelés megkezdéséhez. A Bluerockot 2016-ban alapították a Bayer Versant Ventures és Leaps által a Bayer AG befektetési karjának, amely a paradigmás váltó áttöréses innovációba fektet be. 2019 végén a Bluerock a Bayer AG 100 % -os tulajdonában lévő, önállóan üzemeltetett leányvállalatává vált, mint az újonnan kialakult sejt- és génterápiás platform sarokköve. Kultúránkat az a bátorság határozza meg, hogy fennmaradjon, függetlenül a kihívástól, az orvostudomány átalakításának sürgősségétől és a remény, a misszió által irányított integritás és a közösségi gondolkodásmód megvalósításának sürgősségét azzal a megértéssel, hogy mindannyian valami nagyobb része vagyunk, mint mi magunk. További információkért látogasson el a www.bluerocktx.com oldalra.

a Bayerről A Bayer egy globális vállalkozás, amelynek alapvető kompetenciái vannak az egészségügyi és táplálkozás élettudományi területein. A „Mindenki számára, az éhségnek nincs” küldetésével összhangban a vállalat termékeit és szolgáltatásait úgy tervezték, hogy segítsék az embereket és a bolygót a fejlődésnek azáltal, hogy támogatják az erőfeszítéseket, hogy elsajátítsák a növekvő és elöregedő globális népesség legfontosabb kihívásait. A Bayer elkötelezett amellett, hogy a fenntartható fejlődés elősegítését és pozitív hatást generáljon vállalkozásaival. Ugyanakkor a csoport célja, hogy növelje keresőerejét, és az innováció és a növekedés révén értéket teremtsen. A Bayer márka a bizalom, a megbízhatóság és a minőséget jelenti az egész világon. A 2023 -as költségvetési csoportban a csoport mintegy 100 000 embert foglalkoztatott, és 47,6 milliárd euró volt. A K + F költségek a speciális tételek előtt 5,8 milliárd eurót tettek ki. További információkért látogasson el a www.bayer.com oldalra. mások. Ezek az előretekintő kijelentések a Bluerock jelenlegi elvárásain alapulnak, és a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek. Számos olyan tényező okozhatja, hogy a tényleges események lényegesen különböznek az ilyen előretekintő állítások által jelzettől. Ezek a tényezők magukban foglalják, de nem korlátozódnak ezekre, a preklinikai programok, valamint a klinikai vizsgálatok, valamint a kutatási és fejlesztési programok eredményeinek beindításának, időzítésének, tevékenységeinek, céljainak és jelentésének jelentése, a potenciális előnyök, az időzítés és a Fujifilm -celluláris dinamikával és az OPSIS Therapeutics -vel, a termékek jelölésének képességének és a regisztrált, és a teljes klinikai vizsgálatokkal, a teljes klinikai vizsgálatokkal, a teljes klinikai vizsgálatokkal, valamint a sikeresen kezdeményezőkkel és a teljes klinikai vizsgálatokkal való működéssel, valamint A termékjelöltek, valamint a termékjelöltek potenciálisan forgalomba hozatalának képességének és valószínűségének ütemezése vagy valószínűsége, bármely termékjelölt, valamint a potenciálisan forgalmazhatók. Mint minden fejlesztés alatt álló gyógyszeripar esetében, az új termékek fejlesztésében, szabályozási jóváhagyásában és forgalmazásában jelentős kockázatok merülnek fel. A törvény által kifejezetten előírtak kivételével a Bluerock nem vállal kötelezettséget az előretekintő nyilatkozat frissítésére vagy felülvizsgálatára. A Bluerock összes előretekintő nyilatkozatát kifejezetten minősítik az összes ilyen kockázati tényező és egyéb figyelmeztető nyilatkozatok. Az itt ismertetett információk csak a jelen dátumtól szólnak. Különböző ismert és ismeretlen kockázatok, bizonytalanságok és egyéb tényezők lényeges különbségekhez vezethetnek a tényleges jövőbeli eredmények, a pénzügyi helyzet, a fejlesztés vagy a társaság teljesítménye és az itt megadott becslések között. Ezek a tényezők magukban foglalják a Bayer nyilvános jelentéseiben tárgyalt azokat, amelyek a bayer weboldalon érhetők el a www.bayer.com oldalon. A társaság nem vállal semmilyen felelősséget az előretekintő nyilatkozatok frissítéséért, vagy a azoknak a jövőbeli eseményeknek vagy fejleményeknek való megfeleléséért.

Elküldve : 2025-03-01 18:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak