Cemdisiran, podávaný subkutánně každých 12 týdnů, prokazuje rychlou, hlubokou a trvalou kontrolu onemocnění u generalizované myasthenia gravis (gMG) studie fáze 3
TARRYTOWN, N.Y., 21. dubna 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Společnost Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) dnes oznámila podrobné pozitivní výsledky studie fáze 3 NIMBLE hodnotící výzkumný cemdisiran u dospělých s generalizovanou myasthenia gravis (gMG) a byly zveřejněny na prvním zasedání v The plen Academy v The plen Academy. výroční zasedání neurologie (AAN). Cemdisiran je nové siRNA terapeutikum, které trvale snižuje cirkulující hladiny komplementového faktoru 5 (C5), což umožňuje dávkování každé tři měsíce.
"Generalizovaná myasthenia gravis je chronické vysilující onemocnění s nepředvídatelnými symptomy, které ovlivňují každodenní život. Zatímco současné terapie zvládají aktivitu onemocnění, zůstává nenaplněná potřeba možností, které dosahují rychlé a trvalé účinnosti se sníženou léčebnou zátěží," řekl M. NeurDan. Morsu, profesor University of Florida na Floridě. College of Medicine, ředitel divize pro neuromuskulární medicínu a EMG Laboratories a globální hlavní výzkumník studie NIMBLE.* „Ve fázi 3 studie NIMBLE tato první výzkumná terapie svého druhu prokázala rychlou a robustní účinnost s trvalým přínosem po dobu 24 týdnů. Tyto působivé výsledky naznačují, že cemdisiran může představovat transformační pokrok v péči o pacienty s gllinge, který lidem nabízí pohodlný život. čtyřikrát ročně subkutánní podání.“
Výsledky studie NIMBLE na AAN poskytují další podrobnosti k horním údajům sdíleným v srpnu 2025. Jak bylo uvedeno, a ve srovnání s placebem (n=59), pacienti léčení subkutánním cemdisiranem (n=64) každých dvanáct týdnů zaznamenali klinicky významná zlepšení během dvou týdnů na dvou hodnotících škálách, které měřily změny od výchozí hodnoty v: denních funkcích ovlivněných gMG, vidění a vidění mluvení/polykání, dýchání a pohyblivost končetin). Tato zlepšení se v průběhu času prohlubovala napříč oběma stupnicemi a udržela se až do týdne 24, bez náznaku slábnoucí účinnosti mezi dávkami.
Konkrétně výsledky pro cemdisiran ve srovnání s placebem v týdnu 24 prokázaly:
Schválené terapie inhibitorem C5 prokázaly v předchozích registračních klinických studiích zlepšení celkového skóre MG-ADL v rozmezí od -1,6 do -2,1 a celkového skóre QMG v rozmezí od -2,0 do -3,0 upravené na placebo v době primární analýzy každé studie (obvykle ve 12. nebo 26. týdnu).
Jedna nebo více nežádoucích příhod (AE) se vyskytlo u 69,2 % pacientů užívajících cemdisiran (cemdi) a 77,1 % užívajících placebo (pbo). Většina AE byla mírná až středně závažná. Nejčastější nežádoucí účinky (≥ 5 %) u pacientů užívajících cemdisiran nebo placebo byly: zhoršení MG (1 % cemdi, 17 % pbo), infekce horních cest dýchacích (12 % cemdi, 11 % pbo), infekce močových cest (5 % cemdi, 3 % pbo), nazofaryngitida (5 % cemdi, 5 % cemdi, 5 % cemdi, 5 % pbo vyrážka (5 % cemdi, 1 % pbo) a průjem (3 % cemdi, 7 % pbo). Celkově byla míra infekce během dvojitě zaslepeného léčebného období (DBTP) 27 % ve skupině s cemdisiranem a 40 % ve skupině s placebem. Během DBTP se nevyskytly žádné závažné infekce, meningokokové infekce nebo úmrtí. V rameni s cemdisiranem nedošlo k žádnému přerušení léčby kvůli nežádoucím účinkům do 24. týdne ve srovnání s 3 % pacientů, kteří dostávali placebo. Nežádoucí účinky vedoucí k přerušení/snížení dávky se vyskytly u 1 % a 4 % pacientů užívajících cemdisiran a placebo. Během prodlouženého období došlo k jednomu úmrtí v důsledku pneumonie v rameni s cemdisiranem u pacienta s významnou komorbiditou, který také dostával souběžnou imunosupresivní léčbu. Počty hospitalizací, myastenické krize a záchranné terapie byly numericky nižší u cemdisiranu.
Potenciální použití cemdisiranu k léčbě gMG je předmětem výzkumu a nebylo schváleno žádným regulačním úřadem. Regulační žádost USA pro cemdisiran byla podána v prvním čtvrtletí roku 2026; další regulační podání, včetně podání v Evropské unii, jsou plánována na rok 2026.
O Myasthenia Gravis (MG)MG je vzácné a chronické autoimunitní onemocnění, při kterém abnormální protilátky proti acetylcholinovému receptoru (anti-AChR) aktivují systém komplementu včetně C5, čímž narušují komunikaci mezi nervy a svaly, což vede k oslabení a potenciálně život ohrožujícímu svalu. V USA tato nemoc postihuje přibližně 85 000 lidí. Počáteční projevy jsou obvykle oční, ale přibližně u 85 % pacientů s MG dochází k dalšímu rozvoji projevů onemocnění, které je známé jako generalizovaná myasthenia gravis (gMG). U těchto pacientů onemocnění postihuje svaly celého těla, což má za následek extrémní únavu a potíže s mimikou, řečí, polykáním a pohyblivostí. Problémy související s léčbou – mezi které patří časté návštěvy nemocnice, nekonzistentní kontrola symptomů a nedostatek trvalých účinků léčby – mohou dále ovlivnit kvalitu života a dlouhodobou léčbu onemocnění.
O komplementárním faktoru 5 (C5) Klinický programNIMBLE, největší celosvětová intervenční studie gMG, která byla dosud provedena, je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná pokračující studie hodnotící cemdisiran a také kombinaci cemdisiranu a pozelimabu (protilátky C5, kteří mohou mít protilátky proti acetylinu ACR) u pacientů s gcholinovým receptorem pokračovat v základních imunosupresivech na základě uvážení zkoušejícího.
Účastníci byli randomizováni tak, aby dostávali jeden ze čtyř subkutánních režimů: cemdisiran (600 mg) každých 12 týdnů; kombinace cemdisiranu (200 mg) a pozelimabu (200 mg) každé 4 týdny; pozelimab (200 mg) každé 4 týdny; nebo placebo každé 4 týdny. Primární cílový ukazatel hodnotil změny celkového skóre MG-ADL od výchozího stavu do 24. týdne. Škála MG-ADL je nástroj s osmi otázkami hlášenými pacienty, který měří, jak gMG ovlivňuje aspekty každodenního života, a poskytuje celkové skóre v rozsahu od 0 do 24. Klíčovým sekundárním cílem byla změna celkového skóre QMG od výchozího stavu ve 24. týdnu, která poskytuje standardní vyhodnocenou svalovou funkci 3 podávající QMG1. celkové skóre v rozmezí od 0 do 39. U MG-ADL i QMG znamená vyšší celkové skóre větší závažnost onemocnění a větší snížení celkového skóre znamená větší zlepšení symptomů onemocnění a lepší účinek léčby.
Cemdisiran a pozelimab jsou také hodnoceny v samostatných studiích fáze 3 jako monoterapie i kombinovaná terapie pro další poruchy zprostředkované komplementem, včetně PNH a geografické atrofie sekundární k věkem podmíněné makulární degeneraci. Pro více informací navštivte webovou stránku klinických studií Regeneron nebo se obraťte na [email protected] nebo +1 844-734-6643.
Regeneron je výhradně odpovědný za vývoj, výrobu a komercializaci cemdisiranu jako monoterapie a v kombinaci s protilátkami C5 prostřednictvím celosvětové licenční smlouvy se společností Alnylam.
V USA je pozelimab v monoterapii schválen jako Veopoz® (pozelimab-bbfg) pro dospělé a dětské pacienty ve věku 1 rok a starší s onemocněním CHAPLE, také známou jako enteropatie se ztrátou proteinu s deficitem CD55, která obsahuje varování před život ohrožujícími a smrtelnými meningokokovými infekcemi.
DŮLEŽITÉ INFORMACE BEZPEČNÉDŮLEŽITÉ DŮLEŽITÉ! Jaké jsou nejdůležitější informace, které bych měl vědět o VEOPOZu?VEOPOZ je lék, který ovlivňuje váš imunitní systém a může snížit schopnost vašeho imunitního systému bojovat s infekcemi. Váš poskytovatel zdravotní péče vám vydá Bezpečnostní kartu pacienta o příznacích meningokokové nebo jiné infekce. Noste ji s sebou po celou dobu léčby a po dobu 3 měsíců po poslední dávce VEOPOZ. Vaše riziko meningokokové infekce může přetrvávat několik týdnů po poslední dávce přípravku VEOPOZ. Je důležité ukázat tuto kartu každému poskytovateli zdravotní péče, který vás léčí. To jim pomůže rychle vás diagnostikovat a léčit. VEOPOZ může také zvýšit riziko jiných typů závažných bakteriálních infekcí. Pokud máte nějaké nové známky nebo příznaky infekce, okamžitě zavolejte svému poskytovateli zdravotní péče. Neužívejte VEOPOZ, pokud máte meningokokovou infekci. Než dostanete VEOPOZ, informujte svého poskytovatele zdravotní péče o všech svých zdravotních potížích, včetně toho, zda: máte infekci nebo horečku, jste těhotná nebo plánujete otěhotnět a kojíte nebo plánujete kojit. Není známo, zda VEOPOZ poškodí vaše nenarozené dítě nebo zda přechází do vašeho mateřského mléka. Promluvte si se svým poskytovatelem zdravotní péče o nejlepším způsobu krmení dítěte během léčby přípravkem VEOPOZ. Sdělte svému poskytovateli zdravotní péče o všech lécích, které užíváte, včetně léků na předpis a volně prodejných léků, vitamínů a bylinných doplňků. Je důležité, abyste před zahájením léčby VEOPOZem absolvovali všechna doporučená očkování, dostávali antibiotika, pokud začnete s VEOPOZem do 2 týdnů po očkování proti meningokokům, a během léčby VEOPOZem dodržovali všechna doporučená očkování. VEOPOZ a další léky se mohou navzájem ovlivňovat a způsobovat nežádoucí účinky. VEOPOZ může ovlivnit způsob účinku jiných léků a jiné léky mohou ovlivnit účinek VEOPOZu.Zvlášť informujte svého poskytovatele zdravotní péče, pokud užíváte Intravenózní imunoglobulin (IVIg).Znáte léky, které užíváte, a vakcíny, které dostáváte. Uchovávejte si jejich seznam, abyste je mohli ukázat svému poskytovateli zdravotní péče a lékárníkovi, když dostanete nový lék. Jaké jsou možné vedlejší účinky přípravku VEOPOZ?VEOPOZ může způsobit závažné nežádoucí účinky včetně alergických (přecitlivělých) reakcí včetně reakcí souvisejících s infuzí, které se mohou vyskytnout během léčby. Okamžitě sdělte svému poskytovateli zdravotní péče, že se u vás objeví některý z těchto příznaků nebo jakýkoli jiný příznak alergické reakce: bolest, potíže s dýcháním nebo dušnost, otok obličeje, jazyka nebo hrdla a pocit na omdlení nebo omdlení. Nejčastějšími vedlejšími účinky přípravku VEOPOZ jsou infekce horních cest dýchacích, zlomeniny, vyvýšené červené skvrny na kůži, které často velmi svědí (kopřivka), a vypadávání vlasů (alopecie). Pokud máte jakýkoli nežádoucí účinek, který vás obtěžuje nebo který neustupuje, sdělte to svému poskytovateli zdravotní péče. Toto nejsou všechny možné vedlejší účinky přípravku VEOPOZ. Zavolejte svého poskytovatele zdravotní péče a požádejte o radu ohledně vedlejších účinků. Nežádoucí účinky můžete hlásit FDA na čísle 1-800-FDA-1088. O VelocImmune technologii společnosti Regeneron Technologie VelocImmune společnosti Regeneron využívá vlastní geneticky upravenou lidskou myší platformu vybavenou geneticky optimalizovaným imunitním systémem. Když byl spoluzakladatel, prezident a hlavní vědecký ředitel společnosti Regeneron George D. Yancopoulos v roce 1985 postgraduální student se svým mentorem Frederickem W. Altem, byli první, kdo představte si výrobu takové geneticky humanizované myši a Regeneron strávil desetiletí vymýšlením a vývojem VelocImmune a souvisejících technologií VelociSuite®. Dr. Yancopoulos a jeho tým použili technologii VelocImmune k vytvoření podstatné části všech původních, FDA schválených nebo autorizovaných plně lidských monoklonálních protilátek. Patří sem REGEN-COV® (casirivimab a imdevimab), Dupixent® (dupilumab), Libtayo® (cemiplimab-rwlc), Praluent® (alirocumab), Kevzara® (sarilumab), Evkeeza® (evinacumab-dgnb), Inmazeb® (atoltivimab- a maebgntivimab, Veopoz® (pozelimab). O Regeneronu Regeneron (NASDAQ: REGN) je přední biotechnologická společnost, která vynalézá, vyvíjí a komercializuje léky měnící život pro lidi s vážnými chorobami. Naše jedinečná schopnost opakovaně a důsledně převádět vědu do medicíny, založená a vedená lékaři-vědci, vedla k řadě schválených léčebných postupů a kandidátů na produkty ve vývoji, z nichž většina byla vypěstována doma v našich laboratořích. Naše léky a potrubí jsou navrženy tak, aby pomáhaly pacientům s očními chorobami, alergickými a zánětlivými onemocněními, rakovinou, kardiovaskulárními a metabolickými chorobami, neurologickými onemocněními, hematologickými stavy, infekčními chorobami a vzácnými onemocněními. Regeneron posouvá hranice vědeckého objevování a urychluje vývoj léků pomocí našich patentovaných technologií, jako je VelociSuite®, který produkuje optimalizované plně lidské protilátky a nové třídy bispecifických protilátek. Utváříme další hranici medicíny pomocí poznatků z Regeneron Genetics Center® a průkopnických platforem genetické medicíny, které nám umožňují identifikovat inovativní cíle a doplňkové přístupy k potenciální léčbě nebo vyléčení nemocí. Další informace naleznete na www.Regeneron.com nebo sledujte Regeneron na LinkedIn, Instagram, Facebook nebo X. Výhledová prohlášení a použití digitálních médiíTato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení, která zahrnují rizika a nejistoty související s budoucími událostmi a budoucím výkonem společnosti Regeneron Pharmaceuticals, Inc. („Regeneron“ nebo „Společnost“) a skutečné události nebo výsledky se mohou od těchto výhledových prohlášení podstatně lišit. Slova jako „předvídat“, „očekávat“, „zamýšlet“, „plánovat“, „věřit“, „hledat“, „odhadovat“, varianty takových slov a podobné výrazy jsou určeny k identifikaci takových výhledových prohlášení, i když ne všechna výhledová prohlášení obsahují tato identifikující slova. Tato prohlášení se týkají a tato rizika a nejistoty zahrnují mimo jiné povahu, načasování a možný úspěch a terapeutické aplikace produktů uváděných na trh nebo jinak komercializovaných společností Regeneron a/nebo jejími spolupracovníky nebo držiteli licence (souhrnně „produkty Regeneron“) a kandidáty na produkty vyvíjené společností Regeneron a/nebo jejími spolupracovníky nebo nabyvateli licence (souhrnně nyní probíhají a plánované klinické programy, „produkty Regeneron“ a klinické programy) omezení cemdisiran (zkušební siRNA terapeutické cílení C5); pravděpodobnost, načasování a rozsah možného schválení regulačními orgány a komerčního uvedení produktů Regeneron’s Product Candidates a nových indikací pro produkty Regeneron’s, včetně cemdisiranu pro léčbu dospělých s generalizovanou myasthenia gravis, jak je diskutováno v této tiskové zprávě, stejně jako cemdisiran jako monoterapie nebo v kombinaci s pozelimabem (protilátka C5 komplementem C5) pro léčbu jiných poruch hemoglobinu s paroxyglobalem C5 medikamentózní noc a/nebo geografická atrofie); nejistota ohledně využití, přijetí na trhu a komerčního úspěchu produktů Regeneron a kandidátů na produkty Regeneron a dopad studií (ať už provedených společností Regeneron nebo jinými, ať už nařízených nebo dobrovolných), včetně studií diskutovaných nebo uvedených v této tiskové zprávě, na kterékoli z výše uvedených nebo jakékoli potenciální regulační schválení produktů Regeneron a Regeneron jako takových kandidátů na produkty (pozelicemabranované); schopnost spolupracovníků, nabyvatelů licence, dodavatelů nebo jiných třetích stran (podle potřeby) společnosti Regeneron provádět výrobu, plnění, konečnou úpravu, balení, označování, distribuci a další kroky související s produkty společnosti Regeneron a kandidáty na produkty společnosti Regeneron; schopnost Regeneronu řídit dodavatelské řetězce pro více produktů a kandidátů na produkty a rizika spojená s tarify a dalšími obchodními omezeními; bezpečnostní problémy vyplývající z podávání produktů Regeneron a kandidátů na produkty Regeneron (jako je cemdisiran a pozelimab) pacientům, včetně závažných komplikací nebo vedlejších účinků v souvislosti s používáním produktů Regeneron a kandidátů produktů Regeneron v klinických studiích; rozhodnutí regulačních a správních vládních orgánů, která mohou zpozdit nebo omezit schopnost společnosti Regeneron pokračovat ve vývoji nebo komercializaci produktů společnosti Regeneron a kandidátů na produkty společnosti Regeneron; průběžné regulační povinnosti a dohled ovlivňující produkty Regeneron, výzkumné a klinické programy a podnikání, včetně těch, které se týkají soukromí pacientů; dostupnost a rozsah úhrady nebo pomoci s úhradou za produkty Regeneron od třetích stran a dalších třetích stran, včetně soukromých plátců zdravotní péče a pojistných programů, organizací pro údržbu zdraví, společností pro správu dávek lékáren a vládních programů, jako jsou Medicare a Medicaid; stanovení krytí a úhrad ze strany takových plátců a jiných třetích stran a nové zásady a postupy přijaté takovými plátci a jinými třetími stranami; změny předpisů a požadavků na stanovování cen léků a cenová strategie společnosti Regeneron; další změny v zákonech, nařízeních a politikách ovlivňujících zdravotnický průmysl; konkurenční produkty a kandidátské produkty (včetně biologicky podobných produktů), které mohou být lepší nebo nákladově efektivnější než produkty Regeneron a kandidáti produktů Regeneron; rozsah, v jakém mohou být výsledky z výzkumných a vývojových programů prováděných společností Regeneron a/nebo jejími spolupracovníky nebo držiteli licence replikovány v jiných studiích a/nebo vést k postupu kandidátů produktů ke klinickým studiím, terapeutickým aplikacím nebo schválení regulačními orgány; neočekávané výdaje; náklady na vývoj, výrobu a prodej produktů; schopnost společnosti Regeneron splnit jakékoli její finanční projekce nebo pokyny a změny předpokladů, na nichž jsou tyto projekce nebo pokyny založeny; možnost zrušení nebo ukončení jakékoli smlouvy o licenci, spolupráci nebo dodávce, včetně smluv společnosti Regeneron se Sanofi a Bayer (nebo jejich příslušnými přidruženými společnostmi); dopad propuknutí veřejného zdraví, epidemií nebo pandemií na podnikání společnosti Regeneron; a rizika spojená se soudními spory a jinými řízeními a vládními vyšetřováními týkajícími se Společnosti a/nebo jejích operací (včetně probíhajících občanskoprávních řízení zahájených nebo připojených ministerstvem spravedlnosti USA a americkým státním zastupitelstvím pro okres Massachusetts), rizika spojená s duševním vlastnictvím jiných stran a probíhajícími nebo budoucími soudními spory souvisejícími s nimi (včetně, bez omezení, patentových sporů a dalších souvisejících řízení) souvisejících s výsledkem Injection®EYLEA jakýchkoli takových řízení a vyšetřování a dopad, který může mít kterékoli z výše uvedených na podnikání, vyhlídky, provozní výsledky a finanční situaci společnosti Regeneron. Úplnější popis těchto a dalších podstatných rizik lze nalézt v dokumentech společnosti Regeneron u Americké komise pro cenné papíry, včetně jejího formuláře 10-K za rok končící 31. prosincem 2025. Jakákoli výhledová prohlášení vycházejí ze současného přesvědčení a úsudku vedení a čtenáře varujeme, aby se nespoléhal na žádná výhledová prohlášení učiněná společností Regeneron. Společnost Regeneron se nezavazuje aktualizovat (veřejně ani jinak) jakékoli výhledové prohlášení, včetně, bez omezení, jakýchkoli finančních projekcí nebo pokynů, ať už v důsledku nových informací, budoucích událostí nebo jinak. Regeneron používá své webové stránky pro vztahy s médii a investory a sociální média k publikování důležitých informací o Společnosti, včetně informací, které mohou být považovány za podstatné pro investory. Finanční a další informace o společnosti Regeneron jsou běžně zveřejňovány a jsou přístupné na webových stránkách společnosti Regeneron pro vztahy s médii a investory (https://investor.regeneron.com) a její stránka LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals). *Toto není doporučení University of South Florida Zdroj: Regeneron Pharmaceuticals, Inc. Zdroj: HealthDay Ať už vás zajímá jakékoli téma, přihlaste se k odběru našich zpravodajů, abyste měli to nejlepší z Drugs.com do vaší schránky. Vyslán : 2026-04-22 09:08 Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující. Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.Další zdroje zpráv
Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje
Přečtěte si více
Odmítnutí odpovědnosti
Populární klíčová slova