A manióka Sciences Topline 3. fázisának adatai a Simufilam esetében nem feleltek meg a társ-elsődleges végpontoknak

Kövesse a Drugslib-et

AUSTIN, Texas, 2024. november 25. (GLOBE NEWSWIRE) -- A Cassava Sciences, Inc. (NASDAQ: SAVA, „Cassava”, a „Cége”), egy klinikai szakaszban működő biotechnológiai vállalat Az Alzheimer-kór (AD) demencia kezelésére szolgáló új, vizsgálati kezelés kifejlesztéséről a mai napon bejelentette, hogy a fővonal a 3. fázis eredménye A ReThink-ALZ simufilam vizsgálata enyhe-közepes fokú AD-ben nem felelt meg az előre meghatározott társ-elsődleges, másodlagos és feltáró biomarker végpontoknak. A társ-elsődleges végpontok a megismerés és a funkció megváltozása volt a kiindulási állapottól a kettős vak kezelési időszak végéig az 52. héten, az ADAS-COG12 és ADCS-ADL skálákkal értékelve, a szimufilam és a placebó összehasonlításával. A Simufilam továbbra is általánosan kedvező biztonsági profilt mutatott. A Társaság ma 8 órakor (ET) webcastot tart.

„Az eredmények kiábrándítóak a betegek és családjaik számára, akik ezzel a betegséggel élnek, valamint az orvosok számára, akik új kezelési lehetőségeket kerestek. . Óvatos intézkedéseket tettünk az enyhe-közepes fokú AD-ben szenvedő betegek felvételére. Ennek ellenére a kognitív képesség elvesztése a placebo-csoportban kevésbé volt kifejezett, mint korábban más, placebo-kontrollos AD-vizsgálatokban. Azon dolgozunk, hogy ezt jobban megértsük” – mondta Rick Barry elnök-vezérigazgató. „Egy ilyen eredmény hatással van a második fázis 3. kísérletünkre, a ReFocus-ALZ-ra. Meghoztuk azt a nehéz döntést, hogy leállítjuk a ReFocus-ALZ-t, tekintettel a mai jelentések jellegére. A teljes 52 hetes adatkészlet elérhető lesz a tanulmányból, valamint a 76 hetes adatok nagy része. Mindkét tanulmány részletes elemzését a jövőben kívánjuk közölni. Az Open Label Extension tanulmányt is leállítjuk.”

Mr. Barry folytatta: „Különös hálával tartozunk azoknak a betegeknek, családtagjaiknak és gondozóiknak, akik részt vettek az AD klinikai programjában. Szintén rendkívül hálásak vagyunk alkalmazottainknak, vizsgálati kutatóinknak és helyszíni koordinátorainknak, valamint más partnereinknek a program iránti elkötelezettségükért. Reméljük, hogy az összegyűjtött információkat végül felhasználhatjuk az AD-ben folyó kutatások javára.”

Az alábbi táblázat magas szintű összefoglalót nyújt a társ-elsődleges végpontok adatairól. Az enyhe és közepesen súlyos alcsoportok felső vonalának elemzése sem mutatott statisztikai szignifikanciát az 52. héten.

Egyes elsődleges végpont >Adatok* Simufilam 100 mg BID N= 403 Placebo BIDN=401 Delta P-value
Egyes elsődleges végpontokLS az alapvonaltól a kettős-vak kezelési időszak végéig történő változást jelenti
ADAS-COG12 (SE) 2,8 ( 0,36) 3,2 ( 0,36) P=0.43
ADCS-ADL; (SE) -3,3 ( 0,44) -3,8 ( 0,44) 0,51 ( 0,61) P=0,40
*A kezelni szándékozott populáció alapjánBID = naponta kétszerADAS-COG12 = Az Alzheimer-kór értékelési skála – Kognitív alskála (az alacsonyabb szám kevésbé kognitív károsodást jelent) ADCS-ADL = Alzheimer-kór kooperatív tanulmánya – A mindennapi élet tevékenységei (nagyobb szám kevésbé funkcionális értékvesztés)

Az alábbi táblázat magas szintű összefoglalást ad a betegek demográfiai és biztonsági adatairól. A Simufilam továbbra is általánosan kedvező biztonsági profilt mutatott.

