Dữ liệu hàng đầu của Khoa học về sắn Giai đoạn 3 cho Simufilam không đáp ứng được các điểm cuối chính

Theo dõi Drugslib trên
AUSTIN, Texas, ngày 25 tháng 11 năm 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cassava Sciences, Inc. (NASDAQ: SAVA, “Cassava”, “Công ty”), một công ty công nghệ sinh học ở giai đoạn lâm sàng tập trung vào về việc phát triển một phương pháp điều trị mới, mang tính nghiên cứu đối với bệnh mất trí nhớ do bệnh Alzheimer (AD), hôm nay đã thông báo rằng kết quả chính từ nghiên cứu ReThink-ALZ Giai đoạn 3 của simufilam ở bệnh AD ở mức độ nhẹ đến trung bình không đáp ứng từng điểm cuối của dấu ấn sinh học đồng chính, phụ và thăm dò được xác định trước. Các điểm cuối chính là sự thay đổi về nhận thức và chức năng từ lúc bắt đầu đến khi kết thúc giai đoạn điều trị mù đôi ở tuần 52, được đánh giá bằng thang điểm ADAS-COG12 và ADCS-ADL, so sánh simufilam với giả dược. Simufilam tiếp tục thể hiện tính an toàn tổng thể thuận lợi. Công ty sẽ tổ chức một buổi phát sóng trực tuyến vào hôm nay lúc 8 giờ sáng theo giờ ET.

“Kết quả thật đáng thất vọng đối với những bệnh nhân và gia đình họ đang phải sống chung với căn bệnh này cũng như các bác sĩ đang tìm kiếm các phương pháp điều trị mới . Chúng tôi đã thực hiện các biện pháp cẩn thận để tuyển chọn bệnh nhân mắc AD từ nhẹ đến trung bình. Mặc dù vậy, tình trạng mất nhận thức ở nhóm dùng giả dược ít rõ rệt hơn so với báo cáo trước đây trong các nghiên cứu đối chứng bằng giả dược khác ở AD. Chúng tôi đang nỗ lực để hiểu rõ hơn về vấn đề này,” Rick Barry, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành cho biết. “Kết quả như thế này có ý nghĩa đối với thử nghiệm Giai đoạn 3 thứ hai của chúng tôi, ReFocus-ALZ. Chúng tôi đã đưa ra quyết định khó khăn là ngừng ReFocus-ALZ do tính chất của các kết quả được báo cáo ngày hôm nay. Bộ dữ liệu hoàn chỉnh trong 52 tuần sẽ có sẵn từ nghiên cứu cùng với phần lớn dữ liệu trong 76 tuần. Chúng tôi dự định báo cáo các phân tích chi tiết của cả hai nghiên cứu trong tương lai. Chúng tôi cũng sẽ ngừng nghiên cứu Mở rộng Nhãn Mở.”

Mr. Barry tiếp tục: “Chúng tôi đặc biệt biết ơn các bệnh nhân, gia đình và người chăm sóc của họ đã tham gia chương trình lâm sàng của chúng tôi dành cho bệnh AD. Chúng tôi cũng vô cùng biết ơn các nhân viên, nhà điều tra nghiên cứu và điều phối viên địa điểm cũng như các đối tác khác của chúng tôi vì sự cam kết của họ đối với chương trình này. Chúng tôi hy vọng thông tin chúng tôi thu thập được cuối cùng có thể được sử dụng để mang lại lợi ích cho nghiên cứu đang diễn ra về AD.”

Bảng dưới đây cung cấp bản tóm tắt cấp cao về dữ liệu điểm cuối chính. Tương tự, phân tích hàng đầu về các phân nhóm nhẹ và trung bình không cho thấy ý nghĩa thống kê ở tuần 52.

Điểm cuối đồng chính Dữ liệu* Simufilam 100 mg BID N= 403 Giá thầu giả dượcN=401 Delta Giá trị P
Điểm cuối đồng chínhLS có nghĩa là sự thay đổi từ mức cơ bản đến khi kết thúc giai đoạn điều trị mù đôi
ADAS-COG12 (SE) 2,8 ( 0,36) 3,2 ( 0,36) -0,39 ( 0,50) P=0,43
ADCS-ADL (SE) -3,3 ( 0,44) -3,8 ( 0,44) 0,51 ( 0,61) P=0,40
*Dựa trên nhóm đối tượng có ý định điều trịBID = hai lần mỗi ngàyADAS-COG12 = Thang đánh giá bệnh Alzheimer – Thang phụ nhận thức (số thấp hơn biểu thị mức độ suy giảm nhận thức ít hơn)ADCS-ADL = Nghiên cứu hợp tác về bệnh Alzheimer – Hoạt động sinh hoạt hàng ngày (con số cao hơn thể hiện mức độ suy giảm chức năng ít hơn)
Bảng bên dưới cung cấp bản tóm tắt cấp cao về dữ liệu an toàn và nhân khẩu học của bệnh nhân. Simufilam tiếp tục thể hiện hồ sơ an toàn tổng thể thuận lợi.

Số liệu của Simufilam và Giả dược Simufilam 100 mg BID Giá thầu giả dược
Đường cơ sở*
Tuổi, trung bình (SD), tính theo năm 73,7 7,9 225 (55,8%) 222 (55,4%)
Điểm MMSE (Số%,)
21-27 244 (60,5%) 250 (62,3%)
16-20 155 (38,5%) 146 (36,4%)
Chủng tộc/Dân tộc
Trắng 366 (90,8%) 376 (93,8%)
Đen 20 (5,0%) 18 (4,5%)
Châu Á 8 (2,0%) 2 (0,5%)
Khác 9 (2,2%) 5 (1,0%)
An toàn**
Bất kỳ sự kiện bất lợi nào (AE) 284 (71,2%) 269 (67,6%)
AE nghiêm trọng 52 (13,0%) 36 (9,0%)
Chết 1 (0,3%) 3 (0,8%)
AE dẫn đến việc ngừng nghiên cứu 26 (6,5%) 17 (4,3%)
Các AE thường gặp nhất
1: COVID-19 32 (8,0%) 36 (9,0%)
2: Nhiễm trùng đường tiết niệu 31 (7,8%) 29 (7,3%)
3: Rơi 30 (7,5%) 30 (7,5%)
4: Chóng mặt 21 (5,3%) 1 (0,3%)
5: Nhức đầu 18 (4,5%) 11 (2,8%)
*Dựa trên nhóm đối tượng có ý định điều trị **Dựa trên nhóm đối tượng an toànBID = hai lần mỗi ngàyAD = Bệnh AlzheimerMMSE = Kiểm tra Trạng thái Tâm thần Tối thiểu
Giới thiệu về Re-THINK-ALZ

ReThink-ALZ (NCT04994483) là thử nghiệm Giai đoạn 3 được thiết kế để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của simufilam so với giả dược trong nghiên cứu giả dược đa trung tâm, mù đôi, giả dược -nghiên cứu nhóm song song ngẫu nhiên, có đối chứng bao gồm hơn 75 địa điểm thử nghiệm lâm sàng ở Hoa Kỳ, Canada và Úc. Thử nghiệm chọn ngẫu nhiên 804 người được xác nhận mắc AD ở mức độ nhẹ hoặc trung bình, được xác định bằng một số thông số được xác nhận rõ ràng bao gồm kiểm tra trạng thái tâm thần nhỏ (MMSE) >16 và <27, được phân loại là nhẹ hoặc trung bình. Các đối tượng được chọn ngẫu nhiên theo tỷ lệ 1:1 để nhận simufilam 100 mg (n=403) hoặc giả dược phù hợp (n=401), uống hai lần mỗi ngày (BID) trong 52 tuần.

The các tiêu chí chính chính là sự thay đổi về nhận thức và chức năng từ lúc bắt đầu điều trị đến khi kết thúc giai đoạn điều trị mù đôi ở tuần 52, được đánh giá bởi ADAS-COG12 và ADCS-ADL cân, so sánh simufilam với giả dược. Các tiêu chí phụ cũng bao gồm một số thước đo đã được xác nhận rõ ràng về các triệu chứng tâm thần kinh và gánh nặng của người chăm sóc. Sự an toàn được đánh giá thông qua nhiều biện pháp, bao gồm cả việc theo dõi các tác dụng phụ. Nghiên cứu này cũng bao gồm một nghiên cứu phụ về dấu ấn sinh học huyết tương và dược động học bao gồm khoảng 100 đối tượng, được đánh giá ở ba mốc thời gian. ReThink-ALZ được tiến hành theo Đánh giá Quy trình Đặc biệt (SPA) của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA).

Giới thiệu về Simufilam

Simufilam là một phân tử nhỏ qua đường uống được nghiên cứu độc quyền nhắm vào protein filamin A.

Giới thiệu về Cassava Sciences, Inc.

Cassava Sciences là một công ty công nghệ sinh học ở giai đoạn lâm sàng có trụ sở tại Austin, Texas. Sứ mệnh của chúng tôi là phát hiện và điều trị các bệnh thoái hóa thần kinh, chẳng hạn như bệnh Alzheimer.

Simufilam, một loại thuốc thử nghiệm phân tử nhỏ, dạng uống nhắm vào protein filamin A, đang được đánh giá để điều trị tiềm năng bệnh Alzheimer. Cassava Sciences sở hữu các quyền độc quyền trên toàn thế giới đối với các sản phẩm nghiên cứu và công nghệ liên quan mà không có nghĩa vụ cấp phép đối với bất kỳ bên thứ ba nào.

Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập: https://www.CassavaSciences .com

Lưu ý cảnh báo về các tuyên bố hướng tới tương lai: Bản tin này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai bao gồm nhưng không giới hạn ở các tuyên bố liên quan đến: việc hoàn thành và kết quả trong tương lai của Giai đoạn 3 của chúng tôi nghiên cứu lâm sàng về simufilam ở bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer; kế hoạch ngừng nghiên cứu ReFocus-ALZ và nghiên cứu mở rộng nhãn mở; ý định của chúng tôi là chia sẻ kết quả nghiên cứu chi tiết tại một cuộc họp y tế trong tương lai; thời điểm của các cột mốc dự kiến; và khả năng simufilam được phê duyệt là phương pháp điều trị bệnh Alzheimer. Những tuyên bố này có thể được xác định bằng các từ như “dự đoán”, “trước”, “tin tưởng”, “có thể”, “mong đợi”, “dự báo”, “dự định”, “có thể”, “đang chờ xử lý”, “kế hoạch”, “ có thể”, “tiềm năng”, “chuẩn bị cho”, “ý chí” và các từ và thuật ngữ khác có ý nghĩa tương tự.

Những tuyên bố như vậy dựa trên những kỳ vọng và dự đoán hiện tại của chúng tôi về các sự kiện trong tương lai. Những tuyên bố như vậy chỉ nói đến ngày phát hành tin tức này và phải chịu một số rủi ro, sự không chắc chắn và giả định, bao gồm nhưng không giới hạn ở những rủi ro liên quan đến khả năng tiến hành hoặc hoàn thành các nghiên cứu lâm sàng theo các mốc thời gian dự kiến; khả năng chứng minh tính đặc hiệu, độ an toàn, hiệu quả hoặc lợi ích sức khỏe tiềm ẩn của simufilam; kỳ vọng hiện tại của chúng tôi về thời gian thu thập dữ liệu lâm sàng cho các nghiên cứu Giai đoạn 3 của chúng tôi; và các rủi ro khác vốn có trong việc phát hiện và phát triển thuốc hoặc rủi ro cụ thể đối với Cassava Sciences, Inc., như được mô tả trong phần có tiêu đề “Các yếu tố rủi ro” trong Báo cáo thường niên của chúng tôi theo Biểu mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2023 và Báo cáo hàng quý theo Biểu mẫu 10-Q cho giai đoạn kết thúc vào ngày 30 tháng 9 năm 2024 và các báo cáo trong tương lai sẽ phải nộp cho SEC. Những điều trên nêu ra nhiều, nhưng không phải tất cả, các yếu tố có thể khiến kết quả thực tế khác với mong đợi trong bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào. Trước những rủi ro, sự không chắc chắn và giả định này, các tuyên bố và sự kiện hướng tới tương lai được thảo luận trong bản tin này vốn không chắc chắn và có thể không xảy ra, đồng thời kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể và bất lợi so với những gì được dự đoán hoặc ngụ ý trong các tuyên bố hướng tới tương lai. Theo đó, bạn không nên dựa vào những tuyên bố hướng tới tương lai như những dự đoán về các sự kiện trong tương lai. Trừ khi luật pháp yêu cầu, chúng tôi từ chối mọi ý định hoặc trách nhiệm cập nhật hoặc sửa đổi bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào. Để biết thêm thông tin về những rủi ro này và các rủi ro khác liên quan đến hoạt động kinh doanh của chúng tôi, nhà đầu tư nên tham khảo hồ sơ của chúng tôi gửi lên SEC, có sẵn trên trang web của SEC tại www.sec.gov.

Tất cả tài sản dược phẩm đang được phát triển của chúng tôi đều là sản phẩm thử nghiệm. Những thuốc này chưa được bất kỳ cơ quan quản lý nào ở bất kỳ khu vực tài phán nào chấp thuận sử dụng trong bất kỳ chỉ định y tế nào và tính an toàn, hiệu quả hoặc các thuộc tính mong muốn khác của chúng, nếu có, chưa được thiết lập ở bất kỳ nhóm bệnh nhân nào. Do đó, không có ứng cử viên sản phẩm nào của chúng tôi được phê duyệt hoặc có sẵn để bán ở bất kỳ đâu trên thế giới.

Nguồn: Cassava Sciences, Inc.

Đã đăng : 2024-11-26 06:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến