Capricor Therapeutics annuncia la fissazione della nuova data PDUFA per Deramiocel BLA

Trattamento per: cardiomiopatia distrofica muscolare di Duchenne

Capricor Therapeutics annuncia la definizione della nuova data PDUFA per Deramiocel BLA

SAN DIEGO, 10 marzo 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), un'azienda biotecnologica che sviluppa terapie trasformative basate su cellule ed esosomi per il trattamento di malattie rare, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration ("FDA") statunitense ha revocato la lettera di risposta completa precedentemente emessa e ha ripreso la revisione della sua domanda di licenza biologica ("BLA") per ottenere la piena approvazione di Deramiocel, una terapia cellulare sperimentale, per il trattamento della cardiomiopatia della distrofia muscolare di Duchenne ("DMD"). La richiesta è stata classificata come nuova presentazione di Classe 2, con data di azione prevista dal Prescription Drug User Fee Act ("PDUFA") del 22 agosto 2026.

Deramiocel ha il potenziale per diventare la prima terapia in grado di affrontare le manifestazioni sia scheletriche che cardiache della distrofia muscolare di Duchenne

BLA supportato da risultati pivotal positivi HOPE-3 di Fase 3, compreso il raggiungimento dell'endpoint primario e di tutti i tipi di endpoint secondari controllati da errori

Data dell'azione target PDUFA fissata per il 22 agosto 2026; L'azienda prevede di avere diritto a un voucher di revisione prioritaria previa potenziale approvazione

"Siamo incoraggiati dal riconoscimento da parte della FDA della nostra risposta alla lettera di risposta completa e dalla sua continua revisione del nostro BLA per Deramiocel", ha affermato Linda Marbán, Ph.D., amministratore delegato di Capricor. "Riteniamo che i risultati positivi di HOPE-3 e le evidenze cliniche più ampie rafforzino il potenziale di Deramiocel di diventare una terapia di prima classe per la distrofia muscolare di Duchenne, con l'opportunità di affrontare sia le manifestazioni scheletriche che quelle cardiache della malattia. Siamo ansiosi di continuare a lavorare a stretto contatto con la FDA durante tutto il processo di revisione e rimanere concentrati nel portare questa importante terapia ai pazienti il più rapidamente possibile."

L'azienda ha ricevuto una lettera di risposta completa ("CRL") dall'azienda FDA nel luglio 2025. In seguito alla presentazione dei dati e della documentazione di supporto dello studio clinico HOPE-3, la FDA ha ripreso la revisione della domanda e ha assegnato come data di azione target PDUFA il 22 agosto 2026. Al momento, la FDA non ha identificato alcun potenziale problema di revisione nella sua risposta alla Società.

Capricor prevede inoltre di avere diritto a ricevere un voucher di revisione prioritaria ("PRV") previa potenziale approvazione di Deramiocel.

Informazioni sulla distrofia muscolare di Duchenne

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una grave malattia genetica legata all'X caratterizzata da degenerazione muscolare progressiva che colpisce i muscoli scheletrici, respiratori e cardiaci. È causata dall’assenza di distrofina funzionale, una proteina strutturale chiave nelle cellule muscolari. La DMD colpisce circa 15.000 individui negli Stati Uniti e colpisce principalmente i ragazzi. Nel corso del tempo, il deterioramento del muscolo cardiaco porta a cardiomiopatia e insufficienza cardiaca, che è la principale causa di morte nella DMD. Non esiste una cura e le opzioni di trattamento rimangono limitate.

Informazioni su Deramiocel

Deramiocel (CAP-1002) è costituito da cellule allogeniche derivate dalla cardiosfera (CDC), una rara popolazione di cellule cardiache che in studi preclinici e clinici hanno dimostrato di esercitare potenti azioni immunomodulatorie e antifibrotiche nella preservazione della funzione del muscolo cardiaco e scheletrico nelle distrofie muscolari come la DMD. I CDC agiscono secernendo vescicole extracellulari note come esosomi, che prendono di mira i macrofagi e alterano il loro profilo di espressione per adottare un fenotipo curativo piuttosto che pro-infiammatorio. I CDC sono stati studiati in più di 250 pubblicazioni scientifiche sottoposte a revisione paritaria e somministrati a oltre 250 soggetti umani in numerosi studi clinici.

Deramiocel ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento della DMD sia dalla FDA statunitense che dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA). Inoltre, ha ottenuto la designazione di terapia avanzata di medicina rigenerativa (RMAT) negli Stati Uniti, la designazione di prodotto medicinale di terapia avanzata (ATMP) in Europa e la designazione di malattia pediatrica rara dalla FDA, che può qualificare Capricor per un voucher di revisione prioritaria previa approvazione.

Informazioni su Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) è un'azienda biotecnologica impegnata a promuovere terapie trasformative basate su cellule ed esosomi per ridefinire il panorama terapeutico delle malattie rare. In prima linea nella nostra innovazione c’è il nostro prodotto candidato principale, Deramiocel, una terapia cellulare allogenica di derivazione cardiaca attualmente in fase avanzata di sviluppo per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Numerosi dati preclinici e clinici hanno dimostrato i potenti effetti immunomodulatori e antifibrotici di Deramiocel nel contribuire a preservare la funzione del muscolo cardiaco e scheletrico nella DMD. Capricor sta inoltre sfruttando la potenza della sua tecnologia degli esosomi, utilizzando la sua piattaforma proprietaria StealthX™ nello sviluppo preclinico incentrato sulla vaccinologia e sulla somministrazione mirata di oligonucleotidi, proteine e terapie a piccole molecole, con il potenziale per trattare e prevenire un'ampia gamma di malattie. Noi di Capricor ci impegniamo a superare i confini delle possibilità e a tracciare un percorso verso trattamenti trasformativi per chi ne ha bisogno. Per ulteriori informazioni, visita caricor.com e segui Capricor su Facebook, Instagram e X.

Nota cautelativa relativa alle dichiarazioni previsionali

Dichiarazioni contenute nel presente comunicato stampa riguardanti l'efficacia, la sicurezza e l'utilizzo previsto dei prodotti candidati Capricor; l'avvio, la conduzione, la dimensione, i tempi e i risultati delle sperimentazioni cliniche; il ritmo di iscrizione agli studi clinici; piani riguardanti documenti normativi, ricerche future e sperimentazioni cliniche; sviluppi normativi che coinvolgono prodotti, comprese le future interazioni con le autorità di regolamentazione e la capacità di ottenere approvazioni normative o altrimenti immettere prodotti sul mercato; capacità produttive; date delle riunioni regolamentari; la possibilità che le ispezioni normative richieste possano essere ritardate o non avere successo, il che ritarderebbe o impedirebbe l'approvazione del prodotto; la capacità di raggiungere traguardi di prodotto e di ricevere pagamenti di traguardi da partner commerciali; e qualsiasi altra dichiarazione riguardante aspettative, convinzioni, obiettivi, piani o prospettive futuri del team dirigenziale di Capricor costituiscono dichiarazioni previsionali ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995. Qualsiasi dichiarazione che non sia una dichiarazione di fatti storici (comprese le dichiarazioni contenenti le parole "ritiene", "pianifica", "potrebbe", "anticipa", "si aspetta", "stima", "dovrebbe", "obiettivo", "sarà", "vorrebbe" ed espressioni simili) dovrebbe essere considerate anche dichiarazioni previsionali. Esistono numerosi fattori importanti che potrebbero far sì che i risultati o gli eventi effettivi differiscano materialmente da quelli indicati in tali dichiarazioni previsionali. Maggiori informazioni su questi e altri rischi che potrebbero avere un impatto sull’attività di Capricor sono riportate nella relazione annuale di Capricor sul modulo 10-K per l’anno terminato il 31 dicembre 2024, depositata presso la Securities and Exchange Commission il 26 marzo 2025, e nella nostra relazione trimestrale sul modulo 10-Q per il trimestre terminato il 30 settembre 2025, depositata presso la Securities and Exchange Commission il 10 novembre. 2025. Tutte le dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato stampa si basano sulle informazioni a disposizione di Capricor alla data odierna e Capricor non si assume alcun obbligo di aggiornare tali dichiarazioni previsionali.

Capricor ha stipulato un accordo per la commercializzazione e la distribuzione esclusiva di Deramiocel per la DMD negli Stati Uniti e in Giappone con Nippon Shinyaku Co., Ltd. (filiale statunitense: NS Pharma, Inc.), soggetto all'approvazione normativa. Deramiocel e il vaccino StealthX™ sono candidati sperimentali e non sono stati approvati per l'uso commerciale in nessuna indicazione.

Fonte: Capricor Therapeutics

Fonte: HealthDay

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Pubblicato : 2026-03-25 13:58

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