222 (55,4%)
Simufilam és Placebo mutatói Simufilam 100 mg BID Placebo BID
Alapvonal*
Életkor, átlag (SD), években 73,7 7,9 74,3 7,6
Nem, n (%) nő 225 (55,8%)
MMSE Score (No.%)
21-27 244 (60,5%) 250 (62,3%)
16-20 155 (38,5%) 146 (36,4%)
Faj/etnikai hovatartozás
Fehér 366 (90,8%) 376 (93,8%)
Fekete 20 (5,0%) 18 (4,5%)
ázsiai 8 (2,0%) 2 (0,5%)
Egyéb 9 (2,2%) 5 (1,0%)
Biztonság**
Bármilyen káros esemény (AE) 284 (71,2%) 269 (67,6%)
Súlyos AE 52 (13,0%) 36 (9,0%)
Halál 1 (0,3%) 3 (0,8%)
AE-k, amelyek a vizsgálatból való leállításhoz vezetnek 26 (6,5%) 17 (4,3%)
Leggyakoribb AE
1: COVID-19 32 (8,0%) 36 (9,0%)
2: Húgyúti fertőzés 31 (7,8%) 29 (7,3%)
3: esés 30 (7,5%) 30 (7,5%)
4: Szédülés 21 (5,3%) 1 (0,3%)
5: Fejfájás 18 (4,5%) 11 (2,8%)
*A kezelni szándékozott populáció alapján **A biztonságos populáció alapján BID = naponta kétszer AD = Alzheimer-kórMMSE = Mini-Mental State Examination

A Re-THINK-ALZ

A

ReThink-ALZ (NCT04994483) egy 3. fázisú vizsgálat, amelynek célja a szimufilam biztonságosságának és hatékonyságának értékelése a placebóval összehasonlítva egy többközpontú, kettős vak, placebóban. - kontrollált, randomizált párhuzamos csoportos vizsgálat, amely több mint 75 klinikai vizsgálati helyszínt von be az Egyesült Államokban, Kanadában és Ausztráliában. A vizsgálatban 804, enyhe vagy közepesen súlyos AD-ben szenvedő személyt randomizáltak, amelyet számos jól validált paraméter határoz meg, beleértve a mini-mental state vizsgálatot (MMSE) >16 és <27 értékben, és enyhe vagy közepesen súlyos kategóriába sorolták. Az alanyokat 1:1 arányban randomizálták, hogy 100 mg szimufilámot (n=403) vagy megfelelő placebót (n=401) kapjanak, szájon át naponta kétszer (BID) 52 héten keresztül.

A a társ-elsődleges végpontok a megismerés és a funkció megváltozása volt a kiindulási állapottól a kettős vak kezelési időszak végéig az 52. héten, amelyet a ADAS-COG12 és ADCS-ADL skálák, a szimufilam és a placebó összehasonlítása. A másodlagos végpontok között szerepelt a neuropszichiátriai tünetek és a gondozói terhek számos jól validált mérése is. A biztonságot több intézkedéssel értékelték, beleértve a nemkívánatos események megfigyelését is. A tanulmány egy farmakokinetikai és plazma biomarker alvizsgálatot is tartalmazott, amely körülbelül 100 alanyból állt, három időpontban értékelve. A ReThink-ALZ-t az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságának (FDA) egy speciális protokoll-értékelése (SPA) alapján végezték.

A Simufilam-ról

A Simufilam egy szabadalmaztatott, orálisan alkalmazható kis molekula, amely a filamin A fehérjét célozza meg.

A Cassava Sciences, Inc.-ről

A Cassava Sciences egy klinikai szakaszban működő biotechnológiai vállalat, amelynek székhelye a texasi Austinban található. Küldetésünk a neurodegeneratív betegségek, például az Alzheimer-kór kimutatása és kezelése.

A szimufilam, egy vizsgálati orális, kis molekulájú gyógyszerjelölt, amely a filamin-A fehérjét célozza meg, jelenleg az Alzheimer-kór lehetséges kezelésében. A Cassava Sciences kizárólagos, világméretű jogokkal rendelkezik a vizsgálati termékjelöltekre és a kapcsolódó technológiákra vonatkozóan, harmadik fél jogdíjkötelezettsége nélkül.

További információért látogasson el a következő oldalra: https://www.CassavaSciences .com

Figyelmeztető megjegyzés a jövőre vonatkozó kijelentésekkel kapcsolatban: Ez a sajtóközlemény jövőre vonatkozó kijelentéseket tartalmaz, amelyek többek között a következőkre vonatkoznak: 3. fázisunk befejezése és jövőbeli eredményei a szimufilammal végzett klinikai vizsgálatok Alzheimer-kórban szenvedő betegeken; a ReFocus-ALZ és a nyílt elrendezésű kiterjesztési vizsgálatok tervezett leállítása; szándékunkban áll megosztani a részletes vizsgálati eredményeket egy jövőbeli orvosi értekezleten; a várható mérföldkövek időzítése; valamint a szimufilam engedélyezésének lehetősége az Alzheimer-kór kezelésére. Ezeket a kijelentéseket olyan szavakkal azonosíthatjuk, mint „előre”, „előtte”, „hiszem”, „lehet”, „várható”, „előrejelzés”, „szándék”, „lehet”, „függőben”, „terv”, „ lehetséges”, „potenciális”, „felkészül rá”, „akarat” és más hasonló jelentésű szavak és kifejezések.

Az ilyen kijelentések a jövőbeli eseményekkel kapcsolatos jelenlegi várakozásainkon és előrejelzéseinken alapulnak. Az ilyen kijelentések csak a jelen sajtóközlemény dátumára vonatkoznak, és számos kockázatnak, bizonytalanságnak és feltételezésnek vannak kitéve, beleértve, de nem kizárólagosan, a klinikai vizsgálatok várható időn belüli elvégzésének vagy befejezésének képességével kapcsolatos kockázatokat; a szimufilam specifikusságának, biztonságosságának, hatékonyságának vagy lehetséges egészségügyi előnyeinek bizonyításának képessége; jelenlegi elvárásaink a 3. fázisú vizsgálataink klinikai adatainak időzítésével kapcsolatban; és a gyógyszerek felfedezésében és fejlesztésében rejlő, vagy a Cassava Sciences, Inc.-re jellemző egyéb kockázatok, amint azt a 2023. december 31-én végződő évre vonatkozó 10-K formanyomtatvány „Kockázati tényezők” című szakaszában és az űrlapról szóló negyedéves jelentésünkben ismertetjük. 10-Q a 2024. szeptember 30-án véget ért időszakra, és a jövőbeni jelentéseket be kell nyújtani a SEC-hez. A fentiek számos, de nem mindegyik tényezőt ismertetnek, amelyek miatt a tényleges eredmények eltérhetnek a várttól bármely előretekintő nyilatkozatban. Ezen kockázatok, bizonytalanságok és feltételezések fényében a jelen sajtóközleményben tárgyalt előretekintő kijelentések és események természetüknél fogva bizonytalanok, és előfordulhat, hogy nem következnek be, és a tényleges eredmények lényegesen és hátrányosan eltérhetnek az előretekintő kijelentésekben várttól vagy feltételezetttől. Ennek megfelelően nem szabad előretekintő állításokra hagyatkoznia, mint a jövőbeli események előrejelzésére. A törvény által megkövetelt esetek kivételével elhárítunk minden jövőre vonatkozó kijelentés frissítésével vagy felülvizsgálatával kapcsolatos szándékot vagy felelősséget. Az ezekkel és a vállalkozásunkkal kapcsolatos egyéb kockázatokkal kapcsolatos további információkért a befektetők olvassák el a SEC-hez benyújtott bejelentéseinket, amelyek a SEC honlapján érhetők el: www.sec.gov.

Minden fejlesztés alatt álló gyógyszerészeti eszközünk vizsgálati termékjelölt. Ezeket egyetlen szabályozó hatóság sem hagyta jóvá semmilyen orvosi javallatban történő felhasználásra egyetlen joghatóságban sem, és biztonságosságukat, hatékonyságukat vagy egyéb kívánatos tulajdonságaikat, ha vannak ilyenek, egyetlen betegpopulációban sem állapították meg. Következésképpen egyik jelölt termékünk sincs jóváhagyva vagy kapható sehol a világon.

Forrás: Cassava Sciences, Inc.

Elküldve : 2024-11-26 06:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak