Capricor Therapeutics hoàn tất việc nộp đơn xin cấp phép sinh học cho FDA Hoa Kỳ về thuốc Deramiocel để điều trị Duchenne Chứng loạn dưỡng cơ
SAN DIEGO, ngày 02 tháng 1 năm 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), một công ty công nghệ sinh học đang phát triển các liệu pháp trị liệu dựa trên tế bào biến đổi và exosome để điều trị các bệnh hiếm gặp, hôm nay thông báo đã hoàn tất việc nộp Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) ) đang tìm kiếm sự chấp thuận hoàn toàn cho deramiocel, một liệu pháp tế bào đang nghiên cứu, để điều trị cho những bệnh nhân được chẩn đoán mắc bệnh cơ tim loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD).“Việc gửi BLA đánh dấu một bước quan trọng đối với Ma Kết và những người bị ảnh hưởng bởi DMD. BLA này là đỉnh cao của một nhóm công việc tập trung vào việc đưa liệu pháp có khả năng biến đổi này đến những bệnh nhân có nhu cầu,” Linda Marbán, Tiến sĩ, Giám đốc điều hành của Capricor cho biết. “Chúng tôi tin rằng điểm mạnh của ứng dụng này là deramiocel đã cho thấy trong nhiều thử nghiệm lâm sàng đã làm giảm tác động của bệnh DMD đến tim. Chúng tôi mong muốn được làm việc với FDA trong suốt quá trình xem xét để hỗ trợ cho việc phê duyệt tiềm năng này.” Việc nộp đầy đủ BLA hiện hành đã được hoàn tất như Công ty đã hướng dẫn trước đó vào cuối tháng 12 năm 2024 và được hỗ trợ bởi dữ liệu tim hiện có của Capricor từ các thử nghiệm Mở rộng nhãn mở HOPE-2 và HOPE-2 (OLE) Giai đoạn 2 so với dữ liệu lịch sử tự nhiên từ bộ dữ liệu được FDA tài trợ và công bố về tác động của bệnh cơ tim DMD và các dấu ấn sinh học tiềm ẩn của sự tiến triển của bệnh . Capricor đã yêu cầu đánh giá ưu tiên. Nếu được chấp thuận, thời gian đánh giá sẽ giảm từ tiêu chuẩn 10 tháng xuống ưu tiên đánh giá 6 tháng kể từ ngày FDA chấp nhận hồ sơ.Cùng với thành tích này, Capricor sẽ nhận được khoản thanh toán quan trọng trị giá 10 triệu USD từ đối tác phân phối của mình, Nippon Shinyaku Co., Ltd., theo các điều khoản của Thỏa thuận phân phối và thương mại hóa tại Hoa Kỳ. Deramiocel để điều trị DMD, đã nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi từ FDA và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA). Lộ trình quản lý đối với deramiocel được hỗ trợ bởi RMAT (Chỉ định Trị liệu Tiên tiến Y học Tái tạo) ở Hoa Kỳ và Chỉ định Sản phẩm Thuốc Trị liệu Tiên tiến (ATMP) ở khu vực Châu Âu. Ngoài ra, nếu Capricor nhận được sự chấp thuận tiếp thị của FDA đối với deramiocel liên quan đến việc điều trị bệnh DMD thì Capricor sẽ đủ điều kiện nhận Phiếu đánh giá ưu tiên (PRV) dựa trên việc họ đã nhận được chỉ định bệnh nhi hiếm gặp trước đó.Giới thiệu về DeramiocelDeramiocel (CAP-1002) bao gồm các tế bào có nguồn gốc từ tế bào tim đồng loại (CDC), một quần thể mô đệm các tế bào đã được chứng minh trong các nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng có tác dụng điều hòa miễn dịch, chống xơ hóa và tái tạo mạnh mẽ trong bệnh loạn dưỡng cơ và suy tim. CDC hoạt động bằng cách tiết ra các túi ngoại bào được gọi là exosome, nhắm mục tiêu vào các đại thực bào và thay đổi cấu hình biểu hiện của chúng để chúng áp dụng kiểu hình chữa bệnh, thay vì gây viêm. CDC là chủ đề của hơn 100 ấn phẩm khoa học được bình duyệt và đã được áp dụng cho hơn 200 đối tượng là con người trong một số thử nghiệm lâm sàng.Giới thiệu về bệnh Loạn dưỡng cơ Duchenne Loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) là một chứng rối loạn di truyền nguy hiểm có đặc điểm là tình trạng yếu dần dần và tình trạng viêm mãn tính của cơ cơ xương, tim và hô hấp có tỷ lệ tử vong ở độ tuổi trung bình khoảng 30 tuổi. Người ta ước tính rằng bệnh DMD xảy ra ở khoảng 1 trong 3.500 ca sinh con trai và số bệnh nhân ước tính khoảng 15.000-20.000 ở Hoa Kỳ. Sinh lý bệnh DMD được thúc đẩy bởi sự suy giảm khả năng sản xuất dystrophin, chất này thường hoạt động như một protein cấu trúc trong cơ. Việc giảm dystrophin chức năng trong tế bào cơ dẫn đến tổn thương tế bào đáng kể và cuối cùng gây chết tế bào cơ và thay thế xơ hóa. Ở bệnh nhân DMD, tế bào cơ tim dần dần chết đi và được thay thế bằng mô sẹo. Bệnh cơ tim này cuối cùng dẫn đến suy tim, hiện là nguyên nhân gây tử vong hàng đầu ở những người mắc bệnh DMD. Các lựa chọn điều trị còn hạn chế và không có cách chữa trị.Giới thiệu về Capricor TherapeuticsCapricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) là