เด็กผู้ชายได้รับการรักษาด้วยยีนบำบัดเพื่อรักษาโรคสมองที่พบไม่บ่อยและหายเป็นปกติในอีก 6 ปีต่อมา

ติดตาม Drugslib ได้ที่

ตรวจสอบทางการแพทย์โดย Carmen Pope, BPharm อัปเดตล่าสุดเมื่อวันที่ 10 ต.ค. 2024

โดย Ernie Mundell HealthDay Reporter

วันพฤหัสบดีที่ 10 ต.ค. 2024 -- รายงานใหม่ 2 ฉบับพบว่า เด็กชายส่วนใหญ่ได้รับการรักษาด้วยยีนบำบัดที่ก้าวหน้าสำหรับอาการป่วยทางสมองที่พบไม่บ่อยแต่ถึงตายได้ โดยจะหายดีในอีกหกปีต่อมา

เด็กชายทั้ง 77 คนได้รับการรักษา สำหรับโรคต่อมหมวกไตในสมอง (CALD) ซึ่งเป็นโรคสมองทางพันธุกรรมที่รักษาไม่หายและก้าวหน้า ซึ่งมักนำไปสู่การสูญเสียการทำงานของระบบประสาทและการเสียชีวิตก่อนวัยอันควร

อย่างไรก็ตาม ผู้ป่วยส่วนใหญ่ที่ได้รับการรักษาด้วยยีนบำบัด "eli-cel" เมื่อ 6 ปีที่แล้ว ยังคงไม่มีการทำงานของสมองลดลง และปราศจากความพิการ นักวิจัยรายงานเมื่อวันที่ 9 ต.ค. ในการศึกษา 2 เรื่องที่ตีพิมพ์ใน New England Journal of Medicine

มีการค้นพบที่น่ากังวลจากการศึกษาหนึ่งในสองการศึกษานี้ อย่างไรก็ตาม: ผู้ป่วย 6 รายจาก 35 รายที่ได้รับการบำบัดด้วยยีนรูปแบบหนึ่งได้พัฒนา มะเร็งในเลือดที่ดูเหมือนจะเชื่อมโยงกับยีนบำบัด

อย่างไรก็ตาม ข่าวโดยรวมเป็นบวกสำหรับเด็กที่ต้องโทษประหารชีวิต นักวิจัยกล่าว

“ภาวะต่อมหมวกไตในสมองเป็นโรคทางสมองที่ทำลายล้างซึ่งเกิดขึ้นกับเด็กในช่วงวัยเด็กและพัฒนาการ ” อธิบาย ดร. Florian Eichler ผู้อำนวยการคลินิก Leukodystrophy ในภาควิชาประสาทวิทยาที่โรงพยาบาล Massachusetts General และเป็นผู้เขียนหลักของการศึกษาหนึ่งในสองเรื่อง “ตอนที่ฉันเริ่มรักษาผู้ป่วย CALD ในตอนแรก ร้อยละ 80 มาที่คลินิกของเราตรงหน้าประตูแห่งความตาย และตอนนี้อัตราส่วนกลับพลิกกลับด้าน”

"เราเฉลิมฉลองด้วยความระมัดระวังว่าเราสามารถรักษาเสถียรภาพของโรคทางระบบประสาทนี้ และช่วยให้เด็กๆ เหล่านี้มีชีวิตที่สมบูรณ์อีกครั้ง" ไอค์เลอร์กล่าวในการแถลงข่าวของโรงพยาบาล

อย่างไรก็ตาม "ความยินดีนั้นถูกลดทอนลงด้วย ความจริงที่ว่าเราเห็นความร้ายกาจในกลุ่มย่อยของผู้ป่วยเหล่านี้” เขากล่าว “นี่คือสิ่งที่เราพยายามทำความเข้าใจและแก้ไข”

Eli-cel ย่อมาจาก elivaldogene autotemcel นักวิจัยอธิบายว่าเป็นรูปแบบหนึ่งของการบำบัดด้วยยีนที่วางยีน ABCD1 ในรูปแบบที่มีสุขภาพดีไว้บนเวกเตอร์ไวรัสที่เรียกว่า Lenti-D lentivirus

รูปแบบที่ผิดปกติของ ABCD1 คือสาเหตุของ CALD

ในห้องปฏิบัติการ การบำบัดด้วยยีน eli-cel จะถูกเพิ่มเข้าไปในสเต็มเซลล์ในเลือดที่ได้มาจากผู้ป่วย จากนั้นสิ่งเหล่านี้จะถูกส่งกลับเข้าไปในผู้ป่วยรายนั้น เพื่อพร้อมที่จะแก้ไขข้อผิดพลาดทางพันธุกรรม

ในการศึกษาชิ้นหนึ่งติดตามการติดตามผลเป็นเวลาหกปีของเด็กชาย 32 คนที่ได้รับการบำบัดด้วยยีนเอลิ-เซลที่มีอายุระหว่าง 3 และ 13, 94% ไม่มีสัญญาณของความเสื่อมถอยของระบบประสาท และ 80% ไม่มีความพิการ

อย่างไรก็ตาม ในการทดลองครั้งที่สองกับเด็กชาย 35 คนที่ได้รับการรักษาด้วย eli-cel สำหรับ CALD นักวิจัยกล่าวว่า 6 รายเป็นมะเร็งในเลือด ซึ่งแพทย์ระบุว่าเป็นพาหะของไวรัสที่ใช้ในการบำบัดด้วยยีน

ห้าใน เด็กผู้ชายมีอาการที่เรียกว่ากลุ่มอาการ myelodysplastic (MDS) ซึ่ง มาโยคลินิก อธิบายว่าเป็นโรคของเซลล์ไขกระดูก "เกิดจากเซลล์เม็ดเลือดที่มีรูปแบบไม่ดีหรือทำงานไม่ถูกต้อง" ผู้ที่เป็นโรค MDS มักต้องการการถ่ายเลือด ยา หรือแม้แต่การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเพื่อเพิ่มการผลิตเซลล์เม็ดเลือด

เด็กชายอีกคนหนึ่งเป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันแบบไมอีลอยด์ (AML) ซึ่งมีการผลิตเซลล์เม็ดเลือดขาวมากเกินไป

เหตุใดเด็กผู้ชายบางคนในการทดลองครั้งที่สองจึงเป็นมะเร็งเลือด ในขณะที่เด็กชายในการทดลองครั้งแรกไม่เป็นอย่างนั้น< /พี>

จากความเห็นของทีมบอสตัน คำตอบอาจอยู่ที่ความแตกต่างในประเภทของยาเคมีบำบัดที่ใช้เป็นส่วนหนึ่งของการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดที่ผู้ป่วยได้รับ พวกเขาคาดการณ์ว่าการใช้ฟลูดาราบีนแทนไซโตแซน ตลอดจนการเปลี่ยนแปลงโปรโตคอลอื่นๆ อาจเพิ่มความเสี่ยงของผู้ป่วยต่อโรคมะเร็งได้

เป็นเครื่องเตือนใจว่าการบำบัดด้วยยีนไม่ได้เกิดขึ้นโดยไม่มีความเสี่ยง ผู้เชี่ยวชาญกล่าว

“รายงานของเราเกี่ยวกับโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวในภาวะนี้ทำหน้าที่เป็นขั้นตอนสำคัญในการประเมินความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับการบำบัดด้วยเซลล์เอลีและเทคโนโลยีเวกเตอร์เลนติไวรัส” ดร. คริสติน ดันแคน ผู้อำนวยการด้านการแพทย์ของการวิจัยทางคลินิกและการพัฒนาทางคลินิกในโครงการยีนบำบัดที่โรงพยาบาลเด็กบอสตัน และเป็นผู้เขียนรายงานฉบับที่สองคนแรก “แม้ว่าผลการทดลองโดยรวมจะออกมาดี แต่เราหวังว่าจะขยายการวิจัยของเราเพื่อแจ้งผลการติดตามผลในอนาคต เพื่อให้ครอบครัวที่เผชิญกับโรคร้ายได้รับข้อมูลและทางเลือกมากขึ้น”

Duncan และเพื่อนร่วมงานของเธอกำลังทำงานอย่างหนักเพื่อระบุสาเหตุของความเสี่ยงมะเร็งที่เพิ่มขึ้น และวิธีป้องกันในขั้นตอนการบำบัดด้วยยีน eli-cel ในอนาคต

โดยรวมแล้วข่าวดี เน้นย้ำ Dr. David Williams หัวหน้าแผนกโลหิตวิทยา/มะเร็งวิทยาที่ Boston Children's Hospital

"ในฐานะที่เป็นทั้งแพทย์และผู้ตรวจสอบอาวุโส การได้เห็นความก้าวหน้าครั้งสำคัญของเราในเรื่องนี้ถือเป็นแรงบันดาลใจอย่างแท้จริง ทศวรรษที่ผ่านมาในการต่อสู้กับ CALD" วิลเลียมส์กล่าว

"แม้ว่าความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับยีนบำบัดและเทคโนโลยีเวกเตอร์จะมีอยู่จริง แต่ความก้าวหน้าที่เราดำเนินการได้มอบความหวังให้กับครอบครัวที่เผชิญกับทางเลือกที่จำกัด" เขากล่าวเสริม "ความก้าวหน้าทุกอย่างทำให้เราเข้าใกล้คำตอบที่ครอบครัวเหล่านี้ต้องการมากขึ้น ความมุ่งมั่นของเราในการปรับปรุงและปรับปรุงความปลอดภัยของพาหะโดยการวิจัยอย่างต่อเนื่องยังคงไม่เปลี่ยนแปลง ในขณะที่เราทำงานอย่างไม่เหน็ดเหนื่อยเพื่อให้มั่นใจในความปลอดภัยในระยะยาวและประสิทธิภาพของการรักษาด้วยยีนบำบัดสำหรับโรคร้ายแรงนี้ ความพยายามเหล่านี้รวมถึงผู้สืบสวนหลายคนทั่วโลกและกำลังดำเนินการอยู่"

การศึกษานี้ค้นพบโดย bluebird, bio, Inc. ซึ่งเป็นผู้พัฒนายีนบำบัดแบบใหม่

แหล่งที่มา

  • Massachusetts General Hospital, ข่าวประชาสัมพันธ์ , 9 ต.ค. 2567

    • ข้อจำกัดความรับผิดชอบ: ข้อมูลทางสถิติในบทความทางการแพทย์ให้แนวโน้มทั่วไปและไม่เกี่ยวข้องกับบุคคล ปัจจัยส่วนบุคคลอาจแตกต่างกันอย่างมาก ขอคำแนะนำทางการแพทย์เฉพาะบุคคลเสมอเพื่อการตัดสินใจด้านการดูแลสุขภาพส่วนบุคคล

    แหล่งที่มา: HealthDay

    โพสต์แล้ว : 2024-10-11 06:00

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำสำคัญยอดนิยม