Therapeutics Capricor thông báo sự chấp nhận của FDA và xem xét ưu tiên của đơn xin cấp phép sinh học cho Deramiocel để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne

Theo dõi Drugslib trên

Điều trị cho: Duchenne cơ bắp cơ tim cơ tim

Capricor Therapeutics thông báo sự chấp nhận của FDA và xem xét ưu tiên của nó . với chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD DMD) bệnh cơ tim. Ngoài ra, FDA đã cấp đánh giá ưu tiên BLA với Đạo luật về phí người dùng thuốc theo toa (Hồi PDUFA) Ngày hành động mục tiêu ngày 31 tháng 8 năm 2025 và tại thời điểm này, FDA chưa xác định được bất kỳ vấn đề đánh giá tiềm năng nào.

"Chúng tôi rất vui mừng khi công bố sự chấp nhận BLA của chúng tôi đưa chúng tôi một bước gần hơn để cung cấp phương pháp điều trị đầu tiên này đối với Duchenne-Cardiomyopathy, một điều kiện không có liệu pháp được phê duyệt", Linda Marbán, Ph.D. Nếu ứng dụng của chúng tôi thành công, chúng tôi hy vọng Deramiocel sẽ là một phương pháp điều trị suốt đời, được quản lý hàng quý, với tiềm năng được áp dụng rộng rãi trong bối cảnh điều trị bệnh lý DMD-Cardiomyopathy. Chúng tôi muốn mở rộng sự đánh giá cao của chúng tôi đối với các bệnh nhân, gia đình của họ và những người ủng hộ tiếp tục làm việc với Ma Kết và FDA vì cam kết tăng tốc điều trị cho DMD. Bộ dữ liệu về ý nghĩa của bệnh cơ tim DMD và các dấu ấn sinh học tiềm năng của tiến triển bệnh. FDA cũng thông báo cho công ty họ chưa quyết định liệu một cuộc họp của ủy ban tư vấn có cần thiết liên quan đến ứng dụng này hay không.

Hồi Deramiocel đã cho thấy trong nhiều thử nghiệm lâm sàng suy giảm DMD-Cardiomyopathy, hiện là một trong những nguyên nhân hàng đầu gây tử vong ở những người mắc DMD, nhận xét Craig McDonald, M.D. Dựa trên tổng số dữ liệu an toàn và hiệu quả mà Deramiocel đã chỉ ra, sự chấp thuận tiềm năng này cung cấp cho bệnh nhân một phương pháp điều trị đầu tiên cho bệnh lý DMD-cardiomyopathy. Deramiocel để điều trị DMD đã nhận được chỉ định thuốc mồ côi từ Cơ quan Dược phẩm FDA và Châu Âu (Hồi EMA Hồi). Con đường điều tiết cho Deramiocel được hỗ trợ bởi RMAT (chỉ định trị liệu tiên tiến của Y học Tái sinh) ở Hoa Kỳ và chỉ định sản phẩm thuốc trị liệu tiên tiến (ATM ATMP) ở khu vực châu Âu. Ngoài ra, nếu Ma Kết nhận được sự chấp thuận tiếp thị của FDA đối với Deramiocel liên quan đến việc điều trị DMD trước ngày 30 tháng 9 năm 2026, Capricor sẽ đủ điều kiện nhận chứng từ đánh giá ưu tiên (PRV PRV) dựa trên việc nhận được chỉ định bệnh ở trẻ em hiếm gặp.

Giới thiệu về Deramiocel

Deramiocel (còn được gọi là CAP-1002) bao gồm các tế bào có nguồn gốc từ tim mạch (Cdcs) Dystrophinopathy và suy tim. CDC hoạt động bằng cách tiết ra các túi ngoại bào được gọi là exosome, nhắm vào các đại thực bào và thay đổi cấu hình biểu hiện của chúng để chúng áp dụng một sự chữa lành, thay vì một kiểu hình pro-viêm. CDC là chủ đề của hơn 100 ấn phẩm khoa học được đánh giá ngang hàng và đã được quản lý cho hơn 200 đối tượng của con người trong một số thử nghiệm lâm sàng.

Giới thiệu về chứng loạn dưỡng cơ Duchenne

DMD là một rối loạn di truyền tàn phá đặc trưng bởi yếu tiến triển và tình trạng viêm mãn tính của xương, tim và hô hấp ở tuổi trung bình. Người ta ước tính rằng DMD xảy ra trong khoảng một trong mỗi 3.500 ca sinh nam và dân số bệnh nhân được ước tính là khoảng 15.000-20.000 ở Hoa Kỳ. Sinh lý bệnh DMD được điều khiển bởi sự sản xuất của dystrophin chức năng bị suy yếu, thường hoạt động như một protein cấu trúc trong cơ bắp. Việc giảm dystrophin chức năng trong các tế bào cơ dẫn đến tổn thương tế bào đáng kể và cuối cùng gây ra sự chết tế bào cơ và thay thế xơ hóa. Ở bệnh nhân DMD, các tế bào cơ tim dần dần chết và được thay thế bằng mô sẹo. Bệnh cơ tim này cuối cùng dẫn đến suy tim, hiện là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong ở những người mắc DMD. Các lựa chọn điều trị bị hạn chế và không có cách chữa trị.

Giới thiệu về Therapeutics

Capricor Therapeutics, Inc. Đi đầu trong sự đổi mới của chúng tôi là ứng cử viên sản phẩm chính của chúng tôi, Deramiocel, một liệu pháp điều trị tế bào có nguồn gốc tim allogeneic. Các nghiên cứu lâm sàng và tiền lâm sàng mở rộng đã cho thấy Deramiocel chứng minh các hành động điều hòa miễn dịch, chống việt nghiệm và tái tạo đặc biệt cho các bệnh dystrophinopathies và bệnh tim. Deramiocel hiện đang được phát triển ở giai đoạn cuối để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne. Ma Kết cũng đang khai thác sức mạnh của công nghệ exosome của mình, sử dụng nền tảng STEECTX ™ độc quyền của mình trong sự phát triển tiền lâm sàng tập trung vào các lĩnh vực tiêm chủng, nhắm mục tiêu cung cấp oligonucleotide, protein và phương pháp điều trị phân tử nhỏ để điều trị và ngăn chặn các mảng đa dạng. Tại Capricor, chúng tôi cam kết đẩy ranh giới khả năng và tạo ra một con đường hướng tới các phương pháp điều trị biến đổi cho những người có nhu cầu. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập capricor.com và theo dõi Capricor trên Facebook, Instagram và Twitter.

Lưu ý cảnh báo liên quan đến các câu lệnh chuyển tiếp

trong thông cáo báo chí này về hiệu quả, an toàn và dự định sử dụng ứng cử viên sản phẩm Capricor; sự khởi đầu, hành vi, kích thước, thời gian và kết quả của các nỗ lực khám phá và thử nghiệm lâm sàng; tốc độ ghi danh của các thử nghiệm lâm sàng; kế hoạch liên quan đến hồ sơ quy định, nghiên cứu trong tương lai và thử nghiệm lâm sàng; Phát triển quy định liên quan đến các sản phẩm, bao gồm khả năng có được phê duyệt theo quy định hoặc đưa sản phẩm ra thị trường; khả năng sản xuất; ngày cho các cuộc họp quy định; báo cáo về triển vọng tài chính của chúng tôi; khả năng đạt được các mốc sản phẩm và nhận các khoản thanh toán cột mốc từ các đối tác thương mại; các kế hoạch liên quan đến các hoạt động hợp tác hiện tại và tương lai và quyền sở hữu quyền thương mại; các thỏa thuận tiềm năng trong tương lai; Phạm vi, thời gian, tính hợp lệ và khả năng thực thi quyền sở hữu trí tuệ; dòng doanh thu trong tương lai và dự đoán; Kỳ vọng liên quan đến việc sử dụng số tiền thu được từ các dịch vụ đã hoàn thành gần đây và các tác động dự kiến ​​của các dịch vụ; Và và bất kỳ câu nói nào của Đạo luật Cải cách Vụ kiện Tư nhân Biểu thức) cũng nên được coi là tuyên bố hướng về phía trước. Có một số yếu tố quan trọng có thể khiến kết quả hoặc sự kiện thực tế khác biệt về mặt vật chất so với các yếu tố được chỉ định bởi các tuyên bố hướng tới như vậy. Thông tin về những rủi ro này và các rủi ro khác có thể ảnh hưởng đến hoạt động kinh doanh của Capricor được quy định trong Báo cáo thường niên của Ma Kết về Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2023, như đã nộp với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch vào ngày 11 tháng 3 năm 2024, và trong báo cáo của chúng tôi là về thông tin có sẵn cho Ma Kết kể từ ngày ở đây và Capricor không có nghĩa vụ phải cập nhật các tuyên bố hướng tới này.

Capricor đã tham gia vào một thỏa thuận thương mại hóa và phân phối độc quyền của Deramiocel (CAP-1002) cho DMD tại Hoa Kỳ và Nhật Bản với Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Công ty con của Hoa Kỳ: NS Pharma, Inc. Deramiocel là một loại thuốc mới điều tra và không được chấp thuận cho bất kỳ chỉ định nào. Không ai trong số các ứng cử viên dựa trên Capricor Exosome đã được phê duyệt để điều tra lâm sàng.

Đã đăng : 2025-03-11 06:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến