A Capricor Therapeutics bejelentette a Deramiocel BLA új PDUFA dátumának meghatározását
Az alábbiak kezelése: Duchenne-izomdystrophia, kardiomiopátia
A Capricor Therapeutics bejelentette, hogy új PDUFA-dátumot vezet be a Deramiocel BLA-ra (
„Bátorít bennünket, hogy az FDA elismerte a teljes válaszlevélre adott válaszunkat, valamint a Deramiocelre vonatkozó BLA-unk folyamatos felülvizsgálata” – mondta Marbán Linda, Ph.D., a Capricor vezérigazgatója. "Úgy gondoljuk, hogy a HOPE-3 pozitív eredményei és a szélesebb körű klinikai bizonyítékok megerősítik a Deramiocel azon lehetőségét, hogy a Duchenne-i izomdisztrófia első osztályú terápiájává váljon, lehetőséget adva a betegség csontrendszeri és szívrendszeri megnyilvánulásainak kezelésére. Bízunk benne, hogy továbbra is szorosan együttműködünk az FDA-val a felülvizsgálati folyamat során, és továbbra is arra összpontosítunk, hogy ezt a fontos terápiát a lehető legpontosabban a betegek számára biztosítsák." A vállalat 2025 júliusában megkapta a teljes válaszlevelet (CRL) az FDA-tól. A HOPE-3 klinikai vizsgálat adatainak és alátámasztó dokumentációjának benyújtását követően az FDA újraindította a kérelem felülvizsgálatát, és 2026. augusztus 22-re jelölte ki a PDUFA-cselekvési céldátumot. Jelenleg az FDA a lehetséges felülvizsgálati problémákra nem azonosított választ
.A Capricor arra is számít, hogy a Deramiocel esetleges jóváhagyása után jogosult lesz Priority Review Voucher ("PRV") megszerzésére.
A Duchenne-i izomdystrophiáról
A Duchenne-izomdisztrófia (DMD) egy súlyos, X-hez kötött genetikai rendellenesség, amelyet a váz-, légző- és szívizmokat érintő progresszív izomdegeneráció jellemez. Ezt a funkcionális disztrofin hiánya okozza, amely kulcsfontosságú szerkezeti fehérje az izomsejtekben. A DMD körülbelül 15 000 egyént érint az Egyesült Államokban, és elsősorban a fiúkat érinti. Idővel a szívizom romlása kardiomiopátiához és szívelégtelenséghez vezet, amely a vezető halálok a DMD-ben. Nincs gyógymód, és a kezelési lehetőségek továbbra is korlátozottak.
A Deramiocelről
A Deramiocel (CAP-1002) allogén kardioszféra-eredetű sejtekből (CDC-k) áll, a szívsejtek egy ritka populációja, amelyekről preklinikai és klinikai vizsgálatok kimutatták, hogy hatékony immunmoduláló és antifibrotikus hatást fejtenek ki a szív- és vázizom-működés megőrzésében, például az izomzati Dystrophiában. A CDC-k exoszómákként ismert extracelluláris vezikulák kiválasztásával működnek, amelyek a makrofágokat célozzák meg, és megváltoztatják expressziós profiljukat, hogy inkább gyógyító, semmint gyulladást elősegítő fenotípust vegyenek fel. A CDC-ket több mint 250 lektorált tudományos publikációban vizsgálták, és több mint 250 humán alanynak adták be több klinikai vizsgálat során.
A Deramiocel az Egyesült Államok FDA-tól és az Európai Gyógyszerügynökségtől (EMA) is megkapta a DMD kezelésére szolgáló ritka betegségek gyógyszerjelölését. Ezen kívül megkapta a Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) jelölést az Egyesült Államokban, Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) jelölést Európában, és az FDA-tól a Ritka Gyermekbetegségek Minősítést, ami jóváhagyás után a Capricor számára kiemelt ellenőrzési utalványt kaphat.
A Capricor Therapeutics-ról
A Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) egy biotechnológiai vállalat, amely a transzformatív sejt- és exoszóma-alapú terápiák fejlesztésével foglalkozik, hogy újradefiniálja a ritka betegségek kezelési környezetét. Innovációnk élén áll a vezető termékjelöltünk, a Deramiocel, egy allogén szíveredetű sejtterápia, amely jelenleg a Duchenne-i izomdisztrófia (DMD) kezelésének késői stádiumában van. Kiterjedt preklinikai és klinikai adatok bizonyították, hogy a Deramiocel erős immunmoduláló és antifibrotikus hatása segít megőrizni a szív- és vázizomfunkciókat DMD-ben. A Capricor emellett exoszóma technológiájának erejét is kiaknázza, és saját fejlesztésű StealthX™ platformját használja a preklinikai fejlesztésben, amelynek középpontjában az oltás, valamint az oligonukleotidok, fehérjék és kis molekulájú terápiák célzott bejuttatása áll, amelyek számos betegség kezelésében és megelőzésében rejlenek. A Capricornál elkötelezettek vagyunk amellett, hogy feszegetjük a lehetőségek határait, és utat alakítsunk a rászorulók átalakító kezelései felé. További információért látogasson el a következő oldalra: capricor.com, és kövesd a Capricort a Facebookon, az Instagramon és az X-en.
Figyelmeztető megjegyzés az előretekintő nyilatkozatokkal kapcsolatban
A sajtóközleményben szereplő nyilatkozatok a Capricor termékjelöltjeinek hatékonyságára, biztonságára és tervezett felhasználására vonatkozóan; a klinikai vizsgálatok kezdete, lefolytatása, mérete, időzítése és eredményei; a klinikai vizsgálatokba való beiratkozás üteme; a szabályozási bejelentésekre, a jövőbeli kutatásokra és klinikai vizsgálatokra vonatkozó tervek; a termékeket érintő szabályozási fejlesztések, ideértve a szabályozó hatóságokkal való jövőbeli interakciókat és a hatósági jóváhagyások megszerzésének vagy a termékek más módon történő piacra hozatalának lehetőségét; gyártási képességek; a szabályozó ülések időpontjai; annak lehetősége, hogy a szükséges hatósági ellenőrzések késhetnek vagy sikertelenek, ami késleltetheti vagy megakadályozhatja a termék jóváhagyását; a termék mérföldkövek elérésének képessége és a mérföldkő kifizetések fogadása a kereskedelmi partnerektől; és a Capricor vezetői csapatának jövőbeli elvárásaira, meggyőződéseire, céljaira, terveire vagy kilátásaira vonatkozó bármely más kijelentés előremutató kijelentésnek minősül az 1995. évi zártkörű értékpapír-perekre vonatkozó reformtörvény értelmében. Minden olyan kijelentés, amely nem történelmi tények kijelentése (beleértve a „hisz”, „tervek”, „kilátást”, „kifejezést”, „kifejezést”, „kifejezést” tartalmazó kijelentéseket tartalmaz. A „cél”, „akarat”, „lenne” és hasonló kifejezések) szintén előremutató állításoknak tekintendők. Számos olyan fontos tényező van, amely miatt a tényleges eredmények vagy események lényegesen eltérhetnek az ilyen előretekintő kijelentésekben jelzettektől. Ezekről és a Capricor üzleti tevékenységét esetlegesen befolyásoló egyéb kockázatokról a Capricor 10-K 2024. december 31-én végződő évre vonatkozó éves jelentése tartalmazza, amelyet 2025. március 26-án nyújtottak be az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez, valamint a 10-Q űrlapról szóló negyedéves jelentésünk a 2024. december 31-én végződő évre, valamint a 10-Q űrlapról a 2024. december 31-én végződő évre vonatkozó 10-Q űrlapon. Tőzsdebizottság 2025. november 10-én. A sajtóközleményben szereplő összes jövőre vonatkozó kijelentés a Capricor rendelkezésére álló információkon alapul, és a Capricor nem vállal kötelezettséget ezen előretekintő kijelentések frissítésére.
A Capricor megállapodást kötött a Deramiocel for DMD kizárólagos kereskedelmi forgalomba hozataláról és forgalmazásáról az Egyesült Államokban és Japánban a Nippon Shinyaku Co., Ltd.-vel (amerikai leányvállalat: NS Pharma, Inc.), a hatósági jóváhagyás függvényében. A Deramiocel és a StealthX™ vakcina vizsgálati jelöltek, és semmilyen javallattal nem engedélyezték kereskedelmi használatra.
Forrás: Capricor Therapeutics
Forrás: HealthDay
Kapcsolódó cikkek
DeramioHírek F
Aproh2Morecel>Iratkozzon fel hírlevelünkre
Bármilyen témát is érdekel, iratkozzon fel hírleveleinkre, hogy a Drugs.com legjavát kapja postafiókjába.
Elküldve : 2026-03-25 13:58
Olvass tovább
- Akár 155 000 COVID-halálozást sem számoltak meg – állapította meg a tanulmány
- A kiégés magasabb szintje a sarlósejtes betegségekre fókuszáló orvosok számára
- A vérkeringés miatti halálozás utáni adományozás az elhunyt donorok körülbelül felét teszi ki
- AAAAI: Az UV-szűrés a HVAC egységekben előnyös lehet az asztmás gyermekek számára
- AAAAI: Melanoma, vesesejtes karcinóma esetén nem tapasztalható növekedés az asztma exacerbációiban
- A magány, a társadalmi elszigeteltség a menopauza utáni szubjektív kognitív hanyatláshoz kapcsolódik
Felelősség kizárása
Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.
Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.
Népszerű kulcsszavak
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions