Capricor Therapeutics ยื่นคำขอใบอนุญาต Biologics ต่อ FDA ของสหรัฐอเมริกาสำหรับ Deramiocel สำหรับการรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne

ติดตาม Drugslib ได้ที่

การรักษาสำหรับ: Duchenne Mกล้ามเนื้อ Dystrophy Cardiomyopathy

Capricor Therapeutics เสร็จสิ้นการยื่นคำขอรับใบอนุญาต Biologics ต่อ FDA ของสหรัฐอเมริกาสำหรับ Deramiocel สำหรับการรักษา Duchenne กล้ามเนื้อเสื่อม

ซานดิเอโก, 2 ม.ค. 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่พัฒนาเซลล์แปรรูปและการบำบัดโดยใช้ exosome สำหรับการรักษาโรคหายาก ได้ประกาศในวันนี้ว่าการยื่นคำขอรับใบอนุญาต Biologics (BLA) ต่อสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้เสร็จสิ้นแล้ว ) กำลังขออนุมัติโดยสมบูรณ์สำหรับ deramiocel ซึ่งเป็นการบำบัดด้วยเซลล์ในการวิจัย เพื่อรักษาผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็น Duchenne mกล้ามเนื้อ dystrophy (DMD) คาร์ดิโอไมโอแพที

“การยื่น BLA ถือเป็นก้าวสำคัญสำหรับ Capricor และผู้ที่ได้รับผลกระทบจาก DMD BLA นี้เป็นจุดสูงสุดของงานที่มุ่งเน้นไปที่การนำการบำบัดที่อาจเปลี่ยนแปลงไปสู่ผู้ป่วยที่ต้องการความช่วยเหลือ” Linda Marbán, Ph.D. ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Capricor กล่าว “เราเชื่อว่าจุดแข็งของการประยุกต์ใช้นี้ก็คือ deramiocel ได้แสดงให้เห็นในการทดลองทางคลินิกหลายครั้งว่าสามารถลดผลกระทบต่อหัวใจของ DMD ได้ เราหวังว่าจะได้ร่วมงานกับ FDA ตลอดกระบวนการตรวจสอบเพื่อสนับสนุนการอนุมัติที่เป็นไปได้นี้”

การยื่น BLA แบบกลิ้งฉบับสมบูรณ์เสร็จสมบูรณ์ตามที่บริษัทได้แนะนำไว้ก่อนหน้านี้ในปลายเดือนธันวาคม 2024 และได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลการเต้นของหัวใจที่มีอยู่ของ Capricor จากการทดลอง HOPE-2 และ HOPE-2 Open Label Extension (OLE) ระยะที่ 2 โดยเปรียบเทียบกับข้อมูลประวัติศาสตร์ธรรมชาติจากชุดข้อมูลที่ได้รับทุนสนับสนุนจาก FDA และเผยแพร่เกี่ยวกับผลกระทบของภาวะกล้ามเนื้อหัวใจเสื่อมจากโรค DMD และตัวชี้วัดทางชีวภาพของการลุกลามของโรค Capricor ได้ร้องขอให้มีการตรวจสอบตามลำดับความสำคัญ ซึ่งหากได้รับอนุญาต จะลดระยะเวลาการตรวจสอบจากมาตรฐาน 10 เดือนเป็นการตรวจสอบตามลำดับความสำคัญ 6 เดือน นับจากวันที่ FDA ยอมรับการยื่นคำขอ

ร่วมกับความสำเร็จนี้ Capricor จะได้รับเงินรางวัล 10 ล้านดอลลาร์จาก Nippon Shinyaku Co., Ltd. ซึ่งเป็นพันธมิตรด้านการจัดจำหน่ายของบริษัท ภายใต้เงื่อนไขของข้อตกลงการค้าและการจัดจำหน่ายในสหรัฐฯ

Deramiocel สำหรับการรักษา DMD ได้รับการรับรอง Orphan Drug Designation จาก FDA และ European Medicines Agency (EMA) เส้นทางการกำกับดูแลสำหรับ deramiocel ได้รับการสนับสนุนโดย RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation) ในสหรัฐอเมริกา และ Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) Designation ในภูมิภาคยุโรป นอกจากนี้ หาก Capricor ได้รับการอนุมัติทางการตลาดจาก FDA สำหรับ deramiocel เกี่ยวกับการรักษา DMD แล้ว Capricor จะมีสิทธิ์ได้รับ Priority Review Voucher (PRV) โดยอิงตามการได้รับการกำหนดโรคในเด็กที่พบไม่บ่อยก่อนหน้านี้

เกี่ยวกับ Deramiocel

Deramiocel (CAP-1002) ประกอบด้วยเซลล์ที่ได้มาจาก allogeneic cardiosphere (CDCs) ซึ่งเป็นประชากรของ stromal เซลล์ที่ได้รับการแสดงให้เห็นในการศึกษาทางคลินิกและพรีคลินิกเพื่อออกฤทธิ์กระตุ้นภูมิคุ้มกัน ต้านการแข็งตัวของเนื้อเยื่อ และการฟื้นฟูในภาวะ dystrophinopathy และภาวะหัวใจล้มเหลว CDC ทำหน้าที่โดยการหลั่งถุงนอกเซลล์ที่เรียกว่า exosomes ซึ่งกำหนดเป้าหมายไปที่มาโครฟาจและปรับเปลี่ยนโปรไฟล์การแสดงออกเพื่อให้พวกมันใช้การรักษามากกว่าฟีโนไทป์ที่ทำให้เกิดการอักเสบ CDC อยู่ภายใต้สิ่งตีพิมพ์ทางวิทยาศาสตร์ที่ผ่านการตรวจสอบโดยผู้ทรงคุณวุฒิมากกว่า 100 ฉบับ และได้รับการดูแลในมนุษย์มากกว่า 200 คนในการทดลองทางคลินิกหลายครั้ง

เกี่ยวกับโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne

โรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne (DMD) เป็นโรคทางพันธุกรรมที่ร้ายแรง โดยมีลักษณะของความอ่อนแอที่ก้าวหน้าและการอักเสบเรื้อรังของ กล้ามเนื้อโครงร่าง หัวใจ และทางเดินหายใจ โดยมีอัตราการเสียชีวิตเมื่ออายุมัธยฐานประมาณ 30 ปี มีการประมาณการว่า DMD เกิดขึ้นในประมาณหนึ่งในทุก ๆ การเกิดของผู้ชาย 3,500 ราย และประชากรผู้ป่วยคาดว่าจะอยู่ที่ประมาณ 15,000-20,000 รายในสหรัฐอเมริกา พยาธิสรีรวิทยาของ DMD เกิดจากการผลิตดิสโทรฟินที่บกพร่องซึ่งปกติจะทำหน้าที่เป็นโปรตีนที่มีโครงสร้างในกล้ามเนื้อ การลดการทำงานของ dystrophin ในเซลล์กล้ามเนื้อทำให้เกิดความเสียหายต่อเซลล์อย่างมีนัยสำคัญ และท้ายที่สุดทำให้เซลล์กล้ามเนื้อตายและเกิดการทดแทนไฟโบรติก ในผู้ป่วย DMD เซลล์กล้ามเนื้อหัวใจจะค่อยๆ ตายและถูกแทนที่ด้วยเนื้อเยื่อแผลเป็น คาร์ดิโอไมโอแพทีนี้จะนำไปสู่ภาวะหัวใจล้มเหลวในที่สุด ซึ่งปัจจุบันเป็นสาเหตุสำคัญของการเสียชีวิตในกลุ่มผู้ป่วย DMD ตัวเลือกการรักษามีจำกัดและไม่มีทางรักษา

เกี่ยวกับ Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่อุทิศตนเพื่อพัฒนาเซลล์แห่งการเปลี่ยนแปลงและ การบำบัดแบบ exosome เพื่อกำหนดขอบเขตการรักษาโรคหายากใหม่ ผู้นำด้านนวัตกรรมของเราคือ deramiocel (CAP-1002) ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์ชั้นนำของเรา ซึ่งเป็นเซลล์บำบัดหัวใจที่เกิดจากอัลโลจีนิก การศึกษาทางคลินิกและพรีคลินิกอย่างกว้างขวางแสดงให้เห็นว่า deramiocel แสดงให้เห็นถึงการดำเนินการของการปรับภูมิคุ้มกัน การต้านการแข็งตัวของเนื้อเยื่อ และการสร้างเซลล์ใหม่ ซึ่งออกแบบมาโดยเฉพาะสำหรับโรค dystrophinopathies และโรคหัวใจ ปัจจุบัน Deramiocel อยู่ในขั้นตอนการพัฒนาขั้นสุดท้ายสำหรับการรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne นอกจากนี้ Capricor ยังควบคุมพลังของเทคโนโลยีเอ็กโซโซม โดยใช้แพลตฟอร์ม StealthX™ ที่เป็นเอกสิทธิ์ของบริษัทในการพัฒนาพรีคลินิกโดยเน้นไปที่วิทยาวัคซีน การส่งมอบโอลิโกนิวคลีโอไทด์ตามเป้าหมาย โปรตีน และการบำบัดด้วยโมเลกุลขนาดเล็ก เพื่อรักษาและป้องกันโรคต่างๆ ได้ ที่ Capricor เรามุ่งมั่นที่จะผลักดันขอบเขตของความเป็นไปได้ และสร้างเส้นทางสู่การรักษาที่เปลี่ยนแปลงได้สำหรับผู้ที่ต้องการ สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดไปที่ capricor.com และติดตาม Capricor บน Facebook, Instagram และ Twitter

หมายเหตุเตือนเกี่ยวกับข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า

ข้อความในข่าวประชาสัมพันธ์นี้เกี่ยวกับประสิทธิภาพ ความปลอดภัย และการใช้งานตามวัตถุประสงค์ของ Capricor ผู้สมัครผลิตภัณฑ์ การเริ่มต้น ความประพฤติ ขนาด ระยะเวลา และผลลัพธ์ของความพยายามในการค้นพบและการทดลองทางคลินิก อัตราการลงทะเบียนของการทดลองทางคลินิก แผนเกี่ยวกับการยื่นตามกฎระเบียบ การวิจัยในอนาคต และการทดลองทางคลินิก การพัฒนาด้านกฎระเบียบที่เกี่ยวข้องกับผลิตภัณฑ์ รวมถึงความสามารถในการได้รับการอนุมัติตามกฎระเบียบหรือการนำผลิตภัณฑ์ออกสู่ตลาด ความสามารถในการผลิต วันที่สำหรับการประชุมด้านกฎระเบียบ แถลงการณ์เกี่ยวกับแนวโน้มทางการเงินของเรา ความสามารถในการบรรลุเหตุการณ์สำคัญด้านผลิตภัณฑ์และรับการชำระเงินตามเหตุการณ์สำคัญจากพันธมิตรทางการค้า แผนเกี่ยวกับกิจกรรมความร่วมมือในปัจจุบันและอนาคตและการเป็นเจ้าของสิทธิ์ทางการค้า ข้อตกลงที่อาจเกิดขึ้นในอนาคต ขอบเขต ระยะเวลา ความถูกต้อง และการบังคับใช้ของสิทธิในทรัพย์สินทางปัญญา แหล่งรายได้และการคาดการณ์ในอนาคต ความคาดหวังเกี่ยวกับการใช้ที่คาดหวังจากข้อเสนอที่เสร็จสมบูรณ์เมื่อเร็วๆ นี้ และผลกระทบที่คาดการณ์ไว้ของการเสนอขาย และข้อความอื่นๆ เกี่ยวกับความคาดหวัง ความเชื่อ เป้าหมาย แผนงาน หรือแนวโน้มในอนาคตของทีมผู้บริหารของ Capricor ถือเป็นข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าตามความหมายของกฎหมาย Private Securities Litigation Reform Act ปี 1995 ข้อความใดๆ ที่ไม่ใช่ข้อความข้อเท็จจริงในอดีต (รวมถึงข้อความที่มี คำว่า "เชื่อ" "แผนการ" "สามารถ" "คาดการณ์" "คาดหวัง" "ประมาณการ" "ควร" "กำหนดเป้าหมาย" "จะ" "จะ" และสำนวนที่คล้ายกัน) ควรถือเป็นข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าด้วย มีปัจจัยสำคัญหลายประการที่อาจทำให้ผลลัพธ์หรือเหตุการณ์ที่เกิดขึ้นจริงแตกต่างอย่างมากจากที่ระบุในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าว ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับสิ่งเหล่านี้และความเสี่ยงอื่นๆ ที่อาจส่งผลกระทบต่อธุรกิจของ Capricor มีระบุไว้ในรายงานประจำปีของ Capricor ในแบบฟอร์ม 10-K สำหรับปีที่สิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2566 ตามที่ยื่นต่อคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์เมื่อวันที่ 11 มีนาคม 2567 และใน รายงานรายไตรมาสในแบบฟอร์ม 10-Q สำหรับไตรมาสสิ้นสุดวันที่ 30 กันยายน 2024 ตามที่ยื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์เมื่อวันที่ 14 พฤศจิกายน 2024 ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าทั้งหมดในข่าวประชาสัมพันธ์นี้อิงจากข้อมูลที่มีให้กับ Capricor ณ วันที่ในที่นี้ และ Capricor ไม่มีภาระผูกพันในการปรับปรุงข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้

Capricor ได้ทำข้อตกลงสำหรับการจำหน่ายและการจัดจำหน่าย deramiocel (CAP-1002) แต่เพียงผู้เดียวสำหรับ DMD ในสหรัฐอเมริกาและญี่ปุ่น กับ Nippon Shinyaku Co., Ltd. (บริษัทในเครือในสหรัฐฯ: NS Pharma, Inc.) ขึ้นอยู่กับการอนุมัติตามกฎระเบียบ Deramiocel เป็นยาใหม่เพื่อการสืบสวน และไม่ได้รับการอนุมัติให้ใช้บ่งชี้ใดๆ ไม่มีผู้สมัครที่ใช้ exosome ของ Capricor รายใดที่ได้รับการอนุมัติสำหรับการวิจัยทางคลินิก

ที่มา: Capricor Therapeutics

โพสต์แล้ว : 2025-01-07 06:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม