Capricor Therapeutics thông báo ấn định ngày PDUFA mới cho Deramiocel BLA
SAN DIEGO, ngày 10 tháng 3 năm 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), một công ty công nghệ sinh học đang phát triển phương pháp trị liệu dựa trên tế bào biến đổi và exosome để điều trị các bệnh hiếm gặp, hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (“FDA”) đã hủy bỏ Thư phản hồi hoàn chỉnh đã ban hành trước đó và tiếp tục xem xét Đơn xin cấp phép sinh học (“BLA”) để xin phê duyệt hoàn toàn Deramiocel, một liệu pháp tế bào đang nghiên cứu, để điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (“DMD”). Đơn gửi này đã được phân loại là gửi lại Loại 2, với Đạo luật về phí sử dụng thuốc theo toa (“PDUFA”) có mục tiêu là ngày 22 tháng 8 năm 2026.
Deramiocel có tiềm năng trở thành liệu pháp đầu tiên giải quyết cả các biểu hiện về xương và tim của bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne
BLA được hỗ trợ bởi các kết quả tích cực HOPE-3 Giai đoạn 3, bao gồm cả việc đạt được kết quả cuối cùng chính và tất cả các biểu hiện thứ phát được kiểm soát lỗi Loại I. điểm cuối
Ngày hành động mục tiêu PDUFA được ấn định là ngày 22 tháng 8 năm 2026; Công ty dự kiến sẽ đủ điều kiện nhận Phiếu đánh giá ưu tiên khi có khả năng được phê duyệt
“Chúng tôi được khuyến khích bởi sự thừa nhận của FDA về phản hồi của chúng tôi đối với Thư phản hồi hoàn chỉnh và việc họ tiếp tục xem xét BLA của chúng tôi đối với Deramiocel,” Linda Marbán, Tiến sĩ, Giám đốc điều hành của Capricor cho biết. "Chúng tôi tin rằng kết quả HOPE-3 tích cực và bằng chứng lâm sàng rộng hơn sẽ củng cố tiềm năng của Deramiocel để trở thành liệu pháp hàng đầu cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne, với cơ hội giải quyết các biểu hiện về xương và tim của bệnh. Chúng tôi mong muốn tiếp tục hợp tác chặt chẽ với FDA trong suốt quá trình xem xét và vẫn tập trung vào việc đưa liệu pháp quan trọng này đến bệnh nhân nhanh nhất có thể." Công ty đã nhận được Thư phản hồi đầy đủ (“CRL”) từ FDA vào tháng 7 2025. Sau khi gửi dữ liệu và tài liệu hỗ trợ từ thử nghiệm lâm sàng HOPE-3, FDA đã tiếp tục xem xét đơn đăng ký và ấn định ngày hành động mục tiêu cho PDUFA là ngày 22 tháng 8 năm 2026. Tại thời điểm này, FDA chưa xác định được bất kỳ vấn đề đánh giá tiềm ẩn nào trong phản hồi của họ đối với Công ty.Capricor cũng dự kiến sẽ đủ điều kiện nhận Phiếu đánh giá ưu tiên (“PRV”) sau khi Deramiocel có khả năng được phê duyệt. Giới thiệu về Bệnh loạn dưỡng cơ DuchenneLoạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) là một chứng rối loạn di truyền nghiêm trọng liên kết với nhiễm sắc thể X, đặc trưng bởi sự thoái hóa cơ tiến triển ảnh hưởng đến cơ xương, cơ hô hấp và cơ tim. Nguyên nhân là do thiếu hụt dystrophin chức năng, một loại protein cấu trúc quan trọng trong tế bào cơ. DMD ảnh hưởng đến khoảng 15.000 cá nhân ở Hoa Kỳ và chủ yếu ảnh hưởng đến các bé trai. Theo thời gian, sự suy giảm của cơ tim dẫn đến bệnh cơ tim và suy tim, đây là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong ở bệnh DMD. Không có cách chữa trị và các lựa chọn điều trị vẫn còn hạn chế. Giới thiệu về DeramiocelDeramiocel (CAP-1002) bao gồm các tế bào có nguồn gốc từ tim mạch dị sinh (CDC), một quần thể tế bào tim hiếm gặp đã được chứng minh trong các nghiên cứu lâm sàng và tiền lâm sàng là có tác dụng điều hòa miễn dịch và chống xơ hóa mạnh mẽ trong việc bảo tồn chức năng cơ tim và cơ xương trong các bệnh loạn dưỡng cơ như DMD. CDC hoạt động bằng cách tiết ra các túi ngoại bào được gọi là exosome, nhắm mục tiêu vào các đại thực bào và thay đổi cấu hình biểu hiện của chúng để áp dụng kiểu hình chữa bệnh thay vì gây viêm. CDC đã được nghiên cứu trong hơn 250 ấn phẩm khoa học được bình duyệt và sử dụng cho hơn 250 đối tượng người qua nhiều thử nghiệm lâm sàng. Deramiocel đã nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi để điều trị bệnh DMD từ cả FDA Hoa Kỳ và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA). Ngoài ra, nó đã được cấp chứng chỉ Trị liệu Y học Tái tạo Tiên tiến (RMAT) ở Hoa Kỳ, chứng nhận Sản phẩm Thuốc Trị liệu Tiên tiến (ATMP) ở Châu Âu và Chứng nhận Bệnh Nhi khoa Hiếm gặp từ FDA, điều này có thể giúp Capricor đủ điều kiện nhận Phiếu Đánh giá Ưu tiên sau khi được phê duyệt.Giới thiệu về Capricor TherapeuticsCapricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) là một công ty công nghệ sinh học chuyên thúc đẩy các phương pháp trị liệu dựa trên tế bào biến đổi và dựa trên exosome để xác định lại bối cảnh điều trị các bệnh hiếm gặp. Đi đầu trong đổi mới của chúng tôi là ứng cử viên sản phẩm chính của chúng tôi, Deramiocel, một liệu pháp tế bào có nguồn gốc từ tim dị sinh hiện đang được phát triển ở giai đoạn cuối để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Dữ liệu lâm sàng và tiền lâm sàng mở rộng đã chứng minh tác dụng điều hòa miễn dịch và chống rung mạnh mẽ của Deramiocel trong việc giúp duy trì chức năng cơ tim và cơ xương ở bệnh DMD. Capricor cũng đang tận dụng sức mạnh của công nghệ exosome của mình, sử dụng nền tảng StealthX™ độc quyền của mình trong quá trình phát triển tiền lâm sàng, tập trung vào vắc-xin và phân phối có mục tiêu các oligonucleotide, protein và phương pháp trị liệu phân tử nhỏ, với khả năng điều trị và ngăn ngừa nhiều loại bệnh. Tại Ma Kết, chúng tôi cam kết vượt qua các ranh giới khả năng và tạo ra con đường hướng tới các phương pháp điều trị mang tính thay đổi cho những người có nhu cầu. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập capricor.com và theo dõi Ma Kết trên Facebook, Instagram và X.Lưu ý cảnh báo về các tuyên bố hướng tới tương laiCác tuyên bố trong thông cáo báo chí này liên quan đến tính hiệu quả, an toàn và mục đích sử dụng của các sản phẩm ứng cử viên của Capricor; việc bắt đầu, tiến hành, quy mô, thời gian và kết quả của các thử nghiệm lâm sàng; tốc độ tuyển sinh thử nghiệm lâm sàng; kế hoạch liên quan đến hồ sơ pháp lý, nghiên cứu trong tương lai và thử nghiệm lâm sàng; sự phát triển quy định liên quan đến sản phẩm, bao gồm các tương tác trong tương lai với các cơ quan quản lý và khả năng nhận được sự chấp thuận theo quy định hoặc đưa sản phẩm ra thị trường; khả năng sản xuất; ngày họp quy định; khả năng việc thanh tra theo quy định bắt buộc có thể bị trì hoãn hoặc không thành công, từ đó làm trì hoãn hoặc cản trở việc phê duyệt sản phẩm; khả năng đạt được các mốc quan trọng của sản phẩm và nhận các khoản thanh toán theo mốc quan trọng từ các đối tác thương mại; và bất kỳ tuyên bố nào khác về kỳ vọng, niềm tin, mục tiêu, kế hoạch hoặc triển vọng trong tương lai của đội ngũ quản lý Ma Kết cấu thành những tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995. Bất kỳ tuyên bố nào không phải là tuyên bố về thực tế lịch sử (bao gồm các tuyên bố có chứa các từ “tin tưởng”, “kế hoạch”, “có thể”, “dự đoán”, “kỳ vọng”, “ước tính”, “nên”, “mục tiêu”, “sẽ”, “sẽ” và các cách diễn đạt tương tự) cũng nên được coi là hướng tới tương lai. các tuyên bố. Có một số yếu tố quan trọng có thể khiến các kết quả hoặc sự kiện thực tế khác biệt đáng kể so với những gì được nêu trong các tuyên bố hướng tới tương lai đó. Thông tin thêm về những rủi ro này và những rủi ro khác có thể ảnh hưởng đến hoạt động kinh doanh của Capricor được nêu trong Báo cáo thường niên của Capricor theo Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2024, nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch vào ngày 26 tháng 3 năm 2025 và trong Báo cáo hàng quý của chúng tôi theo Mẫu 10-Q cho quý kết thúc vào ngày 30 tháng 9 năm 2025, nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch vào ngày 10 tháng 11 năm 2025. Tất cả các tuyên bố hướng tới tương lai trong thông cáo báo chí này đều dựa trên thông tin có sẵn cho Capricor kể từ ngày này và Capricor không có nghĩa vụ phải cập nhật những tuyên bố hướng tới tương lai này.Capricor đã ký kết thỏa thuận thương mại hóa và phân phối độc quyền Deramiocel cho DMD tại Hoa Kỳ và Nhật Bản với Nippon Shinyaku Co., Ltd. (công ty con tại Hoa Kỳ: NS Pharma, Inc.), phải được phê duyệt theo quy định. Deramiocel và vắc xin StealthX™ là các ứng cử viên đang được nghiên cứu và chưa được phê duyệt để sử dụng thương mại dưới bất kỳ chỉ định nào.
Nguồn: Capricor Therapeutics
Nguồn: HealthDay
Bài viết liên quan
Capricor Therapeutics cung cấp thông tin cập nhật theo quy định về Deramiocel BLA cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne - ngày 11 tháng 7 năm 2025
Capricor Therapeutics công bố sự chấp nhận và đánh giá ưu tiên của FDA đối với đơn xin cấp phép sinh học cho Deramiocel để điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne - ngày 4 tháng 3 năm 2025
Capricor Therapeutics hoàn tất việc nộp đơn xin cấp phép sinh học cho FDA Hoa Kỳ cho thuốc Deramiocel để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne - ngày 2 tháng 1 năm 2025
Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.
Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.
