A Boehringer megkapta az Egyesült Államokban az FDA áttörést jelentő terápiás kijelölését, és két III. fázisú vizsgálatot kezdeményez a MASH-ban a Survodutide számára

Ingelheim, Németország, kedd, 2024. 10. 08. – A Boehringer Ingelheim ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) áttörést jelentő terápia minősítést adott a szurvodutid (BI 456906) számára, amely egy kettős glukagon/GLP-1 receptor. agonista2 nem cirrhoticus metabolikus diszfunkcióval összefüggő steatohepatitisben (MASH) és közepesen súlyos vagy előrehaladott fibrózisban (2. vagy 3. stádium) élő felnőttek kezelésére. A Breakthrough Therapy elnevezés felgyorsítja a súlyos vagy életveszélyes betegségek kezelésére szolgáló gyógyszerek kifejlesztését és felülvizsgálatát, amelyek előzetes klinikai bizonyítékokat mutattak, amelyek jelentős javulást jeleznek a rendelkezésre álló kezelésekhez képest.3

Ezenkívül a Boehringer bejelentette két III. fázis elindítását. klinikai vizsgálatok a survodutiddal MASH-ban és fibrózisban (hegesedésben) élő felnőttek kezelésére.

A LIVERAGE megvizsgálja, hogy a survodutid javíthatja-e a MASH-t és/vagy a fibrózist 52 hetes kezelés után, és csökkentheti-e a májbetegség végstádiumú kimenetelének kockázatát körülbelül hét éves kezelés után olyan felnőtteknél, akik MASH-ban szenvednek és mérsékelt vagy előrehaladott májfibrózisban (stádiumban) szenvednek. 2 vagy 3). A LIVERAGE-Cirrhosis megvizsgálja, hogy a survodutid csökkentheti-e a végstádiumú májbetegség kimenetelének kockázatát körülbelül négy és fél éves kezelés után MASH-ban és kompenzált cirrhosisban (4. stádiumú fibrózis) élő felnőtteknél, amely állapot súlyos hegesedést mutat a májban. 4

„Tekintettel a MASH jelentős terhére és a korlátozott terápiás lehetőségekre, sürgősen új megközelítésekre van szükség” – mondta Dr. Arun Sanyal, M.D., a Virginia Commonwealth Egyetem Orvostudományi Karának orvosprofesszora és a VCU igazgatója. Stravitz-Sanyal Májbetegségek és Anyagcsere-egészségügyi Intézet. "A III. fázisú LIVERAGE vizsgálatok izgalmas lehetőséget kínálnak annak megvizsgálására, hogy a szurvodutid kettős glukagon és GLP-1 receptor agonista hatásmechanizmusával segíthet-e kezelni ezt a jelentős orvosi szükségletet."

"Mivel a MASH-betegek száma világszerte várhatóan növekedni fog az elkövetkező években, ennek az állapotnak a megismerése minden eddiginél fontosabb" - mondta Shashank Deshpande, a Boehringer Ingelheim humán gyógyszerészeti részlegének vezetője. "A survodutiddal végzett III. fázisú vizsgálati programunk az egyik legnagyobb a maga nemében az érintett országok és helyszínek tekintetében. Nevezetesen, a program innovatív kialakítása, amely kifejezetten az előrehaladott fibrózist célozza meg, beleértve a MASH miatti cirrózisban szenvedő betegeket is – a leginkább rászoruló lakosságának újradefiniálása A Breakthrough Therapy elnevezés azt hangsúlyozza, hogy ez a potenciális legjobb terápia lehetőséget kínál a MASH kezelésének alapvető megváltoztatására."

A Survodutide a Boehringer Ingelheim engedélyével rendelkezik. Zealand Pharma, a Boehringer kizárólagos felelőse a fejlesztésért és a globális értékesítésért. Zélandnak társpromóciós joga van az északi országokban.

A LIVERAGE-ról és a LIVERAGE-cirrhosisról

A LIVERAGE és a LIVERAGE-cirrhosis globális III. fázisú klinikai vizsgálatok, amelyek a survodutid hatékonyságát és biztonságosságát vizsgálják MASH és 2. vagy 3. stádiumú fibrózisban, illetve kompenzált MASH cirrhosisban (4. stádium) szenvedő betegeknél. A LIVERAGE körülbelül 1800 felnőttet, a LIVERAGE-cirrhosis pedig körülbelül 1590 felnőttet fog beíratni. Minden vizsgálatban a résztvevőket véletlenszerűen úgy osztják be, hogy hetente kapjanak akár 6 mg-os maximális dózist elérő szurvodutidot, akár placebót.

A MÁJ két részből áll. Az első rész két elsődleges végpontja azoknak a betegeknek az aránya, akiknél a MASH megszűnt a fibrózis rosszabbodása nélkül, és a fibrózisban legalább 1 pontos javulás a MASH rosszabbodása nélkül 52 hetes kezelés után. A második rész elsődleges végpontja, amely körülbelül hét évig tart, a májjal kapcsolatos események első előfordulásáig vagy az összes okból bekövetkező halálozásig eltelt idő.

A LIVERAGE-cirrhosis elsődleges végpontja, amely körülbelül négy és fél évig fog tartani, az az idő, amikor az összes okból bekövetkező mortalitás vagy a májjal kapcsolatos események először jelentkeznek.

A survodutidról (BI) 456906)

A Survodutide egy glukagon/GLP-1 receptor kettős agonista, amely mind a glukagon, mind a GLP-1 receptorokat aktiválja, amelyek szerepet játszanak az anyagcsere-funkciók szabályozásában.2 A Survodutidet egy robusztus III. fázisban értékelik. klinikai fejlesztési program, beleértve a MASH-ban és fibrózisban szenvedő betegek LIVERAGE-vizsgálatait, valamint a túlsúllyal vagy elhízottsággal élő emberekre vonatkozó SYNCHRONIZE-vizsgálatokat.5,6,7,8

A Survodutide nem cirrhotikus MASH-ban és közepesen vagy előrehaladott fibrózisban (2. vagy 3. stádium) szenvedő felnőttek kezelésében való képességét az Egyesült Államok FDA elismerte, és megadta neki:

Fast Track minősítést 20219. május és

2024 szeptemberében az áttörést jelentő terápia kijelölése.

A Survodutide MASH-ban és fibrózisban szenvedő felnőttek kezelésében rejlő potenciálját a következők is felismerték:

az Európai Gyógyszerügynökség (EMA), miután 2023 novemberében elfogadta a PRIME-programját10, és;

a Kínai Nemzeti Gyógyszerészeti Hivatal (NMPA) Gyógyszerértékelő Központja, amely áttörést jelentő terápiát biztosított számára. kijelölése 2024 júniusában.

A Survodutide a Boehringer Ingelheim licenccel rendelkezik a Zealand Pharma cégtől, és a Boehringer kizárólagosan felelős a fejlesztésért és a globális értékesítésért. Zélandnak társpromóciós joga van az északi országokban. A Survodutide a Boehringer Ingelheim kutatási és fejlesztési portfóliójának része a szív- és érrendszeri, vese- és anyagcsere-betegségek területén.

Az anyagcserezavarral összefüggő steatohepatitisről (MASH)

A MASH krónikus és progresszív májbetegség betegség, amelyet a májban felhalmozódó zsír okoz,11,12 és a metabolikus diszfunkcióval összefüggő steatotikus májbetegség (MASLD) súlyosabb formája.13 Az Egyesült Államokban a MASH esetek előrejelzése szerint 63%-kal emelkedik 2015-ben és 2030-ban 16,5 millióról 27,0 millióra.14 A MASH olyan betegség, amely szorosan összefügg egymással összefüggő szív- és érrendszeri, vese- és anyagcsere-betegségekkel15,16, és a becslések szerint az elhízott emberek 34%-a is szenved MASH-ban. p>

A MASH súlyosságát egy F0-tól F4-ig terjedő skála segítségével értékeljük, amely a fibrózis (hegesedés) szintjét méri:18

0-1: azt jelzi, hogy nincs vagy enyhe fibrózis.

2-3: mérsékelt vagy előrehaladott fibrózist jelez.

4: májzsugort jelez

A Boehringer Ingelheimről

A Boehringer Ingelheim biofarmakon az emberi és állategészségügy területén egyaránt tevékenykedő társaság. Az iparág egyik legjelentősebb kutatás-fejlesztési befektetőjeként a vállalat az innovatív terápiák kifejlesztésére összpontosít azokon a területeken, ahol nagy a kielégítetlen orvosi igény. Az 1885-ös alapítása óta független Boehringer hosszú távú perspektívát vesz, a fenntarthatóságot a teljes értékláncba ágyazva. Több mint 53 500 alkalmazott dolgozik több mint 130 piacon, hogy egészségesebb, fenntarthatóbb és igazságosabb holnapot építsenek. További információ: https://www.boehringer-ingelheim.com.

A Boehringer Ingelheim közleménye a célközönségnek

Ezt a sajtóközleményt a németországi Ingelheimben található vállalati központunk adtuk ki, és célja, hogy tájékoztatást nyújtson globális üzleti tevékenységünkről. Kérjük, vegye figyelembe, hogy a jóváhagyott termékek jóváhagyási állapotával és címkéivel kapcsolatos információk országonként eltérőek lehetnek, és előfordulhat, hogy azokban az országokban, ahol üzleti tevékenységet folytatunk, országspecifikus sajtóközleményt adtak ki ebben a témában.

Irodalom

1Sanyal AJ, Bedossa P, Fraessdorf M, et al. A Survodutide 2. fázisú randomizált vizsgálata MASH-ban és fibrózisban. N Engl J Med. 2024;391(4):311-319.

2Zimmermann T, Thomas L, Baader-Pagler T és társai. BI 456906: Egy új GCGR/GLP-1R kettős agonista felfedezése és preklinikai farmakológiája, robusztus elhízás elleni hatékonysággal. Mol Metab. 2022;66:101633.

3U.S. Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság. Áttörő terápia. Elérhető: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy. Hozzáférés: 2024. szeptember.

4Kumar R, Kumar S, Prakash SS. Kompenzált májcirrhosis: természetes lefolyás és betegségmódosító stratégiák. World J Methodol. 2023;13(4):179-193.

5Boehringer Ingelheim. III. fázisú vizsgálatok a survodutid vizsgálatára elhízott és túlsúlyos, cukorbeteg vagy anélkül, szív- és érrendszeri betegségben és krónikus vesebetegségben szenvedő embereknél. Elérhető: www.boehringer-ingelheim.com/phase-3-studies-survodutide-obesity-and-overweight. Hozzáférés: 2024. szeptember.

6Clinicaltrials.gov. Egy tanulmány annak tesztelésére, hogy a BI 456906 segít-e a túlsúllyal vagy elhízással élő kínaiaknak a fogyásban. Elérhető: clinicaltrials. gov/study/NCT06214741. Hozzáférés: 2024. szeptember.

7Clinicaltrials.gov. Egy tanulmány annak tesztelésére, hogy a BI 456906 segít-e az elhízásos betegséggel küzdő japán embereknek (SYNCHRONIZE™JP). Elérhető: clinicaltrials. gov/study/NCT06176365. Hozzáférés: 2024. szeptember.

8Clinicaltrials.gov. Tanulmány annak tesztelésére, hogy a Survodutide segít-e az elhízással vagy túlsúllyal, valamint az alkoholmentes steatohepatitisznek (NASH) nevezett igazolt vagy feltételezett májbetegségben élőknek a májzsír csökkentésében és a fogyásban. Elérhető: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06309992. Hozzáférés 2024. szeptember.

9Boehringer Ingelheim. A Boehringer Ingelheim és a Zealand Pharma megkapta az FDA gyorsított kijelölését a NASH vizsgálati kezeléséhez. Elérhető: www.boehringer-ingelheim.com/us/press-release/boehringer-ingelheim-and-zealand-pharma-receive-fda-fast-track-designation. Hozzáférés: 2024. szeptember.

10Európai Gyógyszerügynökség. A jelenleg PRIME programban lévő gyógyszerek listája. Elérhető: www.ema.europa.eu/en/documents/other/list-medicines-currently-prime-scheme_en.xlsx. Hozzáférés ideje: 2024. szeptember.

11Ramai D, Facciorusso A, Vigandt E et al. Progresszív májfibrózis alkoholmentes zsírmájbetegségben. Sejtek. 2021;10(12):3401.

12A Diabétesz és Emésztő- és Vesebetegségek Nemzeti Intézete. Nem alkoholos zsírmájbetegség (NAFLD) és NASH. Elérhető: www.niddk.nih.gov/health-information/liver-disease/nafld-nash. Hozzáférés: 2024. szeptember.

13American Liver Foundation. Nem alkoholos steatohepatitis (NASH): Tünetek és szövődmények (2023). Elérhető: liverfoundation.org/liver-diseases/fatty-liver-disease/nonalcoholic-steatohepatitis-nash/. Hozzáférés: 2024. szeptember.

14Estes C, Razavi H, Loomba R, Younossi Z, Sanyal AJ. A nem alkoholos zsírmáj-betegség járványának modellezése a betegségteher exponenciális növekedését mutatja. Hepatológia. 2018;67(1):123-133.

15Musso, Giovanni et al. "Az alkoholmentes zsírmájbetegség és a krónikus vesebetegség kapcsolata: szisztematikus áttekintés és metaanalízis." PLoS Medicine. Vol. 11, sz. 2014. július 7., 1. o. E1001680. doi: 10.1371/journal.pmed.1001680.

16Schnell. Oliver és mtsai. „CVOT Summit Report 2023: új kardiovaszkuláris, vese- és anyagcsere eredmények.” Szív- és érrendszeri diabetológia. Vol. 23. sz. 1, 2024. március. doi: 10.1186/s12933-024-02180-8.

17Quek J, Chan KE, Wong ZY és mások. A nem alkoholos zsírmájbetegség és a nem alkoholos steatohepatitis globális előfordulása a túlsúlyos és elhízott populációban: szisztematikus áttekintés és metaanalízis. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2023;8(1):20-30.

18Kleiner DE, Brunt EM, Van Natta M és társai. Nem alkoholos zsírmájbetegség szövettani pontozási rendszerének tervezése és validálása. Hepatológia. 2005;41(6):1313-1321.

Forrás: Boehringer Ingelheim

Elküldve : 2024-10-11 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.