A Chiesi Global Rare Diseases bejelentette, hogy az FDA jóváhagyja a Juxtapid (lomitapide) kapszulákat gyermekgyógyászati használatra homozigóta családi hiperkoleszterinémiában (HoFH)

BOSTON, 2026. március 3. (GLOBE NEWSWIRE) – A Chiesi Global Rare Diseases, a Chiesi Group üzleti egysége, amelyet azért hoztak létre, hogy innovatív terápiákat és megoldásokat biztosítsanak a ritka betegségekben szenvedők számára, ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta a Juxtapid (lomitapidemia) használatát homocholuster familial kapszulákban hyperchoussterile pediatric familial kapszulákban (HoFH) 2 éves és idősebb gyermekek számára. A Juxtapid egy bevált terápia, amelyet 2012 óta engedélyeztek az Egyesült Államokban HoFH-ban szenvedő felnőtt betegek számára, diétával és más lipidcsökkentő kezelésekkel együtt.

A jóváhagyás kiterjeszti a Juxtapid javallatát a 2 éves és idősebb HoFH-ban szenvedő gyermekekre.

Ez a bejelentés a betegség elleni küzdelem napján jelent meg. ritka betegségek a betegeken

A HoFH, egy rendkívül ritka genetikai rendellenesség, a becslések szerint világszerte 250 000-1: 360 000 egyént érint, beleértve a gyermekeket is, akik veszélyesen magas, alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterinszinttel (LDL-C) születhetnek. érelmeszesedés.3,4

„Ez a jóváhagyás több, mint egy szabályozási mérföldkő; jelentős előrelépés a HoFH-val élő gyermekek és családok számára” – mondta Mitch Goldman, a Chiesi Global Rare Diseases kutatás-fejlesztési részlegének alelnöke. "A Juxtapidhoz való hozzáférés kiterjesztésével a 2 éves és annál idősebb gyermekek számára lehetővé tesszük a HoFH közösség nagyon fiatal tagjai számára, hogy ugyanazt a bevált kezelést élvezhessék, amely már segítette a felnőtteket állapotuk kezelésében. Ez az eredmény tükrözi megingathatatlan elkötelezettségünket amellett, hogy biztonságos, hatékony terápiákat biztosítsunk azoknak, akiknek a legnagyobb szükségük van rájuk, és hogy tartós változást hozzunk létre az élet minden szakaszában a rendkívüli kihívásokkal."

attól a pillanattól kezdve, amikor diagnosztizálják őket” – mondta Katherine Wilemon, a Family Heart Foundation alapítója és vezérigazgatója. "Az életüket a gyakori orvosi látogatások és a szív- és érrendszeri kockázat miatti folyamatos aggodalom alakítja olyan korban, amikor a legtöbb gyerek még csak kerékpározni vagy sportolni tanul. A közelmúltban erre a korosztályra vonatkozó kezelési engedély jelentős előrelépést jelent a HoFH által érintett kisgyermekek számára."

Az FDA jóváhagyása egy 3. fázisú, nyílt, többközpontú vizsgálat (APH-19) bizonyítékán alapul, amely a Juxtapid® biztonságosságát és hatásosságát értékelte 43, 5-17 éves HoFH-ban szenvedő gyermeknél, akik standard ellátásban részesültek lipidcsökkentő terápiában,4 túlzottan magas zsírtartalmú diétában2 és a Juxtapid2 kezelésben. az egyes résztvevők legnagyobb tolerálható dózisára titrálva. A vizsgálat az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) átlagos 49%-os csökkenését mutatta ki a kiindulási értékhez képest, amit a nem nagy sűrűségű lipoprotein koleszterin (nem HDL-C), az összkoleszterin, a nagyon alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (VLDL-C), az apolipoprotein B és a trigliceridek jelentős csökkenése kísért. A nemkívánatos események elsősorban gasztrointesztinális vagy máj jellegűek voltak, összhangban a Juxtapid ismert biztonságossági profiljával. Egy integrált modellalapú elemzés megerősítette, hogy a Juxtapid biztonságos és hatékony a HoFH kezelésére gyermekpopulációban, és alátámasztja a 2 évesnél idősebb gyermekek adagjának indokoltságát. Összességében az eredmények azt mutatták, hogy a Juxtapid jelentős, klinikailag jelentős LDL-C-csökkenést ért el a HoFH gyermekgyógyászati alkalmazása során.6

HASZNÁLATI ÉS FONTOS BIZTONSÁGI INFORMÁCIÓKA Juxtapid (lomitapide) egy vényköteles gyógyszer, amelyet alacsony zsírtartalmú diétával, testmozgással és más alacsony sűrűségű (LDLC) lipoprote-szint csökkentésére szolgáló felnőttkori gyógyszerekkel együtt alkalmaznak. 2 éves és idősebb gyermekek, akiknél a magas koleszterinszint egy fajtája, az úgynevezett homozigóta familiáris hiperkoleszterinémia (HoFH).

Nem ismert, hogy a Juxtapid biztonságos-e és hatásos-e veseproblémákkal küzdő betegeknél, beleértve a végstádiumú vesebetegségben szenvedőket is, akik nem részesülnek dializált kezelésben.

Nem ismert, hogy a Juxtapid biztonságos-e és hatékony-e, ha 2 év alatti gyermekeknél alkalmazzák.

FONTOS BIZTONSÁGI INFORMÁCIÓK

Mi a legfontosabb információ, amit a Juxtapid-dal kapcsolatban tudnom kell?

A Juxtapid csak a Juxtapid REMS programban részt vevő, minősített gyógyszertárakon keresztül érhető el. Egészségügyi szolgáltatójának be kell jelentkeznie a programba, hogy felírhassa Önnek a Juxtapid-ot.

Létezik egy nyilvántartás, amely információkat gyűjt a Juxtapid szedésének idővel kapcsolatos hatásairól. Kérjen további információt egészségügyi szolgáltatójától a nyilvántartással kapcsolatban, vagy keresse fel a www.Juxtapid.com webhelyet, vagy hívja az 1-877-902-4099 telefonszámot.

A Juxtapid súlyos mellékhatásokat okozhat, többek között:

Májproblémák:

A Juxtapid májproblémákat okozhat, például megnövekedett májenzim-szintet vagy megnövekedett zsírt a májban. Emiatt az egészségügyi szolgáltatónak vérvizsgálatot kell végeznie a máj állapotának ellenőrzésére a Juxtapid-kezelés megkezdése előtt, ha az adagot emelik, valamint a Juxtapid szedése közben. Ha a vizsgálatok májproblémák jeleit mutatják, kezelőorvosa csökkentheti a Juxtapid adagját, vagy teljesen leállíthatja a szedését.

Fel kell mondania kezelőorvosának, ha korábban májproblémái voltak, beleértve más gyógyszerek szedése közbeni májproblémákat is.

A Juxtapid hányingert, hányást és gyomorfájdalmat okozhat, különösen, ha nem eszik zsírszegény diétát. Ezek a mellékhatások májproblémák tünetei is lehetnek. Azonnal értesítse egészségügyi szolgáltatóját, ha hányingere van; hányás vagy gyomorfájdalom, amely rosszabbodik, nem múlik el vagy megváltozik; láz; influenzaszerű tünetek; a szem vagy a bőr besárgulása; vagy fáradtabbnak érzi magát a Juxtapid szedése közben.

Ne igyon naponta 1 alkoholos italnál többet a Juxtapid szedése alatt.

A születendő baba károsítása:

Ne szedje a Juxtapid-ot, ha terhes, úgy gondolja, hogy terhes lehet, vagy terhességet tervez.

Ha Ön olyan nő, aki teherbe eshet, a Juxtapid-kezelés megkezdése előtt negatív terhességi teszt eredményt kell kapnia. Használjon hatékony fogamzásgátlást a Juxtapid szedése alatt és 2 hétig az utolsó Juxtapid adag bevétele után. Ha teherbe esik a Juxtapid szedése alatt, hagyja abba a Juxtapid szedését, és azonnal hívja egészségügyi szolgáltatóját.

Ne szedje a Juxtapid-ot, ha:

olyan gyógyszereket szed, amelyek erős vagy mérsékelten gátolják a CYP34A-t (például bizonyos gyógyszereket, amelyeket a Juxtapid, valamint a magas vérnyomás, bakteriális, gombás vagy vírusos fertőzések kezelésére vagy kezelésére használnak. mellkasi fájdalom). Ezek a gyógyszerek befolyásolhatják a Juxtapid lebontását a szervezetében.

Igyon grapefruitlevet.

Közepes vagy súlyos májproblémái vannak, vagy aktív májbetegsége van, beleértve a kóros májfunkciós teszteket.

A Juxtapid szedése előtt tájékoztassa egészségügyi szolgáltatóját minden egészségügyi állapotáról, beleértve azt is, ha májproblémái vannak; veseproblémái vannak; bél- vagy bélproblémái vannak; alkoholt inni; szoptat, vagy szoptatást tervez. Nem ismert, hogy a Juxtapid átjut-e az anyatejbe. Önnek és egészségügyi szolgáltatójának el kell döntenie, hogy szedi-e a Juxtapid-ot vagy szoptat. Ne tegye mindkettőt.

Tájékoztassa egészségügyi szolgáltatóját az Ön által szedett összes gyógyszerről, beleértve a vényköteles és vény nélkül kapható gyógyszereket, vitaminokat és gyógynövény-kiegészítőket. A Juxtapid befolyásolhatja más gyógyszerek hatását, más gyógyszerek pedig befolyásolhatják a Juxtapid hatását.

A Juxtapid egyéb lehetséges mellékhatásai a következők:

Bizonyos tápanyagok felszívódásának problémái. A Juxtapid megnehezíti egyes zsírban oldódó tápanyagok, például az E-vitamin és a zsírsavak bejutását a szervezetbe. A Juxtapid szedése közben minden nap vegyen be zsírban oldódó vitaminokat tartalmazó étrend-kiegészítőket.

Gemésztőrendszeri tünetek. A Juxtapid szedése során nagyon gyakori a hasmenés, hányinger, hányás és gyomorfájdalom vagy kellemetlen érzés. Az alacsony zsírtartalmú étrend szigorú betartása csökkentheti ezeknek a tüneteknek az esélyét. Hagyja abba a Juxtapid szedését, és tájékoztassa egészségügyi szolgáltatóját, ha súlyos hasmenése van, különösen, ha szédülése, csökkent vizeletkibocsátása vagy fáradtsága is van.

Izomfájdalom, -érzékenység és -gyengeség (miopátia). Ez akkor fordulhat elő, ha a Juxtapid-ot bizonyos adag szimvasztatinnal és lovasztatinnal együtt szedik. Azonnal tájékoztassa kezelőorvosát, ha megmagyarázhatatlan izomfájdalma, érzékenysége vagy gyengesége van, különösen, ha lázas, vagy a szokásosnál fáradtabbnak érzi magát a Juxtapid szedése közben.

Egyes vérhígítók szintje emelkedik. A Juxtapid növelheti a vérhígító, a warfarin szintjét. Ha warfarint szed, az egészségügyi szolgáltatónak gyakran ellenőriznie kell véralvadási idejét, különösen a Juxtapid adagjának módosítása után.

Bizonyos gyógyszerek okozta májproblémák. Bizonyos gyógyszerek májproblémákat okozhatnak, köztük az izotretinoin, az acetaminofen, a metotrexát, a tetraciklinek és a tamoxifen. Ha ezeket a gyógyszereket a Juxtapid-dal együtt szedi, egészségügyi szolgáltatója gyakrabban végezhet vérvizsgálatot, hogy ellenőrizze a májat.

A Juxtapid leggyakoribb mellékhatásai felnőtteknél és 5 éves és idősebb gyermekeknél a következők: hasmenés, hányinger, gyomor- (hasi) fájdalom, emésztési zavarok, hányás és a májenzimek szintjének emelkedése

. bármilyen mellékhatása van, ami zavar, vagy nem múlik el. Ezek nem a Juxtapid összes lehetséges mellékhatása. További információért forduljon egészségügyi szolgáltatójához vagy gyógyszerészéhez. Hívja orvosát a mellékhatásokkal kapcsolatos orvosi tanácsért.

Azt javasoljuk, hogy jelentse a vényköteles gyógyszerek negatív mellékhatásait az FDA-nak. Látogassa meg a www.FDA.gov/medwatch oldalt, vagy hívja az 1-800-FDA-1088 számot.

A HoFH-rólA homozigóta családi hiperkoleszterinémia (HoFH) egy súlyos, ritka genetikai betegség, amely az alacsony koleszterinszint-receptort károsítja az lippro-receptorok helyreállításáért. (LDL-C) ("rossz" koleszterin) kerül ki a szervezetből. Az alacsony sűrűségű lipoprotein (LDL) receptor működésének elvesztése a vér koleszterinszintjének rendkívüli emelkedését eredményezi. A HoFH-ban szenvedő egyéneknél gyakran alakul ki idő előtti és progresszív érelmeszesedés, az artériák szűkülete vagy elzáródása.

A Juxtapid®-ról (lomitapide)A Juxtapid (lomitapide) egy vényköteles gyógyszer, amelyet zsírszegény diétával, testmozgással és más alacsony sűrűségű lipoproteint (LDL) csökkentő gyógyszerekkel együtt alkalmaznak az LDL-C-szint csökkentésére felnőtteknél és gyermekeknél, akiknek 2 éves korú és 2 éves korú, hiperkoleszteriális típusa van. (HoFH).

A Chiesi GrouprólA Chiesi egy kutatás-orientált nemzetközi biofarmakon csoport, amely innovatív terápiás megoldásokat fejleszt és forgalmaz a légúti egészség, a ritka betegségek és a speciális ellátás területén. A cég küldetése, hogy javítsa az emberek életminőségét, és felelősségteljesen járjon el a közösség és a környezet iránt egyaránt.

Azáltal, hogy jogi státuszát Benefit Corporation-re változtatta Olaszországban, az Egyesült Államokban, Franciaországban és Kolumbiában, a Chiesi elkötelezettsége, hogy közös értéket teremtsen a társadalom egésze számára, jogilag kötelező érvényű, és központi szerepet játszik a vállalati szintű döntéshozatalban. 2019 óta tanúsított B Corpként a Chiesi egy olyan globális vállalkozások közösségének tagja, amelyek megfelelnek a társadalmi és környezeti hatások magas színvonalának. A vállalat célja, hogy 2035-re elérje a nettó nulla üvegházhatású gázok (ÜHG) kibocsátását.

90 éves tapasztalatával a Chiesi központja Parmában (Olaszország) található, világszerte 31 leányvállalattal, és több mint 7500 alkalmazottal. A csoport pármai kutatási és fejlesztési központja 6 másik fontos kutatás-fejlesztési központtal dolgozik együtt Franciaországban, az Egyesült Államokban, Kanadában, Kínában, az Egyesült Királyságban és Svédországban.

További információért látogasson el a www.chiesi.com webhelyre.

A Chiesi Global Rare Diseases-ről A Chiesi Global Rare Diseases a Chiesi Group egyik üzleti egysége, amelyet azért hoztak létre, hogy innovatív terápiákat és megoldásokat kínáljon ritka betegségekkel küzdő emberek számára. Családi vállalkozásként a Chiesi Group egy olyan világ létrehozására törekszik, ahol minden betegségre általános a terápia, és a jó, a társadalom és a bolygó javára hat. A Globális Ritka Betegségek Osztályának célja az egyenlő hozzáférés biztosítása, hogy minél többen élhessék meg legteljesebb életüket. Az egység együttműködik a ritka betegségek közösségével szerte a világon, hogy hangot adjon az egészségügyi ellátórendszerben rosszul ellátott embereknek.

További információért látogasson el a www.chiesirarediseases.com oldalra.

Irodalom

Cuchel, M., Raal, F. J., Hegele, R. A., Al-Rasadi, K., Arca, M., Averna, M., Bruckert, E., Freiberger, T., Gaudet, D., Harada, C. Shiba, M., ik M., Masana, L., Parhofer, K. G., Roeters van Lennep, J. E., Santos, R. D., Stroes, E. S. G., Watts, G. F., Wiegman, A., Stock, J. K., … Ray, K. K. (2023). 2023-as frissítés az Európai Atherosclerosis Társaság konszenzusnyilatkozatáról a homozigóta családi hiperkoleszterinémiáról: új kezelések és klinikai útmutatás. European heart Journal, 44(25), 2277–2291.

Mainieri, F., Tagi, V. M. és Chiarelli, F. (2022). Legutóbbi fejlesztések a családi hiperkoleszterinémiában gyermekeknél és serdülőknél. Biomedicines, 10(5), 1043.

Graves, L. E., Horton, A., Alexander, I. E. és Srinivasan, S. (2023). Gyermekkori homozigóta családi hiperkoleszterinémia génterápiája. Heart, Lung and Circulation, 32(7), 769-779.

Nohara, A., Tada, H., Ogura, M., Okazaki, S., Ono, K., Shimano, H., Daida, H., Dobashi, K., Hayashi, T., Hori, T., Matoko, K., M. S. és Harada-Shiba, M. (2021). Homozigóta családi hiperkoleszterinémia. Journal of Atherosclerosis and Thrombosis, 28(7), 665.

Masana L, Zambon A, Schmitt CP, Taylan C, Driemeyer J, Cohen H, Buonuomo PS, Alashwal A, Al-Dubayee M, Kholaif N, Diaz-Diaz F, S Martinöwe, Maagalto H. S, Cunningham T. Lomitapide homozigóta familiáris hiperkoleszterinémiában (APH-19) szenvedő gyermekgyógyászati betegek kezelésére: egy nyílt, többközpontú, 3. fázisú vizsgálat hatékonysági szakaszának eredményei. Lancet Diabetes Endokrinol. 2024. december;12(12):880-889. doi: 10.1016/S2213-8587(24)00233-X. Epub, 2024, október 16. PMID: 39426393.

Juxtapid (lomitapide) Felírási információ. Chiesi Farmaceutici S.p.A.; 2026

Forrás: Chiesi Global Rare Diseases

Forrás: HealthDay

Kapcsolódó cikkek

Az FDA jóváhagyta a Juxtapidot – új ritka gyógyszert a ritka koleszterinbetegség kezelésére – 2012. december 26.

Juxtapid (lomitapide) FDA jóváhagyási előzményei

További hírforrások

FDA Medwatch gyógyszerfigyelmeztetések

Napi MedNews

Hírek egészségügyi szakembereknek

Új gyógyszerjóváhagyások

Új gyógyszerkérelmek

Dli>Rövid

Cli>Dli> Vizsgálati eredmények

Általános gyógyszerengedélyek

Drugs.com Podcast

Iratkozzon fel hírlevelünkre

, hogy a legérdekesebb híreinkre feliratkozhasson.

A Drugs.com címet a postaládájában.

Elküldve : 2026-03-04 08:45

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

A Chiesi Global Rare Diseases bejelentette, hogy az FDA jóváhagyja a Juxtapid (lomitapide) kapszulákat gyermekgyógyászati ​​használatra homozigóta családi hiperkoleszterinémiában (HoFH)