A Capricor Therapeutics szabályozási frissítést nyújt a Duchenne izomdisztrófiájának Deramiocel BLA -járól

Kövesse a Drugslib-et

Kezelés: Duchenne izomdisztrófia cardiomyopathia

A CAPRICORY Therapeutics szabályozási frissítést nyújt a DuMiocel BLA-ról a Duchenne izomdisztrofia

San Dioo, július 11-én, 2025 (Globe Newsrophy) A Therapeutics (NASDAQ: CAPR), egy biotechnológiai vállalat, amely átalakító cellát és exoszóma-alapú terápiákat fejlesztett ki ritka betegségek számára, ma bejelentette, hogy teljes válaszlevelet (CRL) kapott az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynökségétől (FDA) a Deramiocel-hez társult Biológiai Licenc-alkalmazással (BLA), a Cardiomyopy-hez társult, a Cardiomyopy Associated Carduly Associal Dystery-tól, a Cardiomyopy-vel társult, a Cardiomyopy társult kezelésére, a Cardiomyopy-vel társult, a Cardiomyopy társult kezelésére, a Cardiomyopy társult kezelésére, a Cardiomyopy-vel társult, a Cardiomyopy-vel társult, a cardiopy-t társalgási alkalmazással kapcsolatban. (DMD).

A CRL -ben az FDA kijelentette, hogy befejezte az alkalmazás felülvizsgálatát, de nem tudja jóváhagyni a BLA jelenlegi formájában, kifejezetten hivatkozva, hogy a BLA nem felel meg a hatékonyság és a további klinikai adatok szükségletének jelentős bizonyítékára vonatkozó törvényi követelménynek. A CRL az alkalmazás bizonyos kiemelkedő elemeire hivatkozott az alkalmazás kémiai, gyártási és kontrollok (CMC) szakaszában is, amelynek nagy része a Capricor úgy véli, hogy az FDA előzetes kommunikációjával foglalkozik. Ezeket az anyagokat azonban az FDA nem vizsgálta felül a CRL -kibocsátás ütemezése miatt. Az FDA megerősítette, hogy újraindításkor újraindítja a felülvizsgálati órát. Ezenkívül az ügynökség felajánlotta a társaságnak a lehetőséget, hogy A típusú találkozót kérjen az út előmozdítására. A Capricor azt tervezi, hogy tovább lép az FDA-val a megfelelő következő lépések meghatározása érdekében.

"Meglepődünk az FDA általi döntés. A folyamat során követjük az útmutatást. A CRL előtt a felülvizsgálat jelentős kérdések nélkül fejlődött, ideértve a sikeres likenzus előtti ellenőrzést és a közepes ciklus-áttekintés befejezését”-mondta Linda Marbán, Ph.D., a Capricor vezérigazgatója. „A Capricor a 3. fázisú HOPE-3 klinikai vizsgálat adatait tervezi, hogy további bizonyítékokat szolgáltatjon a hatékonyságról egy megfelelő és jól ellenőrzött vizsgálatból. A HOPE-3 vizsgálat egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat 104 betegből, a 2025 harmadik negyedévében. A következetes biztonsági profil támogathatja az FDA által felvetett kérdések megoldására irányuló erőfeszítéseket a DMD-vel kapcsolatos kardiomiopátia kezelésére.

A Hope-3 egy 3. fázisú, többcentrikus, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos klinikai vizsgálat, amely két kohortból áll, amelyek a DERAMIOCEL biztonságosságát és hatékonyságát értékelik a DMD-vel rendelkező résztvevőkben. A nem ambulatorikus és ambuláns fiúkat, akik megfelelnek a jogosultsági kritériumoknak, véletlenszerűen osztják el, hogy 3 havonta 3 havonta megkapják a Deramiocel-t vagy a placebót, összesen 4 adagot a vizsgálat első 12 hónapjában. Körülbelül 104 támogatható vizsgálati alanyra vett részt a kettős kohorsz vizsgálatba. A tanulmányról további információt a (NCT05126758).

A Duchenne izomdisztrófia (DMD) egy súlyos, X-kapcsolt genetikai rendellenesség, amelyet progresszív izomdegenerációval jellemeznek, amely a váz, a légzési és a szívizmokat érinti. Ezt a funkcionális dystrophin, az izomsejtek kulcsfontosságú szerkezeti fehérje hiánya okozza. A DMD mintegy 15 000 egyént érinti az Egyesült Államokban, és elsősorban a fiúkat érinti. Az idő múlásával a szívizom romlása kardiomiopátiához és szívelégtelenséghez vezet, ami a DMD fő halálának oka. Nincs gyógymód, és a kezelési lehetőségek korlátozottak maradnak.A

Deramiocel (CAP-1002) allogén kardioszféra-eredetű sejtekből (CDC-k) áll, amely a szívsejtek ritka populációja, amelyet preklinikai és klinikai vizsgálatokban mutattak be, hogy erős immunmodulációs és anti-fibrotikus hatást gyakoroljanak a dystrifhiopatihys-ben. A CDC-k úgy működnek, hogy az exoszómáknak nevezett extracelluláris vezikulumokat szekretálják, amelyek a makrofágokat célozzák meg, és expressziós profiljukat megváltoztatják, hogy gyógyulást kapjanak, nem pedig egy gyulladáscsökkentő fenotípust. A CDC-ket több mint 250 szakértőben áttekintett tudományos kiadványban vizsgálták, és több klinikai vizsgálat során több mint 250 emberi alany számára adták be. Ezenkívül Regeneratív Gyógyszert kapott Advanced Therapy (RMAT) megnevezést az Egyesült Államokban, az Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP) megnevezést Európában, és az FDA ritka gyermekbetegség -megnevezését, amely a Capricort a prioritási felülvizsgálati utalványnak minősítheti.

a Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) egy biotechnológiai vállalat, amely a transzformációs sejtek és az exoszóma-alapú terápiák előmozdítására szolgál a ritka betegségekre vonatkozó kezelési táj újradefiniálására. Innovációnk élvonalában a vezető termékjelölt, a Deramiocel, az allogén szívből származó sejtterápia. A kiterjedt preklinikai és klinikai vizsgálatok kimutatták, hogy a derámiocel erőteljes immunmoduláló és anti-fibrotikus hatást gyakorol a szív- és a vázizom funkciójának megőrzésében olyan izomdisztrófiákban, mint a DMD. A Deramiocel jelenleg késői stádiumú fejlesztés alatt áll a Duchenne izomdisztrófia kezelésére. A Capricor kiaknázza exoszóma technológiájának erejét is, a szabadalmaztatott StealthX ™ platformon a preklinikai fejlődésben, amely a vakcinológia területeire, az oligonukleotidok, fehérjék és a kis molekulák terápiájának célzott szállítására összpontosít, potenciálisan kezelni és megakadályozni a betegségek változatos sorozatát. A Capricornál elkötelezettek vagyunk a lehetőségek határainak kitolásával és a rászorulók transzformáló kezelések felé vezető út felé. További információkért látogasson el a Capricor.com webhelyre, és kövesse a Capricor -ot a Facebookon, az Instagramon és a Twitteren.

Vigyázat az előretekintő állításokról

nyilatkozatok ebben a sajtóközleményben a Capricor termékjelöltjeinek hatékonyságáról, biztonságáról és tervezett felhasználásáról; a felfedezési erőfeszítések és a klinikai vizsgálatok kezdeményezése, magatartása, mérete, időzítése és eredményei; a klinikai vizsgálatok beiratkozásának üteme; a szabályozási bejelentésekkel, a jövőbeli kutatásokkal és a klinikai vizsgálatokkal kapcsolatos tervek; a termékekkel kapcsolatos szabályozási fejlemények, ideértve a szabályozási jóváhagyások megszerzésének képességét vagy a termékek forgalomba hozatalát; gyártási képességek; a szabályozási ülések dátuma; nyilatkozatok pénzügyi kilátásainkról; A szabályozási ellenőrzéseket igénylő potenciál késleltethető vagy nem lehet sikeres, ami késlelteti vagy megakadályozza a termék jóváhagyását; a termék mérföldköveinek elérésének képessége és mérföldkő kifizetések kapása a kereskedelmi partnerektől; a jelenlegi és jövőbeli együttműködési tevékenységekkel és a kereskedelmi jogok tulajdonjogával kapcsolatos tervek; potenciális jövőbeli megállapodások; a szellemi tulajdonjogok hatálya, időtartama, érvényessége és végrehajthatósága; jövőbeli bevételi források és előrejelzések; A nemrégiben befejezett ajánlatokból származó bevételek várható felhasználása és az ajánlatok várható hatásainak elvárásai; és bármilyen egyéb nyilatkozat a Capricor menedzsment csapatának jövőbeli elvárásairól, hiedelmeinek, céljairól, terveiről vagy kilátásairól, amelyek előretekintő nyilatkozatokat képeznek az 1995. évi magántulajdonban lévő peres eljárási reformról szóló törvény értelmében. Bármely nyilatkozat, amely nem a történelmi tények nyilatkozatait (beleértve a „Cél”, a „Tervez”, „Tervez”, „Tervez”, „Tervez”, „várható”, „várható” és hasonlóak, „várható” és hasonlóak, „várja”, „várható” és hasonlóak, „várja”, „várható” és hasonlóak, „a„ Becslések ”. kifejezéseket) előretekintő nyilatkozatoknak kell tekinteni. Számos fontos tényező okozhatja a tényleges eredményeket vagy eseményeket, amelyek lényegesen különböznek az ilyen előretekintő állítások által jelzett eredményektől. További információ az ezekről és más kockázatokról, amelyek befolyásolhatják a Capricor üzletét, a Capricor éves jelentése a 2024. december 31-én véget ért év 10-K nyomtatványáról szóló éves jelentésében, az Értékpapír- és Tőzsdebizottsághoz benyújtva, 2025. március 26-án, és a Május 14-én, a Commision State-tól a 10-o. a bokorhoz a jelen dátumtól kezdve, és a Capricor nem vállal kötelezettséget ezeknek az előretekintő kijelentéseknek a frissítésére.

A Capricor megállapodást kötött a DEAMIOCEL exkluzív forgalmazásáról és forgalmazásáról a DMD számára az Egyesült Államokban és Japánban a Nippon Shinyaku Co., Ltd. -vel (USA leányvállalata: NS Pharma, Inc.), szabályozó jóváhagyással. A Deramiocel egy új, új gyógyszer (IND), és még nem hagyják jóvá semmilyen indikációt. Sem a BMD-t, sem a Capricor exoszóma-alapú jelöltjeit nem hagyták jóvá klinikai felhasználásra.

Forrás: Capricor Therapeutics

Elküldve : 2025-07-12 18:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak