Capricor Therapeutics ประกาศการยอมรับของ FDA และการตรวจสอบลำดับความสำคัญของใบอนุญาตใบอนุญาตทางชีววิทยาสำหรับ deramiocel เพื่อรักษา Duchenne กล้ามเนื้อ dystrophy

ติดตาม Drugslib ได้ที่

การรักษาสำหรับ: duchenne กล้ามเนื้อ dystrophy dystrophy cardiomyopathy

การบำบัดด้วย Capricor ประกาศการยอมรับของ FDA (Globe Newswire)-Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) ซึ่งเป็น บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพที่พัฒนาเซลล์การเปลี่ยนแปลงและการบำบัดตาม exosome สำหรับการรักษาโรคที่หายากในวันนี้ประกาศการรักษาผู้ป่วยและ FDA Duchenne Muscular Dystrophy (“ DMD”) Cardiomyopathy นอกจากนี้องค์การอาหารและยายังได้รับการตรวจสอบลำดับความสำคัญของ BLA ด้วยพระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาตามใบสั่งแพทย์ (“ PDUFA”) วันที่ดำเนินการตามเป้าหมายของวันที่ 31 สิงหาคม 2568 และในเวลานี้องค์การอาหารและยายังไม่ได้ระบุปัญหาการตรวจสอบที่อาจเกิดขึ้น

"เราตื่นเต้นที่จะประกาศการยอมรับของ BLA ของเรานำเราเข้าใกล้ขั้นตอนหนึ่งเพื่อให้การรักษาระดับแรกสำหรับ Duchenne-Cardiomyopathy ซึ่งเป็นเงื่อนไขที่ไม่มีการอนุมัติที่ได้รับการอนุมัติ “ หากแอปพลิเคชันของเราประสบความสำเร็จเราคาดหวังว่า Deramiocel จะได้รับการรักษาตลอดชีวิตบริหารทุกไตรมาสโดยมีศักยภาพที่จะนำมาใช้อย่างกว้างขวางในภูมิทัศน์การรักษา DMD-Cardiomyopathy เราต้องการขยายความซาบซึ้งต่อผู้ป่วยครอบครัวและผู้สนับสนุนที่ยังคงทำงานร่วมกับ Capricor และ FDA สำหรับความมุ่งมั่นในการเร่งการรักษาสำหรับ DMD”

การส่งข้อมูลของ BLA ชุดข้อมูลเกี่ยวกับผลกระทบของ cardiomyopathy DMD และ biomarkers ที่มีศักยภาพของความก้าวหน้าของโรค องค์การอาหารและยายังแจ้งให้ บริษัท ยังไม่ได้ตัดสินใจว่าจำเป็นต้องมีการประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษาเกี่ยวกับแอปพลิเคชันนี้หรือไม่

“ Deramiocel ได้แสดงให้เห็นในการลดทอนการทดลองทางคลินิกหลายครั้งของ DMD-Cardiomyopathy ซึ่งปัจจุบันเป็นหนึ่งในสาเหตุหลักของการเสียชีวิตในผู้ที่มี DMD” Craig McDonald, M.D. , National PI และ University of California, Davis, ศาสตราจารย์ “ จากข้อมูลทั้งหมดของข้อมูลความปลอดภัยและประสิทธิภาพ Deramiocel ได้แสดงให้เห็นการอนุมัติที่อาจเกิดขึ้นนี้ให้ผู้ป่วยได้รับการรักษาระดับแรกสำหรับ DMD-cardiomyopathy”

การรักษาด้วยความสำคัญ Deramiocel สำหรับการรักษา DMD ได้รับการกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้าจาก FDA และ European Medicines Agency (“ EMA”) เส้นทางการกำกับดูแลสำหรับ Deramiocel ได้รับการสนับสนุนโดย RMAT (“ การกำหนดวิธีการรักษาขั้นสูงของเวชศาสตร์การฟื้นฟู”) ในสหรัฐอเมริกาและการกำหนดผลิตภัณฑ์ยารักษาโรคขั้นสูง (“ ATMP”) ในภูมิภาคยุโรป นอกจากนี้หาก Capricor จะได้รับการอนุมัติการตลาดของ FDA สำหรับ Deramiocel เกี่ยวกับการรักษา DMD ภายในวันที่ 30 กันยายน 2569 Capricor จะมีสิทธิ์ได้รับบัตรกำนัลตรวจสอบลำดับความสำคัญ (“ PRV”) ตามการรับของการออกแบบโรคเด็กที่หายากก่อนหน้านี้

เกี่ยวกับ deramiocel

deramiocel (เรียกอีกอย่างว่า CAP-1002) ประกอบด้วยเซลล์ที่ได้รับการศึกษาจากเซลล์ dystrophinopathy และหัวใจล้มเหลว CDCs ทำหน้าที่โดยการหลั่งถุงนอกเซลล์ที่รู้จักกันในชื่อ exosomes ซึ่งกำหนดเป้าหมายมาโครฟาจและเปลี่ยนโปรไฟล์การแสดงออกของพวกเขาเพื่อให้พวกเขาใช้การรักษามากกว่าการอักเสบฟีโนไทป์ CDCs เป็นเรื่องของสิ่งพิมพ์ทางวิทยาศาสตร์ที่ผ่านการตรวจสอบโดยเพียร์กว่า 100 รายการและได้รับการจัดการให้กับมนุษย์กว่า 200 วิชาในการทดลองทางคลินิกหลายครั้ง

เกี่ยวกับ Duchenne Muscular Dystrophy

DMD เป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่ทำลายล้างโดยความอ่อนแอและการอักเสบเรื้อรังของโครงกระดูกหัวใจและกล้ามเนื้อ มีการประเมินว่า DMD เกิดขึ้นประมาณหนึ่งในทุกการเกิดชาย 3,500 คนและประชากรผู้ป่วยคาดว่าจะอยู่ที่ประมาณ 15,000-20,000 คนในสหรัฐอเมริกา Pathophysiology DMD ถูกขับเคลื่อนโดยการผลิตที่บกพร่องของ dystrophin ที่ใช้งานได้ซึ่งโดยปกติจะทำหน้าที่เป็นโปรตีนโครงสร้างในกล้ามเนื้อ การลดลงของ dystrophin ที่ใช้งานได้ในเซลล์กล้ามเนื้อนำไปสู่ความเสียหายของเซลล์อย่างมีนัยสำคัญและในที่สุดทำให้เกิดการตายของเซลล์กล้ามเนื้อและการเปลี่ยน fibrotic ในผู้ป่วย DMD เซลล์กล้ามเนื้อหัวใจตายอย่างต่อเนื่องและถูกแทนที่ด้วยเนื้อเยื่อแผลเป็น cardiomyopathy นี้ในที่สุดก็นำไปสู่ภาวะหัวใจล้มเหลวซึ่งปัจจุบันเป็นสาเหตุสำคัญของการเสียชีวิตในหมู่ผู้ที่มี DMD ตัวเลือกการรักษามี จำกัด และไม่มีวิธีรักษา

เกี่ยวกับ Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) เป็น บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพ ในระดับแนวหน้าของนวัตกรรมของเราคือผู้สมัครผลิตภัณฑ์หลักของเรา Deramiocel การรักษาด้วยเซลล์ที่ได้มาจากการเต้นของหัวใจ การศึกษาพรีคลินิกและทางคลินิกอย่างกว้างขวางได้แสดงให้เห็นว่า deramiocel แสดงให้เห็นถึงการกระทำที่มีภูมิคุ้มกัน, antifibrotic และการปฏิรูปที่ปรับแต่งเฉพาะสำหรับ dystrophinopathies และโรคหัวใจ Deramiocel กำลังอยู่ในช่วงระยะเวลาปลายการพัฒนาสำหรับการรักษา Duchenne กล้ามเนื้อ dystrophy Capricor ยังควบคุมพลังของเทคโนโลยี exosome โดยใช้แพลตฟอร์ม StealthX ™ที่เป็นกรรมสิทธิ์ในการพัฒนาพรีคลินิกที่มุ่งเน้นไปที่พื้นที่ของการฉีดวัคซีนการส่งมอบโอลิโกนิวคลีโอไทด์โปรตีนและการรักษาด้วยโมเลกุลขนาดเล็กเพื่อรักษาและป้องกันโรคที่หลากหลาย ที่ Capricor เรามุ่งมั่นที่จะผลักดันขอบเขตของความเป็นไปได้และการปลอมเส้นทางสู่การรักษาแบบเปลี่ยนรูปสำหรับผู้ที่ต้องการ สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเยี่ยมชม capricor.com และติดตาม Capricor บน Facebook, Instagram และ Twitter

หมายเหตุเตือนเกี่ยวกับข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า

คำสั่งในข่าวประชาสัมพันธ์นี้เกี่ยวกับประสิทธิภาพความปลอดภัยและการใช้ประโยชน์จากผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของ Capricor; การเริ่มต้นความประพฤติขนาดเวลาและผลลัพธ์ของความพยายามในการค้นพบและการทดลองทางคลินิก ก้าวของการลงทะเบียนของการทดลองทางคลินิก; แผนการเกี่ยวกับการยื่นเอกสารการวิจัยในอนาคตและการทดลองทางคลินิก การพัฒนาด้านกฎระเบียบที่เกี่ยวข้องกับผลิตภัณฑ์รวมถึงความสามารถในการได้รับการอนุมัติด้านกฎระเบียบหรือนำผลิตภัณฑ์ออกสู่ตลาด ความสามารถในการผลิต วันที่สำหรับการประชุมด้านกฎระเบียบ; งบเกี่ยวกับแนวโน้มทางการเงินของเรา ความสามารถในการบรรลุเหตุการณ์สำคัญของผลิตภัณฑ์และรับการชำระเงินครั้งสำคัญจากพันธมิตรการค้า แผนการเกี่ยวกับกิจกรรมการทำงานร่วมกันในปัจจุบันและอนาคตและความเป็นเจ้าของสิทธิการค้า ข้อตกลงในอนาคตที่อาจเกิดขึ้น ขอบเขตระยะเวลาความถูกต้องและการบังคับใช้สิทธิในทรัพย์สินทางปัญญา กระแสรายได้และการคาดการณ์รายได้ในอนาคต ความคาดหวังเกี่ยวกับการใช้เงินที่คาดหวังจากข้อเสนอที่เสร็จสมบูรณ์เมื่อเร็ว ๆ นี้และผลกระทบที่คาดหวังของข้อเสนอ; และแถลงการณ์อื่น ๆ เกี่ยวกับความคาดหวังในอนาคตของทีมผู้บริหารของ Capricor ความเชื่อเป้าหมายแผนหรือโอกาสเป็นคำแถลงเชิงคาดการณ์ล่วงหน้าภายใต้ความหมายของพระราชบัญญัติการปฏิรูปการดำเนินคดีหลักทรัพย์เอกชนปี 1995 ข้อความใด ๆ ที่ไม่ใช่คำแถลงของประวัติศาสตร์ การแสดงออก) ควรได้รับการพิจารณาว่าเป็นแถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้า มีปัจจัยสำคัญหลายประการที่อาจทำให้ผลลัพธ์หรือเหตุการณ์ที่เกิดขึ้นจริงแตกต่างจากที่ระบุโดยข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าว ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับความเสี่ยงเหล่านี้และความเสี่ยงอื่น ๆ ที่อาจส่งผลกระทบต่อธุรกิจของ Capricor นั้นกำหนดไว้ในรายงานประจำปีของ Capricor ในแบบฟอร์ม 10-K สำหรับปีสิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2566 ตามที่ยื่นต่อคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์เมื่อวันที่ 11 มีนาคม 2567 ถึง Capricor ณ วันที่ในที่นี้และ Capricor จะไม่มีข้อผูกมัดในการอัปเดตข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้

Capricor ได้ทำข้อตกลงสำหรับการค้าและการจัดจำหน่ายเฉพาะของ Deramiocel (CAP-1002) สำหรับ DMD ในสหรัฐอเมริกาและญี่ปุ่นด้วย Nippon Shinyaku Co. , Ltd. (บริษัท ย่อยในสหรัฐอเมริกา: NS Pharma, Inc. ) Deramiocel เป็นยาใหม่ที่สืบสวนและไม่ได้รับการอนุมัติสำหรับสิ่งบ่งชี้ใด ๆ ไม่มีผู้สมัครที่ได้รับการอนุมัติจากการตรวจสอบทางคลินิกของ Capricor

โพสต์แล้ว : 2025-03-11 06:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำหลักยอดนิยม