Cemdisiran podawany podskórnie co 12 tygodni wykazuje szybką, głęboką i trwałą kontrolę choroby w badaniu fazy 3 uogólnionej miastenii (gMG)

Śledź Drugslib na

TARRYTOWN, Nowy Jork, 21 kwietnia 2026 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Firma Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) ogłosiła dziś szczegółowe pozytywne wyniki badania fazy 3 NIMBLE oceniającego eksperymentalny cedisiran u dorosłych z uogólnioną miastenią (gMG), które zostały opublikowane w czasopiśmie The Lancet i zaprezentowane po raz pierwszy podczas ustnej sesji plenarnej podczas Doroczne spotkanie Amerykańskiej Akademii Neurologii (AAN). Cemdisiran to nowy lek siRNA, który trwale zmniejsza poziom czynnika dopełniacza 5 (C5) w krążeniu, umożliwiając podawanie go co trzy miesiące.

  • Jak opublikowano w The Lancet i zaprezentowano na konferencji AAN, badanie NIMBLE osiągnęło swoje pierwotne i kluczowe drugorzędowe punkty końcowe w 24. tygodniu, wykazując potencjalną najlepszą w swojej klasie skuteczność i wygodę w leczeniu gMG
  • U.S. złożony wniosek regulacyjny; cemdisiran może być pierwszym siRNA zatwierdzonym do leczenia gMG

    • „Uogólniona miastenia gravis to przewlekła, wyniszczająca choroba z nieprzewidywalnymi objawami, które wpływają na codzienne życie. Chociaż obecne terapie pozwalają opanować aktywność choroby, pozostaje niezaspokojone zapotrzebowanie na opcje, które zapewnią szybką i trwałą skuteczność przy zmniejszonym obciążeniu leczeniem” – powiedział dr Tuan Vu, profesor neurologii na Uniwersytecie Południowej Florydy Morsani College of Medicine, dyrektor oddziału ds. medycyny Neuromuscular Medicine i EMG Laboratories oraz główny badacz na całym świecie badania NIMBLE.* „W badaniu III fazy NIMBLE ta pierwsza w swoim rodzaju terapia eksperymentalna wykazała szybką, solidną skuteczność i trwałe korzyści utrzymujące się przez 24 tygodnie. Te imponujące wyniki sugerują, że cemdisiran może stanowić rewolucyjny postęp w opiece nad osobami cierpiącymi na gMG, oferując przekonującą skuteczność w połączeniu z wygodnym podawaniem podskórnym cztery razy w roku.”

    Wyniki badania NIMBLE w AAN dostarczają dodatkowych szczegółów w stosunku do głównych danych udostępnionych w sierpniu 2025 r. Jak przedstawiono i w porównaniu z placebo (n=59), pacjenci leczeni podskórnym cedisiranem (n=64) co dwanaście tygodni doświadczyli znaczącej klinicznie poprawy w ciągu dwóch tygodni w dwóch skalach oceny, które mierzyły zmiany w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie: codziennych funkcji, na które wpływa gMG (takich jak mówienie, jedzenie, oddychanie, wzrok i mobilność) oraz funkcji mięśni (takich jak wzrok, mówienie/połykanie, oddychanie i ruchliwość kończyn). Poprawa ta pogłębiała się z czasem w obu skalach i utrzymywała się do 24. tygodnia, bez oznak zmniejszania się skuteczności pomiędzy dawkami.

    W szczególności wyniki dla cemdisiranu w porównaniu z placebo w 24. tygodniu wykazały:

  • Poprawę o 4,5 punktu (średnia zmiana metodą najmniejszych kwadratów [LS]) w stosunku do wartości początkowej w skali miastenia gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL). wynik całkowity(błąd standardowy 0,4 [SE]) w porównaniu z poprawą o 2,2 punktu (0,5 SE). Odpowiadało to poprawie skorygowanej o placebo o 2,3 punktu (p<0,001), co stanowiło spełnienie pierwszorzędowego punktu końcowego. Warto zauważyć, że u 76,6% pacjentów otrzymujących cedisyran stwierdzono poprawę o ≥3 punkty w porównaniu z 44,1% w grupie placebo. Klinicznie znacząca poprawa całkowitego wyniku MG-ADL nastąpiła w ciągu 2 tygodni u pacjentów leczonych cedisyranem (średnia zmiana LS o -2,5 punktu w stosunku do wartości wyjściowych), co było wcześniej określonym eksploracyjnym punktem końcowym. MG-ADL to zgłaszana przez pacjenta ocena codziennych funkcji, na które wpływa gMG.
  • Poprawa o 4,2 punktu (średnia zmiana LS) w stosunku do wartości początkowej całkowitego wyniku ilościowego miastenii (QMG) (0,6 SE) w porównaniu z poprawą o 1,5 punktu (0,7 SE). Spowodowało to poprawę o 2,8 punktu skorygowaną o placebo (p=0,002), co stanowiło spełnienie kluczowego drugorzędowego punktu końcowego. Warto zauważyć, że u 48,4% pacjentów otrzymujących cedisyran stwierdzono poprawę o ≥5 punktów w porównaniu z 19% w grupie placebo. Poprawa całkowitych wyników QMG nastąpiła w ciągu 2 tygodni u pacjentów leczonych cedisiranem (średnia zmiana LS o -1,9 punktu w stosunku do wartości wyjściowych), co było wcześniej określonym eksploracyjnym punktem końcowym. QMG to przeprowadzana przez lekarza ocena funkcji mięśni.

    • Zatwierdzone terapie inhibitorami C5 wykazały w poprzednich rejestracyjnych badaniach klinicznych skorygowaną o placebo poprawę całkowitego wyniku MG-ADL w zakresie od -1,6 do -2,1 oraz całkowitego wyniku QMG w zakresie od -2,0 do -3,0 w momencie głównej analizy każdego badania (zwykle w 12. lub 26. tygodniu).

    Jedno lub więcej zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (AE) wystąpiło u 69,2% pacjentów otrzymujących cemdisiran (cemdi) i 77,1% pacjentów otrzymujących placebo (pbo). Większość działań niepożądanych miała nasilenie od łagodnego do umiarkowanego. Najczęstsze działania niepożądane (≥5%) u pacjentów otrzymujących cemdisiran lub placebo to: pogorszenie MG (1% cemdi, 17% pbo), zakażenie górnych dróg oddechowych (12% cemdi, 11% pbo), zakażenie dróg moczowych (5% cemdi, 3% pbo), zapalenie nosogardzieli (5% cemdi, 4% pbo), ból głowy (5% cemdi, 10% pbo), wysypka (5% cemdi, 1% pbo) i biegunka (3% cemdi, 7% pbo). Ogółem częstość występowania infekcji w okresie leczenia metodą podwójnie ślepej próby (DBTP) wyniosła 27% w grupie otrzymującej cedisyran i 40% w grupie placebo. Podczas DBTP nie wystąpiły żadne poważne zakażenia, zakażenia meningokokowe ani zgony. Do 24. tygodnia w grupie otrzymującej cedisyran nie doszło do przerwania leczenia z powodu zdarzeń niepożądanych w porównaniu z 3% pacjentów otrzymujących placebo. Zdarzenia niepożądane prowadzące do przerwania/zmniejszenia dawki wystąpiły odpowiednio u 1% i 4% pacjentów otrzymujących cedisiran i placebo. W okresie przedłużenia badania wystąpił jeden zgon z powodu zapalenia płuc w grupie otrzymującej cemdisyran u pacjenta z istotnymi chorobami współistniejącymi i jednocześnie otrzymującego leczenie immunosupresyjne. Wskaźniki hospitalizacji, przełomu miastenicznego i leczenia ratunkowego były liczbowo niższe w przypadku cemdisiranu.

    Potencjalne zastosowanie cedisiranu w leczeniu gMG jest przedmiotem badań i nie zostało zatwierdzone przez żaden organ regulacyjny. Amerykański wniosek regulacyjny dotyczący cedisiranu został złożony w pierwszym kwartale 2026 r.; dodatkowe zgłoszenia regulacyjne, w tym w Unii Europejskiej, planowane są na 2026 r.

    Informacje o miastenii (MG)MG to rzadka i przewlekła choroba autoimmunologiczna, w której nieprawidłowe przeciwciała przeciwko receptorowi acetylocholiny (anty-AChR) aktywują układ dopełniacza, w tym C5, zakłócając komunikację między nerwami i mięśniami, co powoduje wyniszczające i potencjalnie zagrażające życiu osłabienie mięśni. W USA choroba dotyka około 85 000 osób. Początkowe objawy są zwykle oczne, ale u około 85% pacjentów z MG dochodzi do dodatkowego postępu w objawach choroby, co jest znane jako uogólniona miastenia (gMG). U tych pacjentów choroba wpływa na mięśnie całego ciała, powodując skrajne zmęczenie i trudności z wyrazem twarzy, mową, połykaniem i poruszaniem się. Wyzwania związane z leczeniem – które obejmują częste wizyty w szpitalu, niespójną kontrolę objawów i brak trwałych efektów leczenia – mogą dodatkowo wpływać na jakość życia i długoterminowe leczenie choroby.

    Informacje o czynniku dopełniacza 5 (C5) Program klinicznyNIMBLE to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, trwające, randomizowane badanie oceniające działanie cemdisiranu, a także kombinacji cemdisiranu i pozelimabu (przeciwciało C5) u pacjentów z gMG, którzy mają przeciwciała przeciwko receptorowi acetylocholiny (anty-AChR) i według uznania badacza mogli kontynuować leczenie immunosupresyjne w tle.

    Uczestnicy zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej jeden z czterech schematów leczenia podskórnego: cemdisiran (600 mg) co 12 tygodni; połączenie cemdisiranu (200 mg) i pozelimabu (200 mg) co 4 tygodnie; pozelimab (200 mg) co 4 tygodnie; lub placebo co 4 tygodnie. Pierwszorzędowym punktem końcowym była ocena zmian całkowitego wyniku MG-ADL od wartości początkowej do 24. tygodnia. Skala MG-ADL to narzędzie zgłaszane przez pacjentów składające się z ośmiu pytań, które mierzy wpływ gMG na aspekty życia codziennego i zapewnia całkowity wynik w zakresie od 0 do 24. Kluczowym drugorzędowym punktem końcowym była zmiana całkowitego wyniku QMG w stosunku do wartości początkowej w 24. tygodniu. QMG to przeprowadzana przez lekarza standaryzowana ocena składająca się z 13 elementów, oceniająca funkcję mięśni, która zapewnia całkowity wynik waha się od 0 do 39. Zarówno w MG-ADL, jak i QMG wyższy wynik całkowity wskazuje na większe nasilenie choroby, a większe zmniejszenie całkowitego wyniku wskazuje na większą poprawę objawów choroby i lepszy efekt leczenia.

    Cemdisiran i pozelimab są również oceniane w oddzielnych badaniach fazy 3, jako monoterapia i terapia skojarzona w leczeniu dodatkowych zaburzeń zależnych od układu dopełniacza, w tym PNH i zaniku geograficznego wtórnego do zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź witrynę badań klinicznych Regeneron lub napisz na adres [email protected] lub +1 844-734-6643.

    Regeneron ponosi wyłączną odpowiedzialność za rozwój, produkcję i komercjalizację cemdisiranu w monoterapii oraz w połączeniu z przeciwciałami C5 na mocy ogólnoświatowej umowy licencyjnej z firmą Alnylam.

    W Stanach Zjednoczonych monoterapia pozelimabem została zatwierdzona jako Veopoz® (pozelimab-bbfg) do stosowania u dorosłych i dzieci w wieku 1 roku i starszych z chorobą CHAPLE, znaną również jako enteropatia z utratą białka z niedoborem CD55, która zawiera ostrzeżenie w ramce dotyczące zagrażających życiu i śmiertelnych zakażeń meningokokowych.

    WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA

    Jakie są najważniejsze informacje, które powinienem wiedzieć o VEOPOZ?VEOPOZ to lek wpływający na układ odpornościowy i mogący obniżyć zdolność układu odpornościowego do zwalczania infekcji.

  • VEOPOZ zwiększa ryzyko wystąpienia poważnych i zagrażających życiu infekcji meningokokowych, które mogą szybko stać się zagrożeniem dla życia i spowodować śmierć, jeśli nie zostaną wcześnie rozpoznane i leczone.
  • Musisz otrzymać leczenie przeciwko meningokokom co najmniej 2 tygodnie przed przyjęciem pierwszej dawki leku VEOPOZ, jeśli pacjent nie otrzymał jeszcze tych szczepionek.
  • Jeśli pacjent otrzymywał szczepionkę przeciw meningokokom w przeszłości, może być konieczne dodatkowe szczepienie przed rozpoczęciem stosowania leku VEOPOZ. Twój lekarz zadecyduje, czy potrzebujesz dodatkowego szczepienia przeciwko meningokokom.
  • Jeśli Twój lekarz uzna, że ​​konieczne jest pilne leczenie lekiem VEOPOZ, a Twoje szczepionki przeciwko meningokokom są nieaktualne, powinieneś jak najszybciej otrzymać szczepionkę przeciwko meningokokom. Powinieneś także otrzymać antybiotyki.
  • Szczepionki przeciw meningokokom zmniejszają ryzyko zakażenia meningokokami, ale nie zapobiegają wszystkim zakażeniom meningokokowym. Zadzwoń do lekarza lub natychmiast uzyskaj pomoc medyczną w nagłych przypadkach, jeśli wystąpi którykolwiek z poniższych objawów zakażenia meningokokowego:
  • ból głowy z nudnościami lub wymiotami
  • ból głowy związany ze sztywnością szyi lub sztywnością pleców
  • gorączka i wysypka
  • bóle mięśni z objawami grypopodobnymi
  • ból głowy i gorączka
  • gorączka
  • splątanie
  • oczy wrażliwe na światło

    • Pracownik opieki zdrowotnej przekaże Ci Kartę Bezpieczeństwa Pacjenta zawierającą informacje na temat objawów meningokoków lub innej infekcji. Noś ją przy sobie przez cały czas leczenia i przez 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki VEOPOZ. Ryzyko zakażenia meningokokowego może utrzymywać się przez kilka tygodni po przyjęciu ostatniej dawki leku VEOPOZ. Ważne jest, aby pokazać tę kartę każdemu lekarzowi, który Cię leczy. Pomoże im to szybko zdiagnozować i leczyć Cię.

    VEOPOZ może również zwiększać ryzyko innych rodzajów poważnych infekcji bakteryjnych.

  • U osób przyjmujących VEOPOZ może występować zwiększone ryzyko infekcji wywołanych przez Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae.
  • U niektórych osób może również występować zwiększone ryzyko infekcji bakteryjnych, w tym rzeżączki. Porozmawiaj ze swoim lekarzem, aby dowiedzieć się, czy jesteś narażony na ryzyko zakażenia rzeżączką, o zapobieganiu rzeżączce i regularnych badaniach.

    • Zadzwoń natychmiast do swojego lekarza, jeśli pojawią się jakiekolwiek nowe oznaki lub objawy zakażenia.

    Nie przyjmuj leku VEOPOZ, jeśli masz infekcję meningokokową.

    Przed przyjęciem leku VEOPOZ należy poinformować lekarza o wszystkich swoich schorzeniach, w tym o tym, czy: masz infekcję lub gorączkę, jesteś w ciąży lub planujesz zajść w ciążę oraz karmisz piersią lub planujesz karmić piersią. Nie wiadomo, czy VEOPOZ zaszkodzi nienarodzonemu dziecku i czy przejdzie do mleka matki. Porozmawiaj ze swoim lekarzem o najlepszym sposobie karmienia dziecka podczas leczenia lekiem VEOPOZ.

    Poinformuj swojego lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach, w tym o lekach na receptę i bez recepty, witaminach i suplementach ziołowych. Ważne jest, aby przed rozpoczęciem stosowania leku VEOPOZ przyjąć wszystkie zalecane szczepienia, przyjąć antybiotyki, jeśli rozpoczyna się stosowanie leku VEOPOZ w ciągu 2 tygodni od otrzymania szczepionki przeciw meningokokom, a także przestrzegać wszystkich zalecanych szczepień podczas leczenia lekiem VEOPOZ. VEOPOZ i inne leki mogą wzajemnie na siebie oddziaływać, powodując działania niepożądane. VEOPOZ może wpływać na działanie innych leków, a inne leki mogą wpływać na działanie VEOPOZ.W szczególności należy powiedzieć lekarzowi, jeśli pacjent przyjmuje immunoglobulinę dożylną (IVIg).Zaznajamiać się z przyjmowanymi lekami i szczepionkami, które otrzymuje. Zachowaj ich listę, aby pokazać lekarzowi i farmaceucie, gdy otrzymasz nowy lek.

    Jakie są możliwe skutki uboczne VEOPOZ?VEOPOZ może powodować poważne działania niepożądane, w tym reakcje alergiczne (nadwrażliwości), w tym reakcje związane z wlewem, które mogą wystąpić podczas leczenia. Należy natychmiast powiedzieć lekarzowi, jeśli u pacjenta wystąpi którykolwiek z tych objawów lub jakikolwiek inny objaw podczas leczenia VEOPOZ, który może oznaczać, że u pacjenta występuje poważna reakcja alergiczna reakcja: ból w klatce piersiowej, trudności w oddychaniu lub duszność, obrzęk twarzy, języka lub gardła oraz uczucie omdlenia lub omdlenia.

    Najczęstsze działania niepożądane leku VEOPOZ to infekcja górnych dróg oddechowych, złamania, wypukłe, czerwone plamy na skórze, które często bardzo swędzą (pokrzywka) i wypadanie włosów (łysienie). Należy powiedzieć lekarzowi, jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, które Cię niepokoją lub nie ustępują. To nie wszystkie możliwe skutki uboczne VEOPOZ. Zadzwoń do swojego lekarza, aby uzyskać poradę medyczną dotyczącą skutków ubocznych. Działania niepożądane można zgłaszać do FDA pod numerem 1-800-FDA-1088.

    Informacje o technologii VelocImmune firmy Regeneron Technologia VelocImmune firmy Regeneron wykorzystuje zastrzeżoną genetycznie zmodyfikowaną platformę myszy wyposażoną w genetycznie humanizowany układ odpornościowy w celu wytworzenia zoptymalizowanych, w pełni ludzkich przeciwciał. Kiedy współzałożyciel, prezes i dyrektor ds. naukowych firmy Regeneron, George D. Yancopoulos, był studentem studiów podyplomowych pod okiem swojego mentora Fredericka W. Alta w 1985 r., jako pierwsi wyobraź sobie stworzenie takiej genetycznie humanizowanej myszy, a firma Regeneron spędziła dziesięciolecia na wymyślaniu i rozwijaniu VelocImmune i powiązanych technologii VelociSuite®.

    Dr. Yancopoulos i jego zespół wykorzystali technologię VelocImmune do stworzenia znacznej części wszystkich oryginalnych, w pełni ludzkich przeciwciał monoklonalnych, zatwierdzonych lub autoryzowanych przez FDA. Obejmuje to REGEN-COV® (kasirivimab i imdevimab), Dupixent® (dupilumab), Libtayo® (cemiplimab-rwlc), Praluent® (alirocumab), Kevzara® (sarilumab), Evkeeza® (evinacumab-dgnb), Inmazeb® (atoltywimab, maftiwimab i odesivimab-ebgn) i Veopoz® (pozelimab).

    O firmie Regeneron Regeneron (NASDAQ: REGN) to wiodąca firma biotechnologiczna, która opracowuje, opracowuje i wprowadza na rynek leki zmieniające życie osób z poważnymi chorobami. Założona i prowadzona przez lekarzy-naukowców, nasza wyjątkowa zdolność do wielokrotnego i konsekwentnego przekładania nauki na medycynę doprowadziła do opracowania wielu zatwierdzonych terapii i kandydatów na produkty, z których większość została wyhodowana w naszych laboratoriach. Nasze leki i rurociągi mają na celu pomoc pacjentom z chorobami oczu, chorobami alergicznymi i zapalnymi, nowotworami, chorobami sercowo-naczyniowymi i metabolicznymi, chorobami neurologicznymi, schorzeniami hematologicznymi, chorobami zakaźnymi i chorobami rzadkimi.

    Regeneron przesuwa granice odkryć naukowych i przyspiesza opracowywanie leków, korzystając z naszych zastrzeżonych technologii, takich jak VelociSuite®, który wytwarza zoptymalizowane, w pełni ludzkie przeciwciała i nowe klasy przeciwciał bispecyficznych. Kształtujemy kolejną granicę medycyny dzięki informacjom opartym na danych z Regeneron Genetics Center® i pionierskich platform medycyny genetycznej, co pozwala nam identyfikować innowacyjne cele i uzupełniające podejścia do potencjalnego leczenia lub leczenia chorób.

    Więcej informacji można znaleźć na stronie www.Regeneron.com lub śledź Regeneron na LinkedIn, Instagram, Facebook lub X.

    Stwierdzenia dotyczące przyszłości i wykorzystanie mediów cyfrowychNiniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości, które wiążą się z ryzykiem i niepewnością dotyczącą przyszłych wydarzeń i przyszłych wyników firmy Regeneron Pharmaceuticals, Inc. („Regeneron” lub „Spółka”), a faktyczne zdarzenia lub wyniki mogą znacząco różnić się od tych stwierdzeń dotyczących przyszłości. Słowa takie jak „przewidywać”, „oczekiwać”, „zamierzać”, „planować”, „wierzyć”, „szukać”, „szacować”, odmiany tych słów i podobne wyrażenia mają na celu identyfikację takich stwierdzeń wybiegających w przyszłość, chociaż nie wszystkie stwierdzenia wybiegające w przyszłość zawierają te identyfikujące słowa. Stwierdzenia te dotyczą, a ryzyko i niepewność obejmują między innymi charakter, termin i możliwy sukces oraz zastosowania terapeutyczne produktów sprzedawanych lub w inny sposób komercjalizowanych przez firmę Regeneron i/lub jej współpracowników lub licencjobiorców (łącznie „Produkty firmy Regeneron”) oraz kandydatów na produkty opracowywane przez firmę Regeneron i/lub jej współpracowników lub licencjobiorców (łącznie „Kandydaci na produkty firmy Regeneron”) oraz programów badawczych i klinicznych będących obecnie w toku lub planowanych, w tym między innymi cedisiran (badawczy produkt siRNA ukierunkowany na terapię C5); prawdopodobieństwo, termin i zakres ewentualnego zatwierdzenia przez organy regulacyjne oraz wprowadzenia na rynek kandydatów na produkty firmy Regeneron oraz nowych wskazań dla produktów firmy Regeneron, w tym cemdisiranu do leczenia dorosłych z uogólnioną miastenią, jak omówiono w niniejszym komunikacie prasowym, a także cemdisiranu w monoterapii lub w skojarzeniu z pozelimabem (przeciwciało C5) do leczenia innych zaburzeń zależna od dopełniacza (w tym napadowej nocnej hemoglobinurii i/lub atrofia); niepewność co do wykorzystania, akceptacji rynkowej i sukcesu komercyjnego Produktów firmy Regeneron i Kandydatów na Produkty firmy Regeneron oraz wpływu badań (niezależnie od tego, czy są prowadzone przez firmę Regeneron lub inne podmioty, obowiązkowe czy dobrowolne), w tym badania omówione lub przywołane w niniejszym komunikacie prasowym, na którekolwiek z powyższych stwierdzeń lub potencjalne zatwierdzenie przez organy regulacyjne Produktów firmy Regeneron i Kandydatów na produkty firmy Regeneron (takich jak cemdisiran i pozelimab); zdolność współpracowników firmy Regeneron, licencjobiorców, dostawców lub innych stron trzecich (w stosownych przypadkach) do wykonywania produkcji, napełniania, wykańczania, pakowania, etykietowania, dystrybucji i innych etapów związanych z Produktami firmy Regeneron i Kandydatami na Produkt firmy Regeneron; zdolność Regeneron do zarządzania łańcuchami dostaw dla wielu produktów i kandydatów na produkty oraz ryzykiem związanym z taryfami i innymi ograniczeniami handlowymi; kwestie bezpieczeństwa wynikające z podawania Produktów Regeneron i Kandydatów na Produkt Regeneron (takich jak cedisiran i pozelimab) pacjentom, w tym poważne powikłania lub skutki uboczne w związku ze stosowaniem Produktów Regeneron i Kandydatów na Produkt Regeneron w badaniach klinicznych; ustalenia organów regulacyjnych i administracyjnych, które mogą opóźnić lub ograniczyć zdolność firmy Regeneron do dalszego rozwoju lub komercjalizacji produktów firmy Regeneron i kandydatów na produkty firmy Regeneron; bieżące obowiązki regulacyjne i nadzór wpływające na Produkty firmy Regeneron, programy badawcze i kliniczne oraz działalność biznesową, w tym dotyczące prywatności pacjentów; dostępność i zakres zwrotu kosztów lub pomocy w zakresie współpłacenia za Produkty Regeneron od płatników będących osobami trzecimi i innych stron trzecich, w tym programów opieki zdrowotnej i ubezpieczeń od prywatnych płatników, organizacji zapewniających opiekę zdrowotną, firm zarządzających świadczeniami farmaceutycznymi oraz programów rządowych, takich jak Medicare i Medicaid; ustalenia dotyczące zakresu i zwrotu kosztów przez takich płatników i inne strony trzecie oraz nowe zasady i procedury przyjęte przez takich płatników i inne strony trzecie; zmiany w przepisach i wymaganiach dotyczących cen leków oraz strategii cenowej Regeneron; inne zmiany w przepisach, regulacjach i politykach mających wpływ na branżę opieki zdrowotnej; produkty konkurencyjne i kandydaci na produkty (w tym produkty biopodobne), które mogą być lepsze lub bardziej opłacalne niż Produkty firmy Regeneron i Kandydaci na produkty firmy Regeneron; zakres, w jakim wyniki programów badawczo-rozwojowych prowadzonych przez firmę Regeneron i/lub jej współpracowników lub licencjobiorców mogą zostać powtórzone w innych badaniach i/lub doprowadzić do awansu kandydatów na produkty do badań klinicznych, zastosowań terapeutycznych lub do zatwierdzenia przez organy regulacyjne; nieprzewidziane wydatki; koszty rozwoju, produkcji i sprzedaży produktów; zdolność firmy Regeneron do spełnienia wszelkich swoich prognoz finansowych lub wytycznych oraz zmian w założeniach leżących u podstaw tych prognoz lub wytycznych; możliwość anulowania lub rozwiązania wszelkich umów licencyjnych, współpracy lub dostaw, w tym umów firmy Regeneron z firmami Sanofi i Bayer (lub ich odpowiednimi spółkami stowarzyszonymi, w stosownych przypadkach); wpływ ognisk, epidemii lub pandemii w zakresie zdrowia publicznego na działalność firmy Regeneron; oraz ryzyko związane z sporami sądowymi i innymi postępowaniami oraz dochodzeniami rządowymi dotyczącymi Spółki i/lub jej działalności (w tym toczące się postępowania cywilne wszczęte lub przyłączone przez Departament Sprawiedliwości Stanów Zjednoczonych i Biuro Prokuratora Stanów Zjednoczonych dla Okręgu Massachusetts), ryzyko związane z własnością intelektualną innych stron oraz toczące się lub przyszłe postępowania sądowe z nimi związane (w tym między innymi spory patentowe i inne powiązane postępowania dotyczące zastrzyku EYLEA® (aflibercept)), ostateczny wynik wszelkich takich postępowań oraz dochodzeń oraz wpływ któregokolwiek z powyższych czynników na działalność firmy Regeneron, perspektywy, wyniki operacyjne i sytuację finansową. Pełniejszy opis tych i innych istotnych ryzyk można znaleźć w dokumentach firmy Regeneron złożonych w amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd, w tym w formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2025 r. Wszelkie stwierdzenia dotyczące przyszłości są formułowane w oparciu o aktualne przekonania i osąd kierownictwa, a czytelnika przestrzega się, aby nie polegał na żadnych stwierdzeniach wybiegających w przyszłość sporządzonych przez firmę Regeneron. Regeneron nie zobowiązuje się do aktualizacji (publicznej lub innej) jakichkolwiek oświadczeń wybiegających w przyszłość, w tym między innymi jakichkolwiek prognoz finansowych lub wytycznych, w wyniku nowych informacji, przyszłych wydarzeń lub z innego powodu.

    Regeneron korzysta ze swoich mediów i strony internetowej poświęconej relacjom inwestorskim oraz mediów społecznościowych do publikowania ważnych informacji o Spółce, w tym informacji, które mogą zostać uznane za istotne dla inwestorów. Informacje finansowe i inne dotyczące firmy Regeneron są regularnie publikowane i dostępne na stronie internetowej firmy Regeneron dotyczącej mediów i relacji inwestorskich (https://investor.regeneron.com) i jej stronę na LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals).

    *To nie jest poparcie Uniwersytetu Południowej Florydy

    Źródło: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

    Źródło: HealthDay

    Więcej zasobów informacyjnych

  • Alerty narkotykowe FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Wiadomości dla pracowników służby zdrowia
  • Zatwierdzenia nowych leków
  • Zastosowania nowych leków
  • Wyniki badań klinicznych
  • Zatwierdzenia leków generycznych
  • Podcast Drugs.com

    • Zapisz się do naszego biuletynu

    Bez względu na interesujący Cię temat, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

    Wysłano : 2026-04-22 09:08

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe