Capricor Therapeutics ประกาศกำหนดวัน PDUFA ใหม่สำหรับ Deramiocel BLA

ติดตาม Drugslib ได้ที่

การรักษาสำหรับ: Duchenne Mกล้ามเนื้อ Dystrophy Cardiomyopathy

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off

Capricor Therapeutics ประกาศกำหนดวัน PDUFA ใหม่สำหรับ Deramiocel BLA

SAN DIEGO, 10 มีนาคม 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่พัฒนาเซลล์แปรรูปและการบำบัดโดยใช้ exosome สำหรับการรักษาโรคหายาก ได้ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา ("FDA") ได้ยกเลิกจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์ (Complete Response Letter) ที่ออกไว้ก่อนหน้านี้ และกลับมาทบทวนใบสมัคร Biologics License Application ("BLA") ของบริษัทอีกครั้ง เพื่อขออนุมัติ Deramiocel ซึ่งเป็นเซลล์บำบัดเชิงสืบสวน สำหรับการรักษาโรคกล้ามเนื้อหัวใจเสื่อม Duchenne ("DMD") การส่งผลงานดังกล่าวได้รับการจัดประเภทเป็นการส่งใหม่ประเภท 2 โดยมีกำหนดวันที่ดำเนินการตามเป้าหมายพระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์ (“PDUFA”) ในวันที่ 22 สิงหาคม 2569

  • Deramiocel มีศักยภาพที่จะกลายเป็นการบำบัดวิธีแรกเพื่อจัดการกับอาการแสดงของกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne ทั้งโครงกระดูกและหัวใจ
  • BLA ได้รับการสนับสนุนจากผลลัพธ์ HOPE-3 ระยะที่ 3 ที่มีความสำคัญเชิงบวก ซึ่งรวมถึงความสำเร็จของจุดสิ้นสุดหลักและ อุปกรณ์ปลายทางรองที่ควบคุมข้อผิดพลาดประเภท I ทั้งหมด
  • วันที่ดำเนินการตามเป้าหมาย PDUFA ที่ตั้งไว้สำหรับวันที่ 22 สิงหาคม 2026 บริษัทคาดว่าจะมีสิทธิ์ได้รับ Priority Review Voucher เมื่อได้รับการอนุมัติ

    • “เราได้รับการสนับสนุนจาก FDA ต่อการตอบรับของเราต่อจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์ และการทบทวน BLA ของเราสำหรับ Deramiocel อย่างต่อเนื่อง” Linda Marbán, Ph.D. ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Capricor กล่าว “เราเชื่อว่าผลลัพธ์ที่เป็นบวกของ HOPE-3 และหลักฐานทางคลินิกที่กว้างขึ้นได้เสริมศักยภาพของ Deramiocel ในการเป็นยารักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne ในระดับเฟิร์สคลาส พร้อมโอกาสในการจัดการกับอาการทั้งโครงกระดูกและโรคหัวใจ เราหวังว่าจะทำงานอย่างใกล้ชิดกับ FDA ต่อไปตลอดกระบวนการตรวจสอบ และยังคงมุ่งเน้นไปที่การนำการรักษาที่สำคัญนี้มาสู่ผู้ป่วยอย่างรวดเร็วที่สุดเท่าที่จะเป็นไปได้”

    บริษัทได้รับจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์ (“CRL”) จาก FDA ในเดือนกรกฎาคม 2025 หลังจากการส่งข้อมูลและเอกสารประกอบจากการทดลองทางคลินิก HOPE-3 แล้ว FDA ได้กลับมาตรวจสอบใบสมัครอีกครั้ง และกำหนดวันดำเนินการตามเป้าหมาย PDUFA ในวันที่ 22 สิงหาคม 2026 ในเวลานี้ FDA ยังไม่ได้ระบุปัญหาการตรวจสอบที่อาจเกิดขึ้นใดๆ ในการตอบสนองต่อบริษัท

    Capricor ยังคาดหวังว่าจะมีสิทธิ์ได้รับ Priority Review Voucher (“PRV”) เมื่ออาจได้รับการอนุมัติจาก Deramiocel

    เกี่ยวกับ Duchenne M Muscle Dystrophy

    Duchenne M Muscle Dystrophy (DMD) เป็นโรคทางพันธุกรรมที่รุนแรงและเชื่อมโยงกับ X ซึ่งมีลักษณะเฉพาะคือการเสื่อมของกล้ามเนื้อแบบก้าวหน้าซึ่งส่งผลต่อกล้ามเนื้อโครงร่าง ระบบทางเดินหายใจ และหัวใจ มีสาเหตุมาจากการขาดการทำงานของ dystrophin ซึ่งเป็นโปรตีนโครงสร้างสำคัญในเซลล์กล้ามเนื้อ DMD ส่งผลกระทบต่อบุคคลประมาณ 15,000 คนในสหรัฐอเมริกา และส่งผลกระทบต่อเด็กผู้ชายเป็นหลัก เมื่อเวลาผ่านไป การเสื่อมสภาพของกล้ามเนื้อหัวใจทำให้เกิดภาวะกล้ามเนื้อหัวใจตายและหัวใจล้มเหลว ซึ่งเป็นสาเหตุสำคัญของการเสียชีวิตในกลุ่ม DMD ไม่มีทางรักษา และตัวเลือกการรักษายังมีจำกัด

    เกี่ยวกับ Deramiocel

    Deramiocel (CAP-1002) ประกอบด้วยเซลล์ที่ได้มาจากอัลโลจีนิกคาร์ดิโอสเฟียร์ (CDCs) ซึ่งเป็นเซลล์หัวใจที่หายากซึ่งแสดงให้เห็นในการศึกษาทางคลินิกและพรีคลินิกเพื่อออกฤทธิ์กระตุ้นภูมิคุ้มกันและต่อต้านการเกิดพังผืดที่มีศักยภาพในการรักษาการทำงานของหัวใจและกล้ามเนื้อโครงร่างในภาวะกล้ามเนื้อเสื่อม เช่น DMD CDC ทำหน้าที่โดยการหลั่งถุงนอกเซลล์ที่เรียกว่า exosomes ซึ่งกำหนดเป้าหมายไปที่แมคโครฟาจและปรับเปลี่ยนโปรไฟล์การแสดงออกเพื่อใช้การรักษามากกว่าฟีโนไทป์ที่ทำให้เกิดการอักเสบ CDC ได้รับการตรวจสอบในสิ่งพิมพ์ทางวิทยาศาสตร์ที่ได้รับการตรวจสอบโดยผู้ทรงคุณวุฒิมากกว่า 250 ฉบับ และดำเนินการกับอาสาสมัครในมนุษย์มากกว่า 250 รายในการทดลองทางคลินิกหลายรายการ

    Deramiocel ได้รับ Orphan Drug Designation สำหรับการรักษา DMD จากทั้ง FDA ของสหรัฐอเมริกาและ European Medicines Agency (EMA) นอกจากนี้ ยังได้รับแต่งตั้งจาก Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) ในสหรัฐอเมริกา, Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) ในยุโรป และ Rare Pediatric Disease Designation จาก FDA ซึ่งอาจเข้าข่าย Capricor สำหรับ Priority Review Voucher เมื่อได้รับการอนุมัติ

    เกี่ยวกับ Capricor Therapeutics

    Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่อุทิศตนเพื่อพัฒนาความก้าวหน้าของการบำบัดด้วยเซลล์ที่เปลี่ยนแปลงและการบำบัดด้วย exosome เพื่อกำหนดขอบเขตการรักษาโรคที่หายากใหม่ ผู้ที่เป็นแนวหน้าในนวัตกรรมของเราคือ Deramiocel ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์ชั้นนำของเรา ซึ่งเป็นเซลล์บำบัดจากโรคหัวใจซึ่งมาจากอัลโลจีนิก ซึ่งปัจจุบันอยู่ในการพัฒนาระยะสุดท้ายสำหรับการรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne (DMD) ข้อมูลพรีคลินิกและข้อมูลทางคลินิกที่กว้างขวางได้แสดงให้เห็นว่า Deramiocel มีฤทธิ์กระตุ้นภูมิคุ้มกันและต้านการเกิดพังผืดที่มีศักยภาพของ Deramiocel ในการช่วยรักษาการทำงานของกล้ามเนื้อหัวใจและกล้ามเนื้อโครงร่างใน DMD นอกจากนี้ Capricor ยังใช้ประโยชน์จากพลังของเทคโนโลยีเอ็กโซโซม โดยใช้แพลตฟอร์ม StealthX™ ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัทในการพัฒนาพรีคลินิกที่เน้นในด้านวิทยาวัคซีนและการส่งมอบโอลิโกนิวคลีโอไทด์ โปรตีน และการบำบัดด้วยโมเลกุลขนาดเล็กตามเป้าหมาย โดยมีศักยภาพในการรักษาและป้องกันโรคได้หลากหลาย ที่ Capricor เรามุ่งมั่นที่จะผลักดันขอบเขตของความเป็นไปได้ และสร้างเส้นทางสู่การรักษาที่เปลี่ยนแปลงได้สำหรับผู้ที่ต้องการ สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดไปที่ capricor.com และติดตาม Capricor บน Facebook, Instagram และ X

    หมายเหตุข้อควรระวังเกี่ยวกับข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า

    ข้อความในข่าวประชาสัมพันธ์นี้เกี่ยวกับประสิทธิภาพ ความปลอดภัย และการใช้ประโยชน์ตามวัตถุประสงค์ของผลิตภัณฑ์ที่เป็นตัวเลือกของ Capricor การเริ่มต้น ความประพฤติ ขนาด ระยะเวลา และผลลัพธ์ของการทดลองทางคลินิก อัตราการลงทะเบียนของการทดลองทางคลินิก แผนเกี่ยวกับการยื่นตามกฎระเบียบ การวิจัยในอนาคต และการทดลองทางคลินิก การพัฒนาด้านกฎระเบียบที่เกี่ยวข้องกับผลิตภัณฑ์ รวมถึงการมีปฏิสัมพันธ์ในอนาคตกับหน่วยงานกำกับดูแล และความสามารถในการได้รับการอนุมัติตามกฎระเบียบหรือนำผลิตภัณฑ์ออกสู่ตลาด ความสามารถในการผลิต วันที่สำหรับการประชุมด้านกฎระเบียบ ศักยภาพที่ต้องมีการตรวจสอบตามกฎระเบียบอาจล่าช้าหรือไม่ประสบผลสำเร็จ ซึ่งจะทำให้การอนุมัติผลิตภัณฑ์ล่าช้าหรือขัดขวาง ความสามารถในการบรรลุเหตุการณ์สำคัญด้านผลิตภัณฑ์และรับการชำระเงินตามเหตุการณ์สำคัญจากพันธมิตรทางการค้า และข้อความอื่นใดเกี่ยวกับความคาดหวัง ความเชื่อ เป้าหมาย แผนหรือโอกาสในอนาคตของทีมผู้บริหารของ Capricor ถือเป็นข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าตามความหมายของกฎหมายปฏิรูปการฟ้องร้องคดีหลักทรัพย์เอกชนปี 1995 ข้อความใด ๆ ที่ไม่ใช่ข้อความเกี่ยวกับข้อเท็จจริงในอดีต (รวมถึงข้อความที่มีคำว่า "เชื่อ" "แผน" "สามารถ" "คาดการณ์" "คาดหวัง" "ประมาณการ" "ควร" "กำหนดเป้าหมาย" "จะ" "จะ" และสำนวนที่คล้ายกัน) ควรถือเป็นข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าด้วย มีปัจจัยสำคัญหลายประการที่อาจทำให้ผลลัพธ์หรือเหตุการณ์ที่เกิดขึ้นจริงแตกต่างอย่างมากจากที่ระบุในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าว ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับสิ่งเหล่านี้และความเสี่ยงอื่นๆ ที่อาจส่งผลกระทบต่อธุรกิจของ Capricor ได้ระบุไว้ในรายงานประจำปีของ Capricor ในแบบฟอร์ม 10-K สำหรับปีที่สิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2567 ตามที่ยื่นต่อคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์เมื่อวันที่ 26 มีนาคม 2568 และในรายงานประจำไตรมาสของเราในแบบฟอร์ม 10-Q สำหรับไตรมาสสิ้นสุดวันที่ 30 กันยายน 2568 ตามที่ยื่นต่อคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์เมื่อวันที่ 10 พฤศจิกายน 2025 ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าทั้งหมดในข่าวประชาสัมพันธ์นี้อิงจากข้อมูลที่มีให้กับ Capricor ณ วันที่ในที่นี้ และ Capricor ไม่มีภาระผูกพันในการปรับปรุงข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้

    Capricor ได้ทำข้อตกลงสำหรับการจำหน่าย Deramiocel ในเชิงพาณิชย์สำหรับ DMD ในสหรัฐอเมริกาและญี่ปุ่นแต่เพียงผู้เดียวกับ Nippon Shinyaku Co., Ltd. (บริษัทในเครือในสหรัฐฯ: NS Pharma, Inc.) โดยต้องได้รับการอนุมัติตามกฎระเบียบ วัคซีน Deramiocel และ StealthX™ อยู่ในระหว่างการพิจารณาคดี และไม่ได้รับการอนุมัติให้ใช้ในเชิงพาณิชย์โดยมีข้อบ่งชี้ใดๆ

    แหล่งที่มา: Capricor Therapeutics

    ที่มา: HealthDay

    บทความที่เกี่ยวข้อง

  • Capricor Therapeutics ให้ข้อมูลอัปเดตด้านกฎระเบียบเกี่ยวกับ Deramiocel BLA สำหรับ Duchenne M Muscle Dystrophy - วันที่ 11 กรกฎาคม 2025
  • Capricor Therapeutics ประกาศการยอมรับจาก FDA และการตรวจสอบลำดับความสำคัญของการยื่นขอใบอนุญาต Biologics สำหรับ Deramiocel เพื่อรักษา Duchenne M Muscle Dystrophy - วันที่ 4 มีนาคม 2025
  • Capricor Therapeutics ยื่นคำขอรับใบอนุญาต Biologics ต่อ FDA ของสหรัฐอเมริกาสำหรับ Deramiocel สำหรับการรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne - 2 มกราคม 2025

    • ประวัติการอนุมัติของ Deramiocel FDA

    แหล่งข่าวเพิ่มเติม

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • ข่าวสารสำหรับผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพ
  • การอนุมัติยาใหม่
  • การประยุกต์ใช้ยาใหม่
  • การขาดแคลนยา
  • ผลการทดลองทางคลินิก
  • การอนุมัติยาทั่วไป
  • Drugs.com Podcast

    • สมัครรับจดหมายข่าวของเรา

    ไม่ว่าคุณจะสนใจหัวข้อใด สมัครรับจดหมายข่าวของเราเพื่อรับประโยชน์สูงสุดจาก Drugs.com ในกล่องจดหมายของคุณ

    โพสต์แล้ว : 2026-03-25 13:58

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม