A Capricor Therapeutics befejezte a Biologics License-kérelem benyújtását az Egyesült Államok FDA-hoz a Deramiocel esetében a Duchenne-izomdystrophia kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

A következők kezelése: Duchenne-i izomdystrophia, kardiomiopátia

A Capricor Therapeutics befejezte a biológiai engedélykérelem benyújtását az Egyesült Államok FDA-hoz a Deramiocel Duchenne kezelésére Izomdisztrófia

SAN DIEGO, január 2., 2025 (GLOBE NEWSWIRE) – A Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), a ritka betegségek kezelésére transzformatív sejt- és exoszóma alapú terápiákat fejlesztő biotechnológiai vállalat ma bejelentette, hogy befejeződött Biologics License Application (BLA) benyújtása a Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) teljes jóváhagyást kér a deramiocelhez, egy vizsgált sejtterápiához a betegek kezelésére Duchenne-izomdystrophiával (DMD) diagnosztizált kardiomiopátiával.

„A BLA benyújtása sarkalatos lépést jelent a Capricor és a DMD által érintettek számára. Ez a BLA annak a munkának a csúcspontja, amely arra irányult, hogy ezt a potenciálisan átalakító terápiát a rászoruló betegekhez eljuttassák” – mondta Marbán Linda, Ph.D., a Capricor vezérigazgatója. „Úgy gondoljuk, hogy ennek az alkalmazásnak az erőssége abban rejlik, hogy a deramiocel több klinikai vizsgálatban kimutatta a DMD kardiális következményeinek csillapítását. Bízunk benne, hogy a felülvizsgálati folyamat során együtt dolgozhatunk az FDA-val, hogy támogassuk ezt a lehetséges jóváhagyást.”

A gördülő BLA teljes benyújtása befejeződött, ahogyan a Vállalat korábban 2024 decemberének végén irányult. és a Capricor 2. fázisú HOPE-2 és HOPE-2 Open Label Extension (OLE) vizsgálataiból származó meglévő szívadatok támasztják alá, összehasonlítva az FDA által finanszírozott és közzétett adatkészlet természetrajzi adataival. a DMD kardiomiopátia következményei és a betegség progressziójának lehetséges biomarkerei. A Capricor elsőbbségi felülvizsgálatot kért, aminek engedélyezése esetén a felülvizsgálati határidő a szokásos 10 hónapról egy elsőbbségi 6 hónapos felülvizsgálatra csökkenne attól a dátumtól számítva, amikor az FDA elfogadta a beadványt.

Ezzel az eredménnyel összefüggésben a Capricor 10 millió dolláros mérföldkő kifizetést kap disztribúciós partnerétől, a Nippon Shinyaku Co., Ltd.-től az egyesült államokbeli kereskedelmi és terjesztési megállapodása értelmében.

Deramiocel a DMD kezelésére, megkapta az FDA és az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) ritka betegségek gyógyszerének minősítését. A deramiocel szabályozási útját az RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation) támogatja az Egyesült Államokban, és az Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) elnevezés az európai régióban. Ezen túlmenően, ha a Capricor megkapná az FDA forgalomba hozatali engedélyét a deramiocelre a DMD kezelésére vonatkozóan, a Capricor jogosult lenne Priority Review Voucher (PRV) megszerzésére a ritka gyermekbetegség megjelölésének korábbi kézhezvétele alapján.

A Deramiocelről

A Deramiocel (CAP-1002) allogén kardioszféra-eredetű sejtekből (CDC-kből) áll, amelyek egy stromális populáció. olyan sejtek, amelyekről preklinikai és klinikai vizsgálatok kimutatták, hogy erős immunmoduláló, antifibrotikus és regeneratív hatást fejtenek ki dystrophinopathiában és szívben kudarcot. A CDC-k úgy hatnak, hogy exoszómákként ismert extracelluláris vezikulákat választanak ki, amelyek a makrofágokat célozzák meg, és megváltoztatják expressziós profiljukat, így inkább gyógyító, nem pedig gyulladást elősegítő fenotípust vesznek fel. A CDC-kről több mint 100 lektorált tudományos publikáció jelent meg, és több mint 200 humán alanynak adták be őket több klinikai vizsgálat során.

A Duchenne-izomdisztrófiáról

A Duchenne-izomdystrophia (DMD) egy pusztító genetikai rendellenesség, amelyet progresszív gyengeség és krónikus gyulladás jellemez. a váz-, a szív- és a légzőizmok mortalitása körülbelül 30 éves átlagéletkorban. Becslések szerint a DMD körülbelül minden 3500 férfi születésből egynél fordul elő, és a betegpopulációt körülbelül 15 000-20 000-re becsülik az Egyesült Államokban. A DMD patofiziológiáját a funkcionális disztrofin termelődésének károsodása okozza, amely normál esetben strukturális fehérjeként működik az izomban. A funkcionális disztrofin csökkentése az izomsejtekben jelentős sejtkárosodáshoz vezet, és végső soron izomsejtek pusztulását és fibrotikus pótlást okoz. A DMD-s betegekben a szívizomsejtek fokozatosan elhalnak, és helyükre hegszövet lép fel. Ez a kardiomiopátia végül szívelégtelenséghez vezet, amely jelenleg a vezető halálok a DMD-ben szenvedők körében. A kezelési lehetőségek korlátozottak, és nincs gyógymód.

A Capricor Therapeutics-ról

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) egy biotechnológiai vállalat, amely a transzformatív sejtek és sejtek fejlesztésének elkötelezettje. exoszóma-alapú terápiák a ritka betegségek kezelési környezetének újradefiniálására. Innovációnk élén áll vezető termékjelöltünk, a deramiocel (CAP-1002), egy allogén szíveredetű sejtterápia. Kiterjedt preklinikai és klinikai vizsgálatok kimutatták, hogy a deramiocel immunmoduláló, antifibrotikus és regeneráló hatást mutat, kifejezetten dystrophinopathiákra és szívbetegségekre szabva. A Deramiocel jelenleg a Duchenne-i izomdisztrófia kezelésére szolgáló fejlesztés késői stádiumában van. A Capricor emellett exoszóma technológiájának erejét is kiaknázza, és saját fejlesztésű StealthX™ platformját használja a preklinikai fejlesztés során, amely a vakcina, az oligonukleotidok, fehérjék és kis molekulájú terápiás szerek célzott bejuttatására összpontosít, hogy potenciálisan kezelje és megelőzze a betegségek sokféleségét. A Capricornál elkötelezettek vagyunk amellett, hogy feszegessük a lehetőségek határait, és utat törjünk a rászorulók átalakító kezelései felé. További információért látogasson el a capricor.com oldalra, és kövesse a Capricort a Facebookon, az Instagramon és a Twitteren.

Figyelmeztető megjegyzés az előretekintő kijelentésekkel kapcsolatban

A sajtóközleményben szereplő kijelentések a Capricor's hatékonyságára, biztonságosságára és tervezett felhasználására vonatkozóan termékjelöltek; a felfedezési erőfeszítések és klinikai vizsgálatok kezdete, lefolytatása, mérete, időzítése és eredményei; a klinikai vizsgálatokba való beiratkozás üteme; a szabályozási bejelentésekre, a jövőbeli kutatásokra és klinikai vizsgálatokra vonatkozó tervek; a termékeket érintő szabályozási fejlesztések, beleértve a hatósági jóváhagyások megszerzésének vagy a termékek más módon történő forgalomba hozatalának lehetőségét; gyártási képességek; a szabályozó ülések időpontjai; pénzügyi kilátásainkkal kapcsolatos nyilatkozatok; a termék mérföldkövek elérésének képessége és a mérföldkő kifizetések fogadása a kereskedelmi partnerektől; a jelenlegi és jövőbeli együttműködési tevékenységekre és a kereskedelmi jogok tulajdonjogára vonatkozó tervek; lehetséges jövőbeli megállapodások; a szellemi tulajdonjogok hatálya, időtartama, érvényessége és érvényesíthetősége; jövőbeli bevételi források és előrejelzések; a közelmúltban befejezett felajánlásokból származó bevételek várható felhasználásával és a felajánlások várható hatásaival kapcsolatos elvárások; és a Capricor vezetői csapatának jövőbeli elvárásaira, meggyőződéseire, céljaira, terveire vagy kilátásaira vonatkozó minden egyéb kijelentés előremutató kijelentésnek minősül az 1995. évi zártkörű értékpapír-perek reformtörvénye értelmében. szavak „hisz”, „tervez”, „lehet”, „előre számít”, „vár”, „becslések”, „kell” A „cél”, „akarat”, „lenne” és hasonló kifejezések) szintén előremutató állításoknak tekintendők. Számos olyan fontos tényező van, amely miatt a tényleges eredmények vagy események lényegesen eltérhetnek az ilyen előretekintő kijelentésekben jelzettektől. Ezekről és a Capricor üzleti tevékenységét esetlegesen befolyásoló egyéb kockázatokról a Capricor 10-K 2023. december 31-én végződő évre vonatkozó éves jelentésében, valamint az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez 2024. március 11-én benyújtott éves jelentésében talál további információt. Negyedéves jelentés a 10-Q formanyomtatványon a 2024. szeptember 30-án végződő negyedévről, az Értékpapír- és Tőzsdebizottság 2024. november 14-én. A sajtóközleményben szereplő összes jövőre vonatkozó kijelentés a Capricor rendelkezésére álló információkon alapul, és a Capricor nem vállal kötelezettséget ezen előretekintő kijelentések frissítésére.

A Capricor megállapodást kötött a deramiocel (CAP-1002) kizárólagos kereskedelmi forgalomba hozataláról és forgalmazásáról a DMD számára az Egyesült Államokban és Japánban a Nippon Shinyaku Co., Ltd.-vel (amerikai leányvállalat: NS Pharma, Inc.), a hatósági jóváhagyás függvényében. A Deramiocel egy új vizsgálati gyógyszer, és semmilyen indikációra nem engedélyezett. A Capricor egyik exoszómán alapuló jelöltjét sem hagyták jóvá klinikai vizsgálatra.

Forrás: Capricor Therapeutics

Elküldve : 2025-01-07 06:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak