Boehringer nhận được chỉ định trị liệu đột phá của FDA Hoa Kỳ và bắt đầu hai thử nghiệm giai đoạn III trong MASH cho Survodutide

Ingelheim, Đức, Thứ Ba, 08/10/2024 -- Boehringer Ingelheim hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chỉ định Liệu pháp Đột phá cho survodutide (BI 456906), một thụ thể glucagon/GLP-1 kép agonist2 để điều trị cho người lớn mắc bệnh viêm gan nhiễm mỡ liên quan đến rối loạn chuyển hóa không do xơ gan (MASH) và xơ hóa ở mức độ trung bình hoặc nặng (giai đoạn 2 hoặc 3). Việc chỉ định Liệu pháp Đột phá đẩy nhanh quá trình phát triển và xem xét các loại thuốc điều trị các bệnh nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng đã cho thấy bằng chứng lâm sàng sơ bộ cho thấy sự cải thiện đáng kể so với các phương pháp điều trị hiện có.3

Ngoài ra, Boehringer đã công bố bắt đầu hai Giai đoạn III thử nghiệm lâm sàng về survodutide để điều trị cho người lớn mắc MASH và xơ hóa (sẹo).

LIVERAGE sẽ kiểm tra xem liệu survodutide có thể cải thiện MASH và/hoặc tình trạng xơ hóa sau 52 tuần điều trị và giảm nguy cơ mắc bệnh gan giai đoạn cuối sau khoảng bảy năm điều trị ở người lớn mắc MASH và bị xơ gan ở mức độ trung bình hoặc tiến triển (giai đoạn 2 hoặc 3). LIVERAGE-Xơ gan sẽ kiểm tra xem liệu survodutide có thể làm giảm nguy cơ mắc bệnh gan giai đoạn cuối hay không sau khoảng 4 năm rưỡi điều trị ở người lớn mắc MASH và xơ gan còn bù (xơ hóa giai đoạn 4), một tình trạng mà gan có sẹo nghiêm trọng. 4

Tiến sĩ Arun Sanyal, MD, Giáo sư Y khoa tại Trường Y thuộc Đại học Virginia Commonwealth và Giám đốc VCU, cho biết: “Với gánh nặng đáng kể của MASH và các lựa chọn điều trị hạn chế, các phương pháp tiếp cận mới là rất cần thiết”. Viện bệnh gan và sức khỏe chuyển hóa Stravitz-Sanyal. “Các nghiên cứu về LIVERAGE Giai đoạn III mang đến một cơ hội thú vị để điều tra xem liệu survodutide, với cơ chế hoạt động của chất chủ vận thụ thể glucagon kép và GLP-1, có thể giúp giải quyết nhu cầu y tế quan trọng này hay không.”

"Với số lượng bệnh nhân MASH dự kiến sẽ tăng trên toàn thế giới trong những năm tới, việc nâng cao hiểu biết của chúng ta về tình trạng này là quan trọng hơn bao giờ hết", Shashank Deshpande, Giám đốc Dược phẩm Con người tại Boehringer Ingelheim cho biết. "Chương trình thử nghiệm Giai đoạn III của chúng tôi với survodutide là một trong những chương trình lớn nhất xét về số quốc gia và địa điểm tham gia. Đáng chú ý là thiết kế đổi mới của chương trình, đặc biệt nhắm đến bệnh xơ hóa tiến triển bao gồm cả những bệnh nhân mắc bệnh xơ gan do MASH - bệnh cần thiết nhất dân số, được thiết lập để xác định lại bối cảnh điều trị. Việc chỉ định Liệu pháp Đột phá nhấn mạnh rằng liệu pháp tiềm năng tốt nhất trong lớp này có cơ hội thay đổi căn bản cách điều trị MASH."

Survodutide được cấp phép cho Boehringer Ingelheim từ Zealand Pharma, với Boehringer hoàn toàn chịu trách nhiệm phát triển và thương mại hóa trên toàn cầu. Zealand có quyền đồng xúc tiến tại các nước Bắc Âu.

Giới thiệu về LIVERAGE và LIVERAGE-Xơ gan

LIVERAGE và LIVERAGE-Xơ gan là các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn III toàn cầu nhằm nghiên cứu hiệu quả và độ an toàn của survodutide ở người lớn mắc MASH và xơ hóa giai đoạn 2 hoặc 3 và ở những người mắc bệnh xơ gan MASH còn bù (giai đoạn 4). LIVERAGE sẽ tuyển khoảng 1.800 người lớn, và LIVERAGE-Xơ gan sẽ tuyển khoảng 1.590 người lớn. Trong mỗi thử nghiệm, những người tham gia sẽ được chọn ngẫu nhiên để được tiêm survodutide hàng tuần, đạt liều tối đa là 6 mg hoặc giả dược.

LIVERAGE bao gồm hai phần. Hai mục tiêu chính của phần một là tỷ lệ bệnh nhân đạt được độ phân giải MASH mà không làm tình trạng xơ hóa xấu đi và cải thiện ít nhất 1 điểm về tình trạng xơ hóa mà không làm MASH xấu đi, sau 52 tuần điều trị. Mục tiêu chính của phần hai, sẽ tiếp tục trong khoảng bảy năm, là thời điểm xảy ra lần đầu tiên các biến cố liên quan đến gan hoặc tử vong do mọi nguyên nhân.

Điểm cuối chính của LIVERAGE-Xơ gan, sẽ tiếp tục trong khoảng bốn năm rưỡi, là thời điểm xảy ra lần đầu tiên tử vong do mọi nguyên nhân hoặc các biến cố liên quan đến gan.

Giới thiệu về survodutide (BI) 456906)

Survodutide là chất chủ vận kép thụ thể glucagon/GLP-1, kích hoạt cả thụ thể glucagon và GLP-1, có vai trò kiểm soát các chức năng trao đổi chất.2 Survodutide đang được đánh giá ở Giai đoạn III mạnh mẽ chương trình phát triển lâm sàng, bao gồm các nghiên cứu LIVERAGE dành cho những người mắc bệnh MASH và xơ hóa và các nghiên cứu SYNCHRONIZE dành cho những người thừa cân hoặc béo phì.5,6,7,8

Khả năng điều trị MASH không xơ gan và xơ hóa trung bình hoặc nặng (giai đoạn 2 hoặc 3) của Survodutide ở người lớn đã được FDA Hoa Kỳ công nhận và cấp cho nó:

Được chỉ định Fast Track trong Tháng 5 năm 20219 và;

Chỉ định Liệu pháp Đột phá vào tháng 9 năm 2024.

Tiềm năng của Survodutide trong điều trị MASH và bệnh xơ hóa ở người lớn cũng đã được công nhận bởi:

Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA), thông qua việc chấp nhận chương trình PRIME vào tháng 11 năm 202310 và;

Trung tâm Đánh giá Thuốc của Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia Trung Quốc (NMPA), đã cấp cho nó Liệu pháp Đột phá chỉ định vào tháng 6 năm 2024.

Survodutide được cấp phép cho Boehringer Ingelheim từ Zealand Pharma, trong đó Boehringer hoàn toàn chịu trách nhiệm phát triển và thương mại hóa trên toàn cầu. Zealand có quyền đồng xúc tiến tại các nước Bắc Âu. Survodutide là một phần trong danh mục nghiên cứu và phát triển của Boehringer Ingelheim trong lĩnh vực bệnh tim mạch, thận và chuyển hóa.

Giới thiệu về viêm gan nhiễm mỡ liên quan đến rối loạn chức năng chuyển hóa (MASH)

MASH là bệnh gan mãn tính và tiến triển bệnh do sự tích tụ chất béo trong gan11,12 và là một dạng nghiêm trọng hơn của bệnh gan nhiễm mỡ liên quan đến rối loạn chức năng chuyển hóa (MASLD).13 Tại Hoa Kỳ, các trường hợp mắc MASH được dự đoán sẽ tăng 63% trong khoảng thời gian từ 2015 và 2030, từ 16,5 triệu lên 27,0 triệu trường hợp.14 MASH là một căn bệnh có liên quan chặt chẽ với các tình trạng tim mạch, thận và chuyển hóa có mối liên hệ chặt chẽ với nhau,15,16 và ước tính có 34% số người mắc bệnh béo phì cũng mắc MASH.17

Mức độ nghiêm trọng của MASH được đánh giá bằng thang đo nằm trong khoảng từ F0 đến F4, đo mức độ xơ hóa (sẹo):18

0-1: biểu thị không có hoặc xơ hóa nhẹ

2-3: biểu thị tình trạng xơ hóa trung bình hoặc tiến triển

4: biểu thị xơ gan

Giới thiệu về Boehringer Ingelheim

Boehringer Ingelheim là một dược phẩm sinh học công ty hoạt động trong cả sức khỏe con người và động vật. Là một trong những nhà đầu tư hàng đầu trong ngành về Nghiên cứu và Phát triển, công ty tập trung phát triển các liệu pháp đổi mới trong các lĩnh vực có nhu cầu y tế cao chưa được đáp ứng. Độc lập kể từ khi thành lập vào năm 1885, Boehringer có tầm nhìn dài hạn, đưa tính bền vững vào toàn bộ chuỗi giá trị. Hơn 53.500 nhân viên phục vụ trên 130 thị trường để xây dựng một ngày mai lành mạnh hơn, bền vững hơn và công bằng hơn. Tìm hiểu thêm tại https://www.boehringer-ingelheim.com.

Thông báo về đối tượng dự kiến của Boehringer Ingelheim

Thông cáo báo chí này được ban hành từ Trụ sở Công ty của chúng tôi ở Ingelheim, Đức và nhằm cung cấp thông tin về hoạt động kinh doanh toàn cầu của chúng tôi. Xin lưu ý rằng thông tin liên quan đến trạng thái phê duyệt và nhãn của các sản phẩm được phê duyệt có thể khác nhau tùy theo quốc gia và thông cáo báo chí theo quốc gia cụ thể về chủ đề này có thể đã được phát hành tại các quốc gia nơi chúng tôi kinh doanh.

Tài liệu tham khảo

1Sanyal AJ, Bedossa P, Fraessdorf M, et al. Thử nghiệm ngẫu nhiên giai đoạn 2 của Survodutide trong MASH và xơ hóa. N Engl J Med. 2024;391(4):311-319.

2Zimmermann T, Thomas L, Baader-Pagler T, và cộng sự. BI 456906: Khám phá và dược lý tiền lâm sàng của chất chủ vận kép GCGR/GLP-1R mới có hiệu quả chống béo phì mạnh mẽ. Mol Metab. 2022;66:101633.

3U.S. Cục Quản lý Thực phẩm & Dược phẩm. Liệu pháp đột phá. Có sẵn tại: https://www.fda.gov/ Patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy. Truy cập vào tháng 9 năm 2024.

4Kumar R, Kumar S, Prakash SS. Xơ gan còn bù: Diễn biến tự nhiên và các chiến lược điều chỉnh bệnh. Phương pháp thế giới J. 2023;13(4):179-193.

5Boehringer Ingelheim. Nghiên cứu giai đoạn III để điều tra survodutide cho những người mắc bệnh béo phì và thừa cân, mắc và không mắc bệnh tiểu đường, bệnh tim mạch và bệnh thận mãn tính. Có sẵn tại: www.boehringer-ingelheim.com/phase-3-studies-survodutide-obesity-and-overweight. Truy cập vào tháng 9 năm 2024.

6Clinicaltrials.gov. Một nghiên cứu để kiểm tra xem BI 456906 có giúp người Trung Quốc thừa cân hoặc béo phì giảm cân hay không. Có sẵn tại: thử nghiệm lâm sàng. gov/study/NCT06214741. Truy cập vào tháng 9 năm 2024.

7Clinicaltrials.gov. Một nghiên cứu để kiểm tra xem BI 456906 có giúp người Nhật sống chung với bệnh béo phì hay không (SYNCHRONIZE™JP). Có sẵn tại: thử nghiệm lâm sàng. gov/study/NCT06176365. Truy cập vào tháng 9 năm 2024.

8Clinicaltrials.gov. Một nghiên cứu để kiểm tra xem liệu Survodutide có giúp những người mắc bệnh béo phì hoặc thừa cân và mắc bệnh gan đã được xác nhận hoặc được cho là có tên là Viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH) để giảm mỡ gan và giảm cân hay không. Có tại: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06309992. Truy cập vào tháng 9 năm 2024.

9Boehringer Ingelheim. Boehringer Ingelheim và Zealand Pharma nhận được chỉ định theo dõi nhanh của FDA để điều trị điều trị NASH. Có sẵn tại: www.boehringer-ingelheim.com/us/press-release/boehringer-ingelheim-and-zealand-pharma-receive-fda-fast-track-designation. Truy cập vào tháng 9 năm 2024.

10Cơ quan Dược phẩm Châu Âu. Danh sách thuốc hiện có trong chương trình PRIME. Có sẵn tại: www.ema.europa.eu/en/documents/other/list-medicines-currently-prime-scheme_en.xlsx. Truy cập vào tháng 9 năm 2024.

11Ramai D, Facciorusso A, Vigandt E, et al. Xơ gan tiến triển trong bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu. Tế bào. 2021;10(12):3401.

12Viện Tiểu đường, Tiêu hóa và Thận Quốc gia. Bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu (NAFLD) và NASH. Có tại: www.niddk.nih.gov/health-information/liver-disease/nafld-nash. Truy cập vào tháng 9 năm 2024.

13Tổ chức Gan Hoa Kỳ. Viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH): Triệu chứng và biến chứng (2023). Có tại: liverfoundation.org/liver-diseases/fatty-liver-disease/nonalcoholic-steatohepatitis-nash/. Truy cập vào tháng 9 năm 2024.

14Estes C, Razavi H, Loomba R, Younossi Z, Sanyal AJ. Mô hình hóa dịch bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu cho thấy gánh nặng bệnh tật tăng theo cấp số nhân. Gan mật. 2018;67(1):123-133.

15Musso, Giovanni và cộng sự. “Mối liên quan giữa bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu với bệnh thận mãn tính: tổng quan hệ thống và phân tích tổng hợp.” Thuốc PLoS. Tập. 11, không. 7, tháng 7 năm 2014, tr. E1001680. doi: 10.1371/journal.pmed.1001680.

16Schnell. Oliver và cộng sự. “Báo cáo Hội nghị thượng đỉnh CVOT 2023: kết quả mới về tim mạch, thận và trao đổi chất.” Bệnh tiểu đường tim mạch. Tập. 23, không. Ngày 1 tháng 3 năm 2024. doi: 10.1186/s12933-024-02180-8.

17Quek J, Chan KE, Wong ZY, và những người khác. Tỷ lệ mắc bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu và viêm gan nhiễm mỡ không do rượu trên toàn cầu ở nhóm dân số thừa cân và béo phì: tổng quan hệ thống và phân tích tổng hợp. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2023;8(1):20-30.

18Kleiner DE, Brunt EM, Van Natta M, và cộng sự. Thiết kế và xác nhận hệ thống tính điểm mô học cho bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu. Gan mật. 2005;41(6):1313-1321.

Nguồn: Boehringer Ingelheim

Đã đăng : 2024-10-11 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.