một công ty công nghệ sinh học chuyên phát triển tế bào biến đổi và phương pháp trị liệu dựa trên exosome để xác định lại bối cảnh điều trị các bệnh hiếm gặp. Đi đầu trong đổi mới của chúng tôi là ứng cử viên sản phẩm chính của chúng tôi, deramiocel (CAP-1002), một liệu pháp tế bào có nguồn gốc từ tim dị sinh. Các nghiên cứu lâm sàng và tiền lâm sàng mở rộng đã cho thấy deramiocel có tác dụng điều hòa miễn dịch, chống xơ hóa và tái tạo được thiết kế đặc biệt cho bệnh loạn dưỡng cơ và bệnh tim. Deramiocel hiện đang được phát triển ở giai đoạn cuối để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne. Capricor cũng đang khai thác sức mạnh của công nghệ exosome, sử dụng nền tảng StealthX™ độc quyền của mình trong quá trình phát triển tiền lâm sàng, tập trung vào các lĩnh vực vắc xin, phân phối có mục tiêu các oligonucleotide, protein và phương pháp trị liệu phân tử nhỏ để có khả năng điều trị và ngăn ngừa nhiều loại bệnh. Tại Ma Kết, chúng tôi cam kết vượt qua các ranh giới khả năng và tạo ra con đường hướng tới các phương pháp điều trị mang tính thay đổi cho những người có nhu cầu. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập capricor.com và theo dõi Ma Kết trên Facebook, Instagram và Twitter.Lưu ý cảnh báo về các tuyên bố hướng tới tương laiCác tuyên bố trong thông cáo báo chí này liên quan đến hiệu quả, độ an toàn và mục đích sử dụng của Capricor's ứng viên sản phẩm; việc bắt đầu, tiến hành, quy mô, thời gian và kết quả của các nỗ lực khám phá và thử nghiệm lâm sàng; tốc độ tuyển sinh thử nghiệm lâm sàng; kế hoạch liên quan đến hồ sơ pháp lý, nghiên cứu trong tương lai và thử nghiệm lâm sàng; sự phát triển quy định liên quan đến sản phẩm, bao gồm khả năng nhận được sự chấp thuận theo quy định hoặc đưa sản phẩm ra thị trường; khả năng sản xuất; ngày họp quy định; tuyên bố về triển vọng tài chính của chúng tôi; khả năng đạt được các mốc quan trọng của sản phẩm và nhận các khoản thanh toán theo mốc quan trọng từ các đối tác thương mại; kế hoạch liên quan đến các hoạt động hợp tác hiện tại và tương lai cũng như quyền sở hữu các quyền thương mại; các thỏa thuận tiềm năng trong tương lai; phạm vi, thời hạn, hiệu lực và khả năng thực thi của quyền sở hữu trí tuệ; dòng doanh thu và dự đoán trong tương lai; kỳ vọng về việc sử dụng số tiền thu được từ các đợt chào bán đã hoàn thành gần đây và những tác động dự kiến của đợt chào bán; và bất kỳ tuyên bố nào khác về kỳ vọng, niềm tin, mục tiêu, kế hoạch hoặc triển vọng trong tương lai của đội ngũ quản lý Capricor cấu thành những tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995. Bất kỳ tuyên bố nào không phải là tuyên bố về thực tế lịch sử (bao gồm cả tuyên bố có chứa các từ “tin tưởng”, “kế hoạch”, “có thể”, “dự đoán”, “mong đợi”, “ước tính”, “nên”, “mục tiêu”, “sẽ”, “sẽ” và các cách diễn đạt tương tự) cũng nên được coi là hướng tới tương lai các tuyên bố. Có một số yếu tố quan trọng có thể khiến các kết quả hoặc sự kiện thực tế khác biệt đáng kể so với những gì được nêu trong các tuyên bố hướng tới tương lai đó. Thông tin thêm về những rủi ro này và các rủi ro khác có thể ảnh hưởng đến hoạt động kinh doanh của Ma Kết được nêu trong Báo cáo thường niên của Ma Kết theo Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2023, được nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch vào ngày 11 tháng 3 năm 2024 và trong tài liệu của chúng tôi. Báo cáo hàng quý theo Mẫu 10-Q cho quý kết thúc vào ngày 30 tháng 9 năm 2024, được nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch vào ngày 14 tháng 11 năm 2024. Tất cả các tuyên bố hướng tới tương lai trong thông cáo báo chí này đều dựa trên thông tin có sẵn cho Capricor kể từ ngày này và Capricor không có nghĩa vụ phải cập nhật những tuyên bố hướng tới tương lai này.Capricor đã ký kết thỏa thuận thương mại hóa và phân phối độc quyền deramiocel (CAP-1002) cho DMD tại Hoa Kỳ và Nhật Bản với Nippon Shinyaku Co., Ltd. (công ty con tại Hoa Kỳ: NS Pharma, Inc.), phải được phê duyệt theo quy định. Deramiocel là một loại thuốc mới đang được nghiên cứu và chưa được phê duyệt cho bất kỳ chỉ định nào. Không có ứng cử viên nào dựa trên exosome của Ma Kết được phê duyệt để điều tra lâm sàng.
Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.
Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.
