Therapeutics Ma Kết cung cấp cập nhật theo quy định về Deramiocel BLA cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne

Theo dõi Drugslib trên

Điều trị cho: Duchenne cơ bắp cơ tim bệnh cơ tim Therapeutics (NASDAQ: CAPR), một công ty công nghệ sinh học đang phát triển tế bào biến đổi và phương pháp điều trị dựa trên exosome cho các bệnh hiếm gặp, hôm nay tuyên bố đã nhận được thư đáp ứng hoàn toàn (CRL) Dystrophy (DMD).

Trong CRL, FDA tuyên bố rằng họ đã hoàn thành việc xem xét ứng dụng nhưng không thể phê duyệt BLA ở dạng hiện tại, cụ thể là trích dẫn rằng BLA không đáp ứng yêu cầu theo luật định đối với bằng chứng đáng kể về hiệu quả và nhu cầu về dữ liệu lâm sàng bổ sung. CRL cũng đã tham khảo một số mặt hàng nổi bật nhất định trong phần Hóa học, Sản xuất và Kiểm soát (CMC) của ứng dụng, hầu hết trong đó Capricor tin rằng nó đã giải quyết trong các liên lạc trước đó với FDA. Tuy nhiên, các tài liệu này đã không được FDA xem xét do thời điểm phát hành CRL. FDA xác nhận rằng họ sẽ khởi động lại đồng hồ xem xét khi gửi lại. Ngoài ra, cơ quan này đã cung cấp cho công ty cơ hội để yêu cầu một cuộc họp loại A để thảo luận về con đường phía trước. Ma Kết có kế hoạch tham gia xa hơn với FDA để xác định các bước tiếp theo thích hợp.

Chúng tôi rất ngạc nhiên bởi quyết định này của FDA. Capricor có kế hoạch gửi dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 Hope-3 để cung cấp thêm bằng chứng về hiệu quả từ một nghiên cứu đầy đủ và được kiểm soát tốt. Thử nghiệm Hope-3 là một kết quả của CLIP cho thấy các kết quả của chúng tôi. Chức năng và một hồ sơ an toàn nhất quán, có thể hỗ trợ các nỗ lực để giải quyết các câu hỏi được FDA đặt ra để điều trị bệnh cơ tim liên quan đến DMD.

Hope-3 là giai đoạn 3, đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi, thử nghiệm lâm sàng kiểm soát giả dược bao gồm hai đoàn hệ đánh giá sự an toàn và hiệu quả của deramiocel ở người tham gia với DMD. Các chàng trai không được điều trị và cứu thương đáp ứng các tiêu chí đủ điều kiện được chỉ định ngẫu nhiên để nhận Deramiocel hoặc giả dược cứ sau 3 tháng với tổng số 4 liều trong 12 tháng đầu của nghiên cứu. Khoảng 104 đối tượng nghiên cứu đủ điều kiện đã được ghi danh vào nghiên cứu mạch kép. Để biết thêm thông tin về nghiên cứu này, vui lòng truy cập (NCT05126758).

Dystrophy cơ Duchenne (DMD) là một rối loạn di truyền nghiêm trọng, liên kết với X đặc trưng bởi thoái hóa cơ tiến triển ảnh hưởng đến cơ xương, hô hấp và cơ tim. Nó được gây ra bởi sự vắng mặt của dystrophin chức năng, một protein cấu trúc quan trọng trong các tế bào cơ. DMD ảnh hưởng đến khoảng 15.000 cá nhân ở Hoa Kỳ và chủ yếu tác động đến các chàng trai. Theo thời gian, sự suy giảm của cơ tim dẫn đến bệnh cơ tim và suy tim, đó là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong ở DMD. Không có phương pháp chữa trị, và các lựa chọn điều trị vẫn còn hạn chế.

Deramiocel (CAP-1002) bao gồm các tế bào có nguồn gốc từ tim mạch (CDC), một quần thể tế bào tim hiếm gặp trong các nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng để điều hòa miễn dịch và chống phôi. CDC hoạt động bằng cách tiết ra các túi ngoại bào được gọi là exosome, nhắm mục tiêu các đại thực bào và thay đổi hồ sơ biểu hiện của chúng để áp dụng một sự chữa lành, thay vì một kiểu hình gây viêm. CDC đã được nghiên cứu trong hơn 250 ấn phẩm khoa học được đánh giá ngang hàng và được quản lý cho hơn 250 đối tượng của con người trong nhiều thử nghiệm lâm sàng. Ngoài ra, nó đã được cấp chỉ định trị liệu tiên tiến (RMAT) của y học tái tạo (RMAT) ở Hoa Kỳ, chỉ định sản phẩm thuốc trị liệu tiên tiến (ATMP) ở châu Âu và chỉ định bệnh nhi hiếm hoi từ FDA, có thể đủ điều kiện đánh giá ưu tiên khi phê duyệt.

Giới thiệu về Therapeutics

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) là một công ty công nghệ sinh học dành riêng cho việc thúc đẩy tế bào biến đổi và điều trị bằng phương pháp điều trị. Đi đầu trong sự đổi mới của chúng tôi là ứng cử viên sản phẩm chính của chúng tôi, Deramiocel, một liệu pháp điều trị tế bào có nguồn gốc tim allogeneic. Các nghiên cứu lâm sàng và tiền lâm sàng mở rộng đã chỉ ra Deramiocel để tác động mạnh mẽ điều hòa và chống xơ hóa mạnh trong việc bảo tồn chức năng cơ tim và cơ xương trong các chứng loạn dưỡng cơ như DMD. Deramiocel hiện đang được phát triển ở giai đoạn cuối để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne. Ma Kết cũng đang khai thác sức mạnh của công nghệ exosome của mình, sử dụng nền tảng STEECTX ™ độc quyền của mình trong sự phát triển tiền lâm sàng tập trung vào các lĩnh vực tiêm chủng, nhắm mục tiêu cung cấp oligonucleotide, protein và phương pháp điều trị phân tử nhỏ để điều trị và ngăn chặn các mảng đa dạng. Tại Capricor, chúng tôi cam kết đẩy ranh giới khả năng và tạo ra một con đường hướng tới các phương pháp điều trị biến đổi cho những người có nhu cầu. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập capricor.com và theo dõi Capricor trên Facebook, Instagram và Twitter.

Lưu ý cảnh báo liên quan đến các câu lệnh chuyển tiếp

trong thông cáo báo chí này về hiệu quả, an toàn và dự định sử dụng ứng cử viên sản phẩm Capricor; sự khởi đầu, hành vi, kích thước, thời gian và kết quả của các nỗ lực khám phá và thử nghiệm lâm sàng; tốc độ ghi danh của các thử nghiệm lâm sàng; kế hoạch liên quan đến hồ sơ quy định, nghiên cứu trong tương lai và thử nghiệm lâm sàng; Phát triển quy định liên quan đến các sản phẩm, bao gồm khả năng có được phê duyệt theo quy định hoặc đưa sản phẩm ra thị trường; khả năng sản xuất; ngày cho các cuộc họp quy định; báo cáo về triển vọng tài chính của chúng tôi; Tiềm năng yêu cầu kiểm tra quy định có thể bị trì hoãn hoặc không thành công, điều này sẽ trì hoãn hoặc ngăn chặn phê duyệt sản phẩm; khả năng đạt được các mốc sản phẩm và nhận các khoản thanh toán cột mốc từ các đối tác thương mại; các kế hoạch liên quan đến các hoạt động hợp tác hiện tại và tương lai và quyền sở hữu quyền thương mại; các thỏa thuận tiềm năng trong tương lai; Phạm vi, thời gian, tính hợp lệ và khả năng thực thi quyền sở hữu trí tuệ; dòng doanh thu trong tương lai và dự đoán; Kỳ vọng liên quan đến việc sử dụng số tiền thu được từ các dịch vụ đã hoàn thành gần đây và các tác động dự kiến của các dịch vụ; Và và bất kỳ câu nói nào của Đạo luật Cải cách Vụ kiện Tư nhân Biểu thức) cũng nên được coi là tuyên bố hướng về phía trước. Có một số yếu tố quan trọng có thể khiến kết quả hoặc sự kiện thực tế khác biệt về mặt vật chất so với các yếu tố được chỉ định bởi các tuyên bố hướng tới như vậy. Thông tin về những rủi ro này và các rủi ro khác có thể ảnh hưởng đến hoạt động kinh doanh của Capricor được quy định trong Báo cáo thường niên của Ma Kết về Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2024, như đã nộp với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch vào ngày 26 tháng 3 năm 2025. Thông tin có sẵn cho Capricor kể từ ngày này và Capricor không có nghĩa vụ cập nhật các tuyên bố hướng tới này.

Capricor đã tham gia vào một thỏa thuận thương mại hóa và phân phối độc quyền của Deramiocel cho DMD tại Hoa Kỳ và Nhật Bản với Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Công ty con của Hoa Kỳ: NS Pharma, Inc.) Deramiocel là một loại thuốc điều tra mới (IND) và chưa được chấp thuận cho bất kỳ chỉ định nào. Cả BMD và bất kỳ ứng cử viên dựa trên Capricor nào đã được phê duyệt cho sử dụng lâm sàng.

Đã đăng : 2025-07-12 18:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến