Capricor Therapeutics ให้การปรับปรุงกฎระเบียบเกี่ยวกับ deramiocel bla สำหรับ duchenne กล้ามเนื้อ dystrophy

ติดตาม Drugslib ได้ที่

การรักษาสำหรับ: duchenne กล้ามเนื้อ dystrophy dystrophy cardiomyopathy

การรักษาด้วยแคปริกอร์ให้การปรับปรุงกฎระเบียบเกี่ยวกับ deramiocel bla สำหรับ Duchenne กล้ามเนื้อ dystrophy

การบำบัด (NASDAQ: CAPR) บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพที่พัฒนาเซลล์การเปลี่ยนแปลงและการรักษาที่ใช้ exosome สำหรับโรคที่หายากประกาศในวันนี้ว่าได้รับจดหมายตอบรับที่สมบูรณ์ (CRL) จากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา Dystrophy (DMD).

ใน CRL องค์การอาหารและยาระบุว่าได้ทำการตรวจสอบแอปพลิเคชันเสร็จแล้ว แต่ไม่สามารถอนุมัติ BLA ในรูปแบบปัจจุบันได้โดยอ้างว่า BLA ไม่เป็นไปตามข้อกำหนดทางกฎหมายสำหรับหลักฐานที่มีประสิทธิภาพและความจำเป็นสำหรับข้อมูลทางคลินิกเพิ่มเติม CRL ยังอ้างอิงรายการที่โดดเด่นบางอย่างในส่วนเคมีการผลิตและการควบคุม (CMC) ของแอปพลิเคชันซึ่งส่วนใหญ่ของ Capricor เชื่อว่าได้กล่าวถึงในการสื่อสารก่อนหน้านี้กับ FDA อย่างไรก็ตามวัสดุเหล่านี้ไม่ได้รับการตรวจสอบโดย FDA เนื่องจากระยะเวลาของการออก CRL องค์การอาหารและยายืนยันว่าจะรีสตาร์ทนาฬิการีวิวเมื่อส่งใหม่ นอกจากนี้หน่วยงานเสนอโอกาสให้ บริษัท ขอการประชุมประเภท A เพื่อหารือเกี่ยวกับเส้นทางไปข้างหน้า Capricor วางแผนที่จะมีส่วนร่วมเพิ่มเติมกับ FDA เพื่อกำหนดขั้นตอนต่อไปที่เหมาะสม

Capricor's BLA สำหรับ Deramiocel ได้รับการตรวจสอบลำดับความสำคัญในเดือนมีนาคม 2568 และได้รับการสนับสนุนจากการทดลองใช้ Hope-2

“ เรารู้สึกประหลาดใจกับการตัดสินใจครั้งนี้โดย FDA เราได้ทำตามคำแนะนำของพวกเขาตลอดกระบวนการก่อนที่จะมี CRL การตรวจสอบได้ก้าวหน้าโดยไม่มีปัญหาสำคัญรวมถึงการตรวจสอบล่วงหน้าที่ประสบความสำเร็จ “ Capricor วางแผนที่จะส่งข้อมูลจากการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 HOPE-3 เพื่อให้หลักฐานเพิ่มเติมเกี่ยวกับประสิทธิภาพจากการศึกษาที่เพียงพอและควบคุมได้ดีการทดลอง HOPE-3 เป็นการทดลองแบบสุ่ม, double-blind, การทดลองทางคลินิกที่ควบคุมด้วยยาหลอก 104 ราย การทำงานของกล้ามเนื้อและโปรไฟล์ความปลอดภัยที่สอดคล้องกันสามารถสนับสนุนความพยายามในการแก้ไขคำถามที่เกิดขึ้นโดย FDA สำหรับการรักษา cardiomyopathy ที่เกี่ยวข้องกับ DMD

HOPE-3 เป็นระยะที่ 3, การทดลองทางคลินิกแบบหลายศูนย์แบบสุ่ม, double-blind, placebo-controlled การทดลองซึ่งประกอบด้วยสองกลุ่มที่ประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ deramiocel ในผู้เข้าร่วมที่มี DMD เด็กผู้ชายที่ไม่ได้รับการรับรองและผู้ป่วยนอกที่มีคุณสมบัติตรงตามเกณฑ์การสุ่มจะได้รับการสุ่มให้รับ deramiocel หรือ placebo ทุก ๆ 3 เดือนรวม 4 ปริมาณในช่วง 12 เดือนแรกของการศึกษา มีการลงทะเบียนวิชาที่มีสิทธิ์ประมาณ 104 เรื่องในการศึกษาแบบสองเท่า สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการศึกษานี้กรุณาเยี่ยมชม (NCT05126758)

เกี่ยวกับ Duchenne Muscular Dystrophy

Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) เป็นความผิดปกติทางพันธุกรรม X-linked ที่รุนแรงโดยมีการเสื่อมสภาพของกล้ามเนื้อก้าวหน้าซึ่งมีผลต่อกล้ามเนื้อโครงร่างระบบทางเดินหายใจและกล้ามเนื้อหัวใจ มันเกิดจากการไม่มี dystrophin ที่ใช้งานได้ซึ่งเป็นโปรตีนโครงสร้างที่สำคัญในเซลล์กล้ามเนื้อ DMD ส่งผลกระทบต่อบุคคลประมาณ 15,000 คนในสหรัฐอเมริกาและส่งผลกระทบต่อเด็กผู้ชายเป็นหลัก เมื่อเวลาผ่านไปการเสื่อมสภาพของกล้ามเนื้อหัวใจนำไปสู่ cardiomyopathy และภาวะหัวใจล้มเหลวซึ่งเป็นสาเหตุการตายอันดับต้น ๆ ใน DMD ไม่มีการรักษาและตัวเลือกการรักษายังคงมี จำกัด

เกี่ยวกับ deramiocel

deramiocel (CAP-1002) ประกอบด้วยเซลล์ที่ได้จาก cardiosphere allogeneic (CDCs) ประชากรที่หายากของเซลล์หัวใจที่ได้รับการแสดงในการศึกษาพรีคลินิกและคลินิก CDCs ทำหน้าที่โดยการหลั่งถุงนอกเซลล์ที่รู้จักกันในชื่อ exosomes ซึ่งกำหนดเป้าหมายมาโครฟาจและเปลี่ยนโปรไฟล์การแสดงออกของพวกเขาเพื่อนำการรักษามาใช้มากกว่าฟีโนไทป์ที่อักเสบ CDCs ได้รับการตรวจสอบในสิ่งพิมพ์ทางวิทยาศาสตร์กว่า 250 รายการและบริหารงานกับมนุษย์กว่า 250 วิชาในการทดลองทางคลินิกหลายครั้ง

Deramiocel ได้รับการกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้า นอกจากนี้ยังได้รับการกำหนดวิธีการรักษาขั้นสูงการรักษาขั้นสูง (RMAT) ในสหรัฐอเมริกาการกำหนดผลิตภัณฑ์ยารักษาโรคขั้นสูง (ATMP) ในยุโรปและการกำหนดโรคในเด็กที่หายากจาก FDA ซึ่งอาจมีคุณสมบัติ

เกี่ยวกับ Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) เป็น บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพ ในระดับแนวหน้าของนวัตกรรมของเราคือผู้สมัครผลิตภัณฑ์หลักของเรา Deramiocel การรักษาด้วยเซลล์ที่ได้มาจากการเต้นของหัวใจ การศึกษาพรีคลินิกและทางคลินิกอย่างกว้างขวางได้แสดงให้เห็นว่า deramiocel เพื่อออกฤทธิ์ทางภูมิคุ้มกันที่มีศักยภาพและการต่อต้านการต่อต้าน-ไฟบร็อตในการเก็บรักษาของการทำงานของกล้ามเนื้อหัวใจและโครงกระดูกในกล้ามเนื้อ dystrophies เช่น DMD Deramiocel กำลังอยู่ในช่วงระยะเวลาปลายการพัฒนาสำหรับการรักษา Duchenne กล้ามเนื้อ dystrophy Capricor ยังควบคุมพลังของเทคโนโลยี exosome โดยใช้แพลตฟอร์ม StealthX ™ที่เป็นกรรมสิทธิ์ในการพัฒนาพรีคลินิกที่มุ่งเน้นไปที่พื้นที่ของการฉีดวัคซีนการส่งมอบโอลิโกนิวคลีโอไทด์โปรตีนและการรักษาด้วยโมเลกุลขนาดเล็กเพื่อรักษาและป้องกันโรคที่หลากหลาย ที่ Capricor เรามุ่งมั่นที่จะผลักดันขอบเขตของความเป็นไปได้และการปลอมเส้นทางสู่การรักษาแบบเปลี่ยนรูปสำหรับผู้ที่ต้องการ สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเยี่ยมชม capricor.com และติดตาม Capricor บน Facebook, Instagram และ Twitter

หมายเหตุเตือนเกี่ยวกับข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า

คำสั่งในข่าวประชาสัมพันธ์นี้เกี่ยวกับประสิทธิภาพความปลอดภัยและการใช้ประโยชน์จากผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของ Capricor; การเริ่มต้นความประพฤติขนาดเวลาและผลลัพธ์ของความพยายามในการค้นพบและการทดลองทางคลินิก ก้าวของการลงทะเบียนของการทดลองทางคลินิก; แผนการเกี่ยวกับการยื่นเอกสารการวิจัยในอนาคตและการทดลองทางคลินิก การพัฒนาด้านกฎระเบียบที่เกี่ยวข้องกับผลิตภัณฑ์รวมถึงความสามารถในการได้รับการอนุมัติด้านกฎระเบียบหรือนำผลิตภัณฑ์ออกสู่ตลาด ความสามารถในการผลิต วันที่สำหรับการประชุมด้านกฎระเบียบ; งบเกี่ยวกับแนวโน้มทางการเงินของเรา ศักยภาพที่การตรวจสอบกฎระเบียบที่จำเป็นอาจล่าช้าหรือไม่ประสบความสำเร็จซึ่งจะล่าช้าหรือป้องกันการอนุมัติผลิตภัณฑ์ ความสามารถในการบรรลุเหตุการณ์สำคัญของผลิตภัณฑ์และรับการชำระเงินครั้งสำคัญจากพันธมิตรการค้า แผนการเกี่ยวกับกิจกรรมการทำงานร่วมกันในปัจจุบันและอนาคตและความเป็นเจ้าของสิทธิการค้า ข้อตกลงในอนาคตที่อาจเกิดขึ้น ขอบเขตระยะเวลาความถูกต้องและการบังคับใช้สิทธิในทรัพย์สินทางปัญญา กระแสรายได้และการคาดการณ์รายได้ในอนาคต ความคาดหวังเกี่ยวกับการใช้เงินที่คาดหวังจากข้อเสนอที่เสร็จสมบูรณ์เมื่อเร็ว ๆ นี้และผลกระทบที่คาดหวังของข้อเสนอ; และแถลงการณ์อื่น ๆ เกี่ยวกับความคาดหวังในอนาคตของทีมผู้บริหารของ Capricor ความเชื่อเป้าหมายแผนหรือโอกาสเป็นคำแถลงเชิงคาดการณ์ล่วงหน้าภายใต้ความหมายของพระราชบัญญัติการปฏิรูปการดำเนินคดีหลักทรัพย์เอกชนปี 1995 ข้อความใด ๆ ที่ไม่ใช่คำแถลงของประวัติศาสตร์ การแสดงออก) ควรได้รับการพิจารณาว่าเป็นแถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้า มีปัจจัยสำคัญหลายประการที่อาจทำให้ผลลัพธ์หรือเหตุการณ์ที่เกิดขึ้นจริงแตกต่างจากที่ระบุโดยข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าว ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับความเสี่ยงเหล่านี้และความเสี่ยงอื่น ๆ ที่อาจส่งผลกระทบต่อธุรกิจของ Capricor นั้นกำหนดไว้ในรายงานประจำปีของ Capricor ในแบบฟอร์ม 10-K สำหรับปีสิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2567 ตามที่ยื่นต่อคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์เมื่อวันที่ 26 มีนาคม 2568 ถึง Capricor ณ วันที่ในที่นี้และ Capricor จะไม่มีข้อผูกมัดในการอัปเดตข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้

Capricor ได้ทำข้อตกลงสำหรับการค้าและการกระจายของ Deramiocel สำหรับ DMD ในสหรัฐอเมริกาและญี่ปุ่นกับ Nippon Shinyaku Co. , Ltd. (บริษัท ย่อยในสหรัฐอเมริกา: NS Pharma, Inc. ) Deramiocel เป็นยาใหม่ (IND) และยังไม่ได้รับการอนุมัติสำหรับสิ่งบ่งชี้ใด ๆ BMD หรือผู้สมัครที่ใช้ exosome ของ Capricor ไม่ได้รับการอนุมัติสำหรับการใช้งานทางคลินิก

แหล่งที่มา: Capricor Therapeutics

โพสต์แล้ว : 2025-07-12 18:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำหลักยอดนิยม