يُظهر دواء Cemdisiran، الذي يُعطى بجرعات تحت الجلد كل 12 أسبوعًا، سيطرة سريعة وعميقة ومستدامة على الأمراض في المرحلة الثالثة من تجربة الوهن العضلي الوبيل المعمم (gMG)

اتبع Drugslib على

تاريتاون، نيويورك، 21 أبريل 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – أعلنت شركة Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) اليوم عن نتائج إيجابية مفصلة من المرحلة 3 من تجربة NIMBLE التي تقيّم عقار السيمديسيران الاستقصائي لدى البالغين المصابين بالوهن العضلي الوبيل (gMG) والتي تم نشرها في مجلة The Lancet وتم تقديمها لأول مرة في جلسة عامة شفهية. في الاجتماع السنوي للأكاديمية الأمريكية لطب الأعصاب (AAN). Cemdisiran هو علاج siRNA جديد يقلل بشكل دائم من مستويات الدورة الدموية للعامل المكمل 5 (C5)، مما يسمح بجرعة كل ثلاثة أشهر.

  • كما تم نشره في The Lancet وتم تقديمه في AAN، حققت تجربة NIMBLE نقاط النهاية الأولية والثانوية الرئيسية في الأسبوع 24، مما يدل على أفضل فعالية وراحة محتملة في gMG
  • الولايات المتحدة. تم تقديم الطلب التنظيمي؛ "يمكن أن يكون عقار سيمديسيران أول siRNA يتم اعتماده لعلاج gMG

    • "الوهن العضلي الوبيل هو مرض موهن مزمن مع أعراض لا يمكن التنبؤ بها تؤثر على الحياة اليومية. في حين تمكنت العلاجات الحالية من إدارة نشاط المرض، لا تزال هناك حاجة غير ملباة للخيارات التي تحقق فعالية سريعة ومستدامة مع تقليل عبء العلاج،" قال توان فو، دكتور في الطب، أستاذ علم الأعصاب في كلية مورساني بجامعة جنوب فلوريدا. دكتوراه في الطب، مدير قسم الطب العصبي العضلي ومختبرات EMG، وباحث رئيسي عالمي في تجربة NIMBLE.* "في المرحلة الثالثة من تجربة NIMBLE، أظهر هذا العلاج الاستقصائي الأول من نوعه فعالية سريعة وقوية مع فائدة دائمة خلال 24 أسبوعًا. تشير هذه النتائج المثيرة للإعجاب إلى أن عقار سيمديسيران يمكن أن يمثل تقدمًا تحويليًا في رعاية الأشخاص المصابين بـ gMG، مما يوفر فعالية مقنعة مقترنة بعلاج مريح أربع مرات في السنة. الإدارة تحت الجلد."

    توفر نتائج تجربة NIMBLE في AAN تفاصيل إضافية للبيانات الرئيسية التي تمت مشاركتها في أغسطس 2025. كما تم تقديمها، وبالمقارنة مع الدواء الوهمي (العدد = 59)، شهد المرضى الذين عولجوا بالسيمديسيران تحت الجلد (العدد = 64) كل اثني عشر أسبوعًا تحسينات ذات معنى سريريًا خلال أسبوعين على مقياسين للتقييم يقيسان التغييرات من خط الأساس في: الوظائف اليومية المتأثرة بـ gMG (مثل التحدث والأكل والتنفس والرؤية والحركة) ووظيفة العضلات (مثل الرؤية، التحدث/البلع، التنفس، وحركة الأطراف). تعمقت هذه التحسينات بمرور الوقت عبر كلا المقياسين واستمرت خلال الأسبوع 24، مع عدم وجود إشارة إلى تراجع الفعالية بين الجرعات.

    على وجه التحديد، أظهرت نتائج عقار سيمديسيران مقارنة بالعلاج الوهمي في الأسبوع 24 ما يلي:

  • تحسن بمقدار 4.5 نقطة (المربعات الصغرى [LS] تعني التغيير) من خط الأساس على الوهن العضلي الشديد - أنشطة الحياة اليومية (MG-ADL) النتيجة الإجمالية (0.4 خطأ قياسي [SE]) مقارنة بتحسن قدره 2.2 نقطة (0.5 SE). يتوافق هذا مع تحسن تم تعديله باستخدام الدواء الوهمي قدره 2.3 نقطة (P<0.001)، وهو ما يلبي نقطة النهاية الأولية. ومن الجدير بالذكر أن 76.6% من مرضى عقار سيمديسيران شهدوا تحسنًا بمقدار ≥3 نقاط، مقابل 44.1% عند تناول الدواء الوهمي. حدثت تحسينات ذات مغزى سريريًا في النتيجة الإجمالية لـ MG-ADL خلال أسبوعين في المرضى الذين عولجوا بالسيمديسيران (-2.5 نقطة LS تعني التغيير من خط الأساس)، والتي كانت نقطة نهاية استكشافية محددة مسبقًا. MG-ADL هو تقييم تم الإبلاغ عنه من قبل المريض للوظائف اليومية المتأثرة بـ gMG.
  • تحسن بمقدار 4.2 نقطة (يعني LS التغيير) من خط الأساس في النتيجة الإجمالية للوهن العضلي الوبيل (QMG) (0.6 SE) مقارنة بتحسن قدره 1.5 نقطة (0.7 SE). وأدى ذلك إلى تحسن تم تعديله باستخدام الدواء الوهمي بمقدار 2.8 نقطة (قيمة الاحتمال = 0.002)، وهو ما يلبي نقطة النهاية الثانوية الرئيسية. ومن الجدير بالذكر أن 48.4% من مرضى عقار سيمديسيران تحسنوا بمقدار ≥5 نقاط، مقارنة بـ 19% عند تناول الدواء الوهمي. حدثت تحسينات في إجمالي درجات QMG خلال أسبوعين في المرضى الذين عولجوا بالسيمديسيران (-1.9 نقطة LS تعني التغيير من خط الأساس)، والتي كانت نقطة نهاية استكشافية محددة مسبقًا. QMG هو تقييم يديره الطبيب لوظيفة العضلات.

    • أظهرت علاجات مثبطات C5 المعتمدة في التجارب السريرية السابقة تحسينات معدلة بالعلاج الوهمي في إجمالي درجات MG-ADL التي تتراوح من -1.6 إلى -2.1 وفي إجمالي درجات QMG التي تتراوح من -2.0 إلى -3.0 في وقت التحليل الأولي لكل تجربة (بشكل عام في الأسبوع 12 أو الأسبوع 26).

    حدثت واحدة أو أكثر من الأحداث الضائرة الناشئة عن العلاج (AEs) لدى 69.2% من المرضى الذين يتلقون دواء كيمديسيران (cemdi) و77.1% يتلقون العلاج الوهمي (pbo). وكانت معظم AEs خفيفة إلى معتدلة في الشدة. كانت التأثيرات الجانبية الأكثر شيوعًا (≥5%) في المرضى الذين يتلقون دواء كيمديسيران أو الدواء الوهمي هي: تفاقم الوهن العضلي الوبيل (1% cemdi، 17% pbo)، عدوى الجهاز التنفسي العلوي (12% cemdi، 11% pbo)، عدوى المسالك البولية (5% cemdi، 3% pbo)، التهاب البلعوم الأنفي (5% cemdi، 4% pbo)، الصداع (5% cemdi، 10% pbo)، الطفح الجلدي (5%) Cemdi، 1% pbo)، والإسهال (3% cemdi، 7% pbo). وبشكل عام، كانت معدلات الإصابة خلال فترة العلاج مزدوجة التعمية (DBTP) 27٪ في مجموعة سيمديسيران و40٪ في مجموعة الدواء الوهمي. لم تحدث أي إصابات خطيرة أو عدوى بالمكورات السحائية أو وفيات أثناء DBTP. لم يكن هناك أي توقف للعلاج بسبب الأحداث السلبية خلال الأسبوع 24 في ذراع سيمديسيران مقارنة بـ 3٪ من المرضى الذين تلقوا العلاج الوهمي. حدثت أحداث عكسية أدت إلى انقطاع/تخفيض الجرعة في 1% و4% من المرضى الذين يتلقون عقار سيمديسيران والدواء الوهمي، على التوالي. خلال فترة التمديد، حدثت حالة وفاة واحدة بسبب الالتهاب الرئوي في ذراع سيمديسيران لدى مريض يعاني من مراضة مصاحبة كبيرة ويتلقى أيضًا العلاج المثبط للمناعة المصاحب. كانت معدلات الاستشفاء وأزمة الوهن العضلي والعلاج الإنقاذي أقل عدديًا مع عقار كيمديسيران.

    إن الاستخدام المحتمل للسيمديسيران لعلاج gMG هو قيد التحقيق ولم تتم الموافقة عليه من قبل أي سلطة تنظيمية. تم تقديم الطلب التنظيمي الأمريكي لـ cemdisiran في الربع الأول من عام 2026؛ ومن المقرر تقديم ملفات تنظيمية إضافية، بما في ذلك في الاتحاد الأوروبي، في عام 2026.

    حول الوهن العضلي الوبيل (MG) الوهن العضلي الوبيل هو مرض مناعي ذاتي نادر ومزمن حيث تقوم الأجسام المضادة لمستقبلات الأسيتيل كولين غير الطبيعية (المضادة لـ AChR) بتنشيط النظام التكميلي بما في ذلك C5، مما يعطل الاتصال بين الأعصاب والعضلات مما يؤدي إلى ضعف العضلات المنهك وربما الذي يهدد الحياة. في الولايات المتحدة، يؤثر المرض على حوالي 85000 شخص. المظاهر الأولية عادة ما تكون عينية، ولكن ما يقرب من 85٪ من مرضى الوهن العضلي الوبيل يعانون من تطورات إضافية في مظاهر المرض، والتي تعرف باسم الوهن العضلي الوبيل المعمم (gMG). بالنسبة لهؤلاء المرضى، يؤثر المرض على العضلات في جميع أنحاء الجسم، مما يؤدي إلى التعب الشديد وصعوبات في تعبيرات الوجه والكلام والبلع والحركة. يمكن أن تؤثر التحديات المرتبطة بالعلاج - والتي تشمل الزيارات المتكررة إلى المستشفى، والسيطرة غير المتسقة على الأعراض، والافتقار إلى تأثيرات العلاج الدائمة - بشكل أكبر على نوعية الحياة وإدارة المرض على المدى الطويل.

    حول العامل المكمل 5 (C5) البرنامج السريري أكبر تجربة تدخلية عالمية لـ gMG تم إجراؤها حتى الآن، NIMBLE عبارة عن تجربة عشوائية مزدوجة التعمية ومستمرة يتم التحكم فيها بالعلاج الوهمي لتقييم عقار سيمديسيران، بالإضافة إلى مزيج من سيمديسيران وبوزيليماب (جسم مضاد C5)، في المرضى الذين يعانون من gMG الذين لديهم أجسام مضادة لمستقبل الأسيتيل كولين. (مضاد لـ AChR) ويمكن الاستمرار في استخدام مثبطات المناعة الخلفية بناءً على تقدير الباحث.

    تم اختيار المشاركين بشكل عشوائي لتلقي واحد من أربعة أنظمة تحت الجلد: سيمديسيران (600 ملغ) كل 12 أسبوعًا؛ مزيج من سيمديسيران (200 ملغ) وبوزيليماب (200 ملغ) كل 4 أسابيع؛ بوزيليماب (200 ملغ) كل 4 أسابيع؛ أو دواء وهمي كل 4 أسابيع. قامت نقطة النهاية الأولية بتقييم التغييرات في مجموع نقاط MG-ADL من خط الأساس إلى الأسبوع 24. مقياس MG-ADL عبارة عن أداة مكونة من ثمانية أسئلة تم الإبلاغ عنها من قبل المريض والتي تقيس كيفية تأثير gMG على جوانب الحياة اليومية وتوفر درجة إجمالية تتراوح من 0 إلى 24. وكانت نقطة النهاية الثانوية الرئيسية هي التغيير من خط الأساس في مجموع نقاط QMG في الأسبوع 24. QMG هو تقييم موحد مكون من 13 عنصرًا يديره الطبيب لتقييم وظيفة العضلات والذي يوفر تتراوح الدرجة الإجمالية من 0 إلى 39. في كل من MG-ADL وQMG، تشير النتيجة الإجمالية الأعلى إلى شدة المرض بشكل أكبر، ويشير الانخفاض الأكبر في النتيجة الإجمالية إلى تحسن أكبر في أعراض المرض وتأثير علاجي أفضل.

    يتم أيضًا تقييم عقار "سيمديسيران" و"بوزيليماب" في تجارب منفصلة من المرحلة الثالثة كعلاج وحيد وعلاج مركب للاضطرابات التكميلية الإضافية، بما في ذلك الانتفاخ الانتصابي الانتصابي (PNH) والضمور الجغرافي الثانوي الناتج عن الضمور البقعي المرتبط بالعمر. لمزيد من المعلومات، تفضل بزيارة موقع Regeneron للتجارب السريرية، أو اتصل بـ[email protected] أو +1 844-734-6643.

    Regeneron هي المسؤولة الوحيدة عن تطوير وتصنيع وتسويق عقار cemdisiran كعلاج وحيد وبالاشتراك مع الأجسام المضادة C5 من خلال اتفاقية ترخيص عالمية مع Alnylam.

    في الولايات المتحدة، تمت الموافقة على العلاج الأحادي بالبوزيليماب باعتباره Veopoz® (pozelimab-bbfg) للمرضى البالغين والأطفال بعمر سنة واحدة فما فوق المصابين بمرض CHAPLE، المعروف أيضًا باسم الاعتلال المعوي الفاقد للبروتين الناجم عن نقص CD55، والذي يتضمن تحذيرًا لحالات العدوى بالمكورات السحائية المهددة للحياة والمميتة.

    معلومات أمان مهمة

    ما هي أهم المعلومات التي يجب أن أعرفها عن VEOPOZ؟VEOPOZ هو دواء يؤثر على جهازك المناعي ويمكن أن يقلل من قدرة جهازك المناعي على مكافحة العدوى.

  • يزيد VEOPOZ من فرصتك في الإصابة بعدوى المكورات السحائية الخطيرة والمهددة للحياة والتي قد تصبح بسرعة مهددة للحياة وتسبب الوفاة إذا لم يتم التعرف عليها وعلاجها مبكرًا.
  • يجب أن تتلقى لقاحات المكورات السحائية قبل أسبوعين على الأقل من الجرعة الأولى من VEOPOZ إذا لم تكن قد حصلت بالفعل على هذه اللقاحات.
  • إذا كنت قد حصلت على لقاح المكورات السحائية في الماضي، فقد تحتاج إلى تطعيم إضافي قبل بدء VEOPOZ. سيقرر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك ما إذا كنت بحاجة إلى تطعيم إضافي ضد المكورات السحائية.
  • إذا قرر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك أن هناك حاجة إلى علاج عاجل باستخدام VEOPOZ، وكانت لقاحات المكورات السحائية الخاصة بك ليست محدثة، فيجب أن تتلقى التطعيم ضد المكورات السحائية في أقرب وقت ممكن. يجب أن تتلقى أيضًا المضادات الحيوية.
  • تقلل لقاحات المكورات السحائية من خطر الإصابة بالمكورات السحائية ولكنها لا تمنع جميع حالات العدوى بالمكورات السحائية. اتصل بمقدم الرعاية الصحية الخاص بك أو احصل على رعاية طبية طارئة على الفور إذا ظهرت عليك أي من العلامات والأعراض التالية لعدوى المكورات السحائية:
  • صداع مع غثيان أو قيء
  • صداع مع تصلب في الرقبة أو تصلب الظهر
  • حمى وطفح جلدي
  • آلام في العضلات مع أعراض تشبه أعراض الأنفلونزا
  • صداع وحمى
  • حمى
  • ارتباك
  • العيون الحساسة للضوء

    • سيعطيك مقدم الرعاية الصحية الخاص بك بطاقة سلامة المرضى حول أعراض المكورات السحائية، أو غيرها من العدوى. احملها معك في جميع الأوقات أثناء العلاج ولمدة 3 أشهر بعد آخر جرعة من VEOPOZ. قد يستمر خطر إصابتك بعدوى المكورات السحائية لعدة أسابيع بعد آخر جرعة من VEOPOZ. من المهم إظهار هذه البطاقة لأي مقدم رعاية صحية يعالجك. وهذا سيساعدهم على تشخيص حالتك وعلاجك بسرعة.

    قد يزيد VEOPOZ أيضًا من خطر الإصابة بأنواع أخرى من الالتهابات البكتيرية الخطيرة.

  • قد يكون الأشخاص الذين يتناولون VEOPOZ أكثر عرضة للإصابة بالعدوى الناجمة عن المكورات العقدية الرئوية والمستدمية النزلية.
  • قد يكون لدى بعض الأشخاص أيضًا خطر متزايد للإصابة بالعدوى البكتيرية بما في ذلك عدوى السيلان. تحدث إلى مقدم الرعاية الصحية الخاص بك لمعرفة ما إذا كنت معرضًا لخطر الإصابة بعدوى السيلان، وحول الوقاية من السيلان، والاختبارات المنتظمة.

    • اتصل بمقدم الرعاية الصحية الخاص بك على الفور إذا كان لديك أي علامات أو أعراض جديدة للعدوى.

    لا تتلقى VEOPOZ إذا كنت مصابًا بعدوى المكورات السحائية.

    قبل أن تتلقى VEOPOZ، أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك عن جميع حالاتك الطبية، بما في ذلك إذا كنت: تعاني من عدوى أو حمى، أو حامل أو تخططين للحمل، وترضعين طفلك طبيعيًا أو تخططين للرضاعة الطبيعية. من غير المعروف ما إذا كان VEOPOZ سيضر طفلك الذي لم يولد بعد أو إذا انتقل إلى حليب الثدي. تحدث إلى مقدم الرعاية الصحية الخاص بك حول أفضل طريقة لإطعام طفلك أثناء العلاج بـ VEOPOZ.

    أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك عن جميع الأدوية التي تتناولها، بما في ذلك الأدوية الموصوفة طبيًا والأدوية المتاحة دون وصفة طبية والفيتامينات والمكملات العشبية. من المهم أن تحصل على جميع التطعيمات الموصى بها قبل البدء بـ VEOPOZ، وأن تتلقى المضادات الحيوية إذا بدأت بـ VEOPOZ خلال أسبوعين من تلقي التطعيم ضد المكورات السحائية، وأن تظل على اطلاع بجميع التطعيمات الموصى بها أثناء العلاج بـ VEOPOZ. قد يؤثر VEOPOZ والأدوية الأخرى على بعضها البعض، مما يسبب آثارًا جانبية. قد يؤثر VEOPOZ على طريقة عمل الأدوية الأخرى، وقد تؤثر الأدوية الأخرى على كيفية عمل VEOPOZ. أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك بشكل خاص إذا كنت تتناول الجلوبيولين المناعي الوريدي (IVIG).اعرف الأدوية التي تتناولها واللقاحات التي تتلقاها. احتفظ بقائمة بها لعرضها على مقدم الرعاية الصحية والصيدلي عندما تحصل على دواء جديد.

    ما هي الآثار الجانبية المحتملة لـ VEOPOZ؟يمكن أن يسبب VEOPOZ آثارًا جانبية خطيرة بما في ذلك تفاعلات الحساسية (فرط الحساسية) بما في ذلك التفاعلات المرتبطة بالتسريب، والتي قد تحدث أثناء علاجك. أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك على الفور إذا ظهرت عليك أي من هذه الأعراض أو أي أعراض أخرى أثناء علاج VEOPOZ، مما قد يعني أنك تعاني من رد فعل تحسسي خطير: الصدر ألم، أو صعوبة في التنفس أو ضيق في التنفس، أو تورم في الوجه أو اللسان أو الحلق، والشعور بالإغماء أو الإغماء.

    الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لـ VEOPOZ هي عدوى الجهاز التنفسي العلوي، والكسور، والبقع الحمراء المرتفعة على الجلد والتي غالبًا ما تسبب حكة شديدة (خلايا النحل)، وتساقط الشعر (الثعلبة). أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك إذا كان لديك أي أثر جانبي يزعجك أو لا يختفي. هذه ليست جميع الآثار الجانبية المحتملة لـ VEOPOZ. اتصل بمقدم الرعاية الصحية الخاص بك للحصول على المشورة الطبية حول الآثار الجانبية. يمكنك الإبلاغ عن الآثار الجانبية لإدارة الغذاء والدواء على الرقم ‎1-800-FDA-1088.

    حول تقنية VelocImmune من Regeneron تستخدم تقنية VelocImmune من Regeneron منصة فأرة خاصة مصممة وراثيًا ومزودة بنظام مناعة متوافق مع البشر وراثيًا لإنتاج أجسام مضادة بشرية كاملة ومُحسَّنة. عندما كان المؤسس المشارك لشركة Regeneron والرئيس والمدير العلمي جورج د. يانكوبولوس طالب دراسات عليا مع معلمه فريدريك دبليو ألت في عام 1985، كانا أول من تصور صنع مثل هذا الفأر المتوافق مع البشر وراثيًا، وقد أمضت شركة Regeneron عقودًا من الزمن في اختراع وتطوير VelocImmune وتقنيات VelociSuite® ذات الصلة.

    د. استخدم يانكوبولوس وفريقه تقنية VelocImmune لإنشاء نسبة كبيرة من جميع الأجسام المضادة وحيدة النسيلة البشرية الأصلية المعتمدة أو المعتمدة من إدارة الغذاء والدواء. وهذا يشمل REGEN-COV® (casirivimab وimdevimab)، وDupixent® (dupilumab)، وLibtayo® (cemiplimab-rwlc)، وPraluent® (alirocumab)، وKevzara® (sarilumab)، وEvkeeza® (evinacumab-dgnb)، وInmazeb® (atoltivimab، وmaftivimab، وodesivimab-ebgn) و فيوبوز® (بوزيليماب).

    نبذة عن Regeneron Regeneron (NASDAQ: REGN) هي شركة رائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية تقوم باختراع وتطوير وتسويق الأدوية التي تغير حياة الأشخاص المصابين بأمراض خطيرة. لقد أدت قدرتنا الفريدة على ترجمة العلوم إلى طب بشكل متكرر ومستمر، والتي أسسها ويقودها أطباء وعلماء، إلى العديد من العلاجات المعتمدة والمنتجات المرشحة قيد التطوير، والتي كان معظمها محليًا في مختبراتنا. تم تصميم أدويتنا وخط أنابيبنا لمساعدة المرضى الذين يعانون من أمراض العيون، وأمراض الحساسية والالتهابات، والسرطان، وأمراض القلب والأوعية الدموية والتمثيل الغذائي، والأمراض العصبية، وأمراض الدم، والأمراض المعدية، والأمراض النادرة.

    تتخطى شركة Regeneron حدود الاكتشافات العلمية وتسرع تطوير الأدوية باستخدام تقنياتنا الخاصة، مثل VelociSuite®، التي تنتج أجسامًا مضادة بشرية محسنة بالكامل وفئات جديدة من الأجسام المضادة ثنائية الخصوصية. نحن نشكل الحدود التالية للطب من خلال رؤى مدعومة بالبيانات من مركز Regeneron Genetics Center® ومنصات الطب الجيني الرائدة، مما يمكننا من تحديد أهداف مبتكرة وأساليب تكميلية لعلاج الأمراض أو علاجها.

    لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة www.Regeneron.com أو تابع Regeneron على LinkedIn، Instagram، Facebook أو X.

    بيانات تطلعية واستخدام الوسائط الرقمية يتضمن هذا البيان الصحفي بيانات تطلعية تتضمن مخاطر وشكوكًا تتعلق بالأحداث المستقبلية والأداء المستقبلي لشركة Regeneron Pharmaceuticals, Inc. ("Regeneron" أو "الشركة")، وقد تختلف الأحداث أو النتائج الفعلية ماديًا عن هذه البيانات التطلعية. تهدف كلمات مثل "نتوقع"، و"نتوقع"، و"نعتزم"، و"نخطط"، و"نعتقد"، و"نسعى"، و"نقدر"، والصيغ المختلفة لهذه الكلمات، والتعبيرات المشابهة إلى تحديد مثل هذه البيانات التطلعية، على الرغم من أن البيانات التطلعية لا تحتوي جميعها على هذه الكلمات التعريفية. تتعلق هذه البيانات، وتشمل هذه المخاطر والشكوك، من بين أمور أخرى، الطبيعة والتوقيت والنجاح المحتمل والتطبيقات العلاجية للمنتجات التي يتم تسويقها أو تسويقها بطريقة أخرى بواسطة Regeneron و/أو المتعاونين معها أو المرخصين لها (يشار إليها إجمالاً باسم "منتجات Regeneron") ومرشحات المنتجات التي تطورها Regeneron و/أو المتعاونون معها أو المرخص لهم (بشكل جماعي، "مرشحو منتجات Regeneron") والبرامج البحثية والسريرية الجارية الآن أو المخطط لها، بما في ذلك دون الحد من cemdisiran (علاج سيرنا الاستقصائي الذي يستهدف C5) ؛ احتمالية وتوقيت ونطاق الموافقة التنظيمية المحتملة والإطلاق التجاري لمنتجات Regeneron المرشحة والمؤشرات الجديدة لمنتجات Regeneron، بما في ذلك cemdisiran لعلاج البالغين الذين يعانون من الوهن العضلي الوبيل المعمم كما تمت مناقشته في هذا البيان الصحفي وكذلك cemdisiran كعلاج وحيد أو بالاشتراك مع pozelimab (جسم مضاد C5) لعلاج الاضطرابات الأخرى المتواسطة (بما في ذلك بيلة الهيموجلوبين الليلية الانتيابية) و/أو الضمور الجغرافي)؛ عدم اليقين بشأن الاستخدام وقبول السوق والنجاح التجاري لمنتجات Regeneron ومنتجات Regeneron المرشحة وتأثير الدراسات (سواء التي أجرتها Regeneron أو غيرها وسواء كانت إلزامية أو طوعية)، بما في ذلك الدراسات التي تمت مناقشتها أو المشار إليها في هذا البيان الصحفي، على أي مما سبق أو أي موافقة تنظيمية محتملة لمنتجات Regeneron والمرشحين لمنتجات Regeneron (مثل cemdisiran وpozelimab)؛ قدرة متعاوني Regeneron أو المرخص لهم أو الموردين أو الأطراف الثالثة الأخرى (حسب الاقتضاء) على تنفيذ التصنيع والتعبئة والتشطيب والتعبئة والتغليف ووضع العلامات والتوزيع والخطوات الأخرى المتعلقة بمنتجات Regeneron والمرشحين لمنتجات Regeneron؛ قدرة Regeneron على إدارة سلاسل التوريد للعديد من المنتجات ومرشحي المنتجات والمخاطر المرتبطة بالتعريفات الجمركية والقيود التجارية الأخرى؛ مشكلات السلامة الناتجة عن إدارة منتجات ريجينيرون ومنتجات ريجينيرون المرشحة (مثل cemdisiran وpozelimab) في المرضى، بما في ذلك المضاعفات الخطيرة أو الآثار الجانبية المرتبطة باستخدام منتجات ريجينيرون ومرشحات منتجات ريجينيرون في التجارب السريرية؛ القرارات التي تتخذها السلطات الحكومية التنظيمية والإدارية والتي قد تؤخر أو تقيد قدرة Regeneron على الاستمرار في تطوير أو تسويق منتجات Regeneron ومنتجات Regeneron المرشحة؛ الالتزامات التنظيمية والإشرافية المستمرة التي تؤثر على منتجات Regeneron وبرامجها البحثية والسريرية وأعمالها، بما في ذلك تلك المتعلقة بخصوصية المريض؛ مدى توفر ومدى السداد أو المساعدة في الدفع المشترك لمنتجات Regeneron من دافعي الطرف الثالث والجهات الخارجية الأخرى، بما في ذلك برامج الرعاية الصحية والتأمين للدافع الخاص، ومنظمات الصيانة الصحية، وشركات إدارة فوائد الصيدلة، والبرامج الحكومية مثل Medicare وMedicaid؛ تحديدات التغطية والسداد من قبل هؤلاء الدافعين والأطراف الثالثة الأخرى والسياسات والإجراءات الجديدة المعتمدة من قبل هؤلاء الدافعين والأطراف الثالثة الأخرى؛ التغييرات في لوائح ومتطلبات تسعير الأدوية واستراتيجية تسعير Regeneron؛ التغييرات الأخرى في القوانين واللوائح والسياسات التي تؤثر على صناعة الرعاية الصحية؛ المنتجات المنافسة والمنتجات المرشحة (بما في ذلك المنتجات الحيوية) التي قد تكون متفوقة أو أكثر فعالية من حيث التكلفة من منتجات Regeneron والمنتجات المرشحة من Regeneron؛ إلى أي مدى يمكن تكرار نتائج برامج البحث والتطوير التي أجرتها شركة Regeneron و/أو المتعاونين معها أو المرخصين لها في دراسات أخرى و/أو تؤدي إلى تقدم المنتجات المرشحة للتجارب السريرية أو التطبيقات العلاجية أو الموافقة التنظيمية؛ النفقات غير المتوقعة؛ تكاليف تطوير وإنتاج وبيع المنتجات؛ قدرة Regeneron على تلبية أي من توقعاتها أو إرشاداتها المالية والتغييرات في الافتراضات الكامنة وراء تلك التوقعات أو الإرشادات؛ إمكانية إلغاء أو إنهاء أي ترخيص أو تعاون أو اتفاقية توريد، بما في ذلك اتفاقيات Regeneron مع Sanofi وBayer (أو الشركات التابعة لهما، حسب الاقتضاء)؛ تأثير تفشي الصحة العامة أو الأوبئة أو الأوبئة على أعمال شركة Regeneron؛ والمخاطر المرتبطة بالتقاضي والإجراءات الأخرى والتحقيقات الحكومية المتعلقة بالشركة و/أو عملياتها (بما في ذلك الإجراءات المدنية المعلقة التي بدأتها أو انضمت إليها وزارة العدل الأمريكية ومكتب المدعي العام الأمريكي لمقاطعة ماساتشوستس)، والمخاطر المرتبطة بالملكية الفكرية لأطراف أخرى والتقاضي المعلق أو المستقبلي المتعلق بها (بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، دعاوى براءات الاختراع والإجراءات الأخرى ذات الصلة المتعلقة بحقن EYLEA® (aflibercept))، والنتيجة النهائية لأي من هذا القبيل الإجراءات والتحقيقات، والتأثير الذي قد يحدثه أي مما سبق على أعمال Regeneron وآفاقها ونتائج التشغيل ووضعها المالي. يمكن العثور على وصف أكثر اكتمالاً لهذه المخاطر المادية وغيرها في ملفات Regeneron المودعة لدى هيئة الأوراق المالية والبورصة الأمريكية، بما في ذلك النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025. يتم إعداد أي بيانات تطلعية بناءً على المعتقدات والأحكام الحالية للإدارة، ويتم تحذير القارئ من الاعتماد على أي بيانات تطلعية صادرة عن Regeneron. لا تتحمل شركة Regeneron أي التزام بتحديث أي بيان تطلعي (علنيًا أو غير ذلك)، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر أي توقعات أو توجيهات مالية، سواء كان ذلك نتيجة لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك.

    تستخدم Regeneron موقعها الإلكتروني لوسائل الإعلام وعلاقات المستثمرين ووسائل التواصل الاجتماعي لنشر معلومات مهمة حول الشركة، بما في ذلك المعلومات التي قد تعتبر جوهرية للمستثمرين. يتم نشر المعلومات المالية وغيرها من المعلومات حول Regeneron بشكل روتيني ويمكن الوصول إليها على موقع Regeneron الإعلامي وعلاقات المستثمرين (https://investor.regeneron.com) وصفحته على LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals).

    *هذا ليس موافقة من جامعة جنوب فلوريدا

    المصدر: شركة Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

    المصدر: HealthDay

    مزيد من موارد الأخبار

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • أخبار لمتخصصي الصحة
  • الموافقات على الأدوية الجديدة
  • تطبيقات الأدوية الجديدة
  • نتائج التجارب السريرية
  • الموافقات على الأدوية العامة
  • Drugs.com Podcast

    • اشترك في نشرتنا الإخبارية

    مهما كان الموضوع الذي يهمك، اشترك في نشراتنا الإخبارية للحصول على أفضل ما في Drugs.com في بريدك الوارد.

    نشر : 2026-04-22 09:08

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية