A Capricor Therapeutics bejelenti az FDA elfogadását és prioritási felülvizsgálatát a Deramiocel -i biológiai engedély alkalmazásának kezelésére a Duchenne izomdisztrófia kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Kezelés: Duchenne izomdisztrófia kardiomiopátia

A Capricor Therapeutics bejelenti az FDA elfogadását és prioritási felülvizsgálatát a Deramiocel kezelésére a Duchenne Muscular Dystrophy

" (Globe Newswire)-Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), egy biotechnológiai vállalat, amely átalakító sejteket és exoszóma-alapú terápiákat fejlesztett ki a ritka betegségek kezelésére, ma bejelentette az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynökségének („FDA”) felülvizsgálat céljából, a Biologic Lication alkalmazásának („BLA”) kezelésére szolgáló kezelési diagnosztizálásra, a kezelt betegek teljes jóváhagyására, a Deramiocel-reakciókkal, a Diagnosed számára, hogy teljes mértékben jóváhagyja a Deramiocel-et, egy kezelési kezelést, a betegek diagnosztizálására) Duchenne izomdisztrófia („DMD”) kardiomiopátia. Ezenkívül az FDA megadta a BLA prioritási felülvizsgálatát egy vényköteles gyógyszerhasználati díjról szóló törvény („PDUFA”) célkitűzés dátumával, 2025. augusztus 31 -én, és ebben az időben az FDA nem azonosított semmilyen lehetséges felülvizsgálati problémát.

"Nagyon örülünk annak, hogy elfogadjuk a BLA elfogadását, és egy lépéssel közelebb hozza nekünk a Duchenne-cardiomyopathia első osztályú kezelését, amely olyan állapot, amelyre nincs jóváhagyott terápia"-mondta Linda Marbán, Ph.D., a Capricor vezérigazgatója. „Ha alkalmazásunk sikeres, akkor azt várjuk el, hogy a Deramiocel egész életen át tartó kezelés legyen, negyedévente beadva, azzal a lehetőséggel, hogy széles körben alkalmazhatók a DMD-cardiomyopathia kezelési környezetében. Szeretnénk kibővíteni elismerésünket a betegek, családok és támogatók számára, akik továbbra is a Capricorral és az FDA-val dolgoznak a DMD kezelése iránti elkötelezettség miatt. ” A DMD cardiomyopathia és a betegség progressziójának potenciális biomarkereinek következményei. Az FDA arról is tájékoztatta a társaságot, hogy még nem döntöttek arról, hogy szükség van -e tanácsadó bizottsági ülésre e kérelemmel kapcsolatban.

“A Deramiocel több klinikai vizsgálatban mutatta be a DMD-cardiomyopathia csillapítását, amely jelenleg a DMD-vel rendelkezők egyik vezető halálának oka”-kommentálta Craig McDonald, M. D., a Nemzeti PI és a Kaliforniai Egyetem, a Davis, a Fizikai Orvostudományi Tanszék és a Rehabilitációs Tanszék. „A Deramiocel által a biztonság és a hatékonysági adatok összessége alapján ez a potenciális jóváhagyás a betegek számára első osztályú terápiás terápiát kínál a DMD-cardiomyopathia számára.”

a deramiocel

deramiocel (más néven CAP-1002) allogén kardioszféra-eredetű sejtekből áll („CDCS”), amely a sztrómás sejtek populációjában és a kialakításban szereplő ingerenstrukcióban szerepel, és a sztrómás sejtekben mutatták be, és a kliinális vizsgálatokban, és a klinikai vizsgálatokban, az immunmodulumokba, a stroma sejtek populációjában mutattak be, és a klinikai vizsgálatokban bebizonyították, és a klinikai vizsgálatokban, amelyekben a klinikai vizsgálatokban bebizonyították, és a klinikai vizsgálatokban, a klinikai vizsgálatokban, a klinikai vizsgálatokban, a klinikai vizsgálatokban. Dystrophinopathia és szívelégtelenség. A CDC-k úgy működnek, hogy az exoszómáknak nevezett extracelluláris vezikulumokat szekretálják, amelyek a makrofágokat célozzák meg és megváltoztatják expressziós profiljukat, hogy gyógyulást, nem pedig gyulladáscsökkentő fenotípust alkalmaznak. A CDC-ket több mint 100 szakértő által áttekintett tudományos publikáció tárgyalta, és több klinikai vizsgálat során több mint 200 emberi alanynak adták be őket.

a Duchenne izomdisztrófiáról

A DMD egy pusztító genetikai rendellenesség, amelyet a váz-, szív- és légzőkészülékek krónikus gyulladásának jellemez a halálos korosztályú, körülbelül 30 éves korszakban. A becslések szerint a DMD minden 3500 férfi születésénél körülbelül egyben fordul elő, és hogy a betegpopuláció becslések szerint körülbelül 15 000–20 000 lesz az Egyesült Államokban. A DMD patofiziológiáját a funkcionális disztrofin károsodása hajtja, amely általában az izom szerkezeti fehérjeként működik. A funkcionális dystrophin csökkentése az izomsejtekben jelentős sejtkárosodáshoz vezet, és végül az izomsejtek halálát és a fibrotikus pótlást okozja. DMD -betegekben a szívizomsejtek fokozatosan meghalnak, és helyettesítik a hegszövet. Ez a kardiomiopátia végül szívelégtelenséghez vezet, amely jelenleg a DMD -ben szenvedők körében a halál oka. A kezelési lehetőségek korlátozottak, és nincs gyógymód.

a Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) egy olyan biotechnológiai vállalat, amely a transzformatív sejtek és az exoszóma-alapú terápiák fejlesztésére szolgál a ritka betegségek kezelési földjének újradefiniálására. Innovációnk élvonalában a vezető termékjelölt, a Deramiocel, az allogén szívből származó sejtterápia. A kiterjedt preklinikai és klinikai vizsgálatok kimutatták a deramiocelt az immunmoduláló, antifibrotikus és regeneráló hatások kimutatására, amelyeket kifejezetten disztrofinopathiákra és szívbetegségekre alakítottak ki. A Deramiocel jelenleg késői stádiumú fejlesztés alatt áll a Duchenne izomdisztrófia kezelésére. A Capricor kiaknázza exoszóma technológiájának erejét is, a szabadalmaztatott StealthX ™ platformon a preklinikai fejlődésben, amely a vakcinológia területeire, az oligonukleotidok, fehérjék és a kis molekulák terápiájának célzott szállítására összpontosít, potenciálisan kezelni és megakadályozni a betegségek változatos sorozatát. A Capricornál elkötelezettek vagyunk a lehetőségek határainak kitolásával és a rászorulók transzformáló kezelések felé vezető út felé. További információkért látogasson el a Capricor.com webhelyre, és kövesse a Capricor -ot a Facebookon, az Instagramon és a Twitteren.

Vigyázat az előretekintő állításokról

nyilatkozatok ebben a sajtóközleményben a Capricor termékjelöltjeinek hatékonyságáról, biztonságáról és tervezett felhasználásáról; a felfedezési erőfeszítések és a klinikai vizsgálatok kezdeményezése, magatartása, mérete, időzítése és eredményei; a klinikai vizsgálatok beiratkozásának üteme; a szabályozási bejelentésekkel, a jövőbeli kutatásokkal és a klinikai vizsgálatokkal kapcsolatos tervek; a termékekkel kapcsolatos szabályozási fejlemények, ideértve a szabályozási jóváhagyások megszerzésének képességét vagy a termékek forgalomba hozatalát; gyártási képességek; a szabályozási ülések dátuma; nyilatkozatok pénzügyi kilátásainkról; a termék mérföldköveinek elérésének képessége és mérföldkő kifizetések kapása a kereskedelmi partnerektől; a jelenlegi és jövőbeli együttműködési tevékenységekkel és a kereskedelmi jogok tulajdonjogával kapcsolatos tervek; potenciális jövőbeli megállapodások; a szellemi tulajdonjogok hatálya, időtartama, érvényessége és végrehajthatósága; jövőbeli bevételi források és előrejelzések; A nemrégiben befejezett ajánlatokból származó bevételek várható felhasználása és az ajánlatok várható hatásainak elvárásai; és bármilyen egyéb nyilatkozat a Capricor menedzsment csapatának jövőbeli elvárásairól, hiedelmeinek, céljairól, terveiről vagy kilátásairól, amelyek előretekintő nyilatkozatokat képeznek az 1995. évi magántulajdonban lévő peres eljárási reformról szóló törvény értelmében. Bármely nyilatkozat, amely nem a történelmi tények nyilatkozatait (beleértve a „Cél”, a „Tervez”, „Tervez”, „Tervez”, „Tervez”, „várható”, „várható” és hasonlóak, „várható” és hasonlóak, „várja”, „várható” és hasonlóak, „várja”, „várható” és hasonlóak, „a„ Becslések ”. kifejezéseket) előretekintő nyilatkozatoknak kell tekinteni. Számos fontos tényező okozhatja a tényleges eredményeket vagy eseményeket, amelyek lényegesen különböznek az ilyen előretekintő állítások által jelzett eredményektől. További információ az ezekről és más kockázatokról, amelyek befolyásolhatják a Capricor üzletét, a Capricor éves jelentése a 2023. december 31-én véget ért év 10-K nyomtatványáról szóló éves jelentésében, az Értékpapír- és Tőzsdebizottsághoz benyújtva, 2024. március 11-én, és a rendelkezésre álló negyedévben a 2024. szeptember 30-i szeptember 30-i szeptemberi szeptemberi szeptemberi szeptemberi szeptemberi benyújtott, 2024. szeptemberi. a bokorhoz a jelen dátumtól kezdve, és a Capricor nem vállal kötelezettséget ezeknek az előretekintő kijelentéseknek a frissítésére.

A Capricor megállapodást kötött a Deramiocel (CAP-1002) exkluzív forgalmazásáról és forgalmazásáról az Egyesült Államokban és Japánban a Nippon Shinyaku Co., Ltd.-vel (az Egyesült Államok leányvállalata: NS Pharma, Inc.), szabályozási jóváhagyás alá tartozó. A Deramiocel egy új új gyógyszer, és nem hagyják jóvá a jelzéseket. A Capricor egyik exoszóma-alapú jelöltjét sem hagyták jóvá klinikai vizsgálatra.

Elküldve : 2025-03-11 06:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak