Camurus cung cấp cập nhật quy định về NDA của Hoa Kỳ cho CAM2029 trong bệnh to cực

Theo dõi Drugslib trên

Tên gốc: octreotide Điều trị: Bệnh to cực

Camurus cung cấp thông tin cập nhật theo quy định về NDA của Hoa Kỳ cho CAM2029 trong Bệnh to cực

Lund, Thụy Điển — ngày 22 tháng 10 năm 2024 — Camurus (NASDAQ STO: CAMX) hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã ban hành thư phản hồi đầy đủ (CRL) ) liên quan đến việc đăng ký thuốc mới (NDA) cho thuốc tiêm giải phóng kéo dài CAM2029 (octreotide) để điều trị bệnh nhân mắc bệnh to cực.

CRL được cho là do những thiếu sót liên quan đến cơ sở được xác định trong quá trình kiểm tra Thực hành Sản xuất Tốt (cGMP) hiện tại của nhà sản xuất bên thứ ba hoàn thành vào tháng 9 năm 2024. FDA đã thông báo rằng việc xác định các phản hồi từ cơ sở là thỏa đáng là cần thiết để giải quyết kịp thời CRL và phê duyệt NDA. CRL không nêu bất kỳ mối lo ngại nào khác, bao gồm cả vấn đề liên quan đến hiệu quả lâm sàng hoặc độ an toàn của CAM2029.

“CRL thật đáng thất vọng, tuy nhiên, chúng tôi tin tưởng vào dữ liệu hỗ trợ NDA của chúng tôi và tiềm năng của CAM2029 trong việc giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng của bệnh nhân mắc bệnh to cực”, Fredrik Tiberg, Chủ tịch & Giám đốc điều hành của Camurus cho biết. “Camurus cam kết hợp tác với FDA và nhà sản xuất bên thứ ba để đưa CAM2029 đến với những bệnh nhân mắc bệnh to cực càng sớm càng tốt.”

Các cuộc thảo luận về ghi nhãn với FDA đã được tổ chức trong giai đoạn cuối của quá trình xem xét NDA và thông tin kê đơn cho CAM2029 cũng được nâng cao đáng kể.

Song song với quy trình NDA của Hoa Kỳ, Đơn xin cấp phép thị trường cho CAM2029 dành cho việc điều trị bệnh to cực đang được xem xét ở EU. Ngoài ra, hai chương trình phát triển CAM2029 để điều trị các khối u thần kinh nội tiết dạ dày-tụy và bệnh gan đa nang đang được tiến hành. CRL không ảnh hưởng đến sự tiến triển của các chương trình này.

Giới thiệu về bệnh to cựcBệnh to cực là một bệnh hiếm gặp, tiến triển chậm, thường do khối u tuyến yên sản xuất quá nhiều hormone tăng trưởng và kích thích tăng nồng độ yếu tố tăng trưởng insulin-1 (IGF-1). Điều này dẫn đến sự phát triển bất thường của xương và mô, bàn tay, bàn chân, các đặc điểm trên khuôn mặt và các cơ quan nội tạng to ra, đồng thời dẫn đến các triệu chứng như mệt mỏi, đau khớp, nhức đầu, khiếm khuyết thị trường, đổ mồ hôi quá nhiều và dị cảm.1 Kiểm soát triệu chứng và sinh hóa không đầy đủ có thể dẫn đến tác động bất lợi đến chất lượng cuộc sống và tỷ lệ tử vong của bệnh nhân mắc bệnh to cực.2,3 Tỷ lệ mắc bệnh to cực được ước tính là khoảng 60 trường hợp trên một triệu.4

Giới thiệu về CAM2029Octreotide SC depot, CAM2029, là một octreotide nghiên cứu, sẵn sàng sử dụng để tiêm dưới da đang được phát triển để điều trị bệnh to cực, cũng như các khối u thần kinh nội tiết dạ dày-tụy (GEP-NET) và bệnh gan đa nang (PLD). CAM2029 được thiết kế để tăng cường khả năng tiếp xúc với octreotide và sử dụng thuận tiện, mỗi tháng một lần bằng bút được nạp sẵn để giúp bệnh nhân dễ dàng tự sử dụng.

Chương trình lâm sàng CAM2029 dành cho bệnh to cực bao gồm bảy thử nghiệm lâm sàng, trong đó có bốn nghiên cứu Giai đoạn 1, một nghiên cứu Giai đoạn 2 và hai nghiên cứu Giai đoạn 3 trong chương trình lâm sàng ACROINNOVA. CAM2029 đã chứng minh khả dụng sinh học cao hơn xấp xỉ 5 lần so với octreotide tiêm bắp (IM) tác dụng kéo dài hiện đã được phê duyệt.5 Trong chương trình ACROINNOVA Giai đoạn 3, CAM2029 cho thấy khả năng kiểm soát sinh hóa vượt trội so với giả dược cũng như cải thiện khả năng kiểm soát triệu chứng, sự hài lòng trong điều trị và chất lượng cuộc sống so với SoC lúc ban đầu với các phối tử thụ thể somatostatin thế hệ thứ nhất (SRL), octreotide và lanreotide. Hồ sơ an toàn của CAM2029 phù hợp với SoC và không có phát hiện mới nào.6,7

CAM2029 đã được chỉ định dùng thuốc mồ côi để điều trị bệnh to cực (EU) và bệnh gan đa nang (EU và Hoa Kỳ).

Giới thiệu về CamurusCamurus là một công ty dược phẩm sinh học hàng đầu của Thụy Điển, cam kết phát triển và thương mại hóa các loại thuốc tiên tiến, có tác dụng lâu dài để điều trị các tình trạng nghiêm trọng và mãn tính. Các sản phẩm thuốc mới có tiềm năng tốt nhất được hình thành dựa trên công nghệ phân phối thuốc FluidCrystal® độc quyền của công ty và chuyên môn R&D sâu rộng của công ty. Hệ thống lâm sàng của Camurus bao gồm các sản phẩm điều trị chứng phụ thuộc, đau đớn, ung thư và các bệnh nội tiết, được phát triển nội bộ và hợp tác với các công ty dược phẩm quốc tế. Cổ phiếu của công ty được niêm yết trên Nasdaq Stockholm với mã CAMX. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập www.camurus.com.

Tài liệu tham khảo

  • Colao A., et al. Bệnh to cực. Nat Rev Dis Primers. 2019;5(1):20.
  • Webb SM, et al. Chất lượng cuộc sống ở bệnh to cực. Thần kinh nội tiết. 2016;103(1):106-111.
  • Fleseriu M, et al Bệnh to cực: sinh bệnh học, chẩn đoán và quản lý. Lancet Bệnh tiểu đường Endocrinol. 2022 tháng 11;10(11):804-826.
  • Crisafuli S., và cộng sự. Dịch tễ học toàn cầu về bệnh to cực: tổng quan hệ thống và phân tích tổng hợp. Nội tiết Eur J. 2021; 185: 251-63.
  • Thông tin kê đơn SANDOSTATIN® LAR, https:// www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/021008Orig1s047Correged_lbl.pdf
  • Ferone, D., và cộng sự. Kho chứa dưới da Octreotide cho bệnh to cực: Thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược giai đoạn 3, ACROINNOVA 1. J Clin Endocrinol Metab. Được xuất bản vào ngày 8 tháng 10 năm 2024. https://doi.org/10.1210/clinem/dgae707 Thông cáo báo chí ngày 15 tháng 7 năm 2024: https://www.camurus.com/media/press-releases/2024/camurus- công bố-dương-giai đoạn-3-kết quả-từ-the-acroinnova-2-nghiên cứu-of-octreotide-sc-depot-cam2029-in-acroinnova-bệnh nhân/

    • Nguồn: Camurus

    Đã đăng : 2024-10-23 06:